Tanulmány az FLX-787 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Charcot-Marie-Tooth-betegségben szenvedő, izomgörcsöt tapasztaló alanyoknál. (COMMIT)
2018. augusztus 28. frissítette: Flex Pharma, Inc.
Randomizált, kettős vak, kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat az FLX-787-ODT hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Charcot-Marie-Tooth betegségben szenvedő felnőttek izomgörcseinek kezelésére
A COMMIT-tanulmány az FLX-787 biztonságosságát és hatékonyságát fogja felmérni Charcot-Marie-Tooth-kórban (CMT) szenvedő, izomgörcsöket tapasztaló férfiak és nők esetében. A résztvevőket arra kérik, hogy vegyenek be két vizsgálati terméket a vizsgálat során. Az egyik ilyen vizsgálati termék placebo lesz.
Az Egyesült Államok 20 tanulmányi központjában körülbelül 120 résztvevőt várnak a részvételre. A résztvevők körülbelül 3 hónapig vesznek részt a vizsgálatban, és háromszor látogatják meg a vizsgálati klinikát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
27
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
- Hospital for Special Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brighman and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- The University of Utah
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
A CMT tüneteinek jelenléte legalább 6 hónappal a szűrést megelőzően, és a CMT megerősített diagnózisa az alábbiak szerint:
- Egy ismerten CMT-t okozó mutáció genetikai megerősítése, ill
- A CMT klinikai és elektrofiziológiai bizonyítékai és genetikai megerősítés egy családtagban. A klinikai jellemzők közé tartozik a hosszfüggő szenzoros és motoros veszteség, szenzomotoros axonális vagy demielinizáló változásokkal az idegvezetési vizsgálat során.
- Heti izomgörcs (definíció szerint: tartós izom-összehúzódás, amely leggyakrabban fájdalmas és másodpercektől percekig tart)
Kizárási kritériumok:
- Jelentősebb gasztrointesztinális rendellenességek, például gyulladásos bélbetegség, divertikulitisz, aktív peptikus fekélybetegség vagy jelentős gastrooesophagealis reflux betegség (azaz antacidokkal vagy protonpumpa-gátlókkal nem jól kontrollálható), vagy száj- vagy nyelőcső-elváltozások/fekélyek
- Jelentős nyelési problémák jelenléte
- Képtelen vagy nem akarja abbahagyni a görcsök és/vagy opiátok elleni gyógyszerek szedését
- Képtelenség elviselni a fűszeres érzést a szájban vagy a gyomorban
- Aktívan tiltott kábítószer-használat vagy krónikus kábítószer-használat a szűrést megelőző elmúlt egy évben, beleértve az alkohollal való visszaélést
- A dohányzás vagy a nikotintartalmú termékek használatának jelenlegi szintjének megváltoztatásának szándéka (azaz új dohányosok vagy aktívan leszokni próbálók nem jelentkezhetnek be)
- Klinikai vizsgálatban vett részt (kivéve a vizsgálati készítmény beadása nélküli természetrajzi vizsgálatokat) a szűrést megelőző 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti
|
FLX-787-ODT naponta háromszor 28 napon keresztül
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
|
Placebo ODT naponta háromszor 28 napon keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Görcsgyakoriság
Időkeret: 28 nap
|
A görcsök gyakorisága a 28 napos kezelési időszak alatt mérve
|
28 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nicolas Johnson, MD, University of Utah
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. október 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. július 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. július 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. augusztus 16.
Első közzététel (Tényleges)
2017. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. augusztus 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. augusztus 28.
Utolsó ellenőrzés
2018. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Stomatognatikus betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Idegrendszeri rendellenességek
- Polineuropátiák
- Görcs
- Fogbetegségek
- Idegkompressziós szindrómák
- Charcot-Marie-Tooth betegség
- Örökletes szenzoros és motoros neuropátia
- Izomgörcs
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FLX-787-204
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .