Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Индукция иммунной толерантности у пациентов с гемофилией А, использующих Вилат или Нувик (PREVAIL)

6 марта 2024 г. обновлено: Octapharma

Индукция иммунной толерантности у пациентов с гемофилией А, использующих Вилат или Нувик - канадское исследование

Неконтролируемое, многоцентровое, неинтервенционное исследование с проспективной и ретроспективной когортой для оценки эффективности Вилата или Нувика в достижении полной или частичной индукции иммунной толерантности (ITI) у пациентов с тяжелой и умеренной гемофилией А с ингибиторами

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

14

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Hamilton Health Science center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Всего не менее 80 пациентов, в том числе не менее 40 подлежащих оценке пациентов с гемофилией А с ингибитором фактора VIII в проспективной когорте и не более 40 подлежащих оценке пациентов с гемофилией А с ингибитором против фактора VIII в ретроспективной когорте.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола любого возраста с умеренной или тяжелой гемофилией A.
  • Пациенты с первым появлением ингибиторов, ингибиторов, рефрактерных к предыдущей попытке (попыткам) ИИТ или рецидивом ингибиторов к FVIII, с титром ингибитора ≥0,6 БЕ, измеренным в 2 отдельных случаях с интервалом не менее 2 недель.
  • Информированное письменное согласие пациента и/или родителя(ей) пациента или законного опекуна(ов)

Для пациентов в проспективной когорте:

  • Пациенты, которые в настоящее время находятся на Вилате или Нувике ИТИ, только что начали ИИТ или планируют начать лечение ИИТ с помощью Вилата или Нувика.

Для пациентов в ретроспективной когорте:

  • Пациенты, получавшие ИИТ Вилате или Нувик до включения в это исследование. Ретроспективные данные будут собираться максимум за 3 года до включения в исследование. Для получения права необходима следующая информация:
  • Детали лечения Вилатом или Нувиком (дата начала, доза, частота лечения и изменение дозы).
  • Достоверно документированная частота кровотечений.
  • Титры ингибиторов FVIII.
  • Период полураспада FVIII.
  • ФVIII ИВР.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не имеют права на участие в исследовании:

  • Врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  • Наличие в анамнезе гиперчувствительности к продуктам крови и/или концентратам FVIII, полученным из плазмы.
  • Неспособность говорить/читать по-английски или по-французски достаточно хорошо, чтобы дать согласие и присоединиться к исследованию.
  • Люди, которые получают другие нефакторные терапии, например. концизумаб

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Перспективная когорта Wilate или Nuwiq
Поддающиеся оценке пациенты с гемофилией А с ингибитором фактора VIII, включенные проспективно
Лекарство: Вилате или Нувик
Вилате или Нувик вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Вилате: человеческий фактор фон Виллебранда / человеческий фактор свертывания крови VIII. Nuwiq: рекомбинантный фактор VIII (rhFVIII)
Ретроспективная когорта Wilate или Nuwiq
Поддающиеся оценке пациенты с гемофилией А с ингибитором фактора VIII, зарегистрированные ретроспективно
Лекарство: Вилате или Нувик
Вилате или Нувик вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Вилате: человеческий фактор фон Виллебранда / человеческий фактор свертывания крови VIII. Nuwiq: рекомбинантный фактор VIII (rhFVIII)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число пациентов с умеренной и тяжелой гемофилией А, принимавших ингибиторы, добившихся полного или частичного успеха в индукции иммунной толерантности (ИТИ)
Временное ограничение: От начала ITI до окончания обучения максимум 2 года.
Успех ITI будет определяться с использованием заранее определенных критериев успеха для анализа доли пациентов, достигших полного или частичного успеха ITI. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора <0,6BU (минимум 2 отдельных образца крови), оцененный с использованием модифицированного анализа Bethesda; 2) постепенное восстановление in vivo (IVR) фактора VIII в пределах нормы (≥66% от нормы); 3) Период полувыведения фактора VIII ≥6 часов. Инфузия Wilate. Частичный успех определяется как соответствие двум из трех критериев, тогда как частичный ответ определяется как соответствие одному из трех критериев. Частичная неудача определяется, когда ни один из трех критериев не соответствует, но титр ингибитора снизился до <5 BU; Полная неудача определяется, если ни один из трех критериев не соответствует, а титр ингибитора по-прежнему составляет ≥5 BU.
От начала ITI до окончания обучения максимум 2 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время, необходимое для достижения полного или частичного успеха ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.

Время достижения полного или частичного успеха ITI будет определяться с использованием заранее определенных критериев успеха. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора <0,6 BU (минимум 2 отдельных образца крови), оцененный с использованием модифицированного анализа Bethesda; 2) увеличение IVR FVIII в пределах нормы (≥66% от нормы); 3) Период полувыведения FVIII ≥6 часов. Настой Вилата. Частичный успех определяется как соответствие двум из трех критериев, тогда как частичный ответ определяется как соответствие одному из трех критериев. Частичная неудача определяется, когда ни один из трех критериев не соответствует, но титр ингибитора снизился до <5 BU; Полная неудача определяется, если ни один из трех критериев не соответствует, а титр ингибитора по-прежнему составляет ≥5 BU.

0 участников проанализировали этот результат из-за прекращения исследования.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
В случае полного или частичного успеха ИТИ, продолжительность иммунной толерантности
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Время от начала успеха ITI до окончания периода обучения
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Частота кровотечений во время лечения ITI Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Эпизоды кровотечений, возникшие в период исследования, будут документироваться пациентом или его родителями в дневнике исследования пациента.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Связь титров ингибиторов с вероятностью успеха ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.

Титр ингибитора будет оцениваться в начале и на протяжении всего лечения ИТИ, включая пиковые титры ингибитора, с учетом вероятности успеха ИТИ.

Успех ITI будет определяться с использованием заранее определенных критериев успеха. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора <0,6 BU (минимум 2 отдельных образца крови), оцененный с использованием модифицированного анализа Bethesda; 2) увеличение IVR FVIII в пределах нормы (≥66% от нормы); 3) Период полувыведения FVIII ≥6 часов. Настой Вилате или Нувика. Частичный успех определяется как соответствие двум из трех критериев, тогда как частичный ответ определяется как соответствие одному из трех критериев. Частичная неудача определяется, когда ни один из трех критериев не соответствует, но титр ингибитора снизился до <5 BU; Полная неудача определяется, если ни один из трех критериев не соответствует, а титр ингибитора по-прежнему составляет ≥5 BU.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Использование обходных агентов до и во время лечения ИТИ с помощью Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: От 12 месяцев до начала ITI с Wilate или Nuwiq до максимум 5 лет с момента начала ITI с Wilate или Nuwiq
Использование обходных агентов остается на усмотрение исследователя либо для лечения кровотечения, либо для профилактической терапии. Пока уровень ингибитора у пациента составляет ≥0,6 единиц Бетесды (BU), лечение ПБ в дополнение к лечению FVIII может потребовать введения активированных концентратов протромбинового комплекса (aPCC) или рекомбинантного FVIIa.
От 12 месяцев до начала ITI с Wilate или Nuwiq до максимум 5 лет с момента начала ITI с Wilate или Nuwiq
Использование Эмицизумаба (Гемлибра) во время лечения ИИТ с помощью Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Дозировка и частота применения эмицизумаба (Гемлибра) определяются по усмотрению исследователя. В качестве общего руководства рекомендуемая доза составляет 3 мг/кг один раз в неделю в течение первых 4 недель, затем 1,5 мг/кг один раз в неделю в виде подкожной инъекции в соответствии с фармакопейной статьей о препарате.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Частота рецидивов после полного или частичного успешного ITI с использованием Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Повторное возникновение >0,6 BU как минимум в 2 последовательных пробах крови после достижения фазы профилактического лечения; дальнейшее инициирование (перезапуск) ITI с использованием Wilate или Nuwiq остается на усмотрение Исследователя.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Время до рецидива после полного или частичного успешного ITI с использованием Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Время до рецидива >0,6 BU как минимум в 2 последовательных пробах крови после достижения фазы профилактического лечения; дальнейшее инициирование (перезапуск) ITI с использованием Wilate или Nuwiq остается на усмотрение Исследователя.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Соблюдение режима ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.
Во время ITI любые инъекции Вилата или Нувика будут записываться в дневник исследования пациента. Лечащий врач рассмотрит и проверит предоставленную пациентом информацию.
Максимальный период 5 лет с момента начала ITI.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sri Adapa, Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WIL-26

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Вилате или Нувик

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Switzerland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться