Vizsgálat az Inclisiran-kezelésnek az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinre (LDL-C) gyakorolt hatásának értékelésére heterozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HeFH) szenvedő betegeknél (ORION-9)
2020. október 6. frissítette: The Medicines Company
Placebo-kontrollos, kettős vak, randomizált vizsgálat 300 mg inkliziran-nátrium szubkután injekcióként adott hatásának értékelésére heterozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HeFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinben (LDL-C) szenvedő alanyoknál.
Ez egy III. fázisú, placebo-kontrollos, kettős-vak, randomizált vizsgálat HeFH-ban szenvedő és emelkedett LDL-C-szintű résztvevők körében az inkliziran szubkután (SC) injekció(k) hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére.
A tanulmány többközpontú és nemzetközi lesz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
482
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Prague, Csehország, 140 21
- Site 90420-001
-
Prague, Csehország, 180 00
- Site 90420-006
-
Trutnov, Csehország, 541 01
- Site 90420-005
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánia, DK-9000
- Site 90045-001
-
Esbjerg, Dánia, DK-6700
- Site 90045-004
-
Herning, Dánia, 7400
- Site 90045-003
-
Hvidovre, Dánia, 2650
- Site 90045-006
-
Roskilde, Dánia, DK-4000
- Site 90045-002
-
Viborg, Dánia, DK-8800
- Site 90045-005
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Dél-Afrika, 9301
- Site 90027-003
-
Cape Town, Dél-Afrika, 7130
- Site 90027-005
-
Cape Town, Dél-Afrika, 7500
- Site 90027-001
-
Cape Town, Dél-Afrika, 7530
- Site 90027-008
-
Johannesburg, Dél-Afrika, 2193
- Site 90027-010
-
Pretoria, Dél-Afrika, 0157
- Site 90027-007
-
Pretoria, Dél-Afrika, 0184
- Site 90027-006
-
Witbank, Dél-Afrika, 1035
- Site 90027-009
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Dél-Afrika, 7130
- Site 90027-004
-
-
-
-
California
-
Mission Viejo, California, Egyesült Államok, 92691
- Site 90001-005
-
Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92663
- Site 90001-001
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Site 90001-015
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
- Site 90001-047
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Site 90001-004
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Site 90001-056
-
-
Montana
-
Butte, Montana, Egyesült Államok, 59701
- Site 90001-012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89119
- Site 90001-112
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Egyesült Államok, 07901
- Site 90001-014
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45227
- Site 90001-002
-
-
-
-
-
Amersfoort, Hollandia, 3813 TZ
- Site 90031-001
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Site 90031-003
-
Hoorn, Hollandia, 1624 NP
- Site 90031-009
-
Tilburg, Hollandia, 5042 AD
- Site 90031-006
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Site 90031-005
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Site 90011-005
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Site 90011-001
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Site 90011-002
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanyolország, 15006
- Site 90034-003
-
Barcelona, Spanyolország
- Site 90034-005
-
Córdoba, Spanyolország, 14004
- Site 90034-004
-
L'Hospitalet De Llobregat, Spanyolország, 8907
- Site 90034-006
-
Reus, Spanyolország, 43204
- Site 90034-001
-
Zaragoza, Spanyolország, 50009
- Site 90034-002
-
-
-
-
-
Göteborg, Svédország, SE-41345
- Site 90046-002
-
Stockholm, Svédország, SE-11157
- Site 90046-001
-
Stockholm, Svédország, SE-14186
- Site 90046-003
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
A résztvevők akkor vehetők fel, ha a véletlenszerű besorolás előtt megfelelnek a következő felvételi kritériumoknak:
- Férfi vagy női résztvevők ≥18 évesek.
- HeFH genetikai vizsgálattal diagnosztizált HeFH anamnézisében; és/vagy dokumentált anamnézisében több mint 190 mg/dl kezeletlen LDL-C, valamint a családban előfordult családi hiperkoleszterinémia, emelkedett koleszterinszint vagy korai szívbetegség, ami családi hiperkoleszterinémiára utalhat.
- A szérum LDL-C ≥2,6 millimol (mmol)/liter (L) (≥100 mg/dl) a szűréskor.
- Éhgyomri triglicerid <4,52 mmol/l (<400 mg/dl) a szűréskor.
- A sztatinokat szedőknek a maximálisan tolerálható adagot kell kapniuk.
- Azoknak a résztvevőknek, akik nem kapnak sztatinokat, dokumentált bizonyítékokkal kell rendelkezniük legalább 2 különböző sztatin összes adagjával szembeni intoleranciára.
- A lipidcsökkentő terápiában (például sztatin és/vagy ezetimib) részesülő résztvevőknek a szűrés előtt legalább 30 napig stabil adagot kell kapniuk anélkül, hogy a vizsgálatban való részvétel során tervezett gyógyszeres kezelést vagy dózismódosítást végeznének.
Kizárási kritériumok:
A résztvevőket kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi kizárási kritériumok bármelyike érvényesül közvetlenül a randomizálás előtt:
- New York Heart Association (NYHA) IV. osztályú szívelégtelenség.
- Kontrollálatlan szívritmuszavar
- Kontrollálatlan súlyos magas vérnyomás
- Aktív májbetegség
Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy akik fogamzóképes korban vannak és nem hajlandók legalább 2 rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (a sikertelenség aránya kevesebb, mint 1% évente) (kombinált orális fogamzásgátlók, barrier módszerek, jóváhagyott fogamzásgátló implantátum, hosszú távú injekciós fogamzásgátlás vagy méhen belüli eszköz) a vizsgálat teljes időtartama alatt. Kivételek e kritérium alól:
- A menopauza után 2 év feletti nők (az utolsó menstruáció óta eltelt 1 év vagy több) ÉS 55 évesnél idősebb nők.
- Posztmenopauzás nők (a fent meghatározottak szerint) és 55 évnél fiatalabb, negatív terhességi teszttel a randomizálást követő 24 órán belül.
- Olyan nők, akiket legalább 3 hónappal a beiratkozás előtt műtétileg sterilizáltak.
- Férfiak, akik nem hajlandók elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a teljes vizsgálati időszak alatt (óvszer spermiciddel).
- Kezelés más vizsgálati készítménnyel vagy eszközzel a szűrővizsgálatot követő 30 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Kezelés (a szűrést követő 90 napon belül) PCSK9 elleni monoklonális antitestekkel.
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevő potenciális klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Inclisiran
Az Inclisiran-nátrium 300 milligramm (mg) SC injekcióként kerül beadásra az 1. napon, a 90. napon, majd 6 havonta.
|
Az Inclisiran egy kis interferáló ribonukleinsav (RNS), amely gátolja a PCSK9 szintézist.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
A placebót sóoldat szubkután injekció formájában adják be az 1. napon, a 90. napon, majd 6 havonta.
|
A placebót steril normál sóoldatként (0,9%-os nátrium-klorid injekcióhoz való vízben) adják.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
|
|
Az LDL-C idővel korrigált százalékos változása az alapvonaltól a 90. nap után és az 540. napig
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
|
Az alapállapotban, a 90. napon és az 540. napon végrehajtott értékelések, idővel kiigazított százalékos változás a 90. napon jelentették
|
Alaphelyzet, 90. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Protein Convertase Szubtilizin/Kexin 9 (PCSK9) százalékos változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
|
|
Az összkoleszterin százalékos változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
|
|
Az LDL-C abszolút változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
|
|
Az LDL-C idővel korrigált abszolút változása a kiindulási értéktől a 90. nap után és az 540. napig
Időkeret: Alaphelyzet, 90. nap
|
A kiindulási állapot 90. és 540. napon elvégzett értékelések, abszolút változás a 90. napon jelentették
|
Alaphelyzet, 90. nap
|
|
Az apolipoprotein B (Apo-B) százalékos változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
|
|
A nem nagy sűrűségű lipoprotein (HDL)-C százalékos változása a kiindulási értékről az 510. napra
Időkeret: Alapállapot, 510. nap
|
Alapállapot, 510. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Frederick J. Raal, MD, University of Witwatersrand, South Africa
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2017. november 28.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 27.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. szeptember 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 5.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. január 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. október 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 6.
Utolsó ellenőrzés
2020. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MDCO-PCS-17-03
- 2017-002472-30 (EUDRACT_NUMBER)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .