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WilateまたはNuwiqを使用した血友病A患者における免疫寛容の誘導 (PREVAIL)

2024年3月6日 更新者：Octapharma

WilateまたはNuwiqを使用した血友病A患者における免疫寛容の誘導 - カナダの研究

インヒビターを有する重度および中等度の血友病 A 患者における完全または部分的な免疫寛容誘導（ITI）の成功を達成する上での Wilate または Nuwiq の有効性を評価するための、前向きおよび後ろ向きコホートを用いた制御されていない多施設非介入研究

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

14

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • Hamilton Health Science center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

前向きコホートで FVIII に対するインヒビターを持つ評価可能な血友病 A 患者 40 人以上と、レトロスペクティブ コホートにおける FVIII に対するインヒビターを持つ評価可能な血友病 A 患者 40 人を含む、合計 80 人以上の患者。

説明

包含基準:

  • 中等度または重度の血友病 A のあらゆる年齢の男性患者。
  • -インヒビターの最初の発生、以前のITIの試みに不応のインヒビター、または再発したFVIIIインヒビターを有する患者で、少なくとも2週間間隔で2回測定された0.6 BU以上のインヒビター力価。
  • 患者および/または患者の両親または法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント

前向きコホートの患者の場合：

  • 現在 Wilate または Nuwiq ITI を使用している患者、ITI を開始したばかりの患者、または Wilate または Nuwiq による ITI 治療を開始する予定の患者。

レトロスペクティブ コホートの患者の場合:

  • -この研究に参加する前にWilateまたはNuwiq ITIを受けた患者。 レトロスペクティブ データは、研究への登録前に最大 3 年間収集されます。 資格を得るには、次の情報が必要です。
  • Wilate または Nuwiq 治療の詳細 (開始日、投与量、治療頻度、および投与量の変更)。
  • 信頼できる文書化された出血頻度。
  • FVIII インヒビター力価。
  • FVIIIの半減期。
  • FVIII IVR。

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に適格ではありません。

  • 血友病A以外の先天性または後天性の出血性疾患。
  • -血液製剤および/または血漿由来のFVIII濃縮物に対する過敏症の病歴。
  • -同意を提供し、研究を順守するのに十分な英語またはフランス語を話す/読むことができない。
  • 他の非因子療法を受けている人。 コンシズマブ

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Wilate または Nuwiq の前向きコホート
FVIIIに対するインヒビターを有する評価可能な血友病A患者が前向きに登録された
薬：WilateまたはNuwiq
静脈内注射によるWilateまたはNuwiqの投与
他の名前：
  • ウィレート：ヒト・フォン・ヴィレブランド因子／ヒト凝固第VIII因子。 Nuwiq: 組換え第 VIII 因子 (rhFVIII)
Wilate または Nuwiq レトロスペクティブ コホート
レトロスペクティブに登録されたFVIIIに対するインヒビターを有する評価可能な血友病A患者
薬：WilateまたはNuwiq
静脈内注射によるWilateまたはNuwiqの投与
他の名前：
  • ウィレート：ヒト・フォン・ヴィレブランド因子／ヒト凝固第VIII因子。 Nuwiq: 組換え第 VIII 因子 (rhFVIII)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
阻害剤を投与され、免疫寛容導入（ITI）が完全または部分的に成功した中等度および重度の血友病A患者の数
時間枠：ITIの開始から学習終了まで、最長2年間
ITI の成功は、完全または部分的な ITI 成功を達成した患者の割合を分析するための事前定義された成功基準を使用して決定されます。 完全な成功は、以下の変数をすべて達成することによって定義されます。 1) 修正 Bethesda アッセイを使用して評価される阻害剤力価 <0.6BU (少なくとも 2 回の別々の血液サンプリング)。 ２）正常範囲（正常の６６％以上）におけるＦＶＩＩＩの増分ｉｎ ｖｉｖｏ回復（ＩＶＲ）。 3) FVIII 半減期 ≥6 時間 Wilate 注入。 部分的成功は 3 つの基準のうち 2 つが満たされることとして定義され、部分応答は 3 つの基準のうち 1 つが満たされることとして定義されます。 部分的失敗は、3 つの基準のいずれも満たされないが、阻害剤力価が 5 BU 未満に減少したものとして定義されます。完全な失敗は、3 つの基準のいずれも満たされず、阻害剤力価が依然として 5 BU 以上であると定義されます。
ITIの開始から学習終了まで、最長2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ITI を完全または部分的に成功させるのに必要な時間
時間枠：ITI開始から最長5年間

