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Lo studio Gut-Brain

31 ottobre 2023 aggiornato da: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dinamica dei microbiomi intestinali nei sintomi del disturbo dello spettro autistico (ASD).

Lo scopo di questo studio è scoprire se il trapianto di materia fecale (feci), noto anche come trapianto di microbiota fecale (FMT), da una persona sana nell'intestino di bambini e giovani adulti con disturbo dello spettro autistico (ASD).

Per questo studio verranno reclutati bambini di età compresa tra 5 e 17 anni nell'arco di 2 anni. Verranno reclutati bambini che ricevono una diagnosi di ASD utilizzando il gold standard Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) utilizzando il modulo 1, 2 o 3 (nessuno, linguaggio espressivo limitato o assente). I bambini con diagnosi di questi moduli dell'ADOS-2 possono essere maggiormente a rischio di disturbi gastrointestinali e comportamenti rigido-compulsivi. Un'ulteriore valutazione dei comportamenti rigido-compulsivi e della comunicazione sociale verrà effettuata utilizzando rispettivamente la Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R) e la Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2). KBIT (il Kaufman Brief Intelligence Test) viene utilizzato al basale per ottenere il QI del paziente. Il tempo totale di valutazione è di circa 90 minuti. Dopo la valutazione dei sintomi di base, verrà eseguito un esame medico per determinare se ogni bambino sta esprimendo specifici sintomi gastrointestinali. Inoltre, i genitori compileranno il Questionario per i sintomi gastrointestinali pediatrici - Roma III (QPGS-III). Una volta confermata la diagnosi di ASD, verrà avviato il trattamento FMT, che in genere si verifica entro 4-6 settimane dalla diagnosi iniziale. La metà del 50% dei bambini (n=5) riceverà l'equivalente di 50 g di feci da un donatore sano nel digiuno attraverso l'endoscopia superiore e l'altro 50% di bambini (n=5) riceverà soluzione salina come controllo Placebo attraverso endoscopia superiore.

I soggetti avranno un totale di 5 visite entro 24 settimane, inclusa la telefonata di follow-up il giorno 7 dopo l'FMT.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

A quasi 1 bambino su 60 viene diagnosticato l'ASD, un drammatico aumento dall'inizio del 21° secolo. Sebbene la maggior parte dei bambini con ASD presenti deficit di comunicazione sociale di base, interessi molto limitati, comportamenti ripetitivi e problemi sensoriali, la gravità dei sintomi e quanto bene ogni bambino risponde alle terapie comportamentali standard può variare enormemente da paziente a paziente. Ciò rende difficile attuare interventi efficaci. Altre variabili influenzano anche i risultati per i pazienti con ASD, tra cui l'età alla prima diagnosi, l'accesso alle cure, la qualità dei trattamenti e l'esperienza degli interventisti.

I bambini con ASD hanno anche disturbi medici, che influiscono sulla loro qualità di vita e sulla conformità ai programmi di intervento. Ad esempio, circa il 40% dei bambini con ASD presenta disturbi gastrointestinali (GID). La genetica gioca un ruolo sostanziale nel rischio, ma gli scienziati hanno anche determinato che i fattori non ereditabili possono innescare l'espressione e la gravità dei sintomi dell'ASD. Gli studi di ricerca clinica dei laboratori PI si sono concentrati sul legame intestino-cervello che influenza i sintomi dell'ASD, come funziona un bambino e persino risponde agli interventi.

I ricercatori ipotizzano che i bambini con ASD tollereranno una singola somministrazione endoscopica della terapia di trapianto fecale che modificherà il loro profilo microbico intestinale portando alla riduzione dei comportamenti ripetitivi e rigido-compulsivi, sulla base delle Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R). Gli esiti secondari includono un miglioramento del punteggio nella scala di risposta sociale e sintomi gastrointestinali. Gli investigatori propongono uno studio di sicurezza di fase I per l'uso di FMT nei bambini con disturbo dello spettro autistico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: 5-17 a cui è stato diagnosticato un ASD non sindromico
  2. Necessita di un'endoscopia gastrointestinale superiore
  3. Valutazione clinica dell'ASD
  4. Diagnosi convalidate ADOS di ASD
  5. Questionari: RBS-2 , KBIT, SRS, Versione Roma III (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti in grado di dare il consenso/assenso ma non disposti a dare il consenso/assenso informato
  2. Prematurità (<36 settimane)
  3. Gravidanza: il test verrà eseguito il giorno 0 dell'FMT per i soggetti in età fertile
  4. Soggetti con disfunzione renale ed epatica significativa (creatinina > 2 mg/dl e bilirubina diretta > 2 mg/dl)
  5. Soggetti con immunodeficienza congenita o acquisita, o che sono immunosoppressi come malattia neoplastica o trapianto di organi), hanno ricevuto o stanno ricevendo chemioterapia o sono stati diagnosticati con HIV.
  6. Soggetti con disturbi sindromici di causa genetica definita e soggetti che hanno gravi problemi sensoriali o motori (ad esempio cecità, sordità, convulsioni, paralisi cerebrale)

  7. Soggetti con gravi allergie alimentari

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Braccio 1
Placebo Comparatore placebo nel digiuno attraverso l'endoscopia superiore.
Biologico: FMT rispetto al placebo

Biologico/vaccino: trapianto microbico fecale rispetto al trapianto fecale placebo tramite endoscopia.

Altri nomi:

FMT

Altri nomi:
  • trapianto microbico fecale vs placebo
Comparatore attivo: Braccio 2
Comparatore attivo: Il braccio 2 del trapianto di feci da donatore otterrà FMT (trapianto microbico fecale) con feci da donatore sane nel digiuno attraverso l'endoscopia superiore.
Biologico: FMT rispetto al placebo

Biologico/vaccino: trapianto microbico fecale rispetto al trapianto fecale placebo tramite endoscopia.

Altri nomi:

FMT

Altri nomi:
  • trapianto microbico fecale vs placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di esito primario, sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 24 settimane
L'esito primario è la sicurezza dell'FMT e viene misurato anche da eventuali cambiamenti dei sintomi nei comportamenti ossessivi/compulsivi e ripetitivi utilizzando il questionario RBS-R.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di esito secondario, miglioramento dei sintomi
Lasso di tempo: 24 settimane
Gli endpoint secondari includeranno il miglioramento cognitivo utilizzando l'uso del linguaggio in una sessione interattiva di 10 minuti, Social Responsiveness Scale-2. L'SRS-2 è appena disponibile (Western Psychological Services). Si tratta di un questionario di 65 voci per i genitori che fornisce una misurazione quantitativa continua di tre domini DSM, inclusi comportamento sociale, comunicazione e comportamenti limitati e ripetitivi, normati nelle popolazioni con sviluppo tipico (T-score=50, sd=10) e ASD. L'SRS-2 offre nuove sottoscale DSM-5. L'SRS è utilizzato in una varietà di contesti clinici e di ricerca. I punteggi T di 65 sono altamente correlati con una diagnosi di ASD, ma non sostituiscono l'ADOS. I cambiamenti nei punteggi T SRS sono stati utilizzati come misura del cambiamento del comportamento sociale nel tempo.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Investigatori

  • Investigatore principale: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Investigatore principale: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2019

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHLA-18-00065

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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