Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Immuntolerancia kiváltása A hemofíliás betegekben Wilate vagy Nuwiq alkalmazásával (PREVAIL)

2024. március 6. frissítette: Octapharma

Immuntolerancia kiváltása A hemofíliás betegeknél Wilate-et vagy Nuwiq-ot használó betegeknél – egy kanadai tanulmány

Nem kontrollált, többközpontú, nem intervenciós vizsgálat egy prospektív és egy retrospektív kohorszban, a Wilate vagy a Nuwiq hatékonyságának értékelésére a teljes vagy részleges immuntolerancia-indukció (ITI) elérésében súlyos és közepesen súlyos hemofíliás A-betegeknél, akiknek inhibitorai vannak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

14

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hamilton Health Science center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Összesen legalább 80 beteg, köztük legalább 40 értékelhető hemofília A beteg, akiknek FVIII elleni gátlója van a leendő kohorszban, és maximum 40 értékelhető hemofíliás A beteg, akiknek FVIII elleni gátlója van a retrospektív kohorszban.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen életkorú, közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában A.
  • Azok a betegek, akiknél először fordulnak elő inhibitorok, a korábbi ITI-kísérlet(ek)re refrakter inhibitorok, vagy kiújultak a FVIII inhibitorok, akiknél az inhibitortiter ≥0,6 BU 2 külön alkalommal, legalább 2 hét különbséggel mérve.
  • A beteg és/vagy a beteg szülője vagy törvényes gyámja tájékozott írásos beleegyezése

A leendő kohorszba tartozó betegek számára:

  • Azok a betegek, akik jelenleg Wilate vagy Nuwiq ITI-t kapnak, most kezdték el az ITI-t, vagy a tervek szerint Wilate vagy Nuwiq ITI-kezelést kezdenek.

A retrospektív kohorszba tartozó betegek számára:

  • Azok a betegek, akik Wilate vagy Nuwiq ITI-t kaptak a vizsgálatba való belépés előtt. A retrospektív adatokat legfeljebb 3 évig gyűjtik a vizsgálatba való beiratkozás előtt. A jogosultsághoz a következő információkra van szükség:
  • A Wilate vagy Nuwiq kezelés részletei (kezdési dátum, adag, kezelés gyakorisága és dózismódosítás).
  • Megbízhatóan dokumentált vérzési gyakoriság.
  • FVIII inhibitor titerek.
  • FVIII felezési idő.
  • FVIII IVR.

Kizárási kritériumok:

Azok a betegek, akik az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelnek, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

  • Veleszületett vagy szerzett vérzési rendellenességek, kivéve a hemofíliát A.
  • Vérkészítményekkel és/vagy plazmából származó FVIII-koncentrátumokkal szembeni túlérzékenység anamnézisében.
  • Képtelenség elég jól beszélni/olvasni angolul vagy franciául ahhoz, hogy beleegyezését adja és betartsa a vizsgálatot.
  • Azok az emberek, akik más, nem faktoros terápiát kapnak, pl. koncizumab

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Wilate vagy Nuwiq leendő kohorsz
Kiértékelhető hemofília A betegek, akiknek FVIII gátlója volt prospektív
Drog: Wilate vagy Nuwiq
A Wilate vagy Nuwiq intravénás injekció formájában adható be
Más nevek:
  • Wilate: Humán von Willebrand faktor / humán véralvadási faktor VIII. Nuwiq: rekombináns VIII-as faktor (rhFVIII)
Wilate vagy Nuwiq retrospektív kohorsz
Kiértékelhető hemofíliás A betegek, akiknek FVIII gátlója volt, retrospektív módon vonták be
Drog: Wilate vagy Nuwiq
A Wilate vagy Nuwiq intravénás injekció formájában adható be
Más nevek:
  • Wilate: Humán von Willebrand faktor / humán véralvadási faktor VIII. Nuwiq: rekombináns VIII-as faktor (rhFVIII)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A közepes és súlyos hemofíliás A-betegek száma, akik gátlószerrel teljes vagy részleges immuntolerancia-indukciót (ITI) értek el
Időkeret: Az ITI kezdetétől a tanulmányok befejezéséig maximum 2 év
Az ITI sikerét előre meghatározott sikerkritériumok alapján határozzák meg a teljes vagy részleges ITI sikert elérő betegek arányának elemzésére. A teljes sikert a következő változók mindegyikének elérése határozza meg: 1) Inhibitor titer <0,6BU (legalább 2 különálló vérminta), amelyet a módosított Bethesda assay-vel határoztak meg; 2) A FVIII növekményes in vivo visszanyerése (IVR) a normál tartományban (a normál érték ≥66%-a); 3) FVIII felezési idő ≥6 óra Wilate infúzió. A részleges siker akkor definiálható, ha a három kritérium közül kettő teljesül, míg a részleges válasz a három feltétel egyike teljesül. Részleges sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, de az inhibitor titere <5 BU-ra csökkent; teljes sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, és az inhibitor titer továbbra is ≥5 BU.
Az ITI kezdetétől a tanulmányok befejezéséig maximum 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes vagy részleges ITI-siker eléréséhez szükséges idő
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva

A teljes vagy részleges ITI siker eléréséhez szükséges időt előre meghatározott sikerkritériumok alapján határozzák meg. A teljes sikert a következő változók mindegyikének elérése határozza meg: 1) Inhibitor titer <0,6 BU (legalább 2 különálló vérminta), amelyet a módosított Bethesda-teszttel határoztak meg; 2) A FVIII növekményes IVR-értéke a normál tartományban (a normál érték ≥66%-a); 3) FVIII felezési idő ≥6 óra. Wilate infúzió. A részleges siker akkor definiálható, ha a három kritérium közül kettő teljesül, míg a részleges válasz a három feltétel egyike teljesül. Részleges sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, de az inhibitor titere <5 BU-ra csökkent; teljes sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, és az inhibitor titer továbbra is ≥5 BU.

0 résztvevő elemezte ezt az eredményt a vizsgálat befejezése miatt.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az ITI teljes vagy részleges sikere esetén az immuntolerancia időtartama
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az ITI siker kezdetétől a tanulmányi időszak végéig eltelt idő
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Vérzés gyakorisága Wilate vagy Nuwiq ITI kezelés alatt
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
A vizsgálati időszak alatt fellépő vérzéses epizódokat a beteg vagy szülei dokumentálják a betegvizsgálati naplóban.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az inhibitortiterek összefüggése az ITI sikerének valószínűségével
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva

Az inhibitor titerét az ITI-kezelés kezdetén és a kezelés alatt értékelik, beleértve az inhibitor titerek csúcsértékét is, az ITI sikerének valószínűségével.

Az ITI sikerét előre meghatározott sikerkritériumok alapján határozzák meg. A teljes sikert a következő változók mindegyikének elérése határozza meg: 1) Inhibitor titer <0,6 BU (legalább 2 különálló vérminta), amelyet a módosított Bethesda-teszttel határoztak meg; 2) A FVIII növekményes IVR-értéke a normál tartományban (a normál érték ≥66%-a); 3) FVIII felezési idő ≥6 óra. Wilate vagy Nuwiq infúzió. A részleges siker akkor definiálható, ha a három kritérium közül kettő teljesül, míg a részleges válasz a három feltétel egyike teljesül. Részleges sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, de az inhibitor titere <5 BU-ra csökkent; teljes sikertelenségnek minősül, ha a három kritérium egyike sem teljesül, és az inhibitor titer továbbra is ≥5 BU.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Bypassing szerek használata ITI kezelés előtt és alatt Wilate vagy Nuwiq segítségével
Időkeret: 12 hónappal a Wilate vagy Nuwiq kezelésének megkezdése előtt, de legfeljebb 5 év az ITI Wilate vagy Nuwiq kezelés megkezdése előtt
A bypassing szerek használata a vizsgáló belátása szerint történik, akár vérzés kezelésére, akár profilaktikus kezelésre. Amíg a beteg inhibitorszintje ≥0,6 Bethesda egység (BU), a BE-k kezelése a FVIII-kezelés mellett aktivált protrombin komplex koncentrátumok (aPCC) vagy rekombináns FVIIa adagolását teheti szükségessé.
12 hónappal a Wilate vagy Nuwiq kezelésének megkezdése előtt, de legfeljebb 5 év az ITI Wilate vagy Nuwiq kezelés megkezdése előtt
Emicizumab (Hemlibra) alkalmazása a Wilate vagy Nuwiq ITI-kezelés során
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az emicizumab (Hemlibra) adagolása és gyakorisága a vizsgáló döntése alapján történik. Általános útmutatásként az ajánlott adag hetente egyszer 3 mg/ttkg az első 4 hétben, majd hetente egyszer 1,5 mg/ttkg, szubkután injekcióban adva, a termékmonográfiának megfelelően.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Relapszusok aránya Wilate vagy Nuwiq használatával végzett teljes vagy részleges sikeres ITI után
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
>0,6 BU ismételt előfordulása legalább 2 egymást követő vérmintában a profilaktikus kezelési fázis elérése után; az ITI további kezdeményezése (újraindítása) a Wilate-vel vagy a Nuwiq-val a Vizsgáló belátása szerint történik.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
A Wilate vagy Nuwiq használatával végzett teljes vagy részleges sikeres ITI után a visszaesés ideje
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
A >0,6 BU ismétlődésig eltelt idő legalább 2 egymást követő vérmintában a profilaktikus kezelési fázis elérése után; az ITI további kezdeményezése (újraindítása) a Wilate-vel vagy a Nuwiq-val a Vizsgáló belátása szerint történik.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az ITI-rendszer betartása
Időkeret: Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva
Az ITI során minden Wilate vagy Nuwiq injekció bekerül a betegvizsgálati naplóba. A kezelőorvos felülvizsgálja és ellenőrzi a beteg által megadott információkat.
Legfeljebb 5 év az ITI indulásától számítva

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Octapharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sri Adapa, Octapharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 14.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WIL-26

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel