Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A bél-agy tanulmány

2023. október 31. frissítette: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

A bélmikrobiómák dinamikája az autizmus spektrum zavar (ASD) tüneteiben

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kiderítse, hogy a széklet (széklet) átültetése, más néven bélsár mikrobiota transzplantációja (FMT) egészséges emberből történik-e autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek bélébe.

Ebben a vizsgálatban az 5-17 év közötti gyermekeket 2 éven keresztül veszik fel. Olyan gyermekeket vesznek fel, akik az aranystandard Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) alapján, az 1., 2. vagy 3. modul használatával (nincs, korlátozott vagy nem közepes kifejezőnyelv) kapnak ASD diagnózist. Az ADOS-2 ezekkel a moduljaival diagnosztizált gyermekeknél nagyobb a GI-rendellenességek és a merev-kényszeres viselkedés kockázata. A merev-kényszeres viselkedések és a szociális kommunikáció további értékelése a Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R) és a Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) segítségével történik. A KBIT-t (a Kaufman rövid intelligenciatesztet) alkalmazzák a beteg IQ meghatározására. A teljes értékelési idő körülbelül 90 perc. Az alaptünetek kiértékelését követően orvosi vizsgálatot végeznek annak megállapítására, hogy minden gyermek kifejezett-e specifikus GI-tüneteket. Ezenkívül a szülők kitöltik a gyermekkori gyomor-bélrendszeri tünetek kérdőívét – Róma III (QPGS-III). Az ASD diagnózisának megerősítése után megkezdődik az FMT-kezelés, amely jellemzően a kezdeti diagnózistól számított 4-6 héten belül megtörténik. A gyermekek fele (n=5) 50 g székletnek megfelelő mennyiségű egészséges donortól a jejunumba kerül a felső endoszkópiával, a többi 50%-aa gyermekek (n=5) pedig fiziológiás sóoldatot kapnak placebo kontrollként. felső endoszkópia.

Az alanyok összesen 5 látogatáson lesznek 24 héten belül, beleértve az FMT utáni 7. napon telefonhívást is.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

60 gyermekből csaknem 1-nél diagnosztizálnak ASD-t, ami drámai növekedés a 21. század elejéhez képest. Bár a legtöbb ASD-vel küzdő gyermek alapvető szociális kommunikációs hiányosságokat, nagyon korlátozott érdeklődést, ismétlődő viselkedést és érzékszervi problémákat mutat, a tünetek súlyossága és az, hogy az egyes gyermekek milyen jól reagálnak a szokásos viselkedési terápiákra, rendkívül eltérő lehet betegenként. Ez megnehezíti a hatékony beavatkozások végrehajtását. Más változók is befolyásolják az ASD-betegek kimenetelét, ideértve az első diagnózis felállításának korát, az ellátáshoz való hozzáférést, a kezelések minőségét és az intervenciós szakemberek szakértelmét.

Az ASD-vel küzdő gyermekeknek egészségügyi zavarai is vannak, ami befolyásolja életminőségüket és a beavatkozási programokban való megfelelést. Például az ASD-ben szenvedő gyermekek körülbelül 40 százalékának van gyomor-bélrendszeri zavara (GID). A genetika jelentős szerepet játszik a kockázatban, de a tudósok azt is megállapították, hogy a nem öröklődő tényezők kiválthatják az ASD tüneteinek kifejeződését és súlyosságát. A PI-laboratóriumok klinikai kutatásai a bél-agy kapcsolatra összpontosítottak, amely befolyásolja az ASD tüneteit, hogyan működik a gyermek, és hogyan reagál a beavatkozásokra.

A kutatók azt feltételezik, hogy az ASD-ben szenvedő gyermekek elviselik az egyszeri endoszkópos széklettranszplantációs kezelést, amely módosítja a bélmikrobiális profiljukat, ami az ismétlődő és merev-kényszeres viselkedések csökkenéséhez vezet a Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R) alapján. A másodlagos eredmények közé tartozik a szociális válaszadási skálán elért jobb pontszám és a gyomor-bélrendszeri tünetek. A kutatók I. fázisú biztonsági vizsgálatot javasolnak az FMT autista spektrumzavarban szenvedő gyermekeknél történő alkalmazására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor: 5-17 évesek, akiknél nem-szindrómás ASD-t diagnosztizáltak
  2. Felső GI endoszkópia szükséges
  3. Az ASD klinikai értékelése
  4. Az ADOS által hitelesített ASD diagnózisok
  5. Kérdőívek: RBS-2, KBIT, SRS, Róma III verzió (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Kizárási kritériumok:

  1. Az alanyok, akik képesek beleegyezést adni, de nem hajlandók tájékozott beleegyezést adni
  2. Koraszülöttség (<36 hét)
  3. Terhesség: a vizsgálatot az FMT 0. napján végzik el fogamzóképes korú alanyoknál
  4. Jelentős vese- és májműködési zavarban szenvedő betegek (kreatinin > 2 mg/dl és direkt bilirubin > 2 mg/dl)
  5. Veleszületett vagy szerzett immunhiányos, vagy immunszupprimált, például daganatos betegségben vagy szervátültetésben szenvedő alanyok, akik kemoterápiát kaptak vagy kapnak, vagy HIV-fertőzést diagnosztizáltak.
  6. Meghatározott genetikai okokból kifolyólag szindrómás rendellenességben szenvedő alanyok, valamint súlyos szenzoros vagy motoros problémákkal küzdő alanyok (például vakság, süketség, görcsrohamok, agyi bénulás)

  7. Súlyos ételallergiás alanyok

    -

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: 1. kar
Placebo Comparator placebo a jejunumba felső endoszkópiával.
Biológiai: FMT kontra placebo

Biológiai/Vakcina: székletmikrobiális transzplantáció kontra placebó székletátültetés endoszkópiával.

Más nevek:

FMT

Más nevek:
  • széklet mikrobatranszplantáció vs placebo
Aktív összehasonlító: 2. kar
Aktív komparátor: A donor széklet transzplantációja A 2. kar FMT-t (Fecal Microbial Transplant) egészséges donor széklettel juttatja a jejunumba a felső endoszkópia segítségével.
Biológiai: FMT kontra placebo

Biológiai/Vakcina: székletmikrobiális transzplantáció kontra placebó székletátültetés endoszkópiával.

Más nevek:

FMT

Más nevek:
  • széklet mikrobatranszplantáció vs placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges eredményintézkedések, biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 24 hét
Az elsődleges eredmény az FMT biztonsága, és az RBS-R kérdőív segítségével mérik a rögeszmés/kényszeres és ismétlődő viselkedések tünetváltozásaival is.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Másodlagos eredményintézkedések, tünetek javulása
Időkeret: 24 hét
A másodlagos végpontok közé tartozik a kognitív fejlesztés a nyelvhasználat segítségével egy 10 perces interaktív munkamenetben, Social Responsiveness Scale-2. Az SRS-2 újonnan elérhető (Western Psychological Services). Ez egy 65 elemből álló szülői kérdőív, amely három DSM tartomány folyamatos mennyiségi mérését nyújtja, beleértve a szociális viselkedést, a kommunikációt, valamint a korlátozott és ismétlődő viselkedéseket, amelyek jellemzően fejlődő (T-score=50, sd=10) és ASD-populációkra jellemzőek. Az SRS-2 új DSM-5 alskálákat kínál. Az SRS-t számos klinikai és kutatási környezetben használják. A 65-ös T-pontszám erősen korrelál az ASD diagnózisával, de nem helyettesíti az ADOS-t. Az SRS T-pontszámainak változásait a társadalmi viselkedés időbeli változásának mértékeként használták.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Los Angeles

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Kutatásvezető: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 7.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHLA-18-00065

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel