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Immuntoleranzinduktion bei Hämophilie-A-Patienten mit Wilate oder Nuwiq (PREVAIL)

6. März 2024 aktualisiert von: Octapharma

Immuntoleranzinduktion bei Hämophilie-A-Patienten mit Wilate oder Nuwiq – eine kanadische Studie

Unkontrollierte, multizentrische, nicht-interventionelle Studie mit einer prospektiven und einer retrospektiven Kohorte zur Bewertung der Wirksamkeit von Wilate oder Nuwiq bei der Erzielung einer vollständigen oder partiellen Immuntoleranzinduktion (ITI) bei Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A mit Inhibitoren

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Hamilton Health Science center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Insgesamt mindestens 80 Patienten, davon mindestens 40 auswertbare Hämophilie-A-Patienten mit einem Inhibitor gegen FVIII in der prospektiven Kohorte und maximal 40 auswertbare Hämophilie-A-Patienten mit einem Inhibitor gegen FVIII in der retrospektiven Kohorte.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Patienten jeden Alters mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A.
  • Patienten mit erstmaligem Auftreten von Inhibitoren, Inhibitoren, die gegenüber früheren ITI-Versuchen refraktär waren, oder rezidivierenden Inhibitoren von FVIII, mit einem Inhibitortiter von ≥ 0,6 BU, gemessen bei 2 verschiedenen Gelegenheiten im Abstand von mindestens 2 Wochen.
  • Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten

Für Patienten in der prospektiven Kohorte:

  • Patienten, die derzeit mit Wilate oder Nuwiq ITI behandelt werden, gerade eine ITI begonnen haben oder planen, eine ITI-Behandlung mit Wilate oder Nuwiq zu beginnen.

Für Patienten in der retrospektiven Kohorte:

  • Patienten, die vor Eintritt in diese Studie Wilate oder Nuwiq ITI erhalten haben. Retrospektive Daten werden maximal 3 Jahre vor Aufnahme in die Studie erhoben. Um berechtigt zu sein, werden die folgenden Informationen benötigt:
  • Wilate- oder Nuwiq-Behandlungsdetails (Startdatum, Dosis, Behandlungshäufigkeit und Dosisänderung).
  • Zuverlässig dokumentierte Blutungshäufigkeit.
  • FVIII-Inhibitor-Titer.
  • FVIII-Halbwertszeit.
  • FVIII IVR.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Studie nicht geeignet:

  • Angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörungen außer Hämophilie A.
  • Eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Blutprodukte und/oder aus Plasma gewonnene FVIII-Konzentrate.
  • Unfähigkeit, Englisch oder Französisch gut genug zu sprechen / zu lesen, um eine Einwilligung zu erteilen und an der Studie teilzunehmen.
  • Personen, die andere Nicht-Faktor-Therapien erhalten, z. concizumab

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Potenzielle Wilate- oder Nuwiq-Kohorte
Auswertbare Hämophilie-A-Patienten mit einem Inhibitor gegen FVIII wurden prospektiv aufgenommen
Arzneimittel: Wilate oder Nuwiq
Wilate oder Nuwiq werden durch intravenöse Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • Wilate: Humaner von-Willebrand-Faktor / humaner Blutgerinnungsfaktor VIII. Nuwiq: rekombinanter Faktor VIII (rhFVIII)
Retrospektive Kohorte von Wilate oder Nuwiq
Auswertbare Hämophilie-A-Patienten mit einem Inhibitor gegen FVIII wurden rückwirkend aufgenommen
Arzneimittel: Wilate oder Nuwiq
Wilate oder Nuwiq werden durch intravenöse Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • Wilate: Humaner von-Willebrand-Faktor / humaner Blutgerinnungsfaktor VIII. Nuwiq: rekombinanter Faktor VIII (rhFVIII)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit mittelschwerer und schwerer Hämophilie A mit Inhibitoren, die einen vollständigen oder teilweisen Erfolg bei der Induktion einer Immuntoleranz (ITI) erzielen
Zeitfenster: Vom Beginn des ITI bis zum Ende des Studiums maximal 2 Jahre
Der ITI-Erfolg wird anhand vordefinierter Erfolgskriterien ermittelt, um den Anteil der Patienten zu analysieren, die einen vollständigen oder teilweisen ITI-Erfolg erzielen. Vollständiger Erfolg wird durch das Erreichen aller der folgenden Variablen definiert: 1) Inhibitortiter <0,6 BU (mindestens 2 separate Blutproben), bestimmt mit dem modifizierten Bethesda-Assay; 2) Inkrementelle In-vivo-Wiederherstellung (IVR) von FVIII im Normalbereich (≥66 % des Normalwerts); 3) FVIII-Halbwertszeit ≥6 Stunden Wilate-Infusion. Teilerfolg ist definiert, wenn zwei der drei Kriterien erfüllt sind, während teilweises Ansprechen definiert ist, wenn eines der drei Kriterien erfüllt ist. Ein teilweises Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist, der Inhibitortiter jedoch auf <5 BU gesunken ist; Ein vollständiges Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist und der Inhibitortiter immer noch ≥5 BU beträgt.
Vom Beginn des ITI bis zum Ende des Studiums maximal 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erforderliche Zeit, um einen vollständigen oder teilweisen ITI-Erfolg zu erzielen
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn

Die Zeit bis zum vollständigen oder teilweisen ITI-Erfolg wird anhand vordefinierter Erfolgskriterien bestimmt. Vollständiger Erfolg wird durch das Erreichen aller der folgenden Variablen definiert: 1) Inhibitortiter <0,6 BU (mindestens 2 separate Blutproben), bestimmt mit dem modifizierten Bethesda-Assay; 2) Inkrementelle IVR von FVIII im Normalbereich (≥66 % des Normalwerts); 3) FVIII-Halbwertszeit ≥6 Stunden. Wilate-Aufguss. Teilerfolg ist definiert, wenn zwei der drei Kriterien erfüllt sind, während teilweises Ansprechen definiert ist, wenn eines der drei Kriterien erfüllt ist. Ein teilweises Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist, der Inhibitortiter jedoch auf <5 BU gesunken ist; Ein vollständiges Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist und der Inhibitortiter immer noch ≥5 BU beträgt.

Aufgrund des Studienabbruchs wurden 0 Teilnehmer für dieses Ergebnis ausgewertet.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Bei vollständigem oder teilweisem ITI-Erfolg: Dauer der Immuntoleranz
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Zeit vom Beginn des ITI-Erfolgs bis zum Ende des Studienzeitraums
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Blutungshäufigkeit während der Behandlung mit Wilate oder Nuwiq ITI
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Während des Studienzeitraums auftretende Blutungsepisoden werden vom Patienten oder seinen Eltern in einem Studientagebuch des Patienten dokumentiert.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Zusammenhang zwischen Inhibitortitern und der Wahrscheinlichkeit eines ITI-Erfolgs
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn

Der Inhibitortiter wird zu Beginn und während der gesamten ITI-Behandlung beurteilt, einschließlich der höchsten Inhibitortiter, mit der Wahrscheinlichkeit eines ITI-Erfolgs.

Der ITI-Erfolg wird anhand vordefinierter Erfolgskriterien ermittelt. Vollständiger Erfolg wird durch das Erreichen aller der folgenden Variablen definiert: 1) Inhibitortiter <0,6 BU (mindestens 2 separate Blutproben), bestimmt mit dem modifizierten Bethesda-Assay; 2) Inkrementelle IVR von FVIII im Normalbereich (≥66 % des Normalwerts); 3) FVIII-Halbwertszeit ≥6 Stunden. Wilate- oder Nuwiq-Aufguss. Teilerfolg ist definiert, wenn zwei der drei Kriterien erfüllt sind, während teilweises Ansprechen definiert ist, wenn eines der drei Kriterien erfüllt ist. Ein teilweises Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist, der Inhibitortiter jedoch auf <5 BU gesunken ist; Ein vollständiges Versagen ist definiert, wenn keines der drei Kriterien erfüllt ist und der Inhibitortiter immer noch ≥5 BU beträgt.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Verwendung von Bypassing-Mitteln vor und während der ITI-Behandlung mit Wilate oder Nuwiq
Zeitfenster: 12 Monate vor Beginn der ITI mit Wilate oder Nuwiq bis maximal 5 Jahre nach Beginn der ITI mit Wilate oder Nuwiq
Der Einsatz von Bypassing-Mitteln liegt im Ermessen des Prüfers, entweder zur Behandlung von Blutungen oder zur Bereitstellung einer prophylaktischen Therapie. Solange der Inhibitorspiegel des Patienten ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU) beträgt, kann die Behandlung von BEs zusätzlich zur FVIII-Behandlung die Verabreichung von aktivierten Prothrombinkomplexkonzentraten (aPCC) oder rekombinantem FVIIa erfordern.
12 Monate vor Beginn der ITI mit Wilate oder Nuwiq bis maximal 5 Jahre nach Beginn der ITI mit Wilate oder Nuwiq
Verwendung von Emicizumab (Hemlibra) während der ITI-Behandlung mit Wilate oder Nuwiq
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Die Dosierung und Häufigkeit der verwendeten Emicizumab (Hemlibra) liegt im Ermessen des Prüfarztes. Als allgemeine Richtlinie beträgt die empfohlene Dosis 3 mg/kg einmal wöchentlich für die ersten 4 Wochen, gefolgt von 1,5 mg/kg einmal wöchentlich, verabreicht als subkutane Injektion, gemäß der Produktmonographie.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Rückfallrate nach vollständiger oder teilweise erfolgreicher ITI mit Wilate oder Nuwiq
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Wiederauftreten von >0,6 BU in mindestens 2 aufeinanderfolgenden Blutproben nach Erreichen der prophylaktischen Behandlungsphase; Eine weitere ITI-Initiierung (Neustart) mit Wilate oder Nuwiq liegt im Ermessen des Prüfarztes.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Zeit bis zum Rückfall nach vollständiger oder teilweise erfolgreicher ITI mit Wilate oder Nuwiq
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Zeit bis zum erneuten Auftreten von >0,6 BU in mindestens 2 aufeinanderfolgenden Blutproben nach Erreichen der prophylaktischen Behandlungsphase; Eine weitere ITI-Initiierung (Neustart) mit Wilate oder Nuwiq liegt im Ermessen des Prüfarztes.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Einhaltung des ITI-Regimes
Zeitfenster: Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn
Während der ITI werden alle Injektionen von Wilate oder Nuwiq im Studientagebuch des Patienten aufgezeichnet. Der behandelnde Arzt prüft und verifiziert die Angaben des Patienten.
Ein maximaler Zeitraum von 5 Jahren ab ITI-Beginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Ermittler

  • Studienleiter: Sri Adapa, Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WIL-26

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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