Immuntoleranse-induksjon ved hemofili A-pasienter som bruker Wilate eller Nuwiq (PREVAIL)

Inklusjonskriterier:

• Mannlige pasienter i alle aldre med moderat eller alvorlig hemofili A.
• Pasienter med en første forekomst av inhibitorer, inhibitorer som er refraktære mot tidligere ITI-forsøk, eller residiverende inhibitorer mot FVIII, med en inhibitortiter på ≥0,6 BU målt ved 2 separate anledninger med minst 2 ukers mellomrom.
• Informert skriftlig samtykke fra pasienten og/eller pasientens forelder(e) eller verge(r)

For pasienter i den potensielle kohorten:

• Pasienter som for tiden er på Wilate eller Nuwiq ITI, har nettopp startet ITI, eller planlegger å starte ITI-behandling med Wilate eller Nuwiq.

For pasienter i den retrospektive kohorten:

• Pasienter som har mottatt Wilate eller Nuwiq ITI før de gikk inn i denne studien. Retrospektive data vil bli samlet inn i maksimalt 3 år før opptak til studiet. For å være kvalifisert, er følgende informasjon nødvendig:
• Wilate eller Nuwiq behandlingsdetaljer (startdato, dose, behandlingsfrekvens og doseendring).
• Pålitelig dokumentert blødningsfrekvens.
• FVIII-hemmertitre.
• FVIII halveringstid.
• FVIII IVR.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for studien:

• Medfødte eller ervervede blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A.
• En historie med overfølsomhet overfor blodprodukter og/eller plasmaavledede FVIII-konsentrater.
• Manglende evne til å snakke/lese engelsk eller fransk godt nok til å gi samtykke og følge studien.
• Personer som får annen ikke-faktorterapi, f.eks. concizumab