Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie jelita i mózgu

31 października 2023 zaktualizowane przez: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamika mikrobiomów jelitowych w objawach zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD).

Celem tego badania jest ustalenie, czy przeszczep kału (kału), znany również jako przeszczep mikrobioty kałowej (FMT), od osoby zdrowej do jelit dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).

Do tego badania dzieci w wieku od 5 do 17 lat będą rekrutowane w ciągu 2 lat. Rekrutowane będą dzieci, które otrzymają diagnozę ASD przy użyciu Złotego Standardu Harmonogramu Obserwacji Diagnozy Autyzmu -2 (ADOS-2) przy użyciu modułu 1, 2 lub 3 (brak, ograniczony lub brak umiarkowanie wyrazistego języka). Dzieci, u których zdiagnozowano te moduły ADOS-2, mogą być bardziej narażone na zaburzenia żołądkowo-jelitowe i zachowania sztywno-kompulsywne. Dodatkowa ocena zachowań sztywno-kompulsywnych i komunikacji społecznej zostanie przeprowadzona przy użyciu odpowiednio poprawionych skal powtarzalnych zachowań (RBS-R) i skali responsywności społecznej-2 (SRS-2). KBIT (Krótki Test Inteligencji Kaufmana) jest używany na początku badania w celu uzyskania IQ pacjenta. Całkowity czas oceny wynosi około 90 minut. Po wstępnej ocenie objawów zostanie przeprowadzone badanie lekarskie w celu ustalenia, czy każde dziecko wykazuje określone objawy żołądkowo-jelitowe. Ponadto rodzice wypełnią Kwestionariusz dotyczący objawów żołądkowo-jelitowych u dzieci – Rzym III (QPGS-III). Po potwierdzeniu diagnozy ASD zostanie rozpoczęte leczenie FMT, które zwykle ma miejsce w ciągu 4-6 tygodni od wstępnej diagnozy. Połowa 50% dzieci (n=5) otrzyma ekwiwalent 50 g stolca od zdrowego dawcy do jelita czczego poprzez górną endoskopię, a pozostałe 50% dzieci (n=5) otrzyma roztwór soli fizjologicznej jako kontrolę placebo przez górna endoskopia.

Pacjenci będą mieli w sumie 5 wizyt w ciągu 24 tygodni, w tym telefoniczną wizytę kontrolną w dniu 7 po FMT.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

U prawie 1 na 60 dzieci zdiagnozowano ASD, co stanowi dramatyczny wzrost od początku XXI wieku. Chociaż większość dzieci z ASD wykazuje podstawowe deficyty komunikacji społecznej, bardzo ograniczone zainteresowania, powtarzające się zachowania i problemy sensoryczne, nasilenie objawów i to, jak dobrze każde dziecko reaguje na standardowe terapie behawioralne, może się znacznie różnić w zależności od pacjenta. Utrudnia to podejmowanie skutecznych interwencji. Inne zmienne również wpływają na wyniki pacjentów z ASD, w tym wiek w momencie pierwszej diagnozy, dostęp do opieki, jakość leczenia i wiedza interwencjonistów.

Dzieci z ASD mają również zaburzenia medyczne, które wpływają na jakość ich życia i przestrzeganie programów interwencyjnych. Na przykład około 40 procent dzieci z ASD ma zaburzenia żołądkowo-jelitowe (GID). Genetyka odgrywa istotną rolę w ryzyku, ale naukowcy ustalili również, że czynniki niedziedziczne mogą wyzwalać ekspresję i nasilenie objawów ASD. Kliniczne badania naukowe prowadzone przez laboratoria PI koncentrowały się na powiązaniu jelitowo-mózgowym, które wpływa na objawy ASD, na to, jak dziecko funkcjonuje, a nawet reaguje na interwencje.

Badacze postawili hipotezę, że dzieci z ASD będą tolerować pojedyncze endoskopowe podanie przeszczepu kału, co zmodyfikuje ich profil mikrobiologiczny w jelitach, prowadząc do zmniejszenia powtarzalnych i sztywno-kompulsywnych zachowań, w oparciu o poprawioną skalę powtarzalnych zachowań (RBS-R). Drugorzędne wyniki obejmują poprawę wyniku w skali reakcji społecznej i objawów żołądkowo-jelitowych. Badacze proponują badanie I fazy dotyczące bezpieczeństwa stosowania FMT u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: 5-17 lat, u których zdiagnozowano niesyndromiczne ASD
  2. Wymaga endoskopii górnego odcinka przewodu pokarmowego
  3. Ocena kliniczna ASD
  4. Diagnozy ASD potwierdzone przez ADOS
  5. Kwestionariusze: RBS-2, KBIT, SRS, Rome III Version (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, które są w stanie wyrazić zgodę/zgodę, ale nie chcą wyrazić świadomej zgody/zgody
  2. Wcześniactwo (<36 tygodni)
  3. Ciąża: badanie zostanie przeprowadzone w dniu 0 FMT dla pacjentek mogących zajść w ciążę
  4. Pacjenci ze znacznym zaburzeniem czynności nerek i wątroby (kreatynina > 2 mg/dl i bilirubina bezpośrednia > 2 mg/dl)
  5. Pacjenci z wrodzonym lub nabytym niedoborem odporności lub z obniżoną odpornością, taką jak choroba nowotworowa lub przeszczep narządu), otrzymali lub otrzymują chemioterapię lub zdiagnozowano u nich zakażenie wirusem HIV.
  6. Osoby z zaburzeniami zespołowymi o określonej przyczynie genetycznej oraz osoby z poważnymi problemami czuciowymi lub motorycznymi (na przykład ślepota, głuchota, drgawki, porażenie mózgowe)

  7. Osoby z ciężkimi alergiami pokarmowymi

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Ramię 1
Placebo Comparator placebo do jelita czczego przez górną endoskopię.
Biologiczny: FMT kontra placebo

Biologiczne/Szczepionki: Przeszczep drobnoustrojów kałowych w porównaniu z placebo Przeszczep kału za pomocą endoskopii.

Inne nazwy:

FMT

Inne nazwy:
  • przeszczep drobnoustrojów kałowych vs placebo
Aktywny komparator: Ramię 2
Aktywny komparator: Ramię przeszczepu stolca dawcy 2 otrzyma FMT (przeszczep drobnoustrojów kałowych) wraz ze stolcem zdrowego dawcy do jelita czczego poprzez górną endoskopię.
Biologiczny: FMT kontra placebo

Biologiczne/Szczepionki: Przeszczep drobnoustrojów kałowych w porównaniu z placebo Przeszczep kału za pomocą endoskopii.

Inne nazwy:

FMT

Inne nazwy:
  • przeszczep drobnoustrojów kałowych vs placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Główne wyniki Miary, bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Głównym Wynikiem jest bezpieczeństwo FMT, a także jest ono mierzone wszelkimi zmianami objawów w zachowaniach obsesyjnych/kompulsywnych i powtarzalnych za pomocą kwestionariusza RBS-R.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miary wyniku drugorzędowego, poprawa objawów
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały poprawę funkcji poznawczych przy użyciu języka podczas 10-minutowej interaktywnej sesji, Skala Responsywności Społecznej-2. SRS-2 jest nowo dostępny (Western Psychological Services). Jest to kwestionariusz dla rodziców składający się z 65 pozycji, który zapewnia ciągły pomiar ilościowy trzech domen DSM, w tym zachowań społecznych, komunikacji oraz ograniczonych i powtarzalnych zachowań, znormalizowanych w populacjach typowo rozwijających się (T-score=50, sd=10) i ASD. SRS-2 oferuje nowe podskale DSM-5. SRS jest używany w różnych warunkach klinicznych i badawczych. Wyniki T wynoszące 65 silnie korelują z diagnozą ASD, ale nie zastępują ADOS. Zmiany w wynikach SRS T-score zostały wykorzystane jako miara zmiany zachowań społecznych w czasie.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Śledczy

  • Główny śledczy: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Główny śledczy: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHLA-18-00065

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD)

Badania kliniczne na FMT kontra placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj