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Ensayo para evaluar el efecto del tratamiento con inclisiran sobre el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en sujetos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) (ORION-9)

6 de octubre de 2020 actualizado por: The Medicines Company

Ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar el efecto de 300 mg de inclisiran sódico administrados como inyecciones subcutáneas en sujetos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y colesterol elevado de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C).

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase III en participantes con HeFH y LDL-C elevado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de las inyecciones subcutáneas (SC) de inclisiran. El estudio será multicéntrico e internacional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

482

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Site 90011-005
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Site 90011-001
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Site 90011-002
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 140 21
        • Site 90420-001
      • Prague, Chequia, 180 00
        • Site 90420-006
      • Trutnov, Chequia, 541 01
        • Site 90420-005
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca, DK-9000
        • Site 90045-001
      • Esbjerg, Dinamarca, DK-6700
        • Site 90045-004
      • Herning, Dinamarca, 7400
        • Site 90045-003
      • Hvidovre, Dinamarca, 2650
        • Site 90045-006
      • Roskilde, Dinamarca, DK-4000
        • Site 90045-002
      • Viborg, Dinamarca, DK-8800
        • Site 90045-005
  • España
      • A Coruña, España, 15006
        • Site 90034-003
      • Barcelona, España
        • Site 90034-005
      • Córdoba, España, 14004
        • Site 90034-004
      • L'Hospitalet De Llobregat, España, 8907
        • Site 90034-006
      • Reus, España, 43204
        • Site 90034-001
      • Zaragoza, España, 50009
        • Site 90034-002
  • Estados Unidos
    • California
      • Mission Viejo, California, Estados Unidos, 92691
        • Site 90001-005
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Site 90001-001
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Site 90001-015
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Site 90001-047
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Site 90001-004
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Site 90001-056
    • Montana
      • Butte, Montana, Estados Unidos, 59701
        • Site 90001-012
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89119
        • Site 90001-112
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
        • Site 90001-014
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Site 90001-002
  • Países Bajos
      • Amersfoort, Países Bajos, 3813 TZ
        • Site 90031-001
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Site 90031-003
      • Hoorn, Países Bajos, 1624 NP
        • Site 90031-009
      • Tilburg, Países Bajos, 5042 AD
        • Site 90031-006
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Site 90031-005
  • Sudáfrica
      • Bloemfontein, Sudáfrica, 9301
        • Site 90027-003
      • Cape Town, Sudáfrica, 7130
        • Site 90027-005
      • Cape Town, Sudáfrica, 7500
        • Site 90027-001
      • Cape Town, Sudáfrica, 7530
        • Site 90027-008
      • Johannesburg, Sudáfrica, 2193
        • Site 90027-010
      • Pretoria, Sudáfrica, 0157
        • Site 90027-007
      • Pretoria, Sudáfrica, 0184
        • Site 90027-006
      • Witbank, Sudáfrica, 1035
        • Site 90027-009
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sudáfrica, 7130
        • Site 90027-004
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, SE-41345
        • Site 90046-002
      • Stockholm, Suecia, SE-11157
        • Site 90046-001
      • Stockholm, Suecia, SE-14186
        • Site 90046-003

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes pueden ser incluidos si cumplen todos los siguientes criterios de inclusión antes de la aleatorización:

  1. Participantes masculinos o femeninos ≥18 años de edad.
  2. Antecedentes de HeFH con un diagnóstico de HeFH mediante pruebas genéticas; y/o antecedentes documentados de LDL-C no tratado de >190 mg/dL, y antecedentes familiares de hipercolesterolemia familiar, colesterol elevado o enfermedad cardíaca temprana que puede indicar hipercolesterolemia familiar.
  3. C-LDL sérico ≥2,6 milimoles (mmol)/litro (L) (≥100 mg/dL) en la selección.
  4. Triglicéridos en ayunas <4,52 mmol/L (<400 mg/dL) en la selección.
  5. Los participantes que toman estatinas deben recibir una dosis máxima tolerada.
  6. Los participantes que no reciban estatinas deben tener evidencia documentada de intolerancia a todas las dosis de al menos 2 estatinas diferentes.
  7. Los participantes que reciben terapias para reducir los lípidos (como una estatina y/o ezetimiba) deben recibir una dosis estable durante ≥30 días antes de la selección sin medicamentos planificados ni cambios de dosis durante la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

Los participantes serán excluidos del estudio si alguno de los siguientes criterios de exclusión se aplica inmediatamente antes de la aleatorización:

  1. Insuficiencia cardíaca de clase IV de la New York Heart Association (NYHA).
  2. Arritmia cardiaca no controlada
  3. Hipertensión grave no controlada
  4. Enfermedad hepática activa

  5. Las mujeres que están embarazadas o amamantando, o que están en edad fértil y no están dispuestas a usar al menos 2 métodos anticonceptivos altamente efectivos (tasa de falla inferior al 1% por año) (anticonceptivos orales combinados, métodos de barrera, implante anticonceptivo aprobado, anticonceptivos a largo plazo). anticonceptivo inyectable o dispositivo intrauterino) durante toda la duración del estudio. Exenciones a este criterio:

    1. Mujeres >2 años posmenopáusicas (definidas como 1 año o más desde el último período menstrual) Y mayores de 55 años.
    2. Mujeres posmenopáusicas (como se definió anteriormente) y menores de 55 años con una prueba de embarazo negativa dentro de las 24 horas posteriores a la aleatorización.
    3. Mujeres esterilizadas quirúrgicamente al menos 3 meses antes de la inscripción.
  6. Varones que no estén dispuestos a usar un método anticonceptivo aceptable durante todo el período del estudio (preservativo con espermicida).
  7. Tratamiento con otros productos o dispositivos en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias de la visita de selección, lo que sea más largo.
  8. Tratamiento (dentro de los 90 días posteriores a la selección) con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Inclisirán
Se administrarán 300 miligramos (mg) de inclisiran sódico como inyección SC el día 1, el día 90 y luego cada 6 meses.
Droga: Inclisirán
Inclisiran es un pequeño ácido ribonucleico (ARN) de interferencia que inhibe la síntesis de PCSK9.
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
El placebo se administrará como inyecciones SC de solución salina el día 1, el día 90 y luego cada 6 meses.
Droga: Placebo
El placebo se suministrará como solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9 % en agua para inyección).
Otros nombres:
  • Solución salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en LDL-C desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510
Cambio porcentual ajustado por tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 540
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
Evaluaciones realizadas al inicio, día 90, día 540, cambio porcentual ajustado por tiempo en el día 90 informado
Línea de base, día 90

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510
Cambio porcentual en el colesterol total desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510
Cambio absoluto ajustado por tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 540
Periodo de tiempo: Línea de base, día 90
Evaluaciones realizadas al inicio, día 90, día 540, cambio absoluto informado en el día 90
Línea de base, día 90
Cambio porcentual en la apolipoproteína B (Apo-B) desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510
Cambio porcentual en la lipoproteína de no alta densidad (HDL)-C desde el inicio hasta el día 510
Periodo de tiempo: Línea base, día 510
Línea base, día 510

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The Medicines Company

Investigadores

  • Investigador principal: Frederick J. Raal, MD, University of Witwatersrand, South Africa

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

28 de noviembre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

27 de agosto de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

17 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

11 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

28 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MDCO-PCS-17-03
  • 2017-002472-30 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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