MAX-40279 akut mielogén leukémiában (AML) szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. 18 év feletti férfiak és/vagy nők
2. A vizsgálat céljainak és kockázatainak megértését, valamint a vizsgálati helyszín Intézményi Felülvizsgáló Testülete (IRB)/Független Etikai Bizottsága (IEC) által jóváhagyott aláírt tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapokat a vizsgálatba való belépés előtt megszereztük.
3. Az alanynak morfológiailag dokumentált elsődleges AML-je vagy a myelodysplasiás szindróma (MDS) másodlagos AML-je van az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint, amelyre nem áll rendelkezésre megállapított standard terápia
4. ECOG teljesítmény állapota 0 és 2 között
5. A korábbi kezelésekből (beleértve a kemoterápiát, kinázgátlókat, immunterápiát, kísérleti szereket, sugárzást, HSCT-t vagy műtétet) származó, tartósan krónikus, klinikailag jelentős nem hematológiai toxicitásnak 1-es fokozatúnak kell lennie.
6. A vizsgáló által egyértelműen dokumentált gyorsan progrediáló betegség hiányában az előzetes kezelés és a MAX-40279 beadása közötti intervallum legalább 2 hét (14 nap) a korábbi citotoxikus szerek esetében, vagy legalább 5 felezési idő a korábbi nem citotoxikus szerek esetében. , beleértve a HSCT utáni immunszuppresszív terápiát

7. Az alábbiakban meghatározott elfogadható májfunkciók:

   • Összes bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál tartomány felső határának (ULN)
   • az aszpartát-aminotranszferáz (AST) és az alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ a normálérték felső határának háromszorosa;

8. Az alábbiakban meghatározott elfogadható vesefunkció:

   • A szérum kreatinin ≤ a ULN 1,5-szerese vagy a számított kreatinin clearance (a Cockcroft-Gault képlet szerint) ≥ 60 ml/perc

9. Az alábbiakban meghatározott elfogadható koagulációs állapot:

   • A protrombin idő < 1,3-szorosa a felső határértéknek
   • A részleges trombin idő < 1,3-szorosa a normálérték felső határának
10. Nincsenek klinikailag jelentős eltérések a vizeletvizsgálatban
11. A fogamzóképes korú női résztvevők vállalják, hogy nem lesznek terhesek vagy szoptatnak a vizsgálat alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő három hónapig. A reproduktív potenciállal rendelkező férfiaknak és nőknek egyaránt bele kell állniuk egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő három hónapig. Rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszernek azt nevezzük, amely következetesen és helyesen alkalmazva alacsony, azaz évi 1%-nál kevesebb sikertelenséget eredményez.

Kizárási kritériumok:

1. Az akut promielocitás leukémia diagnózisa
2. A jelenlegi betegségtől eltérő, korábban kezelt rosszindulatú daganatok, kivéve a megfelelően kezelt, nem melanómás bőrrákot, in situ rákot vagy más olyan rákbetegséget, amelyektől az alany legalább 5 évig betegségmentes volt a vizsgálatba való belépéskor
3. Aktív, kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzések, amelyek szisztémás terápiát igényelnek
4. Nagy műtét, a diagnosztikai műtét kivételével, a vizsgálat megkezdése előtt 4 héten belül, teljes gyógyulás nélkül
5. Szívinfarktus vagy angina pectoris miatti vizsgálat megkezdése előtt 6 hónapon belül végzett perkután koszorúér beavatkozás
6. Görcsrohamok, amelyek görcsoldó kezelést igényelnek
7. Olyan gyógyszer szedése, amely megnyújtja a QT-intervallumot, és fennáll a Torsades de Pointes kockázata, vagy a kórtörténetében hosszú QT-szindróma szerepel
8. Nyelési nehézség, felszívódási zavar vagy más krónikus gyomor-bélrendszeri betegség, vagy olyan állapotok, amelyek akadályozhatják a vizsgált termék megfelelőségét és/vagy felszívódását
9. Részvétel egy vizsgált gyógyszer- vagy eszköztesztben a vizsgálatba lépést megelőző 4 héten belül
10. Humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vagy hepatitis C által okozott ismert fertőzés
11. Legutóbbi vénás trombózis (beleértve a mélyvénás trombózist vagy tüdőembóliát a vizsgálat egy éven belül)
12. A kórtörténetben előfordult felső gyomor-bélrendszeri vérzés, peptikus fekélybetegség vagy vérzéses diathesis
13. Az alany terhes (pozitív szérum béta humán koriongonadotropin [β-HCG] teszt a szűréskor) vagy jelenleg szoptat, partnere terhességre/terhességre számít a vizsgálat során vagy az utolsó adag próbakezelés után 6 hónapon belül.
14. Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelent a vizsgálat alanyára nézve
15. Bármilyen okból nem hajlandó vagy nem képes megfelelni a vizsgálati protokollnak
16. Cselekvőképtelenség vagy korlátozott cselekvőképesség
17. Szívbetegség a New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztályával, beleértve a pangásos szívelégtelenséget, szívinfarktust a vizsgálat megkezdése előtt 6 hónapon belül, instabil aritmiát vagy szimptomatikus perifériás artériás vaszkuláris