Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus FLX-787:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti ja joilla on lihaskrampit. (COMMIT)

tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Flex Pharma, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus FLX-787-ODT:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lihaskramppien hoidossa aikuispotilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti

COMMIT-tutkimuksessa arvioidaan FLX-787:n turvallisuutta ja tehokkuutta miehillä ja naisilla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) ja joilla on lihaskrampit. Osallistujia pyydetään ottamaan kaksi tutkimustuotetta tutkimuksen aikana. Yksi näistä tutkimustuotteista on lumelääke.

Noin 120 osallistujaa 20 tutkimuskeskuksesta ympäri Yhdysvaltoja odotetaan osallistuvan. Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 3 kuukautta ja käyvät tutkimusklinikalla 3 kertaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • CMT-oireiden esiintyminen vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja vahvistettu CMT-diagnoosi, jonka määrittelevät:

    1. Geneettinen vahvistus mutaatiosta, jonka tiedetään aiheuttavan CMT:tä, tai
    2. Kliiniset ja elektrofysiologiset todisteet CMT:stä ja geneettinen vahvistus perheenjäsenellä. Kliinisiä piirteitä ovat pituudesta riippuva sensorinen ja motorinen menetys sekä sensomotoriset aksonaaliset tai demyelinisoivat muutokset hermon johtumistutkimuksessa.
  • Viikoittainen lihaskrampit (määritelty: jatkuva lihassupistus, joka on useimmiten kivulias ja kestää sekunneista minuutteihin)

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakavien maha-suolikanavan häiriöiden, kuten tulehduksellinen suolistosairaus, divertikuliitti, aktiivinen mahahaava tai merkittävä gastroesofageaalinen refluksitauti (eli ei ole hyvin hallinnassa antasideilla tai protonipumpun estäjillä), tai suun tai ruokatorven vauriot/haavat
  • Merkittäviä nielemisvaikeuksia
  • Ei pysty tai halua lopettaa lääkkeiden käyttöä kramppeihin ja/tai opiaatteihin
  • Kyvyttömyys sietää mausteista tunnetta suussa tai mahassa
  • Aktiivinen laittomien huumeiden käyttö tai krooninen päihteiden väärinkäyttö seulontaa edeltävän vuoden aikana, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö
  • Aikomus muuttaa nykyistä tupakan tai nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttöä (eli uudet tupakoitsijat tai aktiivisesti lopettaa yrittävät eivät välttämättä rekisteröidy)
  • Osallistunut kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta luonnollisia tutkimuksia ilman tutkimusvalmisteen antamista) 30 päivän sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen
Lääke: FLX-787-ODT (suussa hajoava tabletti)
FLX-787-ODT otettu kolme kertaa päivässä 28 päivän ajan
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Lääke: Placebo ODT
Placebo ODT otettuna kolme kertaa päivässä 28 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kouristuksen taajuus
Aikaikkuna: 28 päivää
Kouristuksen tiheys mitattuna 28 päivän hoitojakson aikana
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Flex Pharma, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLX-787-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti

Kliiniset tutkimukset FLX-787-ODT (suussa hajoava tabletti)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa