Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti FLX-787 u subjektů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth trpících svalovými křečemi. (COMMIT)

28. srpna 2018 aktualizováno: Flex Pharma, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FLX-787-ODT pro léčbu svalových křečí u dospělých jedinců s Charcot-Marie-Tooth chorobou

Studie COMMIT posoudí bezpečnost a účinnost FLX-787 u mužů a žen s onemocněním Charcot-Marie-Tooth (CMT), kteří trpí svalovými křečemi. Účastníci budou požádáni, aby si v průběhu studie vzali dva studijní produkty. Jedním z těchto studijních produktů bude placebo.

Očekává se, že se zúčastní přibližně 120 účastníků ve 20 studijních centrech po celých Spojených státech. Účastníci budou ve studii přibližně 3 měsíce a studijní kliniku navštíví 3krát.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Přítomnost příznaků CMT alespoň 6 měsíců před screeningem a potvrzená diagnóza CMT, jak je definováno:

    1. Genetické potvrzení mutace, o které je známo, že způsobuje CMT, popř
    2. Klinický a elektrofyziologický průkaz CMT a genetické potvrzení u člena rodiny. Klinické příznaky zahrnují senzorickou a motorickou ztrátu závislou na délce, se senzomotorickými axonálními nebo demyelinizačními změnami ve studii nervového vedení.
  • Týdenní svalové křeče (definované jako: trvalá svalová kontrakce, která je nejčastěji bolestivá a trvá sekundy až minuty)

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost závažných gastrointestinálních poruch, jako je zánětlivé onemocnění střev, divertikulitida, aktivní peptický vřed nebo významné gastroezofageální refluxní onemocnění (tj. špatně kontrolované antacidy nebo inhibitory protonové pumpy), nebo orální nebo jícnové léze/vředy
  • Přítomnost významných problémů s polykáním
  • Neschopnost nebo ochota vysadit léky na křeče a/nebo opiáty
  • Neschopnost tolerovat pikantní pocit v ústech nebo žaludku
  • Aktivní užívání nelegálních drog nebo anamnéza chronického zneužívání látek během posledního roku před screeningem, včetně zneužívání alkoholu
  • Záměr změnit současnou úroveň užívání tabáku nebo užívání výrobků obsahujících nikotin (tj. noví kuřáci nebo ti, kteří se aktivně snaží přestat kouřit, se nemusí zaregistrovat)
  • Účast na klinické studii (kromě studií přirozené historie bez podávání hodnoceného přípravku) do 30 dnů před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální
Lék: FLX-787-ODT (orálně se rozpadající tableta)
FLX-787-ODT užívaný třikrát denně po dobu 28 dnů
Komparátor placeba: Komparátor placeba
Lék: Placebo ODT
Placebo ODT užívané třikrát denně po dobu 28 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence křečí
Časové okno: 28 dní
Frekvence křečí měřená během 28denního léčebného období
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Flex Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

27. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FLX-787-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Klinické studie na FLX-787-ODT (orálně se rozpadající tableta)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit