Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tarm-hjernestudien

31. oktober 2023 oppdatert av: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles

Dynamikk av tarmmikrobiomer i autismespektrumforstyrrelse (ASD) symptomer

Hensikten med denne studien er å finne ut om transplantasjon av fekal materie (avføring), også kjent som fekal mikrobiotatransplantasjon (FMT), fra en frisk person inn i tarmene til barn og unge voksne med autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Til denne studien vil barn i alderen 5-17 år rekrutteres over 2 år. Barn vil bli rekruttert som mottar en ASD-diagnose ved bruk av gullstandard Autism Diagnosis Observation Schedule -2 (ADOS-2) ved bruk av modul 1, 2 eller 3 (ingen, begrenset eller intet moderat uttrykksfullt språk). Barn diagnostisert med disse modulene til ADOS-2 kan ha større risiko for GI-forstyrrelser og stiv-kompulsiv atferd. Ytterligere vurdering av rigid-kompulsiv atferd og sosial kommunikasjon vil bli gjort ved å bruke henholdsvis Repetitive Behavioural Scales-Revised (RBS-R) og Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2). KBIT (Kaufman Brief Intelligence Test) brukes ved baseline for å oppnå pasientens IQ. Total evalueringstid er ca. 90 minutter. Etter baseline symptomevaluering vil en medisinsk undersøkelse bli utført for å avgjøre om hvert barn uttrykker spesifikke GI-symptomer. I tillegg vil foreldre fylle ut spørreskjema for pediatriske gastrointestinale symptomer-Roma III (QPGS-III). Når en ASD-diagnose er bekreftet, vil FMT-behandling igangsettes, som vanligvis skjer innen 4-6 uker etter den første diagnosen. Halvparten 50 % av barna (n=5) vil motta tilsvarende 50 g avføring fra en frisk donor inn i jejunum gjennom øvre endoskopi, og de andre 50 % rabatt på barn (n=5) vil få saltvannsoppløsning som placebokontroll gjennom øvre endoskopi.

Forsøkspersonene vil ha totalt 5 besøk innen 24 uker, inkludert telefonoppfølging på dag 7 etter FMT.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nesten 1 av 60 barn får diagnosen ASD, en dramatisk økning fra begynnelsen av det 21. århundre. Selv om de fleste barn med ASD viser sentrale sosiale kommunikasjonsmangler, svært begrensede interesser, repeterende atferd og sensoriske problemer, kan alvorlighetsgraden av symptomene og hvor godt hvert barn reagerer på standard atferdsterapi variere enormt fra pasient til pasient. Dette gjør det vanskelig å gjennomføre effektive intervensjoner. Andre variabler påvirker også resultatene for ASD-pasienter, inkludert alder ved første diagnose, tilgang til omsorg, kvaliteten på behandlingene og ekspertisen til intervensjonister.

Barn med ASD har også medisinske forstyrrelser, noe som påvirker deres livskvalitet og etterlevelse i intervensjonsprogrammer. For eksempel har omtrent 40 prosent av barn med ASD gastrointestinale forstyrrelser (GID). Genetikk spiller en betydelig rolle i risiko, men forskere har også fastslått at ikke-arvelige faktorer kan utløse uttrykk og alvorlighetsgrad av ASD-symptomer. Kliniske forskningsstudier fra PI-laboratorier har fokusert på tarm-hjerne-koblingen som påvirker ASD-symptomer, hvordan et barn fungerer og til og med reagerer på intervensjoner.

Etterforskerne antar at barn med ASD vil tolerere enkelt endoskopisk levering av fekal transplantasjonsterapi som vil endre deres tarmmikrobielle profil som fører til reduksjon av repeterende og stiv-kompulsiv atferd, basert på Repetitive Behavioural Scales-Revised (RBS-R). Sekundære utfall inkluderer forbedret poengsum i sosial responsskala og gastrointestinale symptomer. Etterforskere foreslår en fase I sikkerhetsstudie for bruk av FMT hos barn med autismespektrumforstyrrelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angles

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder: 5-17 år som har blitt diagnostisert med ikke-syndromiske ASD-er
  2. Trenger øvre GI endoskopi
  3. Klinisk vurdering av ASD
  4. ADOS-validerte diagnoser av ASD
  5. Spørreskjema: RBS-2, KBIT, SRS, Rome III-versjon (QPGS-RIII), Ped QL, SSP

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer som kan gi samtykke/samtykke, men ikke villige til å gi informert samtykke/samtykke
  2. Prematuritet (<36 uker)
  3. Graviditet: testing vil bli utført på FMT dag 0 for forsøkspersoner med fruktbarhet
  4. Personer med betydelig nedsatt nyre- og leverfunksjon (kreatinin > 2 mg/dl og direkte bilirubin > 2 mg/dl)
  5. Personer med medfødt eller ervervet immunsvikt, eller som er immunsupprimert som neoplastisk sykdom eller organtransplantasjon), har mottatt eller får kjemoterapi, eller har blitt diagnostisert med HIV.
  6. Personer med syndromiske lidelser av definert genetisk årsak, og personer som har alvorlige sensoriske eller motoriske problemer (for eksempel blindhet, døvhet, anfall, cerebral parese)

  7. Personer med alvorlig matallergi

    -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Arm 1
Placebo Comparator placebo inn i jejunum gjennom øvre endoskopi.
Biologisk: FMT versus placebo

Biologisk/vaksine: Fekal mikrobiell transplantasjon versus placebo fekal transplantasjon via endoskopi.

Andre navn:

FMT

Andre navn:
  • fekal mikrobiell transplantasjon vs placebo
Aktiv komparator: Arm 2
Aktiv komparator: Transplantasjon av donoravføring Arm 2 vil få FMT (fekal mikrobiell transplantasjon) med sunn donoravføring inn i jejunum gjennom øvre endoskopi.
Biologisk: FMT versus placebo

Biologisk/vaksine: Fekal mikrobiell transplantasjon versus placebo fekal transplantasjon via endoskopi.

Andre navn:

FMT

Andre navn:
  • fekal mikrobiell transplantasjon vs placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primære resultatmål, sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 24 uker
Det primære resultatet er sikkerheten til FMT, og det måles også ved eventuelle symptomendringer i obsessiv/kompulsiv og repeterende atferd ved å bruke RBS-R spørreskjemaet.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære utfallsmål, symptomforbedring
Tidsramme: 24 uker
Sekundære endepunkter vil inkludere kognitiv forbedring ved bruk av språkbruk i en 10 minutters interaktiv økt, Social Responsiveness Scale-2. SRS-2 er nylig tilgjengelig (Western Psychological Services). Det er et overordnet spørreskjema med 65 elementer som gir et kontinuerlig kvantitativt mål på tre DSM-domener, inkludert sosial atferd, kommunikasjon og begrenset og repeterende atferd, normert i typisk utviklende (T-score=50, sd=10) og ASD-populasjoner. SRS-2 tilbyr nye DSM-5 underskalaer. SRS brukes i en rekke kliniske og forskningsmiljøer. T-score på 65 korrelerer sterkt med en ASD-diagnose, men erstatter ikke ADOS. Endringer i SRS T-score har blitt brukt som et mål på sosial atferdsendring over tid.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sonia Michail, MD, Children's Hospital Los Angeles
  • Hovedetterforsker: Pat Levitt, Ph.D, Children's Hospital Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

8. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHLA-18-00065

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse (ASD)

Kliniske studier på FMT versus placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere