Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immuunitoleranssin induktio hemofilia A -potilailla, jotka käyttävät Wilatea tai Nuwiqia (PREVAIL)

maanantai 22. helmikuuta 2021 päivittänyt: Octapharma

Immuunitoleranssin induktio hemofilia A -potilailla, jotka käyttävät Wilatea tai Nuwiqia - kanadalainen tutkimus

Kontrolloimaton, monikeskus, ei-interventiotutkimus prospektiivisen ja retrospektiivisen kohortin kanssa, jotta voidaan arvioida Wilate tai Nuwiqin tehoa täydellisen tai osittaisen immuunitoleranssin induktion (ITI) onnistumisessa vaikeassa ja kohtalaisessa hemofilia A -potilaissa, joilla on estäjiä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

80

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hamilton Health Science Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Yhteensä vähintään 80 potilasta, mukaan lukien vähintään 40 arvioitavaa hemofilia A -potilasta, joilla on FVIII:n estäjä prospektiivisessa kohortissa, ja enintään 40 arvioitavaa hemofilia A -potilasta, joilla on FVIII:n estäjä retrospektiivisessä kohortissa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaiken ikäiset miespotilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A.
  • Potilaat, joilla on ensimmäistä kertaa esiintynyt inhibiittoreita, estäjiä, jotka eivät kestäneet aiempia ITI-yrityksiä, tai uusiutuneita FVIII:n estäjiä, joiden inhibiittorititteri on ≥ 0,6 BU mitattuna kahdessa erillisessä tapauksessa vähintään 2 viikon välein.
  • Tietoinen kirjallinen suostumus potilaalta ja/tai potilaan vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta

Mahdollisen kohortin potilaille:

  • Potilaat, joilla on tällä hetkellä Wilate tai Nuwiq ITI, jotka ovat juuri aloittaneet ITI-hoidon tai jotka suunnitellaan aloittavan ITI-hoidon Wilatella tai Nuwiqilla.

Retrospektiivisen kohortin potilaille:

  • Potilaat, jotka ovat saaneet Wilate- tai Nuwiq ITI:tä ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Retrospektiivistä tietoa kerätään enintään 3 vuoden ajalta ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Kelpoisuus edellyttää seuraavat tiedot:
  • Wilate- tai Nuwiq-hoidon tiedot (aloituspäivä, annos, hoitotiheys ja annoksen muutos).
  • Luotettavasti dokumentoitu verenvuototaajuus.
  • FVIII-inhibiittoritiitterit.
  • FVIII:n puoliintumisaika.
  • FVIII IVR.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen:

  • Synnynnäiset tai hankitut verenvuotohäiriöt, muut kuin hemofilia A.
  • Aiempi yliherkkyys verivalmisteille ja/tai plasmaperäisille FVIII-konsentraateille.
  • Kyvyttömyys puhua/lukea englantia tai ranskaa tarpeeksi hyvin antaakseen suostumuksensa ja noudattaakseen tutkimusta.
  • Ihmiset, jotka saavat muita ei-tekijähoitoja, esim. konsitsumabi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Wilate tai Nuwiq mahdollinen kohortti
Arvioitavissa olevat hemofilia A -potilaat, joilla oli FVIII:n estäjä, otettiin mukaan prospektiivisesti
Lääke: Wilate tai Nuwiq
Wilate tai Nuwiq annetaan suonensisäisenä injektiona
Muut nimet:
  • Wilate: Ihmisen von Willebrand -tekijä / ihmisen hyytymistekijä VIII. Nuwiq: rekombinantti tekijä VIII (rhFVIII)
Wilate tai Nuwiq retrospektiivinen kohortti
Arvioitavissa olevat hemofilia A -potilaat, joilla oli FVIII:n estäjä, otettiin mukaan takautuvasti
Lääke: Wilate tai Nuwiq
Wilate tai Nuwiq annetaan suonensisäisenä injektiona
Muut nimet:
  • Wilate: Ihmisen von Willebrand -tekijä / ihmisen hyytymistekijä VIII. Nuwiq: rekombinantti tekijä VIII (rhFVIII)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Wilate tai Nuwiqin teho täydellisen tai osittaisen immuunitoleranssin induktion (ITI) saavuttamisessa keskivaikealla ja vaikealla hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
ITI:n onnistuminen määritetään käyttämällä ennalta määritettyjä onnistumiskriteereitä, joilla analysoidaan täydellisen tai osittaisen ITI:n onnistuneiden potilaiden osuutta. Täydellinen menestys määritellään saavuttamalla kaikki seuraavat muuttujat: 1) Inhibiittorititteri
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika, joka tarvitaan täydellisen tai osittaisen ITI-menestyksen saavuttamiseen
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Täydellisen tai osittaisen ITI-menestyksen saavuttamiseen kuluva aika määritetään ennalta määritettyjen onnistumiskriteerien avulla. Täydellinen menestys määritellään saavuttamalla kaikki seuraavat muuttujat: 1) Inhibiittorititteri
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Täydellisen tai osittaisen ITI:n onnistumisen tapauksessa immuunitoleranssin kesto
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Aika ITI-menestyksen alusta opintojakson loppuun
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Verenvuototiheys Wilate- tai Nuwiq ITI -hoidon aikana
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Potilas tai hänen vanhempansa dokumentoivat tutkimusjakson aikana esiintyvät verenvuototapahtumat potilastutkimuspäiväkirjaan.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Inhibiittoritiitterien yhteys ITI:n onnistumisen todennäköisyyteen
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta

Inhibiittorititteri arvioidaan ITI-hoidon alussa ja sen aikana, mukaan lukien huippuinhibiittoritiitterit, ITI:n onnistumisen todennäköisyydellä.

ITI:n menestys määritetään ennalta määritettyjen onnistumiskriteerien avulla. Täydellinen menestys määritellään saavuttamalla kaikki seuraavat muuttujat: 1) Inhibiittorititteri
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Ohitusaineiden käyttö ennen Wilate- tai Nuwiq-hoitoa ja sen aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ITI:n aloittamista Wilatella tai Nuwiqilla ja enintään 5 vuotta ITI:n aloittamisesta Wilatella tai Nuwiqilla
Ohitusaineiden käyttö on tutkijan harkinnan mukaan joko verenvuodon hoitamiseksi tai profylaktisen hoidon tarjoamiseksi. Niin kauan kuin potilaan inhibiittoritaso on ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU), BE:iden hoito saattaa vaatia FVIII-hoidon lisäksi aktivoitujen protrombiinikompleksikonsentraattien (aPCC) tai rekombinantti-FVIIa:n antamista.
12 kuukautta ennen ITI:n aloittamista Wilatella tai Nuwiqilla ja enintään 5 vuotta ITI:n aloittamisesta Wilatella tai Nuwiqilla
Emisitsumabin (Hemlibra) käyttö ITI-hoidon aikana Wilate- tai Nuwiq-valmisteella
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Emisitsumabin (Hemlibra) annostus ja käyttötiheys on tutkijan harkinnan mukaan. Yleisohjeena suositusannos on 3 mg/kg kerran viikossa ensimmäisten 4 viikon ajan, minkä jälkeen 1,5 mg/kg kerran viikossa ihonalaisena injektiona tuotemonografian mukaisesti.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Uusiutumisprosentti täydellisen tai osittaisen onnistuneen ITI:n jälkeen käyttämällä Wilatea tai Nuwiqia
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
>0,6 BU:n uusiutuminen vähintään kahdessa peräkkäisessä verinäytteessä profylaktisen hoitovaiheen saavuttamisen jälkeen; uusi ITI-aloitus (uudelleenaloitus) Wilatella tai Nuwiqilla on tutkijan harkinnan mukaan.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Aika uusiutua täydellisen tai osittaisen onnistuneen ITI:n jälkeen käyttämällä Wilatea tai Nuwiqia
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Aika >0,6 BU:n uusiutumiseen vähintään kahdessa peräkkäisessä verinäytteessä profylaktisen hoitovaiheen saavuttamisen jälkeen; uusi ITI-aloitus (uudelleenaloitus) Wilatella tai Nuwiqilla on tutkijan harkinnan mukaan.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
ITI-hoidon noudattaminen
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
ITI:n aikana kaikki Wilate- tai Nuwiq-injektiot kirjataan potilastutkimuspäiväkirjaan. Hoitava lääkäri tarkistaa ja tarkistaa potilaan antamat tiedot.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Turvallisuus: haittavaikutukset (ADR)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
ADR:t dokumentoidaan.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Turvallisuus: infektioon liittyvät haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta
Kaikki infektioon liittyvät haittavaikutukset, mukaan lukien keskusjohtoinfektiot ja sairaalahoitoon johtavat infektiot, dokumentoidaan.
Enintään 5 vuotta ITI:n alkamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sri Adapa, Octapharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WIL-26

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Wilate tai Nuwiq

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa