Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование кишечника и мозга

31 октября 2023 г. обновлено: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Динамика кишечных микробиомов при симптомах расстройств аутистического спектра (РАС)

Целью данного исследования является выяснить, возможна ли трансплантация фекальных масс (фекалий), также известная как трансплантация фекальной микробиоты (ТФМ), от здорового человека в кишечник детей и молодых людей с расстройствами аутистического спектра (РАС).

Для этого исследования будут набраны дети в возрасте от 5 до 17 лет в течение 2 лет. Будут набраны дети, получившие диагноз РАС в соответствии с золотым стандартом Графика наблюдения за диагностикой аутизма-2 (ADOS-2) с использованием модуля 1, 2 или 3 (отсутствие, ограниченное или отсутствие умеренной экспрессивной речи). Дети, у которых диагностированы эти модули ADOS-2, могут подвергаться большему риску желудочно-кишечных расстройств и ригидно-компульсивного поведения. Дополнительная оценка ригидно-компульсивного поведения и социального общения будет проводиться с использованием пересмотренных шкал повторяющегося поведения (RBS-R) и шкалы социальной реактивности-2 (SRS-2) соответственно. KBIT (Краткий тест интеллекта Кауфмана) используется на исходном уровне для определения IQ пациента. Общее время оценки составляет примерно 90 минут. После оценки исходных симптомов будет проведен медицинский осмотр, чтобы определить, проявляются ли у каждого ребенка определенные желудочно-кишечные симптомы. Кроме того, родители должны будут заполнить Анкету о симптомах желудочно-кишечного тракта у детей – Рим III (QPGS-III). После подтверждения диагноза РАС будет начато лечение ТФМ, которое обычно происходит в течение 4–6 недель после постановки первоначального диагноза. Половина 50 % детей (n = 5) получат эквивалент 50 г стула от здорового донора в тощую кишку с помощью верхней эндоскопии, а остальные 50 % детей (n = 5) получат физиологический раствор в качестве контроля плацебо через верхняя эндоскопия.

Субъекты будут иметь в общей сложности 5 посещений в течение 24 недель, включая последующие телефонные звонки на 7-й день после FMT.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Почти у 1 из 60 детей диагностируют РАС, что является значительным увеличением с начала 21 века. Хотя у большинства детей с РАС отмечаются базовые нарушения социального общения, очень ограниченные интересы, повторяющееся поведение и сенсорные проблемы, тяжесть симптомов и то, насколько хорошо каждый ребенок реагирует на стандартную поведенческую терапию, могут сильно различаться от пациента к пациенту. Это затрудняет проведение эффективных мероприятий. Другие переменные также влияют на исходы для пациентов с РАС, в том числе возраст при первом диагнозе, доступность медицинской помощи, качество лечения и опыт специалистов по вмешательству.

Дети с РАС также имеют медицинские нарушения, что влияет на качество их жизни и соблюдение программ вмешательства. Например, примерно у 40% детей с РАС наблюдаются желудочно-кишечные расстройства (ЖРВ). Генетика играет существенную роль в риске, но ученые также определили, что ненаследственные факторы могут вызывать проявление и тяжесть симптомов РАС. Клинические исследования, проведенные в лабораториях PI, были сосредоточены на связи между кишечником и мозгом, которая влияет на симптомы РАС, на то, как ребенок функционирует и даже реагирует на вмешательства.

Исследователи предполагают, что дети с РАС будут терпеть однократное эндоскопическое введение фекальной трансплантатной терапии, которая изменит их микробный профиль кишечника, что приведет к уменьшению повторяющегося и ригидно-компульсивного поведения на основе пересмотренных шкал повторяющегося поведения (RBS-R). Вторичные результаты включают улучшенный балл по шкале социальной реактивности и желудочно-кишечные симптомы. Исследователи предлагают провести первую фазу исследования безопасности использования FMT у детей с расстройствами аутистического спектра.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст: 5-17 лет, у которых был диагностирован несиндромальный РАС.
  2. Требуется эндоскопия верхних отделов ЖКТ
  3. Клиническая оценка РАС
  4. Подтвержденные ADOS диагнозы РАС
  5. Анкеты: RBS-2, KBIT, SRS, Rome III Version (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Критерий исключения:

  1. Субъекты, способные дать согласие/согласие, но не желающие давать информированное согласие/согласие
  2. Недоношенность (<36 недель)
  3. Беременность: тестирование будет проводиться в 0-й день ТФМ для субъектов с детородным потенциалом.
  4. Субъекты со значительной дисфункцией почек и печени (креатинин > 2 мг/дл и прямой билирубин > 2 мг/дл)
  5. Субъекты с врожденным или приобретенным иммунодефицитом или с иммуносупрессией, такой как новообразование или трансплантация органов), получали или получают химиотерапию или у которых диагностирован ВИЧ.
  6. Субъекты с синдромальными нарушениями определенной генетической причины и субъекты с серьезными сенсорными или моторными проблемами (например, слепота, глухота, судороги, церебральный паралич)

  7. Субъекты с тяжелой пищевой аллергией

    -

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Рука 1
Плацебо Сравнительное введение плацебо в тощую кишку посредством эндоскопии верхних отделов.
Биологический: ТФМ по сравнению с плацебо

Биологический/вакцинный: фекальная микробная трансплантация по сравнению с плацебо. Фекальная трансплантация с помощью эндоскопии.

Другие имена:

FMT

Другие имена:
  • фекальная микробная трансплантация против плацебо
Активный компаратор: Рука 2
Активный компаратор: Рука 2 для трансплантации донорского стула будет получать FMT (фекальную микробную трансплантацию) со здоровым донорским стулом в тощую кишку через верхнюю эндоскопию.
Биологический: ТФМ по сравнению с плацебо

Биологический/вакцинный: фекальная микробная трансплантация по сравнению с плацебо. Фекальная трансплантация с помощью эндоскопии.

Другие имена:

FMT

Другие имена:
  • фекальная микробная трансплантация против плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Показатели первичного результата, безопасность и переносимость
Временное ограничение: 24 недели
Основным результатом является безопасность FMT, а также она измеряется любыми изменениями симптомов обсессивно-компульсивного и повторяющегося поведения с использованием опросника RBS-R.
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вторичные показатели результатов, улучшение симптомов
Временное ограничение: 24 недели
Вторичные конечные точки будут включать когнитивное улучшение с использованием языка в 10-минутном интерактивном сеансе, Шкала социальной отзывчивости-2. SRS-2 недавно доступен (Western Psychological Services). Это родительский опросник из 65 пунктов, который обеспечивает непрерывную количественную оценку трех доменов DSM, включая социальное поведение, общение, ограниченное и повторяющееся поведение, нормированное для типично развивающихся (T-показатель = 50, sd = 10) и популяций с РАС. SRS-2 предлагает новые субшкалы DSM-5. SRS используется в различных клинических и исследовательских целях. Т-баллы 65 в высокой степени коррелируют с диагнозом РАС, но не заменяют ADOS. Изменения в T-баллах SRS использовались как мера изменения социального поведения с течением времени.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Los Angeles

Следователи

  • Главный следователь: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Главный следователь: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 августа 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CHLA-18-00065

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ТФМ по сравнению с плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mozambique

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться