Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De Gut-Brain-studie

31 oktober 2023 bijgewerkt door: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamiek van darmmicrobiomen bij symptomen van autismespectrumstoornis (ASS).

Het doel van deze studie is om uit te zoeken of transplantatie van fecale materie (ontlasting), ook wel fecale microbiota transplantatie (FMT) genoemd, van een gezond persoon in de darmen van kinderen en jonge volwassenen met Autisme Spectrum Stoornis (ASS) is.

Voor dit onderzoek zullen gedurende 2 jaar kinderen tussen de 5 en 17 jaar geworven worden. Er worden kinderen geworven die een ASS-diagnose krijgen met behulp van het gouden standaard Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) met behulp van module 1, 2 of 3 (geen, beperkt of geen matig expressief taalgebruik). Kinderen bij wie deze modules van de ADOS-2 zijn vastgesteld, lopen mogelijk een groter risico op gastro-intestinale stoornissen en rigide-compulsief gedrag. Aanvullende beoordeling van rigide-compulsief gedrag en sociale communicatie zal worden gedaan met behulp van respectievelijk de Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R) en Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2). KBIT (de Kaufman Brief Intelligence Test) wordt bij aanvang gebruikt om het IQ van de patiënt te verkrijgen. De totale evaluatietijd is ongeveer 90 minuten. Na baseline symptoomevaluatie zal een medisch onderzoek worden uitgevoerd om te bepalen of elk kind specifieke gastro-intestinale symptomen vertoont. Daarnaast vullen ouders de vragenlijst voor gastro-intestinale symptomen bij kinderen - Rome III (QPGS-III) in. Zodra een ASS-diagnose is bevestigd, wordt de FMT-behandeling gestart, die meestal binnen 4-6 weken na de eerste diagnose plaatsvindt. De helft van de 50% van de kinderen (n=5) krijgt het equivalent van 50 g ontlasting van een gezonde donor in het jejunum via bovenste endoscopie en de overige 50% van de kinderen (n=5) krijgt een zoutoplossing als placebocontrole via bovenste endoscopie.

Proefpersonen krijgen in totaal 5 bezoeken binnen 24 weken, inclusief telefonische follow-up op dag 7 na FMT.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bijna 1 op de 60 kinderen wordt gediagnosticeerd met ASS, een dramatische toename vanaf het begin van de 21e eeuw. Hoewel de meeste kinderen met ASS kernstoornissen in de sociale communicatie vertonen, zeer beperkte interesses, repetitief gedrag en sensorische problemen, kan de ernst van de symptomen en hoe goed elk kind reageert op standaard gedragstherapieën enorm variëren van patiënt tot patiënt. Dit maakt het moeilijk om effectieve interventies uit te voeren. Andere variabelen beïnvloeden ook de uitkomsten voor ASS-patiënten, waaronder leeftijd bij de eerste diagnose, toegang tot zorg, de kwaliteit van behandelingen en de expertise van interventionisten.

Kinderen met ASS hebben ook medische stoornissen, die van invloed zijn op hun kwaliteit van leven en therapietrouw in interventieprogramma's. Ongeveer 40 procent van de kinderen met ASS heeft bijvoorbeeld gastro-intestinale stoornissen (GID's). Genetica speelt een substantiële rol bij het risico, maar wetenschappers hebben ook vastgesteld dat niet-erfelijke factoren de expressie en ernst van ASS-symptomen kunnen veroorzaken. Klinische onderzoeksstudies van PI-laboratoria hebben zich gericht op de darm-hersenverbinding die ASS-symptomen beïnvloedt, hoe een kind functioneert en zelfs reageert op interventies.

De onderzoekers veronderstellen dat kinderen met ASS een enkele endoscopische aflevering van fecale transplantatietherapie zullen tolereren, wat hun darmmicrobiële profiel zal wijzigen, wat leidt tot een vermindering van repetitief en rigide-compulsief gedrag, gebaseerd op de Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R). Secundaire uitkomsten zijn verbeterde score op de schaal voor sociale responsiviteit en gastro-intestinale symptomen. Onderzoekers stellen een fase I-veiligheidsstudie voor voor het gebruik van FMT bij kinderen met autismespectrumstoornis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd: 5-17 jaar bij wie de diagnose niet-syndromale ASS is gesteld
  2. Heeft bovenste GI-endoscopie nodig
  3. Klinische beoordeling van ASS
  4. ADOS gevalideerde diagnoses van ASS
  5. Vragenlijsten: RBS-2, KBIT, SRS, Rome III-versie (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Uitsluitingscriteria:

  1. Onderwerpen die toestemming/instemming kunnen geven, maar niet bereid zijn om geïnformeerde toestemming/instemming te geven
  2. Prematuriteit (<36 weken)
  3. Zwangerschap: tests worden uitgevoerd op FMT-dag 0 voor proefpersonen die zwanger kunnen worden
  4. Proefpersonen met significante nier- en leverdisfunctie (creatinine > 2 mg/dl en direct bilirubine > 2 mg/dl)
  5. Proefpersonen met aangeboren of verworven immunodeficiëntie, of die immunosuppressief zijn, zoals neoplastische ziekte of orgaantransplantatie), chemotherapie hebben gekregen of krijgen, of bij wie hiv is vastgesteld.
  6. Proefpersonen met syndromale stoornissen met een gedefinieerde genetische oorzaak, en proefpersonen met ernstige sensorische of motorische problemen (bijvoorbeeld blindheid, doofheid, epileptische aanvallen, hersenverlamming)

  7. Onderwerpen met ernstige voedselallergieën

    -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Arm 1
Placebo Comparator placebo in het jejunum via bovenste endoscopie.
Biologisch: FMT versus placebo

Biologisch/vaccin: fecale microbiële transplantatie versus placebo fecale transplantatie via endoscopie.

Andere namen:

FMT

Andere namen:
  • fecale microbiële transplantatie versus placebo
Actieve vergelijker: Arm 2
Actieve comparator: Donorontlasting Transplantatiearm 2 krijgt FMT (Fecale Microbiële Transplantatie) met Gezonde Donorontlasting in het jejunum via bovenste endoscopie.
Biologisch: FMT versus placebo

Biologisch/vaccin: fecale microbiële transplantatie versus placebo fecale transplantatie via endoscopie.

Andere namen:

FMT

Andere namen:
  • fecale microbiële transplantatie versus placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire uitkomstmaten, veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 24 weken
Het primaire resultaat is de veiligheid van FMT en wordt ook gemeten aan de hand van eventuele symptoomveranderingen in obsessief/compulsief en repetitief gedrag met behulp van de RBS-R-vragenlijst.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire uitkomstmaten, symptoomverbetering
Tijdsspanne: 24 weken
Secundaire eindpunten omvatten cognitieve verbetering met behulp van taalgebruik in een interactieve sessie van 10 minuten, Social Responsiveness Scale-2. De SRS-2 is nieuw beschikbaar (Western Psychological Services). Het is een oudervragenlijst van 65 items die een continue kwantitatieve meting biedt van drie DSM-domeinen, waaronder sociaal gedrag, communicatie en beperkt en repetitief gedrag, genormeerd in normaal ontwikkelende (T-score=50, sd=10) en ASS-populaties. De SRS-2 biedt nieuwe DSM-5 subschalen. De SRS wordt gebruikt in verschillende klinische en onderzoeksomgevingen. T-scores van 65 correleren sterk met een ASS-diagnose, maar vervangen de ADOS niet. Veranderingen in SRS T-scores zijn gebruikt als maatstaf voor sociale gedragsverandering in de loop van de tijd.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 augustus 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHLA-18-00065

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op FMT versus placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren