Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

The Gut-Brain Study

31 oktober 2023 uppdaterad av: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamik hos tarmmikrobiomer vid autismspektrumstörning (ASD) symtom

Syftet med denna studie är att ta reda på om transplantation av fekal materia (avföring), även känd som fekal mikrobiotatransplantation (FMT), från en frisk person till tarmarna hos barn och unga vuxna med Autism Spectrum Disorder (ASD).

För denna studie kommer barn i åldrarna 5-17 år att rekryteras över 2 år. Barn kommer att rekryteras som får en ASD-diagnos med hjälp av guldstandarden Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) med modul 1, 2 eller 3 (inget, begränsat eller inget måttligt uttrycksfullt språk). Barn som diagnostiserats med dessa moduler av ADOS-2 kan löpa större risk för GI-störningar och stela-kompulsiva beteenden. Ytterligare bedömning av stela-kompulsiva beteenden och social kommunikation kommer att göras med hjälp av Repetitive Behavioural Scales-Revised (RBS-R) och Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2), respektive. KBIT (Kaufman Brief Intelligence Test) används vid baslinjen för att erhålla patientens IQ. Total utvärderingstid är cirka 90 minuter. Efter baslinjeutvärdering av symtom kommer en medicinsk undersökning att utföras för att avgöra om varje barn uttrycker specifika GI-symtom. Dessutom kommer föräldrar att fylla i frågeformuläret för pediatriska gastrointestinala symtom - Rom III (QPGS-III). När en ASD-diagnos har bekräftats kommer FMT-behandling att inledas, vilket vanligtvis inträffar inom 4-6 veckor efter den första diagnosen. Hälften 50 % av barnen (n=5) kommer att få motsvarande 50 g avföring från en frisk donator in i jejunum genom övre endoskopi och övriga 50 % rabatt på barn (n=5) kommer att få saltlösning som placebokontroll genom övre endoskopi.

Försökspersonerna kommer att ha totalt 5 besök inom 24 veckor inklusive telefonsamtalsuppföljning på dag 7 efter FMT.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nästan 1 av 60 barn får diagnosen ASD, en dramatisk ökning från början av 2000-talet. Även om de flesta barn med ASD uppvisar grundläggande sociala kommunikationsbrister, mycket begränsade intressen, repetitiva beteenden och sensoriska problem, kan symtomens svårighetsgrad och hur väl varje barn svarar på vanliga beteendeterapier variera enormt från patient till patient. Detta gör det svårt att genomföra effektiva insatser. Andra variabler påverkar också resultaten för ASD-patienter, inklusive ålder vid första diagnosen, tillgång till vård, kvaliteten på behandlingar och experternas expertis.

Barn med ASD har också medicinska störningar, vilket påverkar deras livskvalitet och följsamhet i interventionsprogram. Till exempel har cirka 40 procent av barn med ASD gastrointestinala störningar (GID). Genetik spelar en betydande roll i risken, men forskare har också bestämt att icke-ärftliga faktorer kan utlösa uttryck och svårighetsgrad av ASD-symtom. Kliniska forskningsstudier från PI-laboratorier har fokuserat på länken mellan tarm och hjärna som påverkar ASD-symtom, hur ett barn fungerar och till och med svarar på interventioner.

Utredarna antar att barn med ASD kommer att tolerera enstaka endoskopisk tillförsel av fekal transplantationsterapi som kommer att modifiera deras tarmmikrobiella profil vilket leder till minskning av repetitiva och stela-kompulsiva beteenden, baserat på Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R). Sekundära resultat inkluderar förbättrad poäng i skala för social lyhördhet och gastrointestinala symtom. Utredarna föreslår en fas I-säkerhetsstudie för användning av FMT hos barn med autismspektrumstörning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder: 5-17 år som har diagnostiserats med icke-syndromisk ASD
  2. Behöver övre GI-endoskopi
  3. Klinisk bedömning av ASD
  4. ADOS validerade diagnoser av ASD
  5. Frågeformulär: RBS-2 , KBIT, SRS, Rome III Version (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som kan ge samtycke/samtycke men ovilliga att ge informerat samtycke
  2. Prematuritet (<36 veckor)
  3. Graviditet: testning kommer att göras på FMT dag 0 för försökspersoner med fertil ålder
  4. Patienter med signifikant njur- och leverdysfunktion (kreatinin > 2 mg/dl och direkt bilirubin > 2 mg/dl)
  5. Patienter med medfödd eller förvärvad immunbrist, eller som är immunsupprimerad såsom neoplastisk sjukdom eller organtransplantation), har fått eller får kemoterapi eller har diagnostiserats med HIV.
  6. Patienter med syndromiska störningar av definierad genetisk orsak och personer som har allvarliga sensoriska eller motoriska problem (till exempel blindhet, dövhet, kramper, cerebral pares)

  7. Personer med svår matallergi

    -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Arm 1
Placebo Comparator placebo in i jejunum genom övre endoskopi.
Biologisk: FMT kontra placebo

Biologiskt/vaccin: Fekal mikrobiell transplantation kontra placebo Fekal transplantation via endoskopi.

Andra namn:

FMT

Andra namn:
  • fekal mikrobiell transplantation vs placebo
Aktiv komparator: Arm 2
Aktiv komparator: Transplantation av donatoravföring Arm 2 kommer att få FMT (fekal mikrobiell transplantation) med frisk donatoravföring in i jejunum genom övre endoskopi.
Biologisk: FMT kontra placebo

Biologiskt/vaccin: Fekal mikrobiell transplantation kontra placebo Fekal transplantation via endoskopi.

Andra namn:

FMT

Andra namn:
  • fekal mikrobiell transplantation vs placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primära resultatåtgärder, säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 24 veckor
Det primära resultatet är säkerheten för FMT och det mäts också genom eventuella symptomförändringar i tvångsmässiga/kompulsiva och repetitiva beteenden med hjälp av RBS-R-enkäten.
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundära utfallsmått, symtomförbättring
Tidsram: 24 veckor
Sekundära effektmått kommer att inkludera kognitiv förbättring med hjälp av språkanvändning i en 10 minuters interaktiv session, Social Responsiveness Scale-2. SRS-2 är nyligen tillgänglig (Western Psychological Services). Det är ett överordnat frågeformulär med 65 artiklar som ger ett kontinuerligt kvantitativt mått på tre DSM-domäner, inklusive socialt beteende, kommunikation och begränsade och repetitiva beteenden, normerade i typiskt utvecklande (T-poäng=50, sd=10) och ASD-populationer. SRS-2 erbjuder nya DSM-5 subskalor. SRS används i en mängd olika kliniska och forskningsmiljöer. T-poäng på 65 korrelerar starkt med en ASD-diagnos, men ersätter inte ADOS. Förändringar i SRS T-poäng har använts som ett mått på social beteendeförändring över tid.
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Utredare

  • Huvudutredare: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Huvudutredare: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2018

Första postat (Faktisk)

8 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHLA-18-00065

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning (ASD)

Kliniska prövningar på FMT kontra placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera