Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Индукция иммунной толерантности у пациентов с гемофилией А, использующих Вилат или Нувик (PREVAIL)

22 февраля 2021 г. обновлено: Octapharma

Индукция иммунной толерантности у пациентов с гемофилией А, использующих Вилат или Нувик - канадское исследование

Неконтролируемое, многоцентровое, неинтервенционное исследование с проспективной и ретроспективной когортой для оценки эффективности Вилата или Нувика в достижении полной или частичной индукции иммунной толерантности (ITI) у пациентов с тяжелой и умеренной гемофилией А с ингибиторами

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

80

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Hamilton Health Science Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Всего не менее 80 пациентов, в том числе не менее 40 подлежащих оценке пациентов с гемофилией А с ингибитором фактора VIII в проспективной когорте и не более 40 подлежащих оценке пациентов с гемофилией А с ингибитором против фактора VIII в ретроспективной когорте.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола любого возраста с умеренной или тяжелой гемофилией A.
  • Пациенты с первым появлением ингибиторов, ингибиторов, рефрактерных к предыдущей попытке (попыткам) ИИТ или рецидивом ингибиторов к FVIII, с титром ингибитора ≥0,6 БЕ, измеренным в 2 отдельных случаях с интервалом не менее 2 недель.
  • Информированное письменное согласие пациента и/или родителя(ей) пациента или законного опекуна(ов)

Для пациентов в проспективной когорте:

  • Пациенты, которые в настоящее время находятся на Вилате или Нувике ИТИ, только что начали ИИТ или планируют начать лечение ИИТ с помощью Вилата или Нувика.

Для пациентов в ретроспективной когорте:

  • Пациенты, получавшие ИИТ Вилате или Нувик до включения в это исследование. Ретроспективные данные будут собираться максимум за 3 года до включения в исследование. Для получения права необходима следующая информация:
  • Детали лечения Вилатом или Нувиком (дата начала, доза, частота лечения и изменение дозы).
  • Достоверно документированная частота кровотечений.
  • Титры ингибиторов FVIII.
  • Период полураспада FVIII.
  • ФVIII ИВР.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не имеют права на участие в исследовании:

  • Врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  • Наличие в анамнезе гиперчувствительности к продуктам крови и/или концентратам FVIII, полученным из плазмы.
  • Неспособность говорить/читать по-английски или по-французски достаточно хорошо, чтобы дать согласие и присоединиться к исследованию.
  • Люди, которые получают другие нефакторные терапии, например. концизумаб

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Перспективная когорта Wilate или Nuwiq
Поддающиеся оценке пациенты с гемофилией А с ингибитором фактора VIII, включенные проспективно
Лекарство: Вилате или Нувик
Вилате или Нувик вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Вилате: человеческий фактор фон Виллебранда / человеческий фактор свертывания крови VIII. Nuwiq: рекомбинантный фактор VIII (rhFVIII)
Ретроспективная когорта Wilate или Nuwiq
Поддающиеся оценке пациенты с гемофилией А с ингибитором фактора VIII, зарегистрированные ретроспективно
Лекарство: Вилате или Нувик
Вилате или Нувик вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Вилате: человеческий фактор фон Виллебранда / человеческий фактор свертывания крови VIII. Nuwiq: рекомбинантный фактор VIII (rhFVIII)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность Wilate или Nuwiq в достижении полной или частичной индукции иммунной толерантности (ITI) у пациентов с гемофилией A средней и тяжелой степени тяжести с ингибиторами
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Успех ITI будет определяться с использованием предопределенных критериев успеха для анализа доли пациентов, достигших полного или частичного успеха ITI. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора.
Максимальный период 5 лет с начала ITI

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время, необходимое для достижения полного или частичного успеха ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Время достижения полного или частичного успеха ITI будет определяться с использованием заранее определенных критериев успеха. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
В случае полного или частичного успеха ИТИ продолжительность иммунологической толерантности
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Время от начала успеха ITI до окончания периода обучения
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Частота кровотечений во время лечения Wilate или Nuwiq ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Эпизоды кровотечения, возникающие в период исследования, должны быть задокументированы пациентом или его родителями в дневнике исследования пациента.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Связь титров ингибиторов с вероятностью успеха ITI
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI

Титр ингибиторов будет оцениваться в начале и на протяжении всего лечения ИИТ, включая пиковые титры ингибиторов, с вероятностью успеха ИИТ.

Успех ITI будет определяться с использованием предопределенных критериев успеха. Полный успех определяется достижением всех следующих показателей: 1) титр ингибитора.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Использование шунтирующих агентов до и во время лечения ИИТ с помощью Вилата или Нувика
Временное ограничение: От 12 месяцев до начала ITI с Wilate или Nuwiq до максимум 5 лет с момента начала ITI с Wilate или Nuwiq
Использование обходных агентов остается на усмотрение исследователя либо для лечения кровотечения, либо для проведения профилактической терапии. Пока уровень ингибитора у пациента составляет ≥0,6 единиц Бетесда (BU), лечение БЭ может, в дополнение к лечению FVIII, потребовать введения концентратов активированного протромбинового комплекса (aPCC) или рекомбинантного FVIIa.
От 12 месяцев до начала ITI с Wilate или Nuwiq до максимум 5 лет с момента начала ITI с Wilate или Nuwiq
Использование эмицизумаба (Гемлибра) во время лечения ИИТ с помощью Вилата или Нувика
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Дозировка и частота применения эмицизумаба (Гемлибра) определяются исследователем. В качестве общего руководства рекомендуемая доза составляет 3 мг/кг один раз в неделю в течение первых 4 недель, затем 1,5 мг/кг один раз в неделю в виде подкожной инъекции, как указано в монографии на продукт.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Частота рецидивов после полного или частичного успешного ITI с использованием Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Повторное появление> 0,6 BU как минимум в 2 последовательных образцах крови после достижения фазы профилактического лечения; дальнейшая инициация ITI (повторный запуск) с помощью Wilate или Nuwiq осуществляется по усмотрению Исследователя.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Время до рецидива после полного или частичного успешного ITI с использованием Wilate или Nuwiq
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Время до повторного появления> 0,6 BU как минимум в 2 последовательных образцах крови после достижения фазы профилактического лечения; дальнейшая инициация ITI (повторный запуск) с помощью Wilate или Nuwiq осуществляется по усмотрению Исследователя.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Соблюдение режима ИТИ
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Во время ITI любые инъекции Wilate или Nuwiq будут регистрироваться в дневнике исследования пациента. Лечащий врач просматривает и проверяет информацию, предоставленную пациентом.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Безопасность: побочные реакции на лекарственные средства (НЛР)
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
ADR будут задокументированы.
Максимальный период 5 лет с начала ITI
Безопасность: нежелательные явления, связанные с инфекцией (НЯ)
Временное ограничение: Максимальный период 5 лет с начала ITI
Любые НЯ, связанные с инфекцией, включая инфекции центральной линии и инфекции, приводящие к госпитализации, будут документированы.
Максимальный период 5 лет с начала ITI

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sri Adapa, Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WIL-26

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Вилате или Нувик

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться