Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787 hos personer med Charcot-Marie-Tooth sygdom, der oplever muskelkramper. (COMMIT)

28. august 2018 opdateret af: Flex Pharma, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret, parallelt gruppestudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​FLX-787-ODT til behandling af muskelkramper hos voksne forsøgspersoner med Charcot-Marie-Tooth sygdom

COMMIT-undersøgelsen vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787 hos mænd og kvinder med Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT), der oplever muskelkramper. Deltagerne vil blive bedt om at tage to undersøgelsesprodukter i løbet af undersøgelsen. Et af disse undersøgelsesprodukter vil være placebo.

Cirka 120 deltagere i 20 studiecentre over hele USA forventes at deltage. Deltagerne vil være i undersøgelsen i cirka 3 måneder og besøge undersøgelsesklinikken 3 gange.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilstedeværelse af symptomer på CMT siden mindst 6 måneder før screening og bekræftet diagnose af CMT som defineret af:

    1. Genetisk bekræftelse af en mutation, der vides at forårsage CMT, eller
    2. Klinisk og elektrofysiologisk bevis for CMT og en genetisk bekræftelse hos et familiemedlem. Kliniske træk omfatter længdeafhængigt sensorisk og motorisk tab, med sensorimotoriske aksonale eller demyeliniserende ændringer på en nerveledningsundersøgelse.
  • Ugentlig muskelkramper (defineret som: en vedvarende muskelsammentrækning, der oftest er smertefuld og varer fra sekunder til minutter)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af alvorlige gastrointestinale lidelser, såsom inflammatorisk tarmsygdom, diverticulitis, aktiv mavesår eller signifikant gastroøsofageal reflukssygdom (dvs. ikke kontrolleret godt på antacida eller protonpumpehæmmere) eller orale eller esophageale læsioner/sår
  • Tilstedeværelse af betydelige synkeproblemer
  • Ude af stand til eller uvillig til at seponere medicin mod kramper og/eller opiater
  • Manglende evne til at tolerere en krydret fornemmelse i munden eller maven
  • Aktivt brug af ulovlige stoffer eller historie med kronisk stofmisbrug inden for det seneste år forud for screening, herunder misbrug af alkohol
  • Hensigt om at ændre det nuværende niveau af tobaksforbrug eller brug af nikotinholdige produkter (dvs. nye rygere eller dem, der aktivt forsøger at holde op, bliver muligvis ikke tilmeldt)
  • Deltog i et klinisk studie (undtagen naturhistoriske studier uden administration af et forsøgsprodukt) inden for 30 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel
Medicin: FLX-787-ODT (oralt desintegrerende tablet)
FLX-787-ODT taget tre gange dagligt i 28 dage
Placebo komparator: Placebo komparator
Medicin: Placebo ODT
Placebo ODT taget tre gange dagligt i 28 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Krampe frekvens
Tidsramme: 28 dage
Krampefrekvens målt over den 28-dages behandlingsperiode
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

18. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLX-787-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom

Kliniske forsøg med FLX-787-ODT (oralt desintegrerende tablet)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner