Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma säkerheten och effektiviteten av FLX-787 hos personer med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom som upplever muskelkramper. (COMMIT)

28 augusti 2018 uppdaterad av: Flex Pharma, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, kontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av FLX-787-ODT för behandling av muskelkramper hos vuxna patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom

COMMIT-studien kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av FLX-787 hos män och kvinnor med Charcot-Marie-Tooths sjukdom (CMT) som upplever muskelkramper. Deltagarna kommer att bli ombedda att ta två studieprodukter under studiens gång. En av dessa studieprodukter kommer att vara placebo.

Cirka 120 deltagare i 20 studiecentra över hela USA förväntas delta. Deltagarna kommer att vara med i studien i cirka 3 månader och besöka studiekliniken 3 gånger.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Närvaro av symtom på CMT sedan minst 6 månader före screening, och bekräftad diagnos av CMT enligt definitionen av:

    1. Genetisk bekräftelse av en mutation som är känd för att orsaka CMT, eller
    2. Kliniska och elektrofysiologiska bevis på CMT och en genetisk bekräftelse hos en familjemedlem. Kliniska egenskaper inkluderar längdberoende sensorisk och motorisk förlust, med sensorimotoriska axonala eller demyeliniserande förändringar på en nervledningsstudie.
  • Veckovis muskelkramper (definierad som: en ihållande muskelkontraktion som oftast är smärtsam och varar från sekunder till minuter)

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av allvarliga gastrointestinala störningar, såsom inflammatorisk tarmsjukdom, divertikulit, aktiv magsårsjukdom eller signifikant gastroesofageal refluxsjukdom (d.v.s. inte välkontrollerad på antacida eller protonpumpshämmare), eller orala eller esofageala lesioner/sår
  • Förekomst av betydande sväljproblem
  • Kan inte eller vill avbryta medicinering mot kramper och/eller opiater
  • Oförmåga att tolerera en kryddig känsla i munnen eller magen
  • Aktivt använda illegala droger eller historia av kroniskt drogmissbruk under det senaste året före screening, inklusive missbruk av alkohol
  • Avsikt att ändra den nuvarande nivån av tobaksanvändning eller användning av nikotinhaltiga produkter (dvs. nya rökare eller de som aktivt försöker sluta kanske inte registreras)
  • Deltog i en klinisk studie (förutom naturhistoriska studier utan administrering av en prövningsprodukt) inom 30 dagar före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell
Läkemedel: FLX-787-ODT (oralt sönderfallande tablett)
FLX-787-ODT tas tre gånger dagligen i 28 dagar
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare
Läkemedel: Placebo ODT
Placebo ODT tas tre gånger dagligen i 28 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Krampfrekvens
Tidsram: 28 dagar
Krampfrekvens mätt under den 28-dagars behandlingsperioden
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

27 juli 2018

Avslutad studie (Faktisk)

27 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

18 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLX-787-204

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Charcot-Marie-Tooth sjukdom

Kliniska prövningar på FLX-787-ODT (oralt sönderfallande tablett)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera