Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność FLX-787 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha, u których występują skurcze mięśni. (COMMIT)

28 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Flex Pharma, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane, równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność i bezpieczeństwo FLX-787-ODT w leczeniu skurczów mięśni u dorosłych pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha

Badanie COMMIT oceni bezpieczeństwo i skuteczność FLX-787 u mężczyzn i kobiet z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT), u których występują skurcze mięśni. W trakcie badania uczestnicy zostaną poproszeni o przyjęcie dwóch produktów do badania. Jednym z tych produktów badawczych będzie placebo.

Oczekuje się, że weźmie w nich udział około 120 uczestników z 20 ośrodków badawczych w całych Stanach Zjednoczonych. Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez około 3 miesiące i odwiedzą badaną klinikę 3 razy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Obecność objawów CMT od co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i potwierdzone rozpoznanie CMT określone przez:

    1. Genetyczne potwierdzenie mutacji, o której wiadomo, że powoduje CMT, lub
    2. Kliniczne i elektrofizjologiczne dowody CMT oraz potwierdzenie genetyczne u członka rodziny. Cechy kliniczne obejmują zależną od długości utratę czucia i motoryki, z czuciowo-ruchowymi zmianami aksonalnymi lub demielinizacyjnymi w badaniu przewodnictwa nerwowego.
  • Cotygodniowe skurcze mięśni (zdefiniowane jako: długotrwały skurcz mięśni, który jest najczęściej bolesny i trwa od sekund do minut)

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność poważnych zaburzeń żołądkowo-jelitowych, takich jak nieswoiste zapalenie jelit, zapalenie uchyłków, czynna choroba wrzodowa lub znaczna choroba refluksowa przełyku (tj. słabo kontrolowana przez leki zobojętniające sok żołądkowy lub inhibitory pompy protonowej) lub zmiany/owrzodzenia jamy ustnej lub przełyku
  • Obecność znacznych problemów z połykaniem
  • Niezdolność lub niechęć do odstawienia leków przeciw skurczom i/lub opiatów
  • Niezdolność do tolerowania ostrego uczucia w jamie ustnej lub żołądku
  • Aktywne używanie nielegalnych narkotyków lub przewlekłe nadużywanie substancji w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym, w tym nadużywanie alkoholu
  • Zamiar zmiany obecnego poziomu używania tytoniu lub używania produktów zawierających nikotynę (tj. nowi palacze lub osoby aktywnie próbujące rzucić palenie nie mogą się zarejestrować)
  • Uczestniczył w badaniu klinicznym (z wyjątkiem badań historii naturalnej bez podawania badanego produktu) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Lek: FLX-787-ODT (tabletka ulegająca rozpadowi w jamie ustnej)
FLX-787-ODT przyjmowany trzy razy dziennie przez 28 dni
Komparator placebo: Komparator placebo
Lek: Placebo ODT
Placebo ODT przyjmowane trzy razy dziennie przez 28 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość skurczów
Ramy czasowe: 28 dni
Częstość skurczów mierzona w ciągu 28-dniowego okresu leczenia
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLX-787-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha

Badania kliniczne na FLX-787-ODT (tabletka ulegająca rozpadowi w jamie ustnej)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj