Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Indukce imunitní tolerance u pacientů s hemofilií A užívajícími Wilate nebo Nuwiq (PREVAIL)

22. února 2021 aktualizováno: Octapharma

Indukce imunitní tolerance u pacientů s hemofilií A užívajících Wilate nebo Nuwiq – kanadská studie

Nekontrolovaná, multicentrická, neintervenční studie s prospektivní a retrospektivní kohortou k hodnocení účinnosti Wilate nebo Nuwiq při dosažení úplné nebo částečné úspěšnosti indukce imunitní tolerance (ITI) u pacientů s těžkou a středně těžkou hemofilií A s inhibitory

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hamilton Health Science Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Celkem alespoň 80 pacientů, včetně alespoň 40 hodnotitelných pacientů s hemofilií A s inhibitorem proti FVIII v prospektivní kohortě a maximálně 40 hodnotitelných pacientů s hemofilií A s inhibitorem proti FVIII v retrospektivní kohortě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti jakéhokoli věku se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A.
  • Pacienti s prvním výskytem inhibitorů, inhibitorů refrakterních na předchozí pokus(y) ITI nebo s relabujícími inhibitory FVIII, s titrem inhibitoru ≥0,6 BU měřeným ve 2 různých příležitostech s odstupem alespoň 2 týdnů.
  • Informovaný písemný souhlas pacienta a/nebo jeho rodiče nebo zákonného zástupce

Pro pacienty v prospektivní kohortě:

  • Pacienti, kteří jsou v současné době na Wilate nebo Nuwiq ITI, právě zahájili ITI nebo plánují zahájit léčbu ITI pomocí Wilate nebo Nuwiq.

Pro pacienty v retrospektivní kohortě:

  • Pacienti, kteří před vstupem do této studie dostávali Wilate nebo Nuwiq ITI. Retrospektivní data budou shromažďována maximálně 3 roky před zařazením do studie. Abyste byli způsobilí, potřebujete následující informace:
  • Podrobnosti o léčbě Wilate nebo Nuwiq (datum zahájení, dávka, frekvence léčby a změna dávky).
  • Spolehlivě zdokumentovaná frekvence krvácení.
  • Titry inhibitoru FVIII.
  • Poločas rozpadu FVIII.
  • FVIII IVR.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro studii:

  • Vrozené nebo získané krvácivé poruchy jiné než hemofilie A.
  • Anamnéza přecitlivělosti na krevní produkty a/nebo koncentráty FVIII získané z plazmy.
  • Neschopnost mluvit/číst anglicky nebo francouzsky natolik dobře, aby bylo možné poskytnout souhlas a dodržet studii.
  • Lidé, kteří dostávají jiné nefaktorové terapie, např. concizumab

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Prospektivní kohorta Wilate nebo Nuwiq
Hodnotitelní pacienti s hemofilií A s inhibitorem proti FVIII byli prospektivně zařazeni
Lék: Wilate nebo Nuwiq
Wilate nebo Nuwiq podávané intravenózní injekcí
Ostatní jména:
  • Wilate: Lidský von Willebrandův faktor / lidský koagulační faktor VIII. Nuwiq: rekombinantní faktor VIII (rhFVIII)
Wilate nebo Nuwiq retrospektivní kohorta
Hodnotitelní pacienti s hemofilií A s inhibitorem proti FVIII zařazeni retrospektivně
Lék: Wilate nebo Nuwiq
Wilate nebo Nuwiq podávané intravenózní injekcí
Ostatní jména:
  • Wilate: Lidský von Willebrandův faktor / lidský koagulační faktor VIII. Nuwiq: rekombinantní faktor VIII (rhFVIII)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost Wilate nebo Nuwiq při dosažení úplné nebo částečné úspěšnosti indukce imunitní tolerance (ITI) u pacientů se středně těžkou a těžkou hemofilií A s inhibitory
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Úspěch ITI bude stanoven pomocí předem definovaných kritérií úspěšnosti pro analýzu podílu pacientů, kteří dosáhli úplného nebo částečného úspěchu ITI. Úplný úspěch je definován dosažením všech následujících proměnných: 1) Titr inhibitoru
Maximálně 5 let od zahájení ITI

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas potřebný k dosažení úplného nebo částečného úspěchu ITI
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Doba k dosažení úplného nebo částečného úspěchu ITI bude určena pomocí předem definovaných kritérií úspěchu. Úplný úspěch je definován dosažením všech následujících proměnných: 1) Titr inhibitoru
Maximálně 5 let od zahájení ITI
V případě úplného nebo částečného úspěchu ITI trvání imunitní tolerance
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Doba od začátku úspěchu ITI do konce studijního období
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Frekvence krvácení při léčbě Wilate nebo Nuwiq ITI
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Epizody krvácení, které se objeví během období studie, budou pacientem nebo jeho rodiči zdokumentovány v deníku studie pacienta.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Asociace titrů inhibitorů s pravděpodobností úspěchu ITI
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI

Titr inhibitoru bude hodnocen na začátku a v průběhu léčby ITI, včetně maximálních titrů inhibitoru, s pravděpodobností úspěchu ITI.

Úspěch ITI bude určen pomocí předem definovaných kritérií úspěšnosti. Úplný úspěch je definován dosažením všech následujících proměnných: 1) Titr inhibitoru
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Použití bypassových činidel před a během léčby ITI pomocí Wilate nebo Nuwiq
Časové okno: 12 měsíců před začátkem ITI s Wilate nebo Nuwiq až po maximálně 5 let od zahájení ITI s Wilate nebo Nuwiq
Použití bypassových činidel je na uvážení zkoušejícího, buď k léčbě krvácení, nebo k poskytnutí profylaktické terapie. Dokud je hladina inhibitoru pacienta ≥0,6 jednotek Bethesda (BU), léčba BE může kromě léčby FVIII vyžadovat podávání koncentrátů aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) nebo rekombinantního FVIIa.
12 měsíců před začátkem ITI s Wilate nebo Nuwiq až po maximálně 5 let od zahájení ITI s Wilate nebo Nuwiq
Použití emicizumabu (Hemlibra) během léčby ITI pomocí Wilate nebo Nuwiq
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Dávkování a frekvence použitého emicizumabu (Hemlibra) je na uvážení zkoušejícího. Obecně platí, že doporučená dávka je 3 mg/kg jednou týdně po dobu prvních 4 týdnů, poté 1,5 mg/kg jednou týdně, podávaná jako subkutánní injekce, podle monografie o přípravku.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Frekvence relapsů po úplné nebo částečné úspěšné ITI pomocí Wilate nebo Nuwiq
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Opakovaný výskyt >0,6 BU v nejméně 2 po sobě jdoucích krevních vzorcích po dosažení fáze profylaktické léčby; další zahájení ITI (restart) s Wilate nebo Nuwiq je na uvážení zkoušejícího.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Čas do relapsu po úplné nebo částečné úspěšné ITI pomocí Wilate nebo Nuwiq
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Doba do opětovného výskytu >0,6 BU v alespoň 2 po sobě jdoucích krevních vzorcích po dosažení fáze profylaktické léčby; další zahájení ITI (restart) s Wilate nebo Nuwiq je na uvážení zkoušejícího.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Dodržování režimu ITI
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Během ITI budou veškeré injekce přípravku Wilate nebo Nuwiq zaznamenány do deníku studie pacienta. Ošetřující lékař zkontroluje a ověří informace poskytnuté pacientem.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Bezpečnost: nežádoucí reakce na léky (ADR)
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
ADR budou zdokumentovány.
Maximálně 5 let od zahájení ITI
Bezpečnost: nežádoucí účinky související s infekcí (AE)
Časové okno: Maximálně 5 let od zahájení ITI
Jakékoli nežádoucí účinky související s infekcí, včetně centrálních infekcí a infekcí vedoucích k hospitalizaci, budou zdokumentovány.
Maximálně 5 let od zahájení ITI

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sri Adapa, Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

20. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WIL-26

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilate nebo Nuwiq

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit