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Induction de la tolérance immunitaire chez les patients hémophiles A utilisant Wilate ou Nuwiq (PREVAIL)

22 février 2021 mis à jour par: Octapharma

Induction de la tolérance immunitaire chez les patients atteints d'hémophilie A utilisant Wilate ou Nuwiq - Une étude canadienne

Étude non contrôlée, multicentrique et non interventionnelle avec une cohorte prospective et rétrospective, pour évaluer l'efficacité de Wilate ou de Nuwiq dans l'obtention d'une induction de tolérance immunitaire (ITI) complète ou partielle chez les patients atteints d'hémophilie A sévère et modérée avec inhibiteurs

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Hamilton Health Science Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Un total d'au moins 80 patients, dont au moins 40 patients hémophiles A évaluables avec un inhibiteur du FVIII dans la cohorte prospective et un maximum de 40 patients hémophiles A évaluables avec un inhibiteur du FVIII dans la cohorte rétrospective.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins de tout âge atteints d'hémophilie A modérée ou sévère.
  • Patients présentant une première apparition d'inhibiteurs, d'inhibiteurs réfractaires à une ou plusieurs tentatives antérieures d'ITI ou d'inhibiteurs récidivants du FVIII, avec un titre d'inhibiteur ≥ 0,6 UB mesuré à 2 occasions distinctes à au moins 2 semaines d'intervalle.
  • Consentement écrit éclairé du patient et/ou des parents ou tuteurs légaux du patient

Pour les patients de la cohorte prospective :

  • Les patients qui sont actuellement sous Wilate ou Nuwiq ITI, qui viennent de commencer un ITI ou qui prévoient de commencer un traitement ITI avec Wilate ou Nuwiq.

Pour les patients de la cohorte rétrospective :

  • Patients ayant reçu Wilate ou Nuwiq ITI avant leur entrée dans cette étude. Les données rétrospectives seront collectées pendant un maximum de 3 ans avant l'inscription à l'étude. Pour être éligible, les informations suivantes sont nécessaires :
  • Détails du traitement par Wilate ou Nuwiq (date de début, dose, fréquence de traitement et changement de dose).
  • Fréquence des saignements documentée de manière fiable.
  • Titres d'inhibiteurs du FVIII.
  • Demi-vie du FVIII.
  • FVIII RVI.

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles pour l'étude :

  • Troubles hémorragiques congénitaux ou acquis autres que l'hémophilie A.
  • Antécédents d'hypersensibilité aux produits sanguins et/ou aux concentrés de FVIII dérivés du plasma.
  • Incapacité de parler/lire suffisamment bien l'anglais ou le français pour donner son consentement et adhérer à l'étude.
  • Les personnes qui reçoivent d'autres thérapies non factorielles, par ex. concizumab

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte prospective Wilate ou Nuwiq
Patients hémophiles A évaluables avec un inhibiteur du FVIII inclus de manière prospective
Médicament: Wilate ou Nuwiq
Wilate ou Nuwiq administré par injection intraveineuse
Autres noms:
  • Wilate : facteur von Willebrand humain/facteur VIII de coagulation humain. Nuwiq : facteur VIII recombinant (rhFVIII)
Cohorte rétrospective Wilate ou Nuwiq
Patients hémophiles A évaluables avec un inhibiteur du FVIII inclus rétrospectivement
Médicament: Wilate ou Nuwiq
Wilate ou Nuwiq administré par injection intraveineuse
Autres noms:
  • Wilate : facteur von Willebrand humain/facteur VIII de coagulation humain. Nuwiq : facteur VIII recombinant (rhFVIII)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité de Wilate ou de Nuwiq dans l'obtention d'une induction complète ou partielle de la tolérance immunitaire (ITI) chez les patients atteints d'hémophilie A modérée et sévère avec inhibiteurs
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Le succès de l'ITI sera déterminé à l'aide de critères de réussite prédéfinis pour analyser la proportion de patients obtenant un succès complet ou partiel de l'ITI. Le succès complet est défini par la réalisation de toutes les variables suivantes : 1) Titre d'inhibiteur
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour atteindre le succès complet ou partiel de l'ITI
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Le temps nécessaire pour atteindre le succès complet ou partiel de l'ITI sera déterminé à l'aide de critères de succès prédéfinis. Le succès complet est défini par la réalisation de toutes les variables suivantes : 1) Titre d'inhibiteur
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
En cas de succès complet ou partiel de l'ITI, durée de la tolérance immunitaire
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Temps écoulé entre le début de la réussite de l'ITI et la fin de la période d'études
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Fréquence des saignements pendant le traitement Wilate ou Nuwiq ITI
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Les épisodes hémorragiques survenant au cours de la période d'étude seront documentés par le patient ou ses parents dans un journal d'étude du patient.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Association des titres d'inhibiteurs avec la probabilité de succès de l'ITI
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI

Le titre d'inhibiteur sera évalué au début et tout au long du traitement ITI, y compris les titres inhibiteurs maximaux, avec la probabilité de réussite de l'ITI.

Le succès de l'ITI sera déterminé à l'aide de critères de succès prédéfinis. Le succès complet est défini par la réalisation de toutes les variables suivantes : 1) Titre d'inhibiteur
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Utilisation d'agents de dérivation avant et pendant le traitement ITI avec Wilate ou Nuwiq
Délai: 12 mois avant le début de l'ITI avec Wilate ou Nuwiq jusqu'à un maximum de 5 ans à compter du début de l'ITI avec Wilate ou Nuwiq
L'utilisation d'agents de contournement est à la discrétion de l'investigateur, soit pour traiter les saignements, soit pour fournir un traitement prophylactique. Tant que le taux d'inhibiteurs du patient est ≥ 0,6 unités Bethesda (UB), le traitement des EB peut, en plus du traitement par FVIII, nécessiter l'administration de concentrés de complexe prothrombique activé (aPCC) ou de FVIIa recombinant.
12 mois avant le début de l'ITI avec Wilate ou Nuwiq jusqu'à un maximum de 5 ans à compter du début de l'ITI avec Wilate ou Nuwiq
Utilisation d'emicizumab (Hemlibra) pendant le traitement ITI avec Wilate ou Nuwiq
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
La posologie et la fréquence d'émicizumab (Hemlibra) utilisées sont à la discrétion de l'investigateur. En règle générale, la dose recommandée est de 3 mg/kg une fois par semaine pendant les 4 premières semaines, suivie de 1,5 mg/kg une fois par semaine, administrée par injection sous-cutanée, conformément à la monographie du produit.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Taux de rechute après une ITI complète ou partielle réussie avec Wilate ou Nuwiq
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Réapparition de >0,6 UB dans au moins 2 échantillons sanguins consécutifs après avoir atteint la phase de traitement prophylactique ; une autre initiation ITI (redémarrage) avec Wilate ou Nuwiq est à la discrétion de l'enquêteur.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Temps de rechute après une ITI réussie complète ou partielle avec Wilate ou Nuwiq
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Délai de réapparition de >0,6 UB dans au moins 2 échantillons de sang consécutifs après avoir atteint la phase de traitement prophylactique ; une autre initiation ITI (redémarrage) avec Wilate ou Nuwiq est à la discrétion de l'enquêteur.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Adhésion au régime ITI
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Pendant l'ITI, toute injection de Wilate ou de Nuwiq sera enregistrée dans le journal d'étude du patient. Le médecin traitant examinera et vérifiera les informations fournies par le patient.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Sécurité : effets indésirables des médicaments (EIM)
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Les effets indésirables seront documentés.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Innocuité : événements indésirables (EI) liés à une infection
Délai: Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI
Tout EI lié à une infection, y compris les infections du cathéter central et les infections entraînant une hospitalisation, sera documenté.
Une période maximale de 5 ans à compter du début de l'ITI

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sri Adapa, Octapharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

20 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

20 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2017

Première publication (Réel)

17 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WIL-26

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Hémophilie A

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