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Wilate 또는 Nuwiq를 사용한 A형 혈우병 환자의 면역관용 유도 (PREVAIL)

2024년 3월 6일 업데이트: Octapharma

Wilate 또는 Nuwiq를 사용한 A형 혈우병 환자의 면역 관용 유도 - 캐나다 연구

억제제가 있는 중증 및 중등도 혈우병 A 환자에서 완전 또는 부분 면역 관용 유도(ITI) 성공을 달성하는 데 있어 Wilate 또는 Nuwiq의 효능을 평가하기 위해 전향적 및 후향적 코호트를 사용한 비통제, 다기관, 비개입 연구

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

14

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • Hamilton Health Science center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

전향적 코호트에서 FVIII에 대한 억제제를 가진 최소 40명의 평가 가능한 혈우병 A 환자와 후향적 코호트에서 FVIII에 대한 억제제를 가진 최대 40명의 평가 가능한 혈우병 A 환자를 포함하여 총 최소 80명의 환자.

설명

포함 기준:

  • 중등도 또는 중증 혈우병 A가 있는 모든 연령의 남성 환자
  • 저해인자, 이전 ITI 시도에 불응성인 저해인자 또는 FVIII에 대한 저해인자가 재발한 환자로서 최소 2주 간격으로 2회 측정한 저해인자 역가가 ≥0.6 BU인 환자.
  • 환자 및/또는 환자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서

전향적 코호트 환자의 경우:

  • 현재 Wilate 또는 Nuwiq ITI를 사용 중이거나 ITI를 막 시작했거나 Wilate 또는 Nuwiq로 ITI 치료를 시작할 계획인 환자.

후향적 코호트 환자의 경우:

  • 본 연구에 참여하기 전에 Wilate 또는 Nuwiq ITI를 받은 환자. 소급 데이터는 연구에 등록하기 전 최대 3년 동안 수집됩니다. 자격을 갖추려면 다음 정보가 필요합니다.
  • Wilate 또는 Nuwiq 치료 세부 정보(시작 날짜, 용량, 치료 빈도 및 용량 변경).
  • 안정적으로 기록된 출혈 빈도.
  • FVIII 억제제 역가.
  • FVIII 반감기.
  • FVIII IVR.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

  • 혈우병 A 이외의 선천성 또는 후천성 출혈 장애.
  • 혈액 제제 및/또는 혈장 유래 FVIII 농축액에 대한 과민증 병력.
  • 동의를 제공하고 연구를 준수할 만큼 충분히 영어 또는 프랑스어를 말하거나 읽을 수 없습니다.
  • 기타 비인자 요법을 받고 있는 사람, 예: 콘시주맙

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
Wilate 또는 Nuwiq 잠재 코호트
전향적으로 등록된 FVIII에 대한 억제제가 있는 평가 가능한 혈우병 A 환자
의약품: 윌레이트 또는 누위크
정맥 주사를 통해 Wilate 또는 Nuwiq 투여
다른 이름들:
  • Wilate: 인간 von Willebrand 인자/인간 응고 인자 VIII. 뉴위크: 재조합 인자 VIII(rhFVIII)
Wilate 또는 Nuwiq 후향적 코호트
후향적으로 등록된 FVIII에 대한 억제제가 있는 평가 가능한 혈우병 A 환자
의약품: 윌레이트 또는 누위크
정맥 주사를 통해 Wilate 또는 Nuwiq 투여
다른 이름들:
  • Wilate: 인간 von Willebrand 인자/인간 응고 인자 VIII. 뉴위크: 재조합 인자 VIII(rhFVIII)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
억제제를 사용하여 완전 또는 부분 ITI(면역 관용 유도) 성공을 달성한 중등도 및 중증 혈우병 A 환자의 수
기간: ITI 시작부터 연구 종료까지 최대 2년
ITI 성공은 완전 또는 부분 ITI 성공을 달성한 환자의 비율을 분석하기 위해 사전 정의된 성공 기준을 사용하여 결정됩니다. 완전한 성공은 다음 변수를 모두 달성함으로써 정의됩니다: 1) 변형된 Bethesda 분석을 사용하여 평가된 억제제 역가 <0.6BU(최소 2회 개별 혈액 샘플링); 2) 정상 범위(정상의 ≥66%)에서 FVIII의 점진적인 생체내 회복(IVR); 3) FVIII 반감기 ≥6시간 Wilate 주입. 부분적 성공은 세 가지 기준 중 두 가지가 충족되는 것으로 정의되며, 부분적 반응은 세 가지 기준 중 하나가 충족되는 것으로 정의됩니다. 부분 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않지만 억제제 역가가 <5 BU로 감소한 것으로 정의됩니다. 완전 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않고 억제제 역가가 여전히 ≥5BU인 것으로 정의됩니다.
ITI 시작부터 연구 종료까지 최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 또는 부분적인 ITI 성공을 달성하는 데 필요한 시간
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년

완전한 또는 부분적인 ITI 성공을 달성하는 데 걸리는 시간은 사전 정의된 성공 기준을 사용하여 결정됩니다. 완전한 성공은 다음 변수를 모두 달성함으로써 정의됩니다: 1) 변형된 Bethesda 분석을 사용하여 평가된 억제제 역가 <0.6 BU(최소 2회 개별 혈액 샘플링); 2) 정상 범위(정상의 ≥66%)에서 FVIII의 IVR 증가; 3) FVIII 반감기는 ≥6시간입니다. 윌레이트 주입. 부분적 성공은 세 가지 기준 중 두 가지가 충족되는 것으로 정의되며, 부분적 반응은 세 가지 기준 중 하나가 충족되는 것으로 정의됩니다. 부분 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않지만 억제제 역가가 <5 BU로 감소한 것으로 정의됩니다. 완전 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않고 억제제 역가가 여전히 ≥5BU인 것으로 정의됩니다.

연구 종료로 인해 이 결과에 대해 0명의 참가자가 분석되었습니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
ITI가 완전히 또는 부분적으로 성공한 경우, 면역 관용 기간
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
ITI 성공 시작부터 연구 기간 종료까지의 시간
ITI 시작일로부터 최대 5년
Wilate 또는 Nuwiq ITI 치료 중 출혈 빈도
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
연구 기간 동안 발생하는 출혈 에피소드는 환자 연구 일지에 환자 또는 그 부모에 의해 기록됩니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
ITI 성공 확률과 억제제 역가의 연관성
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년

억제제 역가는 ITI 성공 확률과 함께 최고 억제제 역가를 포함하여 ITI 치료 시작 시와 치료 전반에 걸쳐 평가됩니다.

ITI 성공은 사전 정의된 성공 기준을 사용하여 결정됩니다. 완전한 성공은 다음 변수를 모두 달성함으로써 정의됩니다: 1) 변형된 Bethesda 분석을 사용하여 평가된 억제제 역가 <0.6 BU(최소 2회 개별 혈액 샘플링); 2) 정상 범위(정상의 ≥66%)에서 FVIII의 IVR 증가; 3) FVIII 반감기는 ≥6시간입니다. Wilate 또는 Nuwiq 주입. 부분적 성공은 세 가지 기준 중 두 가지가 충족되는 것으로 정의되며, 부분적 반응은 세 가지 기준 중 하나가 충족되는 것으로 정의됩니다. 부분 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않지만 억제제 역가가 <5 BU로 감소한 것으로 정의됩니다. 완전 실패는 세 가지 기준 중 어느 것도 충족되지 않고 억제제 역가가 여전히 ≥5BU인 것으로 정의됩니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
Wilate 또는 Nuwiq을 사용한 ITI 치료 전 및 도중 우회제 사용
기간: Wilate 또는 Nuwiq으로 ITI를 시작하기 12개월 전부터 Wilate 또는 Nuwiq으로 ITI를 시작한 후 최대 5년
우회제의 사용은 출혈을 치료하거나 예방적 치료를 제공하기 위해 연구자의 재량에 달려 있습니다. 환자의 억제제 수준이 0.6 베데스다 단위(BU) 이상인 경우, BE 치료에는 FVIII 치료 외에 활성화된 프로트롬빈 복합체 농축물(aPCC) 또는 재조합 FVIIa의 투여가 필요할 수 있습니다.
Wilate 또는 Nuwiq으로 ITI를 시작하기 12개월 전부터 Wilate 또는 Nuwiq으로 ITI를 시작한 후 최대 5년
Wilate 또는 Nuwiq을 사용한 ITI 치료 중 Emicizumab(Hemlibra) 사용
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
사용되는 에미시주맙(헴리브라)의 용량과 빈도는 연구자의 재량에 달려 있습니다. 일반적인 지침으로, 권장 용량은 제품 논문에 따라 처음 4주 동안 주 1회 3mg/kg이고 이후 주 1회 1.5mg/kg을 피하 주사로 투여하는 것입니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
Wilate 또는 Nuwiq을 사용하여 ITI가 완전히 또는 부분적으로 성공한 후 재발률
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
예방적 치료 단계에 도달한 후 최소 2회 연속 혈액 샘플에서 >0.6 BU가 재발합니다. Wilate 또는 Nuwiq을 통한 추가 ITI 시작(재시작)은 조사자의 재량에 따릅니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
Wilate 또는 Nuwiq을 사용하여 ITI가 완전히 또는 부분적으로 성공한 후 재발하는 데 걸리는 시간
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
예방적 치료 단계에 도달한 후 최소 2회 연속 혈액 샘플에서 >0.6 BU의 재발까지의 시간 Wilate 또는 Nuwiq을 통한 추가 ITI 시작(재시작)은 조사자의 재량에 따릅니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년
ITI 요법 준수
기간: ITI 시작일로부터 최대 5년
ITI 동안 Wilate 또는 Nuwiq 주사는 환자 연구 일지에 기록됩니다. 치료 의사는 환자가 제공한 정보를 검토하고 확인할 것입니다.
ITI 시작일로부터 최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

수사관

  • 연구 책임자: Sri Adapa, Octapharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 28일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 20일

연구 완료 (실제)

2020년 11월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 11월 14일

처음 게시됨 (실제)

2017년 11월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WIL-26

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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