Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tarm-hjerne-undersøgelsen

31. oktober 2023 opdateret af: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamik af tarmmikrobiomer i autismespektrumforstyrrelser (ASD) symptomer

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om transplantation af fækalt stof (afføring), også kendt som fækal mikrobiotatransplantation (FMT), fra en rask person ind i tarmene hos børn og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Til denne undersøgelse vil børn i alderen 5-17 år blive rekrutteret over 2 år. Børn vil blive rekrutteret, som modtager en ASD-diagnose ved hjælp af guldstandarden Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) ved hjælp af modul 1, 2 eller 3 (ingen, begrænset eller intet moderat udtryksfuldt sprog). Børn diagnosticeret med disse moduler af ADOS-2 kan have større risiko for GI-lidelser og stiv-kompulsiv adfærd. Yderligere vurdering af rigid-kompulsiv adfærd og social kommunikation vil blive udført ved hjælp af henholdsvis Repetitive Behavioural Scales-Revised (RBS-R) og Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2). KBIT (Kaufman Brief Intelligence Test) bruges ved baseline til at opnå patientens IQ. Samlet evalueringstid er cirka 90 minutter. Efter baseline symptomevaluering vil der blive udført en medicinsk undersøgelse for at afgøre, om hvert barn udtrykker specifikke GI-symptomer. Derudover vil forældre udfylde spørgeskemaet for pædiatriske gastrointestinale symptomer - Rom III (QPGS-III). Når en ASD-diagnose er bekræftet, påbegyndes FMT-behandling, hvilket typisk sker inden for 4-6 uger efter den første diagnose. Halvdelen 50 % af børnene (n=5) vil modtage, hvad der svarer til 50 g afføring fra en rask donor ind i jejunum gennem øvre endoskopi, og de øvrige 50 % rabat på børn (n=5) vil modtage saltvandsopløsning som placebokontrol gennem øvre endoskopi.

Forsøgspersonerne vil have i alt 5 besøg inden for 24 uger inklusive telefonopkaldsopfølgning på dag 7 efter FMT.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Næsten 1 ud af 60 børn er diagnosticeret med ASD, en dramatisk stigning fra begyndelsen af ​​det 21. århundrede. Selvom de fleste børn med ASD udviser kerneunderskud i social kommunikation, meget begrænsede interesser, gentagen adfærd og sensoriske problemer, kan sværhedsgraden af ​​symptomer og hvor godt hvert barn reagerer på standard adfærdsterapier variere enormt fra patient til patient. Dette gør det vanskeligt at gennemføre effektive indgreb. Andre variabler påvirker også resultaterne for ASD-patienter, herunder alder ved første diagnose, adgang til pleje, kvaliteten af ​​behandlinger og interventionisters ekspertise.

Børn med ASD har også medicinske forstyrrelser, som påvirker deres livskvalitet og compliance i interventionsprogrammer. For eksempel har cirka 40 procent af børn med ASD gastrointestinale forstyrrelser (GID'er). Genetik spiller en væsentlig rolle i risikoen, men forskere har også fastslået, at ikke-arvelige faktorer kan udløse ekspression og sværhedsgrad af ASD-symptomer. Kliniske forskningsstudier fra PI-laboratorier har fokuseret på tarm-hjerne-forbindelsen, der påvirker ASD-symptomer, hvordan et barn fungerer og endda reagerer på indgreb.

Forskerne antager, at børn med ASD vil tolerere enkelt endoskopisk levering af fækal transplantationsterapi, som vil ændre deres tarmmikrobielle profil, hvilket fører til reduktion af repetitiv og stiv-kompulsiv adfærd, baseret på Repetitive Behavioural Scales-Revised (RBS-R). Sekundære resultater inkluderer forbedret score i social responsskala og gastrointestinale symptomer. Efterforskere foreslår en fase I sikkerhedsundersøgelse for brugen af ​​FMT hos børn med autismespektrumforstyrrelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 5-17 år, som er blevet diagnosticeret med ikke-syndromiske ASD-er
  2. Har brug for øvre GI endoskopi
  3. Klinisk vurdering af ASD
  4. ADOS validerede diagnoser af ASD
  5. Spørgeskemaer: RBS-2, KBIT, SRS, Rome III Version (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der kan give samtykke/samtykke, men ikke villige til at give informeret samtykke/samtykke
  2. Præmaturitet (<36 uger)
  3. Graviditet: Der vil blive testet på FMT dag 0 for forsøgspersoner med den fødedygtige alder
  4. Personer med signifikant nyre- og leverdysfunktion (kreatinin > 2 mg/dl og direkte bilirubin > 2 mg/dl)
  5. Personer med medfødt eller erhvervet immundefekt, eller som er immunsupprimeret såsom neoplastisk sygdom eller organtransplantation), har modtaget eller modtager kemoterapi eller er blevet diagnosticeret med HIV.
  6. Personer med syndromiske lidelser af defineret genetisk årsag og personer, der har alvorlige sensoriske eller motoriske problemer (for eksempel blindhed, døvhed, kramper, cerebral parese)

  7. Personer med svær fødevareallergi

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Arm 1
Placebo Comparator placebo ind i jejunum gennem øvre endoskopi.
Biologisk: FMT versus placebo

Biologisk/vaccine: Fækal mikrobiel transplantation versus placebo fækal transplantation via endoskopi.

Andre navne:

FMT

Andre navne:
  • fækal mikrobiel transplantation vs placebo
Aktiv komparator: Arm 2
Aktiv komparator: Donorafføringstransplantation Arm 2 får FMT (fækal mikrobiel transplantation) med sund donorafføring ind i jejunum gennem øvre endoskopi.
Biologisk: FMT versus placebo

Biologisk/vaccine: Fækal mikrobiel transplantation versus placebo fækal transplantation via endoskopi.

Andre navne:

FMT

Andre navne:
  • fækal mikrobiel transplantation vs placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primære resultatmål, sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 24 uger
Det primære resultat er sikkerheden ved FMT, og det måles også ved eventuelle symptomændringer i obsessiv/kompulsiv og repetitiv adfærd ved hjælp af RBS-R-spørgeskemaet.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære resultatmål, symptomforbedring
Tidsramme: 24 uger
Sekundære endepunkter vil omfatte kognitiv forbedring ved brug af sprogbrug i en 10 minutters interaktiv session, Social Responsiveness Scale-2. SRS-2 er nyligt tilgængelig (Western Psychological Services). Det er et overordnet spørgeskema med 65 punkter, der giver et kontinuerligt kvantitativt mål for tre DSM-domæner, herunder social adfærd, kommunikation og begrænset og repetitiv adfærd, normeret i typisk udviklende (T-score=50, sd=10) og ASD-populationer. SRS-2 tilbyder nye DSM-5 underskalaer. SRS bruges i en række forskellige kliniske og forskningsmæssige indstillinger. T-score på 65 korrelerer meget med en ASD-diagnose, men erstatter ikke ADOS. Ændringer i SRS T-scores er blevet brugt som et mål for social adfærdsændring over tid.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHLA-18-00065

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FMT versus placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner