Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immuuntolerantie-inductie bij hemofilie A-patiënten die Wilate of Nuwiq gebruiken (PREVAIL)

6 maart 2024 bijgewerkt door: Octapharma

Immuuntolerantie-inductie bij hemofilie A-patiënten die Wilate of Nuwiq gebruiken - een Canadese studie

Ongecontroleerde, multicentrische, niet-interventionele studie met een prospectieve en een retrospectieve cohort, om de werkzaamheid van Wilate of Nuwiq te evalueren bij het bereiken van volledige of gedeeltelijke immuuntolerantie-inductie (ITI)-succes bij ernstige en matige hemofilie A-patiënten met remmers

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

14

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Hamilton Health Science center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

In totaal minimaal 80 patiënten, waaronder minimaal 40 evalueerbare hemofilie A-patiënten met een remmer tegen FVIII in het prospectieve cohort en maximaal 40 evalueerbare hemofilie A-patiënten met een remmer tegen FVIII in het retrospectieve cohort.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke patiënten van elke leeftijd met matige of ernstige hemofilie A.
  • Patiënten met een eerste optreden van remmers, remmers die refractair zijn voor eerdere ITI-poging(en), of recidiverende remmers van factor VIII, met een remmertiter van ≥0,6 BU gemeten op 2 verschillende momenten met een tussenpoos van ten minste 2 weken.
  • Geïnformeerde schriftelijke toestemming van de patiënt en/of de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt

Voor patiënten in het prospectieve cohort:

  • Patiënten die momenteel ITI van Wilate of Nuwiq gebruiken, die net zijn gestart met ITI of die van plan zijn een ITI-behandeling met Wilate of Nuwiq te starten.

Voor patiënten in het retrospectieve cohort:

  • Patiënten die Wilate of Nuwiq ITI hebben gekregen voordat ze aan dit onderzoek deelnamen. Retrospectieve gegevens worden verzameld gedurende maximaal 3 jaar vóór inschrijving voor het onderzoek. Om in aanmerking te komen zijn de volgende gegevens nodig:
  • Wilate- of Nuwiq-behandelingsdetails (startdatum, dosis, behandelingsfrequentie en dosisverandering).
  • Betrouwbaar gedocumenteerde bloedingsfrequentie.
  • Titers van FVIII-remmers.
  • FVIII halfwaardetijd.
  • FVIII IVR.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor het onderzoek:

  • Andere aangeboren of verworven bloedingsstoornissen dan hemofilie A.
  • Een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor bloedproducten en/of plasma-afgeleide FVIII-concentraten.
  • Onvermogen om voldoende Engels of Frans te spreken/lezen om toestemming te geven en zich aan het onderzoek te houden.
  • Mensen die andere niet-factortherapieën krijgen, b.v. concizumab

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Wilate of Nuwiq prospectief cohort
Evalueerbare hemofilie A-patiënten met een remmer tegen FVIII werden prospectief ingeschreven
Geneesmiddel: Wilate of Nuwiq
Wilate of Nuwiq toegediend via intraveneuze injectie
Andere namen:
  • Wilate: Humane von Willebrand-factor / humane stollingsfactor VIII. Nuwiq: recombinant factor VIII (rhFVIII)
Wilate of Nuwiq retrospectief cohort
Evalueerbare hemofilie A-patiënten met een remmer tegen FVIII werden met terugwerkende kracht ingeschreven
Geneesmiddel: Wilate of Nuwiq
Wilate of Nuwiq toegediend via intraveneuze injectie
Andere namen:
  • Wilate: Humane von Willebrand-factor / humane stollingsfactor VIII. Nuwiq: recombinant factor VIII (rhFVIII)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal matige en ernstige hemofilie A-patiënten met remmers die een volledig of gedeeltelijk succes behalen in de inductie van immuuntolerantie (ITI)
Tijdsspanne: Vanaf ITI-start tot beëindiging van de studie, maximaal 2 jaar
Het succes van ITI zal worden bepaald aan de hand van vooraf gedefinieerde succescriteria om het percentage patiënten te analyseren dat volledig of gedeeltelijk ITI-succes behaalt. Volledig succes wordt gedefinieerd door het bereiken van alle volgende variabelen: 1) Remmertiter <0,6BU (minstens 2 afzonderlijke bloedmonsters) beoordeeld met behulp van de gemodificeerde Bethesda-test; 2) Incrementeel in vivo herstel (IVR) van FVIII binnen het normale bereik (≥66% van normaal); 3) FVIII-halfwaardetijd ≥6 uur Wilate-infusie. Gedeeltelijk succes wordt gedefinieerd als aan twee van de drie criteria wordt voldaan, terwijl gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als aan één van de drie criteria wordt voldaan. Gedeeltelijk falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan, maar de titer van de remmer is afgenomen tot <5 BE; volledig falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan en de titer van de remmer nog steeds ≥ 5 BE is.
Vanaf ITI-start tot beëindiging van de studie, maximaal 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd die nodig is om volledig of gedeeltelijk ITI-succes te behalen
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI

De tijd om volledig of gedeeltelijk ITI-succes te behalen, wordt bepaald aan de hand van vooraf gedefinieerde succescriteria. Volledig succes wordt gedefinieerd door het bereiken van alle volgende variabelen: 1) Remmertiter <0,6 BE (minstens 2 afzonderlijke bloedmonsters) beoordeeld met behulp van de gemodificeerde Bethesda-assay; 2) Incrementele IVR van FVIII binnen het normale bereik (≥66% van normaal); 3) FVIII-halfwaardetijd ≥6 uur. Wilate-infusie. Gedeeltelijk succes wordt gedefinieerd als aan twee van de drie criteria wordt voldaan, terwijl gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als aan één van de drie criteria wordt voldaan. Gedeeltelijk falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan, maar de titer van de remmer is afgenomen tot <5 BE; volledig falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan en de titer van de remmer nog steeds ≥ 5 BE is.

0 deelnemers geanalyseerd op deze uitkomst vanwege beëindiging van de studie.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
In geval van volledig of gedeeltelijk ITI-succes, duur van immuuntolerantie
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Tijd vanaf het begin van ITI-succes tot het einde van de studieperiode
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Bloedingsfrequentie tijdens een Wilate- of Nuwiq ITI-behandeling
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Bloedingsepisodes die optreden tijdens de onderzoeksperiode zullen door de patiënt of zijn ouders worden gedocumenteerd in een studiedagboek van de patiënt.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Associatie van remmertiters met de waarschijnlijkheid van ITI-succes
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI

De titer van de remmers zal worden beoordeeld aan het begin van en tijdens de ITI-behandeling, inclusief piekremmertiters, met de waarschijnlijkheid van ITI-succes.

Het succes van ITI wordt bepaald aan de hand van vooraf gedefinieerde succescriteria. Volledig succes wordt gedefinieerd door het bereiken van alle volgende variabelen: 1) Remmertiter <0,6 BE (minstens 2 afzonderlijke bloedmonsters) beoordeeld met behulp van de gemodificeerde Bethesda-assay; 2) Incrementele IVR van FVIII binnen het normale bereik (≥66% van normaal); 3) FVIII-halfwaardetijd ≥6 uur. Wilate- of Nuwiq-infusie. Gedeeltelijk succes wordt gedefinieerd als aan twee van de drie criteria wordt voldaan, terwijl gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als aan één van de drie criteria wordt voldaan. Gedeeltelijk falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan, maar de titer van de remmer is afgenomen tot <5 BE; volledig falen wordt gedefinieerd als aan geen van de drie criteria wordt voldaan en de titer van de remmer nog steeds ≥ 5 BE is.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Gebruik van bypass-middelen vóór en tijdens ITI-behandeling met Wilate of Nuwiq
Tijdsspanne: 12 maanden vóór aanvang van ITI met Wilate of Nuwiq tot maximaal 5 jaar vanaf aanvang van ITI met Wilate of Nuwiq
Het gebruik van bypassing agents is ter beoordeling van de onderzoeker, hetzij om bloedingen te behandelen, hetzij om profylactische therapie te geven. Zolang het remmerniveau van de patiënt ≥ 0,6 Bethesda-eenheden (BE) bedraagt, kan de behandeling van BE's, naast de behandeling met FVIII, de toediening vereisen van geactiveerde protrombinecomplexconcentraten (aPCC) of recombinant FVIIa.
12 maanden vóór aanvang van ITI met Wilate of Nuwiq tot maximaal 5 jaar vanaf aanvang van ITI met Wilate of Nuwiq
Gebruik van Emicizumab (Hemlibra) tijdens ITI-behandeling met Wilate of Nuwiq
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
De dosering en frequentie van het gebruikte emicizumab (Hemlibra) is ter beoordeling van de onderzoeker. Als algemene richtlijn is de aanbevolen dosis 3 mg/kg eenmaal per week gedurende de eerste 4 weken, gevolgd door 1,5 mg/kg eenmaal per week, toegediend als subcutane injectie, zoals aangegeven in de productmonografie.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Terugvalpercentage na volledige of gedeeltelijke succesvolle ITI met behulp van Wilate of Nuwiq
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Herhaling van >0,6 BE in ten minste 2 opeenvolgende bloedmonsters na het bereiken van de profylactische behandelingsfase; een verdere ITI-initiatie (herstart) bij Wilate of Nuwiq is ter beoordeling van de onderzoeker.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Tijd tot terugval na een volledige of gedeeltelijk succesvolle ITI met Wilate of Nuwiq
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Tijd tot het opnieuw optreden van >0,6 BE in ten minste 2 opeenvolgende bloedmonsters nadat de profylactische behandelingsfase is bereikt; een verdere ITI-initiatie (herstart) bij Wilate of Nuwiq is ter beoordeling van de onderzoeker.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Naleving van het ITI-regime
Tijdsspanne: Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI
Tijdens ITI worden alle injecties met Wilate of Nuwiq geregistreerd in het onderzoeksdagboek van de patiënt. De behandelend arts zal de door de patiënt verstrekte informatie beoordelen en verifiëren.
Een maximale periode van 5 jaar vanaf de start van het ITI

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sri Adapa, Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WIL-26

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Wilate of Nuwiq

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren