- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03254199
Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de FLX-787 en sujetos con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth que experimentan calambres musculares. (COMMIT)
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de FLX-787-ODT para el tratamiento de calambres musculares en sujetos adultos con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
El estudio COMMIT evaluará la seguridad y eficacia de FLX-787 en hombres y mujeres con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) que experimentan calambres musculares. Se les pedirá a los participantes que tomen dos productos del estudio durante el curso del estudio. Uno de estos productos del estudio será un placebo.
Se espera que participen aproximadamente 120 participantes en 20 centros de estudio en los Estados Unidos. Los participantes estarán en el estudio durante aproximadamente 3 meses y visitarán la clínica del estudio 3 veces.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital for Special Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brighman and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University Of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- The University of Utah
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Presencia de síntomas de CMT desde al menos 6 meses antes de la selección y diagnóstico confirmado de CMT definido por:
- Confirmación genética de una mutación que se sabe que causa CMT, o
- Evidencia clínica y electrofisiológica de CMT y confirmación genética en un familiar. Las características clínicas incluyen pérdida sensorial y motora dependiente de la longitud, con cambios axonales o desmielinizantes sensoriomotores en un estudio de conducción nerviosa.
- Calambres musculares semanales (definidos como: una contracción muscular sostenida que suele ser dolorosa y dura de segundos a minutos)
Criterio de exclusión:
- Presencia de trastornos gastrointestinales importantes, como enfermedad inflamatoria intestinal, diverticulitis, enfermedad ulcerosa péptica activa o enfermedad por reflujo gastroesofágico significativa (es decir, no bien controlada con antiácidos o inhibidores de la bomba de protones), o lesiones/úlceras orales o esofágicas
- Presencia de importantes problemas de deglución
- No puede o no quiere suspender los medicamentos para los calambres y/o los opiáceos
- Incapacidad para tolerar una sensación picante en la boca o el estómago
- Uso activo de drogas ilícitas o antecedentes de abuso crónico de sustancias en el último año antes de la selección, incluido el abuso de alcohol
- Intención de cambiar el nivel actual de consumo de tabaco o uso de productos que contienen nicotina (es decir, los nuevos fumadores o aquellos que intentan dejar de fumar activamente no pueden inscribirse)
- Participó en un estudio clínico (excepto estudios de historia natural sin la administración de un producto en investigación) dentro de los 30 días anteriores a la selección
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Experimental
|
FLX-787-ODT tomado tres veces al día durante 28 días
|
Comparador de placebos: Comparador de placebos
|
Placebo ODT tomado tres veces al día durante 28 días
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Frecuencia de calambres
Periodo de tiempo: 28 días
|
Frecuencia de los calambres medida durante el período de tratamiento de 28 días
|
28 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicolas Johnson, MD, University of Utah
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Espasmo
- Enfermedades de los dientes
- Síndromes de compresión nerviosa
- Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Calambre muscular
Otros números de identificación del estudio
- FLX-787-204
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
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University Hospital, Clermont-FerrandTerminadoNeuropatía de Charcot-Marie-Tooth tipo 1AFrancia
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Nationwide Children's HospitalSuspendidoNeuropatía de Charcot-Marie-Tooth tipo 1AEstados Unidos
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Samsung Medical CenterAún no reclutando
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University of IowaJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; King's College Hospital... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo Ia (trastorno) | HMSNEstados Unidos, Italia, Reino Unido, Australia
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Pharnext S.C.A.Premier Research Group plc; Eurofins Optimed; Synteract HCR (Syneos Health); Gree... y otros colaboradoresActivo, no reclutandoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo IAEstados Unidos, Bélgica, Canadá, Francia, Países Bajos, España, Reino Unido
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