Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DNS-metil-transzferáz-gátló, a guadecitabin (SGI-110) II. fázisú vizsgálata vad típusú GIST-ben, szukcinát-dehidrogenáz-hiánnyal és HLRCC-vel összefüggő veserákkal kapcsolatos feokromocitómában és paragangliomában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél

2026. január 28. frissítette: John Glod, National Cancer Institute (NCI)

A DNS-metil-transzferáz-gátló, az SGI-110 (guadecitabin) II. fázisú vizsgálata vad típusú GIST-ben, szukcinát-dehidrogenáz-hiánnyal és HLRCC-vel összefüggő veserákkal kapcsolatos feokromocitómában és paragangliomában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél

Háttér:

A vad típusú gastrointestinalis stroma tumor (GIST) a nyelőcső, a gyomor vagy a belek rákja. Nem reagál jól a szokásos kemoterápiára vagy sugárterápiára. A legtöbb GIST-ben szenvedő embert imatinibbel kezelik. De előfordulhat, hogy sok GIST-ben szenvedő gyermeknél nem működik. A kutatók úgy vélik, hogy az SGI-110 segíthet a GIST-ben, a pheochromocytomában és a paragangliomában (PHEO/PGL), vagy az örökletes leiomyomatosishoz és vesesejtes karcinómához (HLRCC) kapcsolódó veserák kezelésében.

Célkitűzés:

Megtudni, hogy az SGI-110 okozza-e a GIST daganatok csökkenését vagy lassítja-e növekedésüket. Annak tesztelésére is, hogyan hat a szervezetben.

Jogosultság:

12 éves és idősebb emberek, akik GIST-ben, PHEO/PGL-ben vagy HLRCC-ben szenvednek, és nem reagáltak más kezelésekre

Tervezés:

A résztvevőket a következőkkel vetítik:

  • Fizikai vizsga
  • Vizeletvizsgálatok
  • Számítógépes tomográfia (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotás (MRI), vagy fluorodeoxiglükóz (FDG)-pozitronemissziós tomográfia (PET) vizsgálat: Egy gép képeket készít a testről.
  • Vérvétel

A résztvevők SGI-110 injekciót kapnak a bőr alá minden nap 5 napon keresztül. Ez a ciklus 28 naponként megismétlődik. A ciklusok addig ismétlődnek, amíg a mellékhatásaik túlságosan súlyosak nem lesznek, vagy a rák rosszabbodik.

A résztvevőknek tesztek várják a tanulmány során:

  • Minden ciklus előtt fizikális vizsgálat, vér- és vizeletvizsgálat
  • Vérvizsgálatok az első ciklus 1., 7., 14. és 28. napján.
  • Szkennelés az 1. ciklus előtt, majd minden második ciklusban.
  • Kérdőívek a fájdalmukról és az életminőségükről
  • Tumorbiopszia 18 év felettieknek: Egy tűvel eltávolítanak egy kis daganatdarabot.

A kezelés leállítása után a résztvevők egy utolsó látogatáson vesznek részt. Ez magában foglalja egészségi állapotuk, fájdalmuk és életminőségük értékelését.

...

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Háttér

  • A Krebs-ciklus komponenseinek, a szukcinát-dehidrogenáz (SDH) komplexnek vagy a fumarát-hidratáznak (FH) aktivitásvesztését a gasztrointesztinális stromadaganat (GIST), a feokromocitóma és paraganglioma (PHEO/PGL), valamint a vese alcsoportjaiban a daganatképződés mechanizmusaként azonosították. sejtes karcinóma.
  • A dezoxiribonukleinsav (DNS) hipermetilációját kimutatták ezekben a rákban. Az SDH vagy FH aktivitásának elvesztése a szukcinát és fumarát metabolitok felhalmozódásához vezet. A szukcinát és a fumarát az alfa-ketoglutarát-függő dioxigenázok széles körét gátolják. Az alfaKG-függő dioxigenáz enzimek Ten-eleven Translokációs (TET) családja az 5-metil-citozint 5-hidroxi-metil-citozinná alakítja, ami DNS-demetilációhoz vezet. Ezen enzimek SDH- és FH-hiány miatti gátlása DNS-hipermetilációt okoz, és ezt preklinikai modellekkel igazolták.
  • A gastrointestinalis stroma tumorok (GIST) a gyomor-bél traktus leggyakoribb mezenchimális daganatai, amelyek ellenállnak a citotoxikus kemoterápiának és a sugárterápiának. A KIT és a Thrombocyta eredetű növekedési faktor receptor alfa (PDGFRA) mutációit daganatot kiváltó eseményként azonosították a GIST-ben szenvedő felnőtt betegek 85%-ánál, és ezek a daganatok reagálnak a tirozin-kináz inhibitorra, az imatinibre. Gyermekeknél azonban a GIST-ek 85%-ánál hiányoznak a KIT és PDGFRA (vad típusú) mutációk, és az imatinib nem hatékony.
  • A National Cancer Institute (NCI) Pediatric and Wild-Type (wt) GIST Klinikáján végzett közelmúltbeli munka szukcinát-dehidrogenáz (SDH) hiányának azonosításához vezetett a vad típusú GIST körülbelül 90%-ában.
  • A vad típusú GIST mellett az SDH-hiány a pheochromocytoma és paraganglioma (PHEO/PGL) 30%-ában, valamint a vesekarcinóma egy részében is jelen van. A szukcinát-dehidrogenáz komplex vas-kén B alegység (SDHB) fehérje expressziójának elvesztése figyelhető meg a PHEO/PGL-ben és a wtGIST-ben, vagy az SDH alegység génjeinek mutációja vagy az SDHC promoter régió hipermetilációja miatt.
  • Az FH funkciójának elvesztéséhez vezető mutációkat PHEO/PGL-ben, valamint II-es típusú papilláris vesesejtes karcinómában azonosítottak örökletes leiomyomatosisban és vesesejtes rákban (HLRCC) szenvedő betegeknél. Egy FH-hiányos paragangliómában DNS-hipermetiláció volt, amint azt a tömb kimutatta, és az immunhisztokémia 5hmC-szint növekedést mutatott paragangliómákban és pheochromocytomákban.
  • Az SGI-110 a decitabin kis molekulájú származéka, amely DNS-metiltranszferáz (DNMT) inhibitorként működik, és ellenáll a citidin-deamináz általi inaktivációnak, így a decitabinhoz képest kedvezőbb farmakokinetikai profillal rendelkezhet. A szubkután beadott SGI-110 fokozatosan decitabinná alakul, ami elhúzódó expozíciót eredményez, a látszólagos T1/2 többszörös növekedésével az intravénás decitabinhoz képest. Preklinikai modellekben kimutatták, hogy az SGI-110 dózisfüggő csökkenést indukál a globális DNS-metilációban, és fokozza a specifikus gének expresszióját, beleértve a melanoma-asszociált antigén 1-et (MAGE-A1) és a New York-i nyelőcső laphámsejtes karcinómáját 1 (NY-). ESO-1) csökkent metiláció révén.
  • Fázisú vizsgálatot javasolunk SGI-110-nel ezekben az SDH-hiányos és fumarát-hidratáz- (FH)-hiányos daganatokban.

Célok:

-Az SGI-110 klinikai aktivitásának felmérése wt-GIST-ben, SDH-hiányos PHEO/PGL-ben és HLRCC-vel összefüggő vesesejtes karcinómában (RCC) szenvedő betegeknél a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) segítségével.

Jogosultság:

  • A wt-típusú GIST-ben, SDH-hiányos PHEO/PGL-ben vagy HLRCC-vel összefüggő RCC-ben és mérhető betegségben szenvedő felnőttek és gyermekek (12 éves vagy annál idősebb) jogosultak.
  • Újonnan diagnosztizált PHEO/PGL vagy HLRCC-asszociált RCC-ben szenvedő, lokalizált, reszekálható betegségben szenvedő betegek nem vehetők igénybe. A PHEO/PGL-vel vagy HLRCC-vel összefüggő RCC-ben szenvedő, nem reszekálható lokalizált betegséggel és/vagy áttétes betegséggel rendelkező betegek jogosultak.
  • Az újonnan diagnosztizált, teljesen reszekálható betegségben szenvedő wt-GIST-ben szenvedő betegek nem vehetők igénybe. A sebészeti eltávolítást követően áttétes betegségben szenvedő wt-GIST és/vagy reziduális vagy visszatérő daganatos betegek jogosultak
  • Azok a wt-GIST-ben vagy HLRCC-vel összefüggő RCC-ben szenvedő betegek, akik korábban nem kaptak szisztémás terápiát, jogosultak erre, mivel nem létezik olyan standard kemoterápia, amelyről ismert lenne, hogy ezeknél a rákos megbetegedéseknél hatásos lenne.
  • Megfelelő teljesítőképességgel kell rendelkeznie, nem lehet terhes vagy szoptat, és megfelelő fő szervfunkcióval kell rendelkeznie.
  • Az anamnézisben szereplő súlyos vagy kontrollálatlan intercurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó szív- és érrendszeri vagy tüdőbetegséget, nem zárható ki.

Tervezés:

  • Ez egy egyetlen helyszínen végzett, nyílt, II. fázisú vizsgálat, amely egy kis, optimális kétlépcsős elrendezést alkalmaz a klinikai válasz értékelésére három betegcsoportban:

    1. vad típusú GIST (GIST KIT vagy PDGFRA mutáció nélkül)
    2. PHEO/PGL csíravonal SDH alegység mutációban szenvedő betegeknél, ill
    3. A HLRCC-hez társított RCC
  • Az SGI-110-et szubkután adják be 45 mg/m^2/nap x 5 napon keresztül, 28 napos ciklusban a betegek három csoportjának.
  • Az SGI-110 aktivitást a mérhető betegség képalkotó válaszával értékelik a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1, számítógépes tomográfia (CT), mágneses rezonancia képalkotás (MRI) és/vagy pozitronemissziós tomográfia (PET) alkalmazásával.
  • A betegeket rendszeres fizikális vizsgálatokkal és laboratóriumi értékelésekkel szorosan ellenőrizni fogják a toxicitás kialakulása szempontjából. A toxicitás osztályozása a National Cancer Institute (NCI) közös toxicitási kritériumainak 4.0-s verziójával történik.
  • A 3. fokozatot meghaladó vagy azzal egyenlő SGI-110-hez kapcsolódó toxicitás kezelést korlátozó toxicitásnak minősül, kivéve, ha szupportív kezeléssel 72 órán belül visszafordítható. A toxicitásból való felépülést követően legfeljebb 2 dóziscsökkentés megengedett.
  • Kezdetben minden csoportba (rétegbe) 7 értékelhető beteg kerül besorolásra, és ha a 7 közül 0-nál van válasz, akkor ebben a rétegben nem halmozódnak fel további betegek. Ha az első 7 közül 1 vagy több (14,3% vagy több) reagál, akkor az elhatárolás addig folytatódik, amíg összesen 21 beteget nem vonnak be az adott rétegbe. Ha a 21 értékelhető beteg közül legalább 3 válasz (legalább 14,3%) figyelhető meg, a szert érdemesnek kell tekinteni további vizsgálatra ebben a betegségben.
  • Havi 2 beteg felvételével a becslések szerint 3 évre van szükség a maximálisan 70 beteg felvételének befejezéséhez, maximum 63 értékelhető beteghez, ami kis számú (7) értékelhetetlen beteget tesz lehetővé.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

A betegeknek:

  • Kiújuló vagy refrakter/nem reszekálható betegsége van, amelyre nem ismert gyógyító terápia.

    --- Vad típusú gasztrointesztinális stroma tumorok (GIST): visszatérő vagy progresszív betegségben szenvedő betegek jogosultak. Az újonnan diagnosztizált, reszekálható lokalizált betegségben szenvedő betegek nem jogosultak erre. Újonnan diagnosztizált metasztatikus betegségben szenvedő betegek és újonnan diagnosztizált betegek, akiknek a műtéti eltávolítást követően reziduális daganata van, jogosultak lesznek.

    • Paraganglioma-Pheochromocytoma (PHEO/PGL): visszatérő vagy progresszív betegségben szenvedő betegek jogosultak. Újonnan diagnosztizált, a diagnóziskor áttétes és/vagy nem reszekálható PHEO/PGL-ben szenvedő betegek jogosultak A PHEO/PGL-ben szenvedő, lokalizált (nem metasztatikus), reszekálható betegségben szenvedő betegek nem jogosultak erre.
    • HLRCC-vel társult vesesejtes rák: A lokalizált, reszekálható HLRCC-vel összefüggő vesesejtes rákban szenvedő betegek nem jogosultak erre. Áttétes és/vagy nem reszekálható örökletes leiomyomatosisban és vesesejtes rákkal (HLRCC) összefüggő vesesejtrákban szenvedő betegek jogosultak.

  • Szövettani, citológiai vagy biokémiai vizsgálattal meg kell erősíteni az alábbiak egyikét:

    • vad típusú GIST (GIST KIT vagy vérlemezke eredetű növekedési faktor receptor alfa (PDGFRA) mutáció nélkül);

    • PHEO/PGL csíravonal-mutációval a szukcinát-dehidrogenáz komplex flavoprotein A alegységében (SDHA), szukcinát-dehidrogenáz komplex flavoprotein B alegységében (SDHB), SDHC vagy SDHD;

      - HLRCC-vel kapcsolatos vesesejtes rák.

  • A tesztelést a Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CLIA) által tanúsított laboratóriumokban végzik el KIT/PDGFRA genetikai tesztekkel és PHEO/PGL-ben szenvedő betegek számára kifejlesztett tesztpanelekkel. Külső laboratóriumok eredményeit elfogadjuk. A kóros diagnózist a Klinikai Központban felülvizsgálják és igazolják.
  • Életkor: 12 éves vagy annál nagyobb

Mivel jelenleg nem állnak rendelkezésre adatok az SGI-110 18 évesnél fiatalabb gyermekeknél történő alkalmazásáról az adagolásról vagy a nemkívánatos eseményekről, a 12 évesnél fiatalabb gyermekeket kizárják ebből a vizsgálatból, de jogosultak lehetnek későbbi gyermekgyógyászati ​​vizsgálatokra, amennyiben az eredmények megszületnek. a tanulmány pozitív legyen.

- Mérhető betegség:

Mérhető betegsége van, amely legalább egy olyan elváltozásként definiálható, amely legalább egy dimenzióban pontosan mérhető (nem csomóponti elváltozások esetén a leghosszabb átmérő, csomóponti elváltozások esetén a rövid tengely), amely hagyományos technikákkal legalább 20 mm, vagy spirális komputertomográfiás (CT) vizsgálattal 10 mm-nél nagyobb.

  • Előzetes terápia

  • Előzetes terápiás követelmények:

    ---Wt-GIST: Mivel a wt-GIST-re nem ismertek a szokásos kemoterápiás sémák, a korábban nem kezelt résztvevők jogosultak erre.

    --PHEO/PGL csíravonal SDH alegység mutációval: 131I-MIBG olyan betegeknél, akik MIBG avid tumorban szenvednek vagy citotoxikus kemoterápiában (ciklofoszfamid, vinkrisztin és dakarbazin (CVD) vagy temozolomid) szenvednek a vizsgálatba való beiratkozás előtt. Mindazonáltal, azok a betegek is jogosultak lesznek, akik visszautasították a citotoxikus kemoterápiát, vagy akiknél a citotoxikus kemoterápia megkezdése előtt a jelen protokoll szerint történő kezelést a helyi vizsgáló a páciens számára a legjobb érdeknek tartja.

    ---HLRCC-asszociált vesesejtes rák: Mivel a HLRCC-vel összefüggő vesesejtes rák kezelésére nem ismertek olyan szabványos kemoterápiás sémák, amelyekről ismert lenne, hogy a korábban nem kezelt résztvevők jogosultak legyenek.

  • Az előzetes terápia kimosódási időszakának követelményei

    - A résztvevőknek legalább 4 héttel korábban meg kell lenniük a műtéti beavatkozásoktól, és a műtéti bemetszéseknek be kell gyógyulniuk.

