Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til FLX-787 hos personer med Charcot-Marie-Tooth-sykdom som opplever muskelkramper. (COMMIT)

28. august 2018 oppdatert av: Flex Pharma, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, kontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til FLX-787-ODT for behandling av muskelkramper hos voksne personer med Charcot-Marie-Tooth-sykdom

COMMIT-studien vil vurdere sikkerheten og effektiviteten til FLX-787 hos menn og kvinner med Charcot-Marie-Tooth sykdom (CMT) som opplever muskelkramper. Deltakerne vil bli bedt om å ta to studieprodukter i løpet av studiet. Et av disse studieproduktene vil være placebo.

Omtrent 120 deltakere i 20 studiesentre over hele USA forventes å delta. Deltakerne vil være i studien i ca. 3 måneder og besøke studieklinikken 3 ganger.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse av symptomer på CMT siden minst 6 måneder før screening, og bekreftet diagnose av CMT som definert av:

    1. Genetisk bekreftelse av en mutasjon kjent for å forårsake CMT, eller
    2. Klinisk og elektrofysiologisk bevis på CMT og en genetisk bekreftelse hos et familiemedlem. Kliniske trekk inkluderer lengdeavhengig sensorisk og motorisk tap, med sensorimotoriske aksonale eller demyeliniserende endringer på en nerveledningsstudie.
  • Ukentlig muskelkramper (definert som: en vedvarende muskelsammentrekning som oftest er smertefull og varer fra sekunder til minutter)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av alvorlige gastrointestinale lidelser, som inflammatorisk tarmsykdom, divertikulitt, aktiv magesårsykdom eller betydelig gastroøsofageal reflukssykdom (dvs. ikke godt kontrollert på syrenøytraliserende midler eller protonpumpehemmere), eller orale eller esophageale lesjoner/sår
  • Tilstedeværelse av betydelige svelgeproblemer
  • Kan ikke eller vil ikke slutte med medisiner mot kramper og/eller opiater
  • Manglende evne til å tolerere en krydret følelse i munnen eller magen
  • Aktivt bruk av ulovlige stoffer eller historie med kronisk rusmisbruk i løpet av det siste året før screening, inkludert misbruk av alkohol
  • Intensjon om å endre det nåværende nivået av tobakksbruk eller bruk av nikotinholdige produkter (dvs. nye røykere eller de som aktivt prøver å slutte kan ikke melde seg på)
  • Deltok i en klinisk studie (unntatt naturhistoriske studier uten administrering av et undersøkelsesprodukt) innen 30 dager før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell
Legemiddel: FLX-787-ODT (oralt desintegrerende nettbrett)
FLX-787-ODT tatt tre ganger daglig i 28 dager
Placebo komparator: Placebo komparator
Legemiddel: Placebo ODT
Placebo ODT tatt tre ganger daglig i 28 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Krampefrekvens
Tidsramme: 28 dager
Krampefrekvens målt over behandlingsperioden på 28 dager
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

27. juli 2018

Studiet fullført (Faktiske)

27. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLX-787-204

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Charcot-Marie-tann sykdom

Kliniske studier på FLX-787-ODT (oralt desintegrerende nettbrett)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere