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使用 Wilate 或 Nuwiq 对 A 型血友病患者进行免疫耐受诱导 (PREVAIL)

2024年3月6日 更新者：Octapharma

使用 Wilate 或 Nuwiq 对血友病 A 患者的免疫耐受诱导 - 一项加拿大研究

具有前瞻性和回顾性队列的非对照、多中心、非干预性研究，旨在评估 Wilate 或 Nuwiq 在重度和中度血友病 A 型抑制物患者中实现完全或部分免疫耐受诱导 (ITI) 成功的疗效

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

14

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • Hamilton Health Science center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

总共至少 80 名患者，包括前瞻性队列中至少 40 名具有 FVIII 抑制物的可评估 A 型血友病患者和回顾性队列中最多 40 名具有 FVIII 抑制物的可评估 A 型血友病患者。

描述

纳入标准：

  • 患有中度或重度血友病 A 的任何年龄的男性患者。
  • 首次出现抑制物、对先前 ITI 尝试无效的抑制物或 FVIII 复发抑制物的患者，在间隔至少 2 周的 2 次不同场合测量的抑制物滴度≥0.6 BU。
  • 患者和/或患者父母或法定监护人的书面知情同意书

对于前瞻性队列中的患者：

  • 目前正在服用 Wilate 或 Nuwiq ITI、刚刚开始 ITI 或计划开始使用 Wilate 或 Nuwiq 进行 ITI 治疗的患者。

对于回顾性队列中的患者：

  • 在进入本研究之前接受过 Wilate 或 Nuwiq ITI 治疗的患者。 在参加研究之前，将收集最多 3 年的回顾性数据。 要符合资格，需要以下信息：
  • Wilate 或 Nuwiq 治疗详情（开始日期、剂量、治疗频率和剂量变化）。
  • 可靠记录的出血频率。
  • FVIII 抑制剂滴度。
  • FVIII 半衰期。
  • FVIII IVR。

排除标准：

符合以下任何一项标准的患者不符合本研究的资格：

  • 血友病 A 以外的先天性或获得性出血性疾病。
  • 对血液制品和/或血浆衍生的 FVIII 浓缩物过敏史。
  • 无法说/读英语或法语足以提供同意并坚持研究。
  • 正在接受其他非因子治疗的人，例如 康珠单抗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：其他

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Wilate 或 Nuwiq 前瞻性队列
具有 FVIII 抑制剂的可评估血友病 A 患者前瞻性入组
药品：维拉特或努维克
Wilate 或 Nuwiq 通过静脉注射给药
其他名称：
  • Wilate：人血管性血友病因子/人凝血因子VIII。 Nuwiq：重组因子 VIII (rhFVIII)
Wilate 或 Nuwiq 回顾性队列研究
具有 FVIII 抑制剂的可评估血友病 A 患者回顾性入组
药品：维拉特或努维克
Wilate 或 Nuwiq 通过静脉注射给药
其他名称：
  • Wilate：人血管性血友病因子/人凝血因子VIII。 Nuwiq：重组因子 VIII (rhFVIII)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
使用抑制剂实现完全或部分免疫耐受诱导 (ITI) 成功的中度和重度 A 型血友病患者的数量
大体时间：从ITI开始到学习结束，最长2年
ITI 成功将使用预定义的成功标准来分析实现完全或部分 ITI 成功的患者比例来确定。 完全成功是通过实现以下所有变量来定义的：1) 使用改良的 Bethesda 测定评估抑制剂滴度 <0.6BU（至少 2 个单独的血液采样）； 2) FVIII体内增量恢复（IVR）在正常范围内（≥正常值的66%）； 3) FVIII半衰期≥6小时Wilate输注。 部分成功定义为满足三个标准中的两个，而部分响应定义为满足三个标准之一。 部分失败定义为三个标准均不满足，但抑制剂滴度已降至<5 BU；完全失败定义为三个标准均不满足，且抑制剂滴度仍≥5 BU。
从ITI开始到学习结束，最长2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
实现全部或部分 ITI 成功所需的时间
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年

实现全部或部分 ITI 成功的时间将使用预定义的成功标准来确定。 完全成功是通过实现以下所有变量来定义的：1) 使用改良的 Bethesda 测定评估抑制剂滴度 <0.6 BU（至少 2 个单独的血液采样）； 2) FVIII增量IVR在正常范围内（≥正常值的66%）； 3) FVIII半衰期≥6小时。 威拉特输液。 部分成功定义为满足三个标准中的两个，而部分响应定义为满足三个标准之一。 部分失败定义为三个标准均不满足，但抑制剂滴度已降至<5 BU；完全失败定义为三个标准均不满足，且抑制剂滴度仍≥5 BU。

由于研究终止，0 名参与者分析了这一结果。
自 ITI 开始起最长 5 年
如果 ITI 完全或部分成功，免疫耐受的持续时间
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
从 ITI 成功开始到学习期结束的时间
自 ITI 开始起最长 5 年
接受 Wilate 或 Nuwiq ITI 治疗时的出血频率
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
研究期间发生的出血事件将由患者或其父母记录在患者研究日记中。
自 ITI 开始起最长 5 年
抑制剂滴度与 ITI 成功概率的关联
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年

将在 ITI 治疗开始时和整个过程中评估抑制剂滴度，包括抑制剂滴度峰值，以及 ITI 成功的可能性。

ITI 的成功将使用预定义的成功标准来确定。 完全成功是通过实现以下所有变量来定义的：1) 使用改良的 Bethesda 测定评估抑制剂滴度 <0.6 BU（至少 2 个单独的血液采样）； 2) FVIII增量IVR在正常范围内（≥正常值的66%）； 3) FVIII半衰期≥6小时。 Wilate 或 Nuwiq 输液。 部分成功定义为满足三个标准中的两个，而部分响应定义为满足三个标准之一。 部分失败定义为三个标准均不满足，但抑制剂滴度已降至<5 BU；完全失败定义为三个标准均不满足，且抑制剂滴度仍≥5 BU。
自 ITI 开始起最长 5 年
在使用 Wilate 或 Nuwiq 进行 ITI 治疗之前和期间使用旁路药物
大体时间：开始使用 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI 之前 12 个月到开始使用 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI 后最多 5 年
使用旁路药物由研究者自行决定，用于治疗出血或提供预防性治疗。 只要患者的抑制剂水平≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)，除了 FVIII 治疗外，BE 的治疗可能还需要给予活化凝血酶原复合物浓缩物 (aPCC) 或重组 FVIIa。
开始使用 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI 之前 12 个月到开始使用 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI 后最多 5 年
在 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI 治疗期间使用 Emicizumab (Hemlibra)
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
Emicizumab (Hemlibra) 的剂量和使用频率由研究者自行决定。 作为一般指导，推荐剂量为前 4 周每周一次 3mg/kg，随后每周一次 1.5mg/kg，按照产品专着皮下注射给药。
自 ITI 开始起最长 5 年
使用 Wilate 或 Nuwiq 完全或部分成功 ITI 后的复发率
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
达到预防性治疗阶段后，至少 2 个连续血液样本再次出现 >0.6 BU；研究者可自行决定是否进一步启动 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI（重新启动）。
自 ITI 开始起最长 5 年
使用 Wilate 或 Nuwiq 完全或部分成功 ITI 后复发的时间
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
达到预防性治疗阶段后，至少 2 个连续血液样本中再次出现 >0.6 BU 的时间；研究者可自行决定是否进一步启动 Wilate 或 Nuwiq 的 ITI（重新启动）。
自 ITI 开始起最长 5 年
遵守 ITI 制度
大体时间：自 ITI 开始起最长 5 年
在 ITI 期间，Wilate 或 Nuwiq 的任何注射都将记录在患者研究日记中。 主治医生将审查并验证患者提供的信息。
自 ITI 开始起最长 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

调查人员

  • 研究主任：Sri Adapa、Octapharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月28日

初级完成 (实际的)

2020年11月20日

研究完成 (实际的)

2020年11月20日

研究注册日期

首次提交

2017年11月8日

首先提交符合 QC 标准的

2017年11月14日

首次发布 (实际的)

2017年11月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月6日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WIL-26

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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