Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en effectiviteit van FLX-787 te beoordelen bij proefpersonen met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth die spierkrampen ervaren. (COMMIT)

28 augustus 2018 bijgewerkt door: Flex Pharma, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde, parallelle groepsstudie om de werkzaamheid en veiligheid van FLX-787-ODT voor de behandeling van spierkrampen bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth te evalueren

De COMMIT-studie zal de veiligheid en effectiviteit van FLX-787 beoordelen bij mannen en vrouwen met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) die spierkrampen ervaren. Deelnemers wordt gevraagd om gedurende het onderzoek twee studieproducten af ​​te nemen. Een van deze studieproducten zal een placebo zijn.

Naar verwachting zullen ongeveer 120 deelnemers in 20 studiecentra in de Verenigde Staten deelnemen. Deelnemers zullen ongeveer 3 maanden in de studie zijn en de studiekliniek 3 keer bezoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brighman and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • The University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Aanwezigheid van symptomen van CMT sinds ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, en bevestigde diagnose van CMT zoals gedefinieerd door:

    1. Genetische bevestiging van een mutatie waarvan bekend is dat deze CMT veroorzaakt, of
    2. Klinisch en elektrofysiologisch bewijs van CMT en een genetische bevestiging bij een familielid. Klinische kenmerken omvatten lengte-afhankelijk sensorisch en motorisch verlies, met sensomotorische axonale of demyeliniserende veranderingen in een zenuwgeleidingsonderzoek.
  • Wekelijkse spierkrampen (gedefinieerd als: een aanhoudende spiercontractie die meestal pijnlijk is en seconden tot minuten duurt)

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van ernstige gastro-intestinale stoornissen, zoals inflammatoire darmaandoeningen, diverticulitis, actieve maagzweren of significante gastro-oesofageale refluxziekte (d.w.z. niet goed onder controle te krijgen met maagzuurremmers of protonpompremmers), of orale of slokdarmlaesies/zweren
  • Aanwezigheid van significante slikproblemen
  • Medicijnen voor krampen en/of opiaten niet kunnen of willen stoppen
  • Onvermogen om een ​​pittig gevoel in de mond of maag te verdragen
  • Actief gebruik van illegale drugs of een voorgeschiedenis van chronisch middelenmisbruik in het afgelopen jaar voorafgaand aan de screening, inclusief alcoholmisbruik
  • Intentie om het huidige niveau van tabaksgebruik of het gebruik van nicotinebevattende producten te wijzigen (d.w.z. nieuwe rokers of mensen die actief proberen te stoppen, mogen zich niet inschrijven)
  • Deelgenomen aan een klinische studie (behalve natuurhistorische studies zonder toediening van een onderzoeksproduct) binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel
Geneesmiddel: FLX-787-ODT (oraal uiteenvallende tablet)
FLX-787-ODT driemaal daags ingenomen gedurende 28 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Geneesmiddel: Placebo ODT
Placebo ODT driemaal daags gedurende 28 dagen ingenomen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kramp frequentie
Tijdsspanne: 28 dagen
Krampfrequentie gemeten over de behandelingsperiode van 28 dagen
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nicolas Johnson, MD, University of Utah

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLX-787-204

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth

Klinische onderzoeken op FLX-787-ODT (oraal uiteenvallende tablet)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren