Vizsgálat a PB1046 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hemodinamikai válaszának felmérésére PAH-ban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni, és be kell tartania a tanulmányokkal kapcsolatos összes eljárást;
• Pulmonális artériás hipertónia (WHO 1. csoport) és a WHO II. vagy III. funkcionális osztályának megerősített diagnózisa a vizsgáló által értékelt klinikai diagnosztikai kritériumok alapján, és tartósan beültetett pulmonalis artériás hemodinamikai monitorral (IHM) rendelkezik;
• 18 év feletti felnőtt alanyok, akik hajlandóak és képesek szükség szerint fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően 30 napig;
• Testtömegindex ≥ 18 kg/m2 és ≤ 47 kg/m2;
• A vizsgálatot megelőzően, valamint a szűrés és az első adag között 30 napon át, valamint a szűrést megelőzően, valamint a szűrés és az első adag között 30 napon át a vizsgáló által irányított stabil (a dózis módosítása vagy terápia hozzáadása vagy megszüntetése nélkül) orvosi terápia a helyi standardoknak megfelelő PAH kezelésére. klinikai állapot;
• Szűrő hemoglobin ≥ 9,0 g/dl, másodlagosan a vizsgálati időszak alatt gyűjtendő vér mennyiségétől függően;
• hajlandó és képes visszatérni a tanulmányi egységbe meghatározott tanulmányi látogatásokra vagy otthonlátogatásra;
• Hajlandó és képes átadni a hemodinamikát az IHM-en keresztül, és figyelemmel kíséri a szisztémás vérnyomást otthon, és rögzíti az eredményeket.

Kizárási kritériumok:

• egyidejű egészségügyi rendellenesség, állapot vagy anamnézis, amely a vizsgáló véleménye szerint rontaná az alany azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban vagy teljesítse a vizsgálat követelményeit;
• Egyidejű egészségügyi rendellenesség, amely várhatóan ≤ 1 évre korlátozza az alany várható élettartamát;
• Terhes vagy szoptató nők;
• A szerológiai vizsgálat első pozitív eredménye az 1. látogatáson (szűrőlaboratóriumok) humán immunhiány vírusra, hepatitis B felületi antigénre vagy hepatitis C vírusra az első adag beadása előtt;
• Részvétel egy másik vizsgálati vizsgálatban a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy olyan nem gyógyszeres vizsgálatban vesz részt, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a vizsgálat megfelelőségét vagy az eredmények értékelését;
• Boszentán terápia alkalmazása PAH kezelésére a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálatban való részvétel során;
• Tartós szisztolés vérnyomás (SBP) < 95 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás (DBP) < 50 Hgmm (ezt ülve ismételt leolvasás igazolja) legalább 3 egymást követő leolvasáson (önellenőrzés vagy irodai) az első adag beadása előtt, vagy nyilvánvaló tüneti hipotenzió;
• Tartós nyugalmi szívverés >110 ütés/perc (BPM) a szűréskor (V1) vagy az első adag előtt (amelyet az irodai életjelek többszöri értékelése vagy egymást követő EKG-vizsgálatok igazolnak) legalább 3 egymást követő leolvasáson az első adag előtt;
• Klinikailag jelentős veseműködési zavar a becsült glomeruláris filtrációs rátával (eGFR) mérve < 40 ml/perc/1,73 m2 az MDRD egyenlettel számítva: eGFR = 175 x (Creat / 88,4)-1,154 x (Kor)-0,203 x (0,742, ha nő) x (1,212, ha afroamerikai) (hagyományos mértékegységek);
• Klinikailag jelentős májműködési zavar a következők bármelyikével mérve: a. alanin-aminotranszferáz (ALT) >3,0-szor ULN vagy; b. aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 3,0-szor ULN vagy; c. szérum bilirubin ≥ 1,6 mg/dl;
• A kábítószerrel való visszaélés ismert története, amely a vizsgáló véleménye szerint rontaná az alany azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban vagy teljesítse a vizsgálat követelményeit;
• Bármilyen nagyobb sebészeti beavatkozás a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálati időszak alatt tervezett műtéti beavatkozás;
• Fekvőbeteg kórházi kezelés (23 óránál hosszabb ideig) az alany adagolását követő 30 napon belül;
• Jelentkezés a szűrést megelőző elmúlt 3 hónapban, vagy a vizsgálat ideje alatt be kíván jelentkezni egy kardiopulmonális rehabilitációs programba;
• Egyéb egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak tenné ki az alanyt, vagy kizárná az önkéntes beleegyezés megszerzését, vagy megzavarná a vizsgálat céljait;
• A vizsgált gyógyszerrel vagy a gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység.