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一项评估 FLX-787 在患有 Charcot-Marie-Tooth 病并出现肌肉痉挛的受试者中的安全性和有效性的研究。 (COMMIT)

2018年8月28日 更新者：Flex Pharma, Inc.

一项随机、双盲、对照、平行组研究，以评估 FLX-787-ODT 治疗患有 Charcot-Marie-Tooth 病的成年受试者肌肉痉挛的疗效和安全性

COMMIT 研究将评估 FLX-787 在患有 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 并出现肌肉痉挛的男性和女性中的安全性和有效性。 在研究过程中，参与者将被要求服用两种研究产品。 这些研究产品之一将是安慰剂。

预计将有来自美国 20 个研究中心的大约 120 名参与者参加。 参与者将在研究中进行大约 3 个月，并访问研究诊所 3 次。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、美国、06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • University of Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 自筛选前至少 6 个月以来出现 CMT 症状，并根据以下定义确诊 CMT：

    1. 已知导致 CMT 的突变的基因确认，或
    2. CMT 的临床和电生理学证据以及家庭成员的遗传确认。 临床特征包括长度依赖性感觉和运动丧失，在神经传导研究中伴有感觉运动轴突或脱髓鞘改变。
  • 每周肌肉痉挛（定义为：持续的肌肉收缩，通常很痛，持续数秒至数分钟）

排除标准：

  • 存在主要胃肠道疾病，例如炎症性肠病、憩室炎、活动性消化性溃疡病或严重的胃食管反流病（即，抗酸剂或质子泵抑制剂控制不佳），或口腔或食道病变/溃疡
  • 存在严重的吞咽问题
  • 不能或不愿意停止服用痉挛药物和/或阿片类药物
  • 无法忍受口腔或胃部的辛辣感
  • 在筛选前的过去一年内积极使用非法药物或有慢性药物滥用史，包括酗酒
  • 打算改变目前的烟草使用水平或使用含尼古丁产品（即新吸烟者或积极尝试戒烟的人可能不会参加）
  • 在筛选前 30 天内参加过临床研究（不使用研究产品的自然历史研究除外）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验性的
药品：FLX-787-ODT（口腔崩解片）
FLX-787-ODT 每天服用 3 次，持续 28 天
安慰剂比较：安慰剂比较
药品：安慰剂ODT
安慰剂 ODT 每天服用 3 次，持续 28 天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
抽筋频率
大体时间：28天
在 28 天的治疗期间测量的抽筋频率
28天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Flex Pharma, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Nicolas Johnson, MD、University of Utah

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月16日

初级完成 (实际的)

2018年7月27日

研究完成 (实际的)

2018年7月27日

研究注册日期

首次提交

2017年8月16日

首先提交符合 QC 标准的

2017年8月16日

首次发布 (实际的)

2017年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年8月28日

最后验证

2018年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FLX-787-204

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Charcot-Marie-Tooth病的临床试验

FLX-787-ODT（口腔崩解片）的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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