肠脑研究
自闭症谱系障碍 (ASD) 症状中肠道微生物群的动态变化
本研究的目的是确定是否将健康人的粪便（粪便）（也称为粪便微生物群移植 (FMT)）移植到患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童和年轻人的肠道中。
对于这项研究，将在 2 年内招募 5-17 岁的儿童。 将使用模块 1、2 或 3（无、有限或无中等表达语言）使用金标准自闭症诊断观察表 -2 (ADOS-2) 招募接受 ASD 诊断的儿童。 被诊断患有 ADOS-2 的这些模块的儿童可能更容易患胃肠道疾病和强迫行为。 将分别使用修订版重复行为量表 (RBS-R) 和社会反应量表 2 (SRS-2) 对僵化强迫行为和社交沟通进行额外评估。 KBIT（考夫曼简明智力测验）在基线时用于获得患者智商。 总评估时间约为 90 分钟。 在基线症状评估之后，将进行体检以确定每个孩子是否表现出特定的胃肠道症状。 此外，父母将填写儿科胃肠症状问卷-罗马 III (QPGS-III)。 一旦 ASD 诊断得到确认，将开始 FMT 治疗，这通常发生在初步诊断后的 4-6 周内。 一半 50% 的儿童 (n=5) 将通过上消化道内窥镜检查将相当于 50 克健康供体的粪便进入空肠，另外 50% 的儿童 (n=5) 将接受生理盐水作为安慰剂对照上消化道内窥镜检查。
受试者将在 24 周内进行总共 5 次访问，包括 FMT 后第 7 天的电话随访。
研究概览
详细说明
每 60 名儿童中就有近 1 名被诊断患有自闭症谱系障碍，这一数字自 21 世纪初以来急剧上升。 尽管大多数患有 ASD 的儿童表现出核心社会沟通缺陷、兴趣非常有限、重复行为和感觉问题，但症状的严重程度以及每个儿童对标准行为疗法的反应程度可能因患者而异。 这使得难以制定有效的干预措施。 其他变量也会影响 ASD 患者的结果，包括首次诊断时的年龄、获得护理的机会、治疗质量和干预人员的专业知识。
自闭症儿童也有医疗障碍，这会影响他们的生活质量和干预计划的依从性。 例如，大约 40% 的自闭症儿童患有胃肠道疾病 (GID)。 遗传学在风险中起着重要作用，但科学家们还确定，非遗传因素可以引发 ASD 症状的表现和严重程度。 PI 实验室的临床研究集中于影响 ASD 症状的肠-脑联系、儿童如何运作甚至对干预措施的反应。
研究人员假设，根据重复行为量表修订版 (RBS-R)，患有 ASD 的儿童将耐受粪便移植疗法的单次内窥镜递送，这将改变他们的肠道微生物特征，从而减少重复和僵硬的强迫行为。 次要结果包括改善社会反应量表和胃肠道症状的评分。 研究人员提出了一项针对自闭症谱系障碍儿童使用 FMT 的第一阶段安全性研究。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angles
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄：5-17 岁，已被诊断患有非综合征性 ASD-s
- 需要上消化道内窥镜检查
- ASD 的临床评估
- ADOS 验证的 ASD 诊断
- 调查问卷：RBS-2、KBIT、SRS、罗马 III 版 (QPGS-RIII)、Ped QL、SSP
排除标准：
- 能够给予同意/同意但不愿给予知情同意/同意的受试者
- 早产（<36 周）
- 怀孕：将在 FMT 第 0 天对具有生育潜力的受试者进行测试
- 具有显着肾和肝功能障碍的受试者（肌酐 > 2 mg/dl 和直接胆红素 > 2 mg/dl）
- 患有先天性或获得性免疫缺陷，或免疫抑制（如肿瘤性疾病或器官移植）的受试者，已经或正在接受化疗，或已被诊断患有 HIV。
- 患有明确遗传原因的综合征性疾病的受试者，以及具有严重感觉或运动问题（例如，失明、耳聋、癫痫发作、脑瘫）的受试者
有严重食物过敏的受试者
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：手臂 1
Placebo Comparator 安慰剂通过上消化道内窥镜进入空肠。
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生物/疫苗：通过内窥镜进行粪便微生物移植与安慰剂粪便移植。 其他名称： 裂变材料
其他名称：
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有源比较器：手臂 2
Active Comparator：Donor Stool Transplant Arm 2 将通过上消化道内窥镜将 FMT（粪便微生物移植）与健康的 Donor Stool 移植到空肠中。
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生物/疫苗：通过内窥镜进行粪便微生物移植与安慰剂粪便移植。 其他名称： 裂变材料
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要结果测量、安全性和耐受性
大体时间：24周
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主要结果是 FMT 的安全性，它也是使用 RBS-R 问卷通过强迫症/强迫症和重复行为的任何症状变化来衡量的。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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次要结果测量，症状改善
大体时间：24周
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次要终点将包括在 10 分钟的互动会话中使用语言提高认知能力，社交反应量表 2。
SRS-2 是新推出的（西方心理服务）。
这是一份包含 65 项的家长问卷，提供了三个 DSM 领域的连续定量测量，包括社会行为、沟通以及受限和重复行为，在典型发展中（T 分数 = 50，sd = 10）和 ASD 人群中进行了标准化。
SRS-2 提供新的 DSM-5 分量表。
SRS 用于各种临床和研究环境。
65 的 T 分数与 ASD 诊断高度相关，但不能替代 ADOS。
SRS T 分数的变化已被用作衡量社会行为随时间变化的指标。
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24周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sonia Michail, MD、Children's Hospital Los Angeles
- 首席研究员：Pat Levitt, Ph.D、Children's Hospital Los Angeles
出版物和有用的链接
一般刊物
- Kang DW, Adams JB, Gregory AC, Borody T, Chittick L, Fasano A, Khoruts A, Geis E, Maldonado J, McDonough-Means S, Pollard EL, Roux S, Sadowsky MJ, Lipson KS, Sullivan MB, Caporaso JG, Krajmalnik-Brown R. Microbiota Transfer Therapy alters gut ecosystem and improves gastrointestinal and autism symptoms: an open-label study. Microbiome. 2017 Jan 23;5(1):10. doi: 10.1186/s40168-016-0225-7.
- Luna RA, Oezguen N, Balderas M, Venkatachalam A, Runge JK, Versalovic J, Veenstra-VanderWeele J, Anderson GM, Savidge T, Williams KC. Distinct Microbiome-Neuroimmune Signatures Correlate With Functional Abdominal Pain in Children With Autism Spectrum Disorder. Cell Mol Gastroenterol Hepatol. 2016 Dec 11;3(2):218-230. doi: 10.1016/j.jcmgh.2016.11.008. eCollection 2017 Mar.
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研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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FMT 对比安慰剂的临床试验
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