Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Sotatercept tanulmánya a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésére (PULSAR)

2023. március 28. frissítette: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

2. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált vizsgálat a Sotatercept (ACE-011) és a placebó hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására, a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésének standard ellátásához hozzáadva

Az A011-09 vizsgálat célja a szotatercept (ACE-011) hatékonyságának és biztonságosságának felmérése a placebóhoz képest pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő felnőtteknél. A jogosult résztvevők 6 hónapig kapnak vizsgálati kezelést a Placebo-kontrollos kezelési időszakban, majd jogosultak lesznek beiratkozni egy 18 hónapos meghosszabbítási időszakra, amely alatt minden résztvevő sotaterceptet kap. Valamennyi kezelt beteg az utolsó vizsgálati gyógyszeres kezelést követően is követési időszakon esik át.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a szotatercept plusz SOC versus placebó plusz SOC vizsgálata a WHO 1. csoportjába tartozó, II-III. funkcionális osztályba tartozó PAH-s résztvevők körében.

A résztvevőket véletlenszerűen, 3:3:4 arányban osztják ki, hogy 21 naponként placebót kapjanak, 21 naponként 0,3 mg/kg szubkután szotaterceptet (SC) vagy 21 naponként 0,7 mg/kg szubkután szotaterceptet kapjanak 24 héten keresztül. a vizsgálat Placebo-kontrollos kezelési periódusában, miközben a standard gondozási terápia alatt volt. Az értékelések magukban foglalják a pulmonalis vaszkuláris rezisztencia (PVR), a hatperces séta távolság (6MWD), az életminőség kérdőívek, az echokardiográfiás paraméterek és a biztonság változásait. Azok a résztvevők, akik nem hagyták abba korán a placebo-kontrollos kezelési időszakot, és a kezelés utáni PVR-értékelésen átestek, folytathatják a 18 hónapos meghosszabbítási időszakot, amelyben a sotatercepttel kezelt résztvevők megkapják a legújabb dózisszintű sotatercept SC-t. 21 naponként, és a placebóval kezelt résztvevőket 1:1 arányban újra randomizálják, hogy 21 naponként 0,3 mg/kg szubkután sotaterceptet kapjanak, vagy 21 naponként 0,7 mg/kg szubkután szotaterceptet kapjanak, miközben standard gondozási terápiát kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

106

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Ausztrália, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Ausztrália, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Ausztrália, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brazília
      • Cerqueira César, Brazília, 05403-900
        • Instituto do Coração - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brazília, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brazília, 04037
        • Hospital Sao Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazília, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brazília, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazília, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Egyesült Királyság
      • Clydebank, Egyesült Királyság, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Egyesült Királyság, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Franciaország
      • La Tronche, Franciaország, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Franciaország, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Franciaország, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Izrael, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Izrael, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Németország
      • Dresden, Németország, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Németország, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Németország, 06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanyolország, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥ 18 év

  2. Dokumentált diagnosztikai jobb szív katéterezés (RHC) a szűrés előtt bármikor, amely megerősíti a WHO diagnosztikus pulmonális hipertónia diagnózisát I. csoport: PAH a következő altípusok bármelyikében:

    én. Idiopátiás ii. Öröklődő PAH iii. Gyógyszer vagy toxin által kiváltott PAH iv. Kötőszöveti betegséggel összefüggő PAH v. Egyszerű, veleszületett szisztémás-pulmonális söntekkel társult PAH, legalább 1 évvel a sönt helyreállítása után

  3. A WHO II. vagy III. funkcionális osztályba sorolt ​​tüneti pulmonális hipertónia
  4. Az RHC szűrése ≥ 400 dyn·sec/cm5 (5 faegység) minimális PVR-t dokumentál

  5. Tüdőfunkciós tesztek (PFT-k) a szűrést megelőző 6 hónapon belül az alábbiak szerint:

    1. Teljes tüdőkapacitás (TLC) > 70% előrejelzett; vagy ha 60–70% között előrejelzett, vagy nem határozható meg, megerősítő nagy felbontású számítógépes tomográfia (CT), amely legfeljebb enyhe intersticiális tüdőbetegséget (ILD) jelez, a vizsgáló értelmezése szerint, vagy
    2. Kényszerített kilégzési térfogat (első másodperc) (FEV1) / kényszerített vitálkapacitás (FVC) > 70% előrejelzett
  6. Ventilációs-perfúziós (VQ) szkennelés (vagy ha nem elérhető negatív CT pulmonalis angiogram [CTPA] vagy pulmonalis angiográfia eredménye), bármikor a szűrővizsgálat előtt vagy a szűrési időszak alatt, normál vagy alacsony valószínűségű eredménnyel),
  7. A vizsgálat során nem volt ellenjavallat egy vizsgálónkénti RHC-re
  8. 6MWD ≥ 150 és ≤ 550 méter kétszer ismételve a szűréskor, és mindkét érték 15%-on belül van egymástól, a legmagasabb értéktől számítva
  9. PAH-terápia az SOC-terápiák stabil (vizsgálónkénti) dózisszintjén

Kizárási kritériumok:

  1. A C1D1 vizsgálati látogatást megelőző 60 napon belül abbahagyta a pulmonalis hypertonia krónikus általános szupportív kezelését (pl. diuretikumok, oxigén, véralvadásgátlók, digoxin)
  2. Intravénás inotrópokat (pl. dobutamint, dopamint, noradrenalint, vazopresszint) kapott a C1D1 vizsgálati látogatást megelőző 30 napon belül
  3. Pitvari septostomia anamnézisében a szűrést megelőző 180 napon belül
  4. A kórtörténet több mint enyhe obstruktív alvási apnoe, amely kezeletlen
  5. Portális hipertónia vagy krónikus májbetegség ismert anamnézisében, beleértve a hepatitis B-t és/vagy hepatitisz C-t (a közelmúltban fertőzésre és/vagy aktív vírusreplikációra utaló jelekkel), enyhétől a súlyosig terjedő májkárosodásként definiálva (Child-Pugh A-C osztály)
  6. Humán immunhiány vírus fertőzéssel összefüggő PAH anamnézisében
  7. Sotatercept (ACE-011) vagy luspatercept (ACE-536) korábbi expozíciója
  8. Kardiopulmonális rehabilitációs edzésprogram indítása a C1D1-et megelőző 90 napon belül vagy a vizsgálat alatti tervezett megkezdése (azok a résztvevők jogosultak, akik a program fenntartó szakaszában stabilak, és a vizsgálat időtartama alatt folytatják).
  9. Kontrollálatlan szisztémás hipertónia, amelyet ülő szisztolés vérnyomás (BP) > 160 Hgmm vagy ülő diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm bizonyít a szűrés során Pihenési időszak után
  10. Szisztolés vérnyomás < 90 Hgmm a szűrés alatt vagy a kiinduláskor
  11. Ismert szívburok-szűkület története
  12. Elektrokardiogram (EKG) Fridericia korrigált QT-intervallumával (QTcF) > 480 msec a szűrési időszakban vagy C1D1
  13. Hosszú QTc-szindróma vagy hirtelen szívhalál személyes vagy családi anamnézisében
  14. Cerebrovascularis baleset a C1D1-től számított 3 hónapon belül
  15. Restriktív vagy pangásos kardiomiopátia anamnézisében
  16. Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) < 45% a historikus echocardiogramon (ECHO) a szűrési időszakot megelőző 6 hónapon belül (vagy a szűrési időszak részeként) vagy a pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWP) > 15 Hgmm a szűrés szerint RHC időszak.
  17. Bármilyen jelenlegi vagy korábbi tüneti koszorúér-betegség (korábbi szívinfarktus, perkután koszorúér-beavatkozás, koszorúér bypass műtét vagy szív-anginás mellkasi fájdalom)
  18. Akut dekompenzált szívelégtelenség a C1D1 vizsgálati látogatást megelőző 30 napon belül, a vizsgáló értékelése szerint
  19. Jelentős (≥ 2+ regurgitáció) mitralis regurgitáció (MR) vagy aorta regurgitáció (AR) billentyűbetegség

  20. A következő klinikai laboratóriumi értékek bármelyike ​​a C1D1 előtti szűrési időszakban:

    1. Kiindulási Hgb > 16,0 g/dl
    2. A szérum alanin aminotranszferáz vagy aszpartát aminotranszferáz szintje a normál felső határának 3-szorosa (ULN) vagy az összbilirubin > 1,5-szerese a normálérték felső határának a C1D1 28 napon belül
    3. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség < 30 ml/perc/1,73m2 (4 változós étrendmódosítás a vesebetegség egyenletében) a C1D1 után 28 napon belül, vagy 90 napon belül vesepótló kezelésre volt szükség
    4. WBC-szám < 4000/mm3
    5. Vérlemezkék < 100 000/μL
    6. Abszolút neutrofilszám < 1500/mm3
  21. Opportunista fertőzés (pl. invazív candidiasis vagy pneumocystis tüdőgyulladás) a kórtörténetben a szűrést megelőző 6 hónapon belül; súlyos helyi fertőzés (pl. cellulitisz, tályog) vagy szisztémás fertőzés (pl. vérmérgezés) a szűrést megelőző 3 hónapon belül
  22. Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakció vagy túlérzékenység a vizsgálati készítményben lévő rekombináns fehérjékkel vagy segédanyagokkal szemben.
  23. Nagy műtét a C1D1 előtt 8 héten belül. A résztvevőknek teljesen felépülniük kell a C1D1 előtti bármely korábbi műtétből.
  24. Korábbi szív- vagy szív-tüdő-transzplantáció vagy 12 hónap alatti várható élettartam
  25. Terhes vagy szoptató nők
  26. Ha kortikoszteroidokat szed, és a szűrési időszakot megelőző 30 nap során bármikor: > 20 mg/nap prednizont (vagy azzal egyenértékű) vagy új vagy változó dózisban ≤ 20 mg/nap; csak azok a résztvevők kaptak stabil dózisban ≤ 20 mg prednizont (vagy azzal egyenértékűt) a vizsgálatban engedélyezett szűrési időszakot megelőző utolsó 30 napban
  27. Aktív rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve a teljesen kimetszett vagy kezelt bazálissejtes karcinómát, in situ méhnyakrákot vagy ≤ 2 laphámsejtes bőrkarcinómát
  28. Klinikailag jelentős (a vizsgáló által meghatározott) nem PAH-hoz kapcsolódó szív-, endokrin-, hematológiai, máj-, (auto)immun, metabolikus, urológiai, tüdő-, neurológiai, neuromuszkuláris, bőrgyógyászati, pszichiátriai, vese- és/vagy egyéb betegség anamnézisében. korlátozhatja a vizsgálatban való részvételt. Az autoimmun betegségek kizártak, kivéve a PAH etiológiájával kapcsolatosakat, amelyek ebben a vizsgálatban szerepelnek.
  29. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely más vizsgálati gyógyszerrel, vizsgálati célra jóváhagyott terápiával vagy vizsgálati eszközzel történik a C1D1 előtti 4 héten belül, vagy ha az előző termék felezési ideje ismert, akkor a felezési idő 5-szörösén belül. C1D1, amelyik hosszabb
  30. Súly > 140 kg átvilágításkor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót és SOC-t kapnak SC injekció formájában a 24 hetes kezelési időszak alatt. Az adagolás 3 hetente történik.
Drog: Placebo
Placebo
Egyéb: SOC
Az SOC-terápia jóváhagyott PAH-specifikus gyógyszerekre vonatkozik, és állhat monoterápiából vagy kombinációs terápiából endotelin-receptor antagonistákkal, foszfodiészteráz 5 (PDE5) inhibitorokkal, oldható guanilát-cikláz stimulátorokkal és/vagy prosztaciklin analógokkal vagy receptor agonistákkal.
Kísérleti: Sotatercept 0,3 mg/kg
A résztvevők 0,3 mg/kg sotaterceptet plusz SOC-t kapnak SC injekció formájában a 24 hetes kezelési időszak alatt. A protokoll szerint a résztvevők adagjait titrálhatják. Az adagolás 3 hetente történik.
Egyéb: SOC
Az SOC-terápia jóváhagyott PAH-specifikus gyógyszerekre vonatkozik, és állhat monoterápiából vagy kombinációs terápiából endotelin-receptor antagonistákkal, foszfodiészteráz 5 (PDE5) inhibitorokkal, oldható guanilát-cikláz stimulátorokkal és/vagy prosztaciklin analógokkal vagy receptor agonistákkal.
Drog: Sotatercept
A Sotatercept (ACE-011) egy rekombináns fúziós fehérje, amely az IIA típusú humán aktivin receptor extracelluláris doménjéből áll, amely a humán IgG1 Fc darabjához kapcsolódik.
Más nevek:
  • ACE-011
Kísérleti: Sotatercept 0,7 mg/kg
A résztvevők 0,7 mg/kg sotaterceptet plusz SOC-t kapnak SC injekció formájában a 24 hetes kezelési időszak alatt. A protokoll szerint a résztvevők adagjait titrálhatják. Az adagolás 3 hetente történik.
Egyéb: SOC
Az SOC-terápia jóváhagyott PAH-specifikus gyógyszerekre vonatkozik, és állhat monoterápiából vagy kombinációs terápiából endotelin-receptor antagonistákkal, foszfodiészteráz 5 (PDE5) inhibitorokkal, oldható guanilát-cikláz stimulátorokkal és/vagy prosztaciklin analógokkal vagy receptor agonistákkal.
Drog: Sotatercept
A Sotatercept (ACE-011) egy rekombináns fúziós fehérje, amely az IIA típusú humán aktivin receptor extracelluláris doménjéből áll, amely a humán IgG1 Fc darabjához kapcsolódik.
Más nevek:
  • ACE-011

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvizsgálat: A pulmonalis vaszkuláris rezisztencia (PVR) kiindulási állapotának változása 24 héten
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
Minden résztvevő PVR-jét, nyugalmi helyzetben, jobb szív katéterezéssel mértük a kiinduláskor és a 24. héten.
Alapállapot és 24 hét
Meghosszabbítási időszak: változás az alapvonaltól a PVR-ben (késleltetett indítási elemzés)
Időkeret: A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
Minden résztvevő PVR-jét, nyugalmi helyzetben, a jobb szív katéterezésével mértük az alapvonalon, és azt az időpontot, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, ami a 18. és a 24. hónap között történt.
A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
Meghosszabbítási időszak: változás az alapvonaltól a PVR-ben (Placebo-Crossed Analysis)
Időkeret: A kiindulási állapot és az időpont, amikor a harmadik jobb szívkatéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt.
Minden résztvevő PVR-jét, nyugalmi helyzetben, a jobb szív katéterezésével mértük az alapvonalon, és azt az időpontot, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, ami a 18. és a 24. hónap között történt.
A kiindulási állapot és az időpont, amikor a harmadik jobb szívkatéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt.
Meghosszabbítási időszak: azon résztvevők száma, akik egy vagy több nemkívánatos eseményt (AE) tapasztaltak
Időkeret: Körülbelül 32 hónapig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény a vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia ezzel a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem.
Körülbelül 32 hónapig
Meghosszabbítási időszak: azoknak a résztvevőknek a száma, akik egy mellékhatás miatt abbahagyták a tanulmányi kezelést
Időkeret: Akár 30 hónapig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény a vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia ezzel a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem.
Akár 30 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvizsgálat: Változás az alapvonalhoz képest 6 perces sétatávban (6MWD) 24 héten
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
A 6MWD-t egy 6 perces sétateszt (6MWT) néven ismert terhelési teszt méri, amely az aerob kapacitást és az állóképességet méri fel. 6 perc alatt méri a megtett távolságot, és eredménymérőként használják a teljesítmény-kapacitás változásainak összehasonlítására. Minden résztvevő 6MWD-jét megmérték a kiinduláskor és a 24. héten. A 6MWT alatt megtett távolság növekedése az alapvető mobilitás javulását jelzi.
Alapállapot és 24 hét
Alapvizsgálat: Az amino-terminális agy natriuretikus propilén (NT-proBNP) koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
Minden résztvevő laboratóriumi biomarkereit, az N-terminális prohormon agy-típusú natriuretikus peptidet (NT-proBNP) vagy az agy típusú natriuretikus peptidet (BNP) mértük a kiinduláskor és a 24. héten.
Alapállapot és 24 hét
Alapvizsgálat: Változás az alapvonalhoz képest a tricuspidalis gyűrűs síkú szisztolés mozgásban (TAPSE) a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
Minden résztvevő TAPSE-értékét, amelyet általában a tricuspidalis billentyű gyűrűs mozgásának értékelésére használnak a jobb szívműködés indikátoraként, echokardiográfiával mérték a kiinduláskor és a 24. héten.
Alapállapot és 24 hét
Alapvizsgálat: Változás a kiindulási értékhez képest a Cambridge-i pulmonális hipertónia eredményértékelésében (CAMPHOR) a 9. ciklusban
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
A CAMPHOR egy résztvevők által készített kérdőív, amely összesen 65 elemet tartalmaz, 25 a tünetekre, 25 az életminőségre (QoL) és 15 a tevékenységekre vonatkozik. A tüneteket 0 és 25 között értékelik, a magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez. A QoL-elemek szintén 0-25-ig vannak értékelve, ahol a magasabb pontszám rosszabb életminőséget és nagyobb funkcionális korlátozottságot jelez. A tevékenységi tételeket 0-30 között értékelik, a magasabb pontszám gyengébb működést jelez. A kombinált pontszámot a tünetek pontszámának, az életminőség-pontszámnak és az aktivitási pontszámnak az összegzésével kapjuk. A lehetséges legalacsonyabb kombinált pontszám 0, míg a legmagasabb kombinált pontszám 80. Minden résztvevő CAMPHOR-pontszámát feljegyezték az alapvonalon és a 9. ciklus 1. napján.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alaptanulmány: Változás a kiindulási állapothoz képest a 36 elemből álló rövidített állapotfelmérésben (SF-36)
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Az SF-36 kérdőív egy résztvevő által készített felmérés a résztvevő egészségi állapotáról. A felmérés a funkcionális egészség és jóllét 8 szempontját értékeli, amelyek akár a fizikai, akár a mentális egészséggel kapcsolatosak. A fizikai összetevők összefoglalása elsősorban a fizikai működésen, a testi fájdalomon és az általános egészségi állapoton alapul. A mentális komponens összefoglalója felöleli a vitalitást, a szociális működést, valamint az érzelmi és mentális egészséget. A fizikai komponens összpontszáma 0 és 100 között van, a 100 pedig a fizikai működés legmagasabb szintjét jelenti. A mentális komponens összpontszáma szintén 0 és 100 között mozog, ahol a 100 a mentális működés legmagasabb szintjét jelenti. Minden résztvevő SF-36-át feljegyeztük az alapvonalon és a 9. ciklus 1. napján. Minden ciklus 21 napos volt.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alapvizsgálat: azon résztvevők száma, akik a pulmonális artériás hipertónia (PAH) klinikai súlyosbodására utaló eseményeket tapasztaltak
Időkeret: Akár 24 hétig
A PAH klinikai súlyosbodására utaló események közé tartozik a halál, a tüdő- és/vagy szívtranszplantáció szükségessége és/vagy a betegség súlyosbodásával kapcsolatos listázás, jóváhagyott PAH SOC mentőterápia megkezdésének szükségessége, PAH-specifikus kórházi kezelés vagy funkcionális romlás (a WHO funkcionális osztályának romlása). ÉS 15%-os csökkenés a 6MWD-ben).
Akár 24 hétig
Alapvizsgálat: azon résztvevők száma, akik az Egészségügyi Világszervezet (WHO) funkcionális osztályában a kiindulási állapothoz képest javulást tapasztaltak a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
A WHO funkcionális osztálya az egyén pulmonalis hipertónia tüneteinek súlyosságát írja le. Négy különböző osztálya van: az I. a pulmonális hipertónia legenyhébb és IV. a legsúlyosabb formája.
Alapállapot és 24 hét
Alapvizsgálat: Azon résztvevők száma, akik egy vagy több AE-t tapasztaltak
Időkeret: Akár 24 hétig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény a vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia ezzel a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem.
Akár 24 hétig
Alapvizsgálat: azoknak a résztvevőknek a száma, akik egy mellékhatás miatt abbahagyták a vizsgálati kezelést
Időkeret: Akár 24 hétig
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény a vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia ezzel a kezeléssel. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem.
Akár 24 hétig
Alapvizsgálat: A testtömeg-index (BMI) kiindulási értékéhez viszonyított változása a 9. ciklusban
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Minden résztvevő BMI-jét a kiinduláskor és a 24. héten mérték.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alapvizsgálat: A szisztolés és diasztolés vérnyomás változása a kiindulási értékhez képest a 9. ciklusban
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Minden résztvevő szisztolés és diasztolés vérnyomását a kiinduláskor és a 9. ciklus 1. napján mérték. Minden ciklus 21 napos volt.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alapvizsgálat: Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban a 9. ciklusban
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Minden résztvevő légzésszámát (percenkénti légzésszámot) mértük a kiinduláskor és a 9. ciklus 1. napján. Minden ciklus 21 napos volt.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alapvizsgálat: Változás az alapvonalhoz képest a QTcF intervallumban a 9. ciklusban
Időkeret: A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Minden résztvevő QTcF intervallumát a kiinduláskor és a 9. ciklus 1. napján mérték.
A kiindulási állapot és a 9. ciklus 1. napja, legfeljebb 24 hétig (minden ciklus 21 napos volt.)
Alapvizsgálat: A Sotatercept maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az 1. ciklus 8. napja (minden ciklus 21 napos volt.)
A Cmax a gyógyszer maximális mennyiségének mértéke a plazmában az adag beadása után. A korábbi szotatercept vizsgálatok populációs farmakokinetikai (PopPK) modellezése alapján a Cmax az 1. ciklus 8. napján következik be a szotatercept dózis beadása után. A szotatercept koncentrációt az 1. ciklus 8. napján (minden ciklus 21 napos volt) itt Cmax-ként adjuk meg.
Az 1. ciklus 8. napja (minden ciklus 21 napos volt.)
Meghosszabbítási időszak: változás az alapvonalhoz képest 6MWD-ben (késleltetett indítási elemzés)
Időkeret: A kiindulási állapot és az időpont, amikor a jobb szív harmadik katéterezését elvégezték, ami a 18. és a 24. hónap között történt
A 6MWD-t egy 6MWT néven ismert terhelési teszt méri, amely felméri az aerob kapacitást és az állóképességet. 6 perc alatt méri a megtett távolságot, és eredménymérőként használják a teljesítmény-kapacitás változásainak összehasonlítására. Minden résztvevő 6MWD-jét megmértük az alapvonalon és a harmadik RCH végrehajtásának időpontjában. Ez a 18. és a 24. hónap között történt, amikor is minden résztvevő 6MWD-jét mértük. A 6MWT alatt megtett távolság növekedése az alapvető mobilitás javulását jelzi.
A kiindulási állapot és az időpont, amikor a jobb szív harmadik katéterezését elvégezték, ami a 18. és a 24. hónap között történt
Meghosszabbítási időszak: változás az alapvonalhoz képest 6MWD-ben (Placebo-Crossed Analysis)
Időkeret: A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
A 6MWD-t egy 6MWT néven ismert terhelési teszt méri, amely felméri az aerob kapacitást és az állóképességet. 6 perc alatt méri a megtett távolságot, és eredménymérőként használják a teljesítmény-kapacitás változásainak összehasonlítására. Minden résztvevő 6MWD-jét megmérték a kiinduláskor és abban az időpontban, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték. Ez a 18. és a 24. hónap között történt, amikor is minden résztvevő 6MWD-jét mértük. A 6MWT alatt megtett távolság növekedése az alapvető mobilitás javulását jelzi.
A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
Meghosszabbítási időszak: azon résztvevők száma, akik a WHO funkcionális osztályában az alapszinthez képest javulást tapasztaltak (késleltetett kezdés elemzése)
Időkeret: A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
A WHO funkcionális osztálya az egyén pulmonalis hipertónia tüneteinek súlyosságát írja le. Négy különböző osztálya van: az I. a pulmonális hipertónia legenyhébb és IV. a legsúlyosabb formája. Minden résztvevő WHO funkcionális osztályát értékelték a kiinduláskor, és azt az időpontot, amikor a harmadik jobb szívkatéterezést elvégezték. Ez a 18. és a 24. hónap között történt, amikor is minden résztvevő WHO funkcionális osztályát értékelték.
A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
Meghosszabbítási időszak: Változás az alapvonalhoz képest a WHO funkcionális osztályában (placebo-crossed elemzés)
Időkeret: A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt
A WHO funkcionális osztálya az egyén pulmonalis hipertónia tüneteinek súlyosságát írja le. Négy különböző osztálya van: az I. a pulmonális hipertónia legenyhébb és IV. a legsúlyosabb formája. Minden résztvevő WHO funkcionális osztályát értékelték a kiinduláskor, és azt az időpontot, amikor a harmadik jobb szívkatéterezést elvégezték. Ez a 18. és a 24. hónap között történt, amikor is minden résztvevő WHO funkcionális osztályát értékelték.
A kiindulási állapot és időpont, amikor a harmadik jobb szív katéterezést elvégezték, amely a 18. és a 24. hónap között történt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. március 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 11.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel