WilateまたはNuwiqを使用した血友病A患者における免疫寛容の誘導 (PREVAIL)
2021年2月22日 更新者：Octapharma
WilateまたはNuwiqを使用した血友病A患者における免疫寛容の誘導 - カナダの研究
インヒビターを有する重度および中等度の血友病 A 患者における完全または部分的な免疫寛容誘導（ITI）の成功を達成する上での Wilate または Nuwiq の有効性を評価するための、前向きおよび後ろ向きコホートを用いた制御されていない多施設非介入研究
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- Hamilton Health Science Center
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
前向きコホートで FVIII に対するインヒビターを持つ評価可能な血友病 A 患者 40 人以上と、レトロスペクティブ コホートにおける FVIII に対するインヒビターを持つ評価可能な血友病 A 患者 40 人を含む、合計 80 人以上の患者。
説明
包含基準:
- 中等度または重度の血友病 A のあらゆる年齢の男性患者。
- -インヒビターの最初の発生、以前のITIの試みに不応のインヒビター、または再発したFVIIIインヒビターを有する患者で、少なくとも2週間間隔で2回測定された0.6 BU以上のインヒビター力価。
- 患者および/または患者の両親または法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント
前向きコホートの患者の場合：
- 現在 Wilate または Nuwiq ITI を使用している患者、ITI を開始したばかりの患者、または Wilate または Nuwiq による ITI 治療を開始する予定の患者。
レトロスペクティブ コホートの患者の場合:
- -この研究に参加する前にWilateまたはNuwiq ITIを受けた患者。 レトロスペクティブ データは、研究への登録前に最大 3 年間収集されます。 資格を得るには、次の情報が必要です。
- Wilate または Nuwiq 治療の詳細 (開始日、投与量、治療頻度、および投与量の変更)。
- 信頼できる文書化された出血頻度。
- FVIII インヒビター力価。
- FVIIIの半減期。
- FVIII IVR。
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に適格ではありません。
- 血友病A以外の先天性または後天性の出血性疾患。
- -血液製剤および/または血漿由来のFVIII濃縮物に対する過敏症の病歴。
- -同意を提供し、研究を順守するのに十分な英語またはフランス語を話す/読むことができない。
- 他の非因子療法を受けている人。 コンシズマブ
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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Wilate または Nuwiq の前向きコホート
FVIIIに対するインヒビターを有する評価可能な血友病A患者が前向きに登録された
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静脈内注射によるWilateまたはNuwiqの投与
他の名前：
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Wilate または Nuwiq レトロスペクティブ コホート
レトロスペクティブに登録されたFVIIIに対するインヒビターを有する評価可能な血友病A患者
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静脈内注射によるWilateまたはNuwiqの投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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インヒビターを有する中等度および重度の血友病 A 患者における完全または部分的な免疫寛容誘導 (ITI) の成功における Wilate または Nuwiq の有効性
時間枠：ITI開始から最長5年間
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ITIの成功は、完全または部分的なITIの成功を達成する患者の割合を分析するために、事前定義された成功基準を使用して決定されます。
完全な成功は、以下のすべての変数を達成することによって定義されます: 1) 阻害剤力価
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ITI開始から最長5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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完全または部分的な ITI の成功を達成するために必要な時間
時間枠：ITI開始から最長5年間
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完全または部分的な ITI の成功を達成するための時間は、事前定義された成功基準を使用して決定されます。
完全な成功は、以下のすべての変数を達成することによって定義されます: 1) 阻害剤力価
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ITI開始から最長5年間
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完全または部分的な ITI の成功の場合、免疫寛容の期間
時間枠：ITI開始から最長5年間
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ITI 成功の開始から研究期間の終了までの時間
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ITI開始から最長5年間
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WilateまたはNuwiq ITI治療中の出血頻度
時間枠：ITI開始から最長5年間
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研究期間中に発生した出血エピソードは、患者またはその両親によって患者研究日誌に記録されます。
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ITI開始から最長5年間
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インヒビター力価と ITI の成功確率との関連
時間枠：ITI開始から最長5年間
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阻害剤力価は、ITI成功の確率とともに、ピーク阻害剤力価を含むITI治療の開始時および全体で評価されます。 ITI の成功は、事前定義された成功基準を使用して決定されます。 完全な成功は、以下のすべての変数を達成することによって定義されます: 1) 阻害剤力価 |
ITI開始から最長5年間
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WilateまたはNuwiqによるITI治療前および治療中のバイパス剤の使用
時間枠：Wilate または Nuwiq による ITI 開始の 12 か月前から、Wilate または Nuwiq による ITI の開始から最大 5 年間
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バイパス剤の使用は、出血を治療するため、または予防療法を提供するための治験責任医師の裁量に任されています。
患者のインヒビターレベルが 0.6 ベセスダ単位（BU）以上である限り、BE の治療には、FVIII 治療に加えて、活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤（aPCC）または組換え FVIIa の投与が必要になる場合があります。
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Wilate または Nuwiq による ITI 開始の 12 か月前から、Wilate または Nuwiq による ITI の開始から最大 5 年間
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WilateまたはNuwiqによるITI治療中のエミシズマブ（ヘムライブラ）の使用
時間枠：ITI開始から最長5年間
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使用されるエミシズマブ（ヘムライブラ）の投与量と頻度は、治験責任医師の裁量に任されています。
一般的なガイダンスとして、推奨用量は、最初の 4 週間は 3mg/kg を週 1 回、その後は 1.5mg/kg を週 1 回、製品モノグラフに従って皮下注射で投与します。
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ITI開始から最長5年間
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Wilate または Nuwiq を使用した ITI の完全または部分的な成功後の再発率
時間枠：ITI開始から最長5年間
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予防的治療段階に達した後、少なくとも 2 つの連続した血液サンプルで >0.6 BU の再発; Wilate または Nuwiq によるさらなる ITI の開始 (再開) は、治験責任医師の裁量に任されています。
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ITI開始から最長5年間
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WilateまたはNuwiqを使用してITIが完全または部分的に成功した後、再発するまでの時間
時間枠：ITI開始から最長5年間
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予防的治療段階に達した後、少なくとも2つの連続した血液サンプルで> 0.6 BUの再発までの時間; Wilate または Nuwiq によるさらなる ITI の開始 (再開) は、治験責任医師の裁量に任されています。
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ITI開始から最長5年間
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ITIレジメンの遵守
時間枠：ITI開始から最長5年間
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ITI の間、Wilate または Nuwiq の注射は患者の研究日誌に記録されます。
担当医師は、患者から提供された情報を検討し、検証します。
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ITI開始から最長5年間
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安全性：副作用（ADR）
時間枠：ITI開始から最長5年間
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ADR は文書化されます。
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ITI開始から最長5年間
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安全性：感染関連の有害事象（AE）
時間枠：ITI開始から最長5年間
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中心ラインの感染症や入院につながる感染症など、感染症に関連する有害事象はすべて記録されます。
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ITI開始から最長5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sri Adapa、Octapharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月28日
一次修了 (実際)
2020年11月20日
研究の完了 (実際)
2020年11月20日
試験登録日
最初に提出
2017年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月14日
最初の投稿 (実際)
2017年11月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年2月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年2月22日
最終確認日
2021年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
血友病Aの臨床試験
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完了
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