ITI が完全または部分的に成功するまでの時間は、事前に定義された成功基準を使用して決定されます。 完全な成功は、以下の変数をすべて達成することによって定義されます。 1) 修正 Bethesda アッセイを使用して評価された阻害剤力価 <0.6 BU (少なくとも 2 回の別々の血液サンプリング)。 ２）正常範囲内のＦＶＩＩＩの増分ＩＶＲ（正常の６６％以上）； 3) FVIII 半減期 ≥6 時間。 ウィラテ点滴。 部分的成功は 3 つの基準のうち 2 つが満たされることとして定義され、部分応答は 3 つの基準のうち 1 つが満たされることとして定義されます。 部分的失敗は、3 つの基準のいずれも満たされないが、阻害剤力価が 5 BU 未満に減少したものとして定義されます。完全な失敗は、3 つの基準のいずれも満たされず、阻害剤力価が依然として 5 BU 以上であると定義されます。

研究の終了により、この結果について分析された参加者は0人でした。
ITI開始から最長5年間
ITIが完全または部分的に成功した場合、免疫寛容の期間
時間枠：ITI開始から最長5年間
ITI の成功の開始から学習期間の終了までの時間
ITI開始から最長5年間
Wilate または Nuwiq ITI 治療中の出血頻度
時間枠：ITI開始から最長5年間
研究期間中に発生した出血エピソードは、患者またはその両親によって患者研究日誌に記録されます。
ITI開始から最長5年間
阻害剤の力価とITIの成功確率との関連性
時間枠：ITI開始から最長5年間

阻害剤力価は、ITI 治療の開始時および治療全体を通じて、ITI 成功の確率とともにピーク阻害剤力価を含めて評価されます。

ITI の成功は、事前に定義された成功基準を使用して決定されます。 完全な成功は、以下の変数をすべて達成することによって定義されます。 1) 修正 Bethesda アッセイを使用して評価された阻害剤力価 <0.6 BU (少なくとも 2 回の別々の血液サンプリング)。 ２）正常範囲内のＦＶＩＩＩの増分ＩＶＲ（正常の６６％以上）； 3) FVIII 半減期 ≥6 時間。 Wilate または Nuwiq 注入。 部分的成功は 3 つの基準のうち 2 つが満たされることとして定義され、部分応答は 3 つの基準のうち 1 つが満たされることとして定義されます。 部分的失敗は、3 つの基準のいずれも満たされないが、阻害剤力価が 5 BU 未満に減少したものとして定義されます。完全な失敗は、3 つの基準のいずれも満たされず、阻害剤力価が依然として 5 BU 以上であると定義されます。
ITI開始から最長5年間
Wilate または Nuwiq による ITI 治療前および治療中のバイパス剤の使用
時間枠：Wilate または Nuwiq による ITI 開始の 12 か月前から Wilate または Nuwiq による ITI 開始から最長 5 年
出血を治療するため、または予防的治療を提供するために、バイパス剤の使用は治験責任医師の裁量で行われます。 患者の阻害剤レベルが 0.6 ベセスダ単位 (BU) 以上である限り、BE の治療には FVIII 治療に加えて、活性化プロトロンビン複合体濃縮物 (aPCC) または組換え FVIIa の投与が必要になる場合があります。
Wilate または Nuwiq による ITI 開始の 12 か月前から Wilate または Nuwiq による ITI 開始から最長 5 年
Wilate または Nuwiq による ITI 治療中のエミシズマブ (ヘムライブラ) の使用
時間枠：ITI開始から最長5年間
使用されるエミシズマブ (ヘムライブラ) の用量と頻度は治験責任医師の裁量に任されています。 一般的なガイダンスとして、製品モノグラフに従って、推奨用量は最初の 4 週間は週 1 回 3mg/kg、その後は週 1 回 1.5mg/kg を皮下注射として投与します。
ITI開始から最長5年間
Wilate または Nuwiq を使用して完全または部分的に成功した ITI 後の再発率
時間枠：ITI開始から最長5年間
予防的治療段階に達した後、少なくとも 2 つの連続する血液サンプルで >0.6 BU が再発した。 Wilate または Nuwiq を使用したさらなる ITI の開始 (再開) は、調査官の裁量によります。
ITI開始から最長5年間
Wilate または Nuwiq を使用して完全または部分的に成功した ITI 後の再発までの時間
時間枠：ITI開始から最長5年間
予防的治療段階に達した後、少なくとも 2 つの連続する血液サンプルで >0.6 BU が再発するまでの時間。 Wilate または Nuwiq を使用したさらなる ITI の開始 (再開) は、調査官の裁量によります。
ITI開始から最長5年間
ITIレジメンの順守
時間枠：ITI開始から最長5年間
ITI中、WilateまたはNuwiqの注射は患者の研究日記に記録されます。 治療を担当する医師は、患者から提供された情報を検討し、検証します。
ITI開始から最長5年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Octapharma

捜査官

  • スタディディレクター：Sri Adapa、Octapharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月28日

一次修了 (実際)

2020年11月20日

研究の完了 (実際)

2020年11月20日

試験登録日

最初に提出

2017年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月14日

最初の投稿 (実際)

2017年11月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月6日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WIL-26

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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