    ---A résztvevőknek legalább 4 héttel a beiratkozás előtt meg kell kapniuk a külső sugárkezelés utolsó részét. Azok a résztvevők, akik korábban sugárkezelésben részesültek, legalább 4 héttel a terápia után kell, hogy legyenek, és a betegségnek a sugárporton kívüli progressziója volt.

    • A résztvevőknek legalább 28 nappal a beiratkozás előtt megkapták az utolsó adag citotoxikus kemoterápiát, az utolsó adag biológiai terápiát, például biológiai választ módosító szereket (pl. citokinek), immunmoduláló szerek, vakcinák, differenciáló szerek, amelyeket a rák kezelésére alkalmaztak legalább 28 nappal a beiratkozás előtt, a monoklonális antitest utolsó adagja legalább 28 nappal a felvétel előtt, és bármely vizsgálati szer utolsó adagja legalább 28 nappal a felvétel előtt.
    • A résztvevőknek az előzetes terápia akut toxikus hatásaiból 1-es fokozatra kell felépülniük a felvétel előtt (nem vonatkozik az alopeciára).
  • Teljesítményszint: Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítőképességi státusza legfeljebb 2 vagy Karnofsky legalább 60% 16 évesnél idősebb betegeknél, Lansky 60 vagy annál nagyobb a 16-nál kisebb vagy egyenlő betegeknél éves korig.

  • Normális szerv- és csontvelőfunkcióval rendelkezik, az alábbiak szerint:

    • abszolút neutrofilszám 1500/mcL vagy annál nagyobb
    • 100 000/mcL vagy annál nagyobb vérlemezkék
    • összbilirubin a normál intézményi határokon belül
    • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) Szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT)/alanin-aminotranszferáz (ALT) A szérum glutaminsav-piruvics-transzferáz (SGPT) a normál intézményi felső határának 2,5-szerese vagy egyenlő
    • kreatinin a normál intézményi határokon belül

VAGY

---- kreatinin-clearance nagyobb vagy egyenlő, mint 60 ml/perc/1,73 m^2 azoknak a betegeknek, akiknek kreatininszintje meghaladja az intézményi normát.

-Fogamzásgátló:

Az SGI-110 hatása a fejlődő emberi magzatra nem ismert. Emiatt, és mivel ismert, hogy a decitabin teratogén, a fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer; absztinencia) használatában a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt, és a részvételt követő 6 hónapig. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes, miközben ő vagy partnere részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítse kezelőorvosát.

- Alanyi vagy törvényes gondviselő képessége (ha a beteg

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Az alábbiak bármelyikében szenvedő betegek kizárásra kerülnek:

  • Folyamatban lévő sugárterápia, kemoterápia, a daganatra irányuló hormonterápia, immunterápia vagy biológiai terápia, beleértve a betegségükre kivizsgáló szereket.
  • Az SGI-110-re vagy decitabinra vonatkozó allergiás reakciók anamnézisében.
  • Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, instabil angina pectorist, szívritmuszavart, tüneti tüdőbetegséget vagy pszichiátriai betegségeket/szociális helyzeteket, amelyek korlátozzák a vizsgálati követelményeknek való megfelelést.
  • Terhes vagy szoptató

A terhes nőket kizárták ebből a vizsgálatból, mivel az SGI-110 a decitabin származéka, amely teratogén vagy abortív hatást okozhat. Mivel a szoptatott csecsemőknél fennáll a nemkívánatos események ismeretlen, de potenciális kockázata az anya SGI-110-zel való kezelése miatt, a szoptatást fel kell függeszteni, ha az anyát SGI-110-zel kezelik.

Ezek a lehetséges kockázatok a vizsgálatban használt egyéb szerekre is vonatkozhatnak.

  • Súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre, aktív fertőzésre, aktív vérzéses diatézisre vagy vesetranszplantációra utaló minden bizonyítékot kizárnak, beleértve azokat a betegeket is, akikről ismert, hogy hepatitis B-ben, hepatitis C-ben vagy humán immundeficiencia vírusban (HIV) szenvednek. Olyan HIV-fertőzött betegeket is be lehet vonni, akiknek megfelelő a 4-es differenciálódási csoport (CD4) száma, és nincs szükségük antiretrovirális gyógyszeres kezelésre.
  • Azok a betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem biztos, hogy képesek megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 12 évesnél idősebb betegek vad típusú GIST-sel

SGI-110 szubkután, 45 mg/m^2/nap x 5 nap, 28 napos ciklusban

Gastrointestinalis stroma tumor (GIST)
Drog: SGI-110 (guadecitabin)
Az SGI-110-et szubkután adják be 45 mg/m^2/nap x 5 napon keresztül, 28 napos ciklusban. A ciklusok megismételhetők mindaddig, amíg a tumor klinikai vagy a válaszértékelési kritériumok (RECIST) v1.1 alapján nincs bizonyítéka a tumor progressziójára, vagy amíg elviselhetetlen toxicitás nem lép fel, amelyet a dózis csökkentése nem enyhít.
Más nevek:
  • guadecitabin
Kísérleti: 12 évesnél idősebb betegek PHEO/PGL-vel, SDH-hiányos PHE-vel

SGI-110 szubkután, 45 mg/m^2/nap x 5 nap, 28 napos ciklusban

Pheochromocytoma és paraganglioma (PHEO/PGL) szukcinát-dehidrogenáz (SDH) hiányos PHE-vel
Drog: SGI-110 (guadecitabin)
Az SGI-110-et szubkután adják be 45 mg/m^2/nap x 5 napon keresztül, 28 napos ciklusban. A ciklusok megismételhetők mindaddig, amíg a tumor klinikai vagy a válaszértékelési kritériumok (RECIST) v1.1 alapján nincs bizonyítéka a tumor progressziójára, vagy amíg elviselhetetlen toxicitás nem lép fel, amelyet a dózis csökkentése nem enyhít.
Más nevek:
  • guadecitabin
Kísérleti: 12 évesnél idősebb betegek HLRCC-vel összefüggő vesesejtes Ca-val

SGI-110 szubkután, 45 mg/m^2/nap x 5 nap, 28 napos ciklusban

Örökletes leiomyomatosis és vesesejtes karcinóma (HLRCC)-asszociált vesesejtes Ca
Drog: SGI-110 (guadecitabin)
Az SGI-110-et szubkután adják be 45 mg/m^2/nap x 5 napon keresztül, 28 napos ciklusban. A ciklusok megismételhetők mindaddig, amíg a tumor klinikai vagy a válaszértékelési kritériumok (RECIST) v1.1 alapján nincs bizonyítéka a tumor progressziójára, vagy amíg elviselhetetlen toxicitás nem lép fel, amelyet a dózis csökkentése nem enyhít.
Más nevek:
  • guadecitabin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SGI-11 általános (teljes vagy részleges) választ adó résztvevők száma a válasz értékelési kritériumaival szilárd daganatokban (RECIST)
Időkeret: Az első 4 hét után, majd 8 hetente 65 hétig
Az SGI-11 klinikai aktivitását a RECISTv1.1 segítségével értékeltük. A teljes válasz (CR) az összes céllézió eltűnése. Bármely kóros nyirokcsomó (akár cél, akár nem célpont) rövid tengelyének csökkentése kell, hogy legyen
Az első 4 hét után, majd 8 hetente 65 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a szorongásban az alaphelyzethez képest
Időkeret: A kiindulási állapot, a 4. ciklus vége és a terápia utáni követés, körülbelül 30 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után
A distressz változását az alapvonalhoz képest a The Distress Thermometer (DT) vizuális analóg skála segítségével értékelték. Az általános pontszámot a résztvevő által stresszesnek minősített fizikai, érzelmi és családi problémákból nyerik. Nincs szorongás (0-4), közepes stressz (5) és magas szorongás (6-10).
A kiindulási állapot, a 4. ciklus vége és a terápia utáni követés, körülbelül 30 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 23.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 170088
  • 17-C-0088

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel