Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Sotatercept för behandling av pulmonell arteriell hypertension (PAH) (PULSAR)

28 mars 2023 uppdaterad av: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fas 2, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten för Sotatercept (ACE-011) kontra placebo när det läggs till standardvård för behandling av pulmonell arteriell hypertension (PAH)

Studie A011-09 är utformad för att bedöma effekten och säkerheten av sotatercept (ACE-011) jämfört med placebo hos vuxna med pulmonell arteriell hypertension (PAH). Kvalificerade deltagare kommer att få studiebehandling i 6 månader under den placebokontrollerade behandlingsperioden och kommer sedan att vara berättigade att registrera sig för en 18-månaders förlängningsperiod under vilken alla deltagare kommer att få sotatercept. Alla behandlade patienter kommer också att genomgå uppföljningsperiod efter sista studieläkemedelsbehandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av sotatercept plus SOC kontra placebo plus SOC på deltagare med PAH i WHO grupp 1, funktionsklass II-III.

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt i förhållandet 3:3:4 för att få placebo var 21:e dag, sotatercept 0,3 mg/kg subkutant (SC) var 21:e dag, eller sotatercept 0,7 mg/kg SC var 21:e dag, under en period av 24 veckor under den placebokontrollerade behandlingsperioden för studien medan den var på standardbehandling. Utvärderingar kommer att omfatta förändringar i pulmonellt vaskulärt motstånd (PVR), sex minuters promenadavstånd (6MWD), frågeformulär om livskvalitet, ekokardiografiska parametrar och säkerhet. Deltagare som inte har avbrutit tidigt från den placebokontrollerade behandlingsperioden och har fått sin PVR-bedömning efter behandlingsperioden kommer att kunna fortsätta in i den 18 månader långa förlängningsperioden under vilken sotaterceptbehandlade deltagare kommer att få sin senaste dosnivå av sotatercept SC var 21:e dag och placebobehandlade deltagare kommer att randomiseras om 1:1 för att få sotatercept 0,3 mg/kg SC var 21:e dag eller sotatercept 0,7 mg/kg SC var 21:e dag under standardbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

106

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brasilien, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brasilien, 04037
        • Hospital Sao Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brasilien, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Frankrike
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Frankrike, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrike, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Israel, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Storbritannien
      • Clydebank, Storbritannien, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Storbritannien, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Tyskland, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 år

  2. Dokumenterad diagnostisk kateterisering av höger hjärta (RHC) när som helst före screening som bekräftar diagnosen WHO diagnostisk pulmonell hypertension Grupp I: PAH i någon av följande subtyper:

    i. Idiopatisk ii. Ärftlig PAH iii. Läkemedels- eller toxin-inducerad PAH iv. PAH associerad med bindvävssjukdom v. PAH associerad med enkla, medfödda systemisk-till-pulmonella shunts minst 1 år efter shuntreparation

  3. Symtomatisk pulmonell hypertoni klassificerad som WHO funktionsklass II eller III
  4. Screening RHC som dokumenterar en minsta PVR på ≥ 400 dyn·sek/cm5 (5 träenheter)

  5. Lungfunktionstester (PFT) inom 6 månader före screening enligt följande:

    1. Total lungkapacitet (TLC) > 70 % förutspådd; eller om mellan 60 och 70 % förutspådde, eller omöjligt att fastställa, bekräftande högupplöst datortomografi (CT) som inte indikerar mer än mild interstitiell lungsjukdom (ILD), per utredares tolkning, eller
    2. Forcerad utandningsvolym (första sekunden) (FEV1)/ forcerad vitalkapacitet (FVC) > 70 % förutspådd
  6. Ventilations-perfusionsskanning (VQ) (eller, om det inte finns ett negativt CT-pulmonellt angiogram [CTPA]-resultat, eller pulmonell angiografi), när som helst före screeningbesöket eller utfört under screeningsperioden, med normalt eller lågt sannolikhetsresultat),
  7. Ingen kontraindikation per utredare för RHC under studien
  8. 6MWD ≥ 150 och ≤ 550 meter upprepas två gånger vid screening och båda värdena inom 15 % från varandra, beräknat från det högsta värdet
  9. PAH-behandling vid stabila (per utredare) dosnivåer av SOC-terapier

Exklusions kriterier:

  1. Slutade att få någon pulmonell hypertoni kronisk allmän stödjande behandling (t.ex. diuretika, syre, antikoagulantia, digoxin) inom 60 dagar före studiebesöket C1D1
  2. Fick intravenösa inotroper (t.ex. dobutamin, dopamin, noradrenalin, vasopressin) inom 30 dagar före studiebesöket C1D1
  3. Historik av atriell septostomi inom 180 dagar före screening
  4. Historik om mer än mild obstruktiv sömnapné som är obehandlad
  5. Känd historia av portal hypertoni eller kronisk leversjukdom, inklusive hepatit B och/eller hepatit C (med tecken på nyligen genomförd infektion och/eller aktiv virusreplikation), definierad som mild till svår leverfunktionsnedsättning (Child-Pugh klass A-C)
  6. Historik av humant immunbristvirusinfektionsassocierad PAH
  7. Tidigare exponering för sotatercept (ACE-011) eller luspatercept (ACE-536)
  8. Inledning av ett träningsprogram för hjärt-lungrehabilitering inom 90 dagar före C1D1 eller planerad initiering under studien (deltagare som är stabila i underhållsfasen av ett program och som kommer att fortsätta under studiens varaktighet är behöriga).
  9. Okontrollerad systemisk hypertoni som framgår av sittande systoliskt blodtryck (BP) > 160 mm Hg eller sittande diastoliskt blodtryck > 100 mm Hg under screeningbesök efter en viloperiod
  10. Systoliskt blodtryck < 90 mmHg under screening eller vid baslinjen
  11. Historik om känd perikardförträngning
  12. Elektrokardiogram (EKG) med Fridericias korrigerade QT-intervall (QTcF) > 480 msek under screeningperioden eller C1D1
  13. Personlig eller familjehistoria med långt QTc-syndrom eller plötslig hjärtdöd
  14. Cerebrovaskulär olycka inom 3 månader efter C1D1
  15. Historik av restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
  16. Vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) < 45 % på historiskt ekokardiogram (ECHO) inom 6 månader före screeningperioden (eller utförd som en del av screeningperioden) eller pulmonellt kapillärt kiltryck (PCWP) > 15 mmHg som bestämts i screeningen Period RHC.
  17. Varje nuvarande eller tidigare historia av symtomatisk kranskärlssjukdom (tidigare hjärtinfarkt, perkutan kranskärlsintervention, kranskärlsbypassoperation eller hjärtkärlkramp i bröstet)
  18. Akut dekompenserad hjärtsvikt inom 30 dagar före studiebesöket C1D1, enligt utredarens bedömning
  19. Signifikant (≥ 2+ uppstötningar) mitral uppstