Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

miRNS-ek profilalkotása Parkinson-kórban

2023. március 22. frissítette: Daniela Ruggiero, Neuromed IRCCS

Új és minimálisan invazív biomarkerek Parkinson-kórhoz: A szérumban keringő miRNS-ek profilozása és patofiziológiai következmények

A mikroRNS-ek (miRNS-ek) szabályozzák az alapvető sejtfolyamatokat. A miRNS expressziójának és funkciójának szabályozási zavaráról számoltak be különböző betegségekben, beleértve a rákot, az anyagcserezavarokat, valamint a neurológiai rendellenességeket. Feltételezték, hogy a keringő miRNS-ek fiziológiás és kóros állapotokat tükröznek, ami arra utal, hogy biomarkerként használják őket különböző betegségekben. A tanulmány az IRCCS Neuromednél felvett alanyokból álló eset-kontroll vizsgálati kohorszra (N=1000) fog összpontosítani, amelyről mély klinikai jellemzés és genomszintű szekvenálási adatok állnak rendelkezésre. Ez a tanulmány lehetővé teszi a Parkinson-kór (PD) új keringő biomarkereinek azonosítását. Ezenkívül a projekt új betekintést ad a miRNS-ek szerepére a PD etiológiájában és a betegség genetikájának megértésében, így új terápiás stratégiák számára nyit utakat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Hipotézis és jelentősége:

A projekt célja a PD új biomarkereinek és a PD etiológiájával kapcsolatos klinikai paraméterek azonosítása. Ennek érdekében a keringő miRNS-profilozást egy következő generációs szekvenáláson keresztül egyetlen mintás megközelítéssel végezzük az eset-kontroll vizsgálati kohorszban, és az azonosított miRNS-eket qRT-PCR-rel és funkcionális elemzésekkel validáljuk. Emellett a projekt hozzájárul a PD genetikai architektúrájával kapcsolatos ismeretek bővítéséhez, kihasználva a vizsgálati minta genetikai jellemzését. A miRNS-géneket és a célgéneket a PD-vel való kapcsolat szempontjából tesztelendő genetikai variánsok prioritásainak meghatározására fogják használni, hogy kimutathassák azokat az új géneket és funkcionális változatokat, amelyek betegségkockázatot jelentenek.

1. konkrét cél:

A keringő miRNS-ek profilja a PD-betegek szérumában és a kontrollok következő generációs szekvenálása egyedi mintákban. Korreláció az azonosított miRNS-ek és a PD-vel kapcsolatos paraméterek között, valamint független kohorszokban történő validálás

2. konkrét cél:

A célgének bioinformatikai előrejelzése és a miRNS funkcionális validálása

3. konkrét cél:

A PD-re hajlamosító gének/genetikai variánsok azonosítása a miRNS útvonalakban

Várható eredmények:

A tanulmány lehetővé teszi új keringő miRNS-ek felfedezését a Parkinson-kór biomarkereként. A vizsgálati minta mély fenotípus jellemzéseként a projekt azt várja, hogy az azonosított miRNS-ek új asszociációit találja meg a betegséggel kapcsolatos paraméterekkel, és meghatározza a miRNS-ek szerepét azokban a fiziológiás folyamatokban, amelyekben ezek a paraméterek szerepet játszanak, valamint a PD etiológiájában. Ezenkívül a betegség genetikájának megértése új terápiás stratégiákat nyit meg.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Olaszország, 86077
        • Neuromed IRCCS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

30 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

1000 eset-kontroll vizsgálati minta gyűjteménye nagy fenotípus és genotípus jellemzéssel. A vizsgálatban 500 PD-beteg és 500 kor/nem szerinti kontrollcsoport vesz részt. Minden PD-beteget diagnosztizáltak az IRCCS Neuromed-en, és követték (legalább 5 évig) a betegség progresszióját. A betegektől és a nem kapcsolódó kontrolloktól gyűjtött adatok a következők: szocio-demográfiai állapot, életmód, anamnézis és családi anamnézis, mérgező vegyi anyagoknak és/vagy környezeti anyagoknak való kitettség. A betegeket egy neurológiai vizsgálatból (Stadio di Hoehn and Yahr, MDS-UPDRS III. rész, MOCA-teszt) és a motoros tünetek hiányának értékeléséből álló protokoll alapján vizsgálták. Információkat gyűjtöttek a gyógyszeres terápiáról is.

Leírás

Bevételi kritériumok az esetekre:

  • A következő alapvető jelek közül legalább kettő jelenléte: nyugalmi tremor, fogaskerekű merevség, bradykinesia, aszimmetrikus tünetek megjelenése és tüneti válasz az L-dopa (levodopa) hatására

Kizárási kritériumok esetekre:

  • Korábbi thalamotomia a beültetett oldalon, jelentős agysorvadás vagy szerkezeti károsodás CT-n vagy MRI-n, kifejezett kognitív diszfunkció, aktív pszichiátriai tünetek, vagy egyidejű neurológiai vagy egyéb nem kontrollált egészségügyi rendellenességek.

Kizárási kritériumok a kontrollokhoz:

Neurodegeneratív betegségek személyes vagy családi anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Új keringő miRNS-ek azonosítása, mint a Parkinson-kór biomarkerei
Időkeret: 3 év
A tanulmány új keringő miRNS-ek felfedezését várja a Parkinson-kór biomarkereiként. A vizsgálati minta mély fenotípus jellemzéseként a projekt azt várja, hogy azonosítsa az azonosított miRNS-ek új asszociációit a betegséggel kapcsolatos paraméterekkel, és meghatározza a miRNS-ek szerepét azokban a fiziológiás folyamatokban, amelyekben ezek a paraméterek szerepet játszanak, valamint a PD etiológiájában. Ezenkívül a betegség genetikájának megértése új terápiás stratégiákat nyit meg
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neuromed IRCCS

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Daniela Ruggiero, Ph.D., Neuromed IRCCS

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DRPAR01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel