Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The Gut-Brain Study

31. října 2023 aktualizováno: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamika střevních mikrobiomů u symptomů poruchy autistického spektra (ASD).

Účelem této studie je zjistit, zda transplantace fekální hmoty (stolice), známá také jako transplantace fekální mikrobioty (FMT), od zdravého člověka do střev dětí a mladých dospělých s poruchou autistického spektra (ASD).

Pro tuto studii budou přijímány děti ve věku 5-17 let po dobu 2 let. Budou přijaty děti, které obdrží diagnózu ASD pomocí zlatého standardu Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) s využitím modulu 1, 2 nebo 3 (žádný, omezený nebo žádný středně expresivní jazyk). Děti s diagnózou těchto modulů ADOS-2 mohou být vystaveny většímu riziku poruch GI a rigidně-kompulzivního chování. Další hodnocení rigidně-kompulzivního chování a sociální komunikace bude provedeno pomocí revidovaných škál opakovaného chování (RBS-R) a škály sociální odezvy-2 (SRS-2). KBIT (Kaufman Brief Intelligence Test) se na začátku používá k získání IQ pacienta. Celková doba vyhodnocení je přibližně 90 minut. Po základním vyhodnocení příznaků bude provedeno lékařské vyšetření, aby se zjistilo, zda každé dítě vykazuje specifické GI příznaky. Kromě toho rodiče vyplní Dotazník dětských gastrointestinálních příznaků – Řím III (QPGS-III). Jakmile je diagnóza ASD potvrzena, bude zahájena léčba FMT, ke které obvykle dochází během 4-6 týdnů od počáteční diagnózy. Polovina 50 % dětí (n = 5) dostane ekvivalent 50 g stolice od zdravého dárce do jejuna horní endoskopií a dalších 50 % dětí (n = 5) dostane fyziologický roztok jako kontrolu placeba prostřednictvím horní endoskopie.

Subjekty absolvují celkem 5 návštěv během 24 týdnů včetně telefonického sledování v den 7 po FMT.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Téměř u 1 z 60 dětí je diagnostikována ASD, což je dramatický nárůst od začátku 21. století. Ačkoli většina dětí s PAS vykazuje základní deficity sociální komunikace, velmi omezené zájmy, opakující se chování a smyslové problémy, závažnost symptomů a to, jak dobře každé dítě reaguje na standardní behaviorální terapie, se může u jednotlivých pacientů velmi lišit. To ztěžuje uzákonění účinných intervencí. Výsledky u pacientů s ASD ovlivňují i ​​další proměnné, včetně věku při první diagnóze, přístupu k péči, kvality léčby a odbornosti intervenčních lékařů.

Děti s PAS mají také zdravotní poruchy, které ovlivňují kvalitu jejich života a dodržování intervenčních programů. Například přibližně 40 procent dětí s ASD má gastrointestinální poruchy (GID). Genetika hraje podstatnou roli v riziku, ale vědci také zjistili, že nedědičné faktory mohou vyvolat expresi a závažnost symptomů ASD. Klinické výzkumné studie z laboratoří PI se zaměřily na spojení střeva a mozku, které ovlivňuje symptomy ASD, jak dítě funguje a dokonce reaguje na intervence.

Vyšetřovatelé předpokládají, že děti s ASD budou tolerovat jednorázovou endoskopickou aplikaci fekální transplantační terapie, která změní jejich střevní mikrobiální profil, což povede ke snížení repetitivního a rigidně-kompulzivního chování, na základě Repetitive Behavioral Scales-Revised (RBS-R). Sekundární výsledky zahrnují zlepšené skóre ve škále sociální odezvy a gastrointestinálních symptomů. Vyšetřovatelé navrhují bezpečnostní studii fáze I pro použití FMT u dětí s poruchou autistického spektra.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 5-17, u kterých byla diagnostikována nesyndromická ASD
  2. Vyžaduje endoskopii horní části gastrointestinálního traktu
  3. Klinické hodnocení ASD
  4. ADOS validované diagnózy ASD
  5. Dotazníky: RBS-2 , KBIT, SRS, verze Rome III (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty schopné dát souhlas/souhlas, ale neochotné dát informovaný souhlas/souhlas
  2. Předčasné (<36 týdnů)
  3. Těhotenství: Testování bude provedeno v FMT den 0 u subjektů s potenciálem otěhotnění
  4. Subjekty s významnou renální a jaterní dysfunkcí (kreatinin > 2 mg/dl a přímý bilirubin > 2 mg/dl)
  5. Subjekty s vrozenou nebo získanou imunodeficiencí nebo osoby se sníženou imunitou, jako je neoplastické onemocnění nebo transplantace orgánů), podstoupily nebo dostávají chemoterapii nebo jim byl diagnostikován HIV.
  6. Subjekty se syndromickými poruchami definované genetické příčiny a subjekty, které mají závažné smyslové nebo motorické problémy (například slepota, hluchota, záchvaty, dětská mozková obrna)

  7. Subjekty se závažnými potravinovými alergiemi

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Rameno 1
Placebo Comparator placebo do jejuna horní endoskopií.
Biologický: FMT versus placebo

Biologická/vakcína: Fekální mikrobiální transplantace versus placebo Fekální transplantace prostřednictvím endoskopie.

Ostatní jména:

FMT

Ostatní jména:
  • fekální mikrobiální transplantace vs placebo
Aktivní komparátor: Rameno 2
Aktivní komparátor: Rameno pro transplantaci stolice dárce 2 dostane FMT (fekální mikrobiální transplantaci) se stolicí zdravého dárce do jejuna pomocí horní endoskopie.
Biologický: FMT versus placebo

Biologická/vakcína: Fekální mikrobiální transplantace versus placebo Fekální transplantace prostřednictvím endoskopie.

Ostatní jména:

FMT

Ostatní jména:
  • fekální mikrobiální transplantace vs placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární výstupní opatření, bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 24 týdnů
Primárním výsledkem je bezpečnost FMT a také je měřena jakýmikoli změnami symptomů v obsedantně/kompulzivním a opakujícím se chování pomocí dotazníku RBS-R.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární výstupní opatření, zlepšení symptomů
Časové okno: 24 týdnů
Sekundární koncové body budou zahrnovat kognitivní zlepšení pomocí používání jazyka v 10minutové interaktivní relaci, škála sociální odezvy-2. Nově je k dispozici SRS-2 (Western Psychological Services). Jedná se o nadřazený 65položkový dotazník, který poskytuje kontinuální kvantitativní měření tří domén DSM, včetně sociálního chování, komunikace a omezeného a opakujícího se chování, normovaných v typicky se vyvíjejících (T-skóre=50, sd=10) a ASD populacích. SRS-2 nabízí nové subškály DSM-5. SRS se používá v různých klinických a výzkumných prostředích. T-skóre 65 vysoce koreluje s diagnózou ASD, ale nenahrazuje ADOS. Změny v SRS T-skóre byly použity jako měřítko změny sociálního chování v průběhu času.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Los Angeles

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Vrchní vyšetřovatel: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHLA-18-00065

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FMT versus placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit