Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Profilování miRNA u Parkinsonovy choroby

22. března 2023 aktualizováno: Daniela Ruggiero, Neuromed IRCCS

Nové a minimálně invazivní biomarkery pro Parkinsonovu chorobu: Profilování sérových cirkulujících miRNA a patofyziologické důsledky

mikroRNA (miRNA) regulují základní buněčné procesy. Dysregulace exprese a funkce miRNA je uváděna u různých onemocnění včetně rakoviny, metabolických poruch a také neurologických poruch. Cirkulující miRNA byly navrženy tak, aby odrážely fyziologické a patologické stavy, což naznačuje jejich použití jako biomarkery pro různá onemocnění. Studie se zaměří na kohortu studie případ-kontrola (N=1000) subjektů přijatých na IRCCS Neuromed, pro které jsou k dispozici hluboká klinická charakterizace a údaje o sekvenování celého genomu. Tato studie umožní identifikovat nové cirkulující biomarkery pro Parkinsonovu nemoc (PD). Projekt dále poskytne nové poznatky o zapojení miRNA v etiologii PD a v pochopení genetiky onemocnění, čímž otevře cesty pro nové terapeutické strategie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hypotéza a význam:

Cílem projektu je identifikovat nové biomarkery pro PD a klinické parametry související s etiologií PD. K tomu bude provedeno profilování cirkulující miRNA prostřednictvím sekvenování nové generace s použitím přístupu jednoho vzorku v kohortě případové kontroly a identifikované miRNA budou ověřeny pomocí qRT-PCR a funkčních analýz. Projekt navíc přispěje k rozšíření znalostí o genetické architektuře PD s využitím genetické charakterizace studovaného vzorku. Geny miRNA a cílové geny budou použity k upřednostnění genetických variant testovaných na asociaci s PD k detekci nových genů a funkčních variant, které udělují riziko onemocnění.

Konkrétní cíl 1:

Profil cirkulujících miRNA v séru pacientů s PD a kontrol pomocí sekvenování nové generace v jednotlivých vzorcích. Korelace mezi identifikovanými miRNA a parametry souvisejícími s PD a validace v nezávislých kohortách

Konkrétní cíl 2:

Bioinformatická predikce cílových genů a funkční validace miRNA

Konkrétní cíl 3:

Identifikace genů/genetických variant v drahách miRNA predisponujících k PD

Očekávané výsledky:

Studie umožní objevit nové cirkulující miRNA jako biomarkery pro Parkinsonovu chorobu. Jako hluboká fenotypová charakterizace studovaného vzorku projekt očekává nalezení nových asociací identifikovaných miRNA s parametry souvisejícími s onemocněním a definování role miRNA ve fyziologických drahách, na kterých se tyto parametry podílejí, a v etiologii PD. Také pochopení genetiky onemocnění otevře cesty pro nové terapeutické strategie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Itálie, 86077
        • Neuromed IRCCS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Sbírka 1000 vzorků případové kontroly s rozsáhlou charakteristikou fenotypu a genotypu. Studie zahrnuje 500 pacientů s PD a 500 kontrol odpovídajících věku/pohlaví. Všichni pacienti s PD byli diagnostikováni na IRCCS Neuromed a sledováni (nejméně po dobu 5 let) kvůli progresi onemocnění. Údaje shromážděné od pacientů a nesouvisejících kontrol zahrnují: sociodemografický stav, životní styl, anamnézu a rodinnou anamnézu, expozici toxickým chemickým a/nebo environmentálním činitelům. Pacienti byli studováni pomocí protokolu zahrnujícího neurologické vyšetření (Stadio di Hoehn a Yahr, MDS-UPDRS část III, MOCA test) a hodnocení bez motorických symptomů. Byly také shromážděny informace o farmakoterapii.

Popis

Kritéria zahrnutí pro případy:

  • Přítomnost alespoň dvou z následujících hlavních příznaků: klidový třes, rigidita ozubeného kola, bradykineze, asymetrický nástup příznaků a symptomatická odpověď na L-dopu (levodopa)

Kritéria vyloučení pro případy:

  • Předchozí thalamotomie na implantované straně, významná atrofie mozku nebo strukturální poškození pozorované na CT nebo MRI, výrazná kognitivní dysfunkce, aktivní psychiatrické symptomy nebo souběžné neurologické nebo jiné nekontrolované zdravotní poruchy.

Kritéria vyloučení pro kontroly:

Osobní nebo rodinná anamnéza pro neurodegenerativní onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace nových cirkulujících miRNA jako biomarkerů pro Parkinsonovu chorobu
Časové okno: 3 roky
Studie očekává, že objeví nové cirkulující miRNA jako biomarkery pro Parkinsonovu chorobu. Jako hluboká fenotypová charakterizace studovaného vzorku projekt očekává identifikaci nových asociací identifikovaných miRNA s parametry souvisejícími s onemocněním a definování role miRNA ve fyziologických drahách, na kterých se tyto parametry podílejí, a v etiologii PD. Také pochopení genetiky onemocnění otevře cesty pro nové terapeutické strategie
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuromed IRCCS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniela Ruggiero, Ph.D., Neuromed IRCCS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

14. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DRPAR01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit