Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinek léčby Inclisiranem na lipoproteinový cholesterol s nízkou hustotou (LDL-C) u subjektů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) (ORION-9)

6. října 2020 aktualizováno: The Medicines Company

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie k vyhodnocení účinku 300 mg Inclisiranu sodného podávaného jako subkutánní injekce u subjektů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšeným cholesterolem lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C).

Jedná se o placebem kontrolovanou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou studii fáze III s účastníky s HeFH a zvýšeným LDL-C k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti subkutánní (SC) injekce (injekcí) inclisiranu. Studium bude multicentrické a mezinárodní.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

482

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, DK-9000
        • Site 90045-001
      • Esbjerg, Dánsko, DK-6700
        • Site 90045-004
      • Herning, Dánsko, 7400
        • Site 90045-003
      • Hvidovre, Dánsko, 2650
        • Site 90045-006
      • Roskilde, Dánsko, DK-4000
        • Site 90045-002
      • Viborg, Dánsko, DK-8800
        • Site 90045-005
  • Holandsko
      • Amersfoort, Holandsko, 3813 TZ
        • Site 90031-001
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Site 90031-003
      • Hoorn, Holandsko, 1624 NP
        • Site 90031-009
      • Tilburg, Holandsko, 5042 AD
        • Site 90031-006
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Site 90031-005
  • Jižní Afrika
      • Bloemfontein, Jižní Afrika, 9301
        • Site 90027-003
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7130
        • Site 90027-005
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7500
        • Site 90027-001
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7530
        • Site 90027-008
      • Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Site 90027-010
      • Pretoria, Jižní Afrika, 0157
        • Site 90027-007
      • Pretoria, Jižní Afrika, 0184
        • Site 90027-006
      • Witbank, Jižní Afrika, 1035
        • Site 90027-009
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Jižní Afrika, 7130
        • Site 90027-004
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Site 90011-005
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Site 90011-001
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Site 90011-002
  • Spojené státy
    • California
      • Mission Viejo, California, Spojené státy, 92691
        • Site 90001-005
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
        • Site 90001-001
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Site 90001-015
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Site 90001-047
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Site 90001-004
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Site 90001-056
    • Montana
      • Butte, Montana, Spojené státy, 59701
        • Site 90001-012
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89119
        • Site 90001-112
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07901
        • Site 90001-014
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Site 90001-002
  • Česko
      • Prague, Česko, 140 21
        • Site 90420-001
      • Prague, Česko, 180 00
        • Site 90420-006
      • Trutnov, Česko, 541 01
        • Site 90420-005
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Site 90034-003
      • Barcelona, Španělsko
        • Site 90034-005
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Site 90034-004
      • L'Hospitalet De Llobregat, Španělsko, 8907
        • Site 90034-006
      • Reus, Španělsko, 43204
        • Site 90034-001
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Site 90034-002
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, SE-41345
        • Site 90046-002
      • Stockholm, Švédsko, SE-11157
        • Site 90046-001
      • Stockholm, Švédsko, SE-14186
        • Site 90046-003

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci mohou být zařazeni, pokud před randomizací splňují všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Historie HeFH s diagnózou HeFH genetickým vyšetřením; a/nebo zdokumentovanou anamnézu neléčeného LDL-C >190 mg/dl a rodinnou anamnézu familiární hypercholesterolemie, zvýšeného cholesterolu nebo časného srdečního onemocnění, které může naznačovat familiární hypercholesterolemii.
  3. Sérový LDL-C ≥2,6 milimolů (mmol)/litr (L) (≥100 mg/dl) při screeningu.
  4. Triglycerid nalačno <4,52 mmol/L (<400 mg/dl) při screeningu.
  5. Účastníci užívající statiny by měli dostávat maximálně tolerovanou dávku.
  6. Účastníci, kteří nedostávají statiny, musí mít zdokumentovaný důkaz nesnášenlivosti všech dávek alespoň 2 různých statinů.
  7. Účastníci na terapiích snižujících lipidy (jako je statin a/nebo ezetimib) by měli mít před screeningem stabilní dávku po dobu ≥ 30 dnů bez plánované medikace nebo změny dávky během účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

Účastníci budou ze studie vyloučeni, pokud bezprostředně před randomizací platí kterékoli z následujících kritérií vyloučení:

  1. Srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association (NYHA).
  2. Nekontrolovaná srdeční arytmie
  3. Nekontrolovaná těžká hypertenze
  4. Aktivní onemocnění jater

  5. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo které jsou ve fertilním věku a nechtějí používat alespoň 2 metody vysoce účinné antikoncepce (míra selhání méně než 1 % ročně) (kombinovaná perorální antikoncepce, bariérové ​​metody, schválený antikoncepční implantát, dlouhodobá injekční antikoncepce nebo nitroděložní tělísko) po celou dobu trvání studie. Výjimky z tohoto kritéria:

    1. Ženy > 2 roky po menopauze (definované jako 1 rok nebo déle od poslední menstruace) A starší 55 let.
    2. Ženy po menopauze (jak je definováno výše) a mladší 55 let s negativním těhotenským testem do 24 hodin od randomizace.
    3. Ženy, které jsou chirurgicky sterilizovány nejméně 3 měsíce před zápisem.
  6. Muži, kteří nejsou ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce po celou dobu studie (kondom se spermicidem).
  7. Léčba jinými hodnocenými produkty nebo zařízeními do 30 dnů nebo 5 poločasů screeningové návštěvy, podle toho, co je delší.
  8. Léčba (do 90 dnů od screeningu) monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Inclisiran
Inclisiran sodný 300 miligramů (mg) bude podáván jako SC injekce v den 1, den 90 a poté každých 6 měsíců.
Lék: Inclisiran
Inclisiran je malá interferující ribonukleová kyselina (RNA), která inhibuje syntézu PCSK9.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo bude podáváno jako SC injekce fyziologického roztoku v den 1, den 90 a poté každých 6 měsíců.
Lék: Placebo
Placebo bude dodáváno jako sterilní normální fyziologický roztok (0,9% chlorid sodný ve vodě na injekci).
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510
Časově upravená procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty po 90. dni až do dne 540
Časové okno: Výchozí stav, den 90
Hodnocení provedená ve výchozím stavu, den 90, den 540, hlášena časově upravená procentní změna v den 90
Výchozí stav, den 90

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna proprotein konvertázy subtilisin/Kexin typu 9 (PCSK9) od výchozího stavu do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510
Procentuální změna celkového cholesterolu od výchozího stavu do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510
Absolutní změna LDL-C od výchozího stavu do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510
Časově upravená absolutní změna LDL-C od výchozí hodnoty po 90. dni až do dne 540
Časové okno: Výchozí stav, den 90
Hodnocení provedená ve výchozím stavu, den 90, den 540, hlášena absolutní změna v den 90
Výchozí stav, den 90
Procentuální změna v apolipoproteinu B (Apo-B) od výchozí hodnoty do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510
Procentuální změna v lipoproteinu s vysokou hustotou (HDL)-C od výchozí hodnoty do dne 510
Časové okno: Výchozí stav, den 510
Výchozí stav, den 510

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Medicines Company

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Frederick J. Raal, MD, University of Witwatersrand, South Africa

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

28. listopadu 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

27. srpna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

11. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

28. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MDCO-PCS-17-03
  • 2017-002472-30 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zvýšený cholesterol

Klinické studie na Inclisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit