Kokeilu Inclisiran-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi matalatiheyksiseen lipoproteiinikolesteroliin (LDL-C) potilailla, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH) (ORION-9)
tiistai 6. lokakuuta 2020 päivittänyt: The Medicines Company
Plasebokontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu koe 300 mg:n inklisiraaninatriumin vaikutuksen arvioimiseksi ihonalaisena injektiona potilaille, joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH) ja kohonnut matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C).
Tämä on vaiheen III, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus osallistujille, joilla on HeFH ja kohonnut LDL-kolesteroli. Tarkoituksena on arvioida ihonalaisten (SC) inklisiraaniinjektioiden tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimus tulee olemaan monikeskus ja kansainvälinen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
482
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amersfoort, Alankomaat, 3813 TZ
- Site 90031-001
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Site 90031-003
-
Hoorn, Alankomaat, 1624 NP
- Site 90031-009
-
Tilburg, Alankomaat, 5042 AD
- Site 90031-006
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Site 90031-005
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Site 90034-003
-
Barcelona, Espanja
- Site 90034-005
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Site 90034-004
-
L'Hospitalet De Llobregat, Espanja, 8907
- Site 90034-006
-
Reus, Espanja, 43204
- Site 90034-001
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Site 90034-002
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Etelä-Afrikka, 9301
- Site 90027-003
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7130
- Site 90027-005
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7500
- Site 90027-001
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7530
- Site 90027-008
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
- Site 90027-010
-
Pretoria, Etelä-Afrikka, 0157
- Site 90027-007
-
Pretoria, Etelä-Afrikka, 0184
- Site 90027-006
-
Witbank, Etelä-Afrikka, 1035
- Site 90027-009
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Etelä-Afrikka, 7130
- Site 90027-004
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Site 90011-005
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Site 90011-001
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Site 90011-002
-
-
-
-
-
Göteborg, Ruotsi, SE-41345
- Site 90046-002
-
Stockholm, Ruotsi, SE-11157
- Site 90046-001
-
Stockholm, Ruotsi, SE-14186
- Site 90046-003
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska, DK-9000
- Site 90045-001
-
Esbjerg, Tanska, DK-6700
- Site 90045-004
-
Herning, Tanska, 7400
- Site 90045-003
-
Hvidovre, Tanska, 2650
- Site 90045-006
-
Roskilde, Tanska, DK-4000
- Site 90045-002
-
Viborg, Tanska, DK-8800
- Site 90045-005
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 140 21
- Site 90420-001
-
Prague, Tšekki, 180 00
- Site 90420-006
-
Trutnov, Tšekki, 541 01
- Site 90420-005
-
-
-
-
California
-
Mission Viejo, California, Yhdysvallat, 92691
- Site 90001-005
-
Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
- Site 90001-001
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Site 90001-015
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Site 90001-047
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Site 90001-004
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Site 90001-056
-
-
Montana
-
Butte, Montana, Yhdysvallat, 59701
- Site 90001-012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89119
- Site 90001-112
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Yhdysvallat, 07901
- Site 90001-014
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
- Site 90001-002
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujat voidaan ottaa mukaan, jos he täyttävät kaikki seuraavat osallistumiskriteerit ennen satunnaistamista:
- Mies- tai naispuolinen osallistuja ≥18 vuotta.
- HeFH:n historia ja HeFH-diagnoosi geneettisellä testauksella; ja/tai dokumentoitu hoitamattoman LDL-C:n historia > 190 mg/dl, ja suvussa esiintynyt familiaalista hyperkolesterolemiaa, kohonnutta kolesterolitasoa tai varhaista sydänsairautta, joka voi viitata familiaaliseen hyperkolesterolemiaan.
- Seerumin LDL-C ≥2,6 millimoolia (mmol)/litra (L) (≥100 mg/dl) seulonnassa.
- Paastotriglyseridi <4,52 mmol/L (<400 mg/dl) seulonnassa.
- Statiineja käyttävien potilaiden tulee saada suurin siedetty annos.
- Osallistujilla, jotka eivät saa statiineja, tulee olla dokumentoituja todisteita vähintään kahden eri statiinin kaikkien annoksen intoleranssista.
- Lipiditasoja alentavia hoitoja (kuten statiinia ja/tai etsetimibiä) saavien osallistujien tulee olla vakaalla annoksella ≥ 30 päivää ennen seulontaa ilman suunniteltua lääkitystä tai annoksen muutosta tutkimukseen osallistumisen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä pätee välittömästi ennen satunnaistamista:
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta.
- Hallitsematon sydämen rytmihäiriö
- Hallitsematon vaikea verenpainetauti
- Aktiivinen maksasairaus
Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka ovat hedelmällisessä iässä ja eivät halua käyttää vähintään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (epäonnistumisprosentti alle 1 % vuodessa) (yhdistelmäehkäisyvalmisteet, estemenetelmät, hyväksytty ehkäisyimplantti, pitkäaikainen ruiskeena käytettävä ehkäisy tai kohdunsisäinen laite) koko tutkimuksen ajan. Poikkeukset tästä kriteeristä:
- Naiset yli 2 vuotta postmenopausaalisilla (määritelty 1 vuoden tai pidempään viimeisten kuukautisten jälkeen) JA yli 55-vuotiaat.
- Postmenopausaaliset naiset (kuten edellä on määritelty) ja alle 55-vuotiaat, joiden raskaustesti on negatiivinen 24 tunnin sisällä satunnaistamisesta.
- Naiset, jotka on steriloitu kirurgisesti vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Miehet, jotka eivät ole halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimusjakson ajan (kondomi spermisidillä).
- Hoito muilla tutkimustuotteilla tai -laitteilla 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa seulontakäynnistä sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Hoito (90 päivän sisällä seulonnasta) PCSK9:ää vastaan suunnatuilla monoklonaalisilla vasta-aineilla.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Inclisiran
Inclisiraaninatrium 300 milligrammaa (mg) annetaan SC-injektiona päivänä 1, päivänä 90 ja sitten 6 kuukauden välein.
|
Inclisiran on pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (RNA), joka estää PCSK9-synteesiä.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plaseboa annetaan suolaliuoksen SC-injektioina päivänä 1, päivänä 90 ja sitten 6 kuukauden välein.
|
Plasebo toimitetaan steriilinä normaalina suolaliuoksena (0,9 % natriumkloridia injektionesteisiin käytettävässä vedessä).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LDL-kolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
|
|
Aikasovitettu LDL-kolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta päivän 90 jälkeen ja päivään 540
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 90
|
Arvioinnit suoritettiin lähtötasolla, päivä 90, päivä 540, aikakorjattu prosentuaalinen muutos päivänä 90 raportoitu
|
Perustaso, päivä 90
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Proteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinityypin 9 (PCSK9) prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
|
|
Kokonaiskolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
|
|
LDL-kolesterolin absoluuttinen muutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
|
|
Aikasovitettu LDL-kolesterolin absoluuttinen muutos lähtötasosta päivän 90 jälkeen ja päivään 540
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 90
|
Arvioinnit suoritettiin lähtötilanteessa, päivä 90, päivä 540, absoluuttinen muutos päivänä 90 raportoitu
|
Perustaso, päivä 90
|
|
Apolipoproteiini B:n (Apo-B) prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
|
|
Ei-korkean tiheyden lipoproteiinin (HDL)-C:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 510
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 510
|
Perustaso, päivä 510
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Frederick J. Raal, MD, University of Witwatersrand, South Africa
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 28. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 27. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 17. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 11. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MDCO-PCS-17-03
- 2017-002472-30 (EUDRACT_NUMBER)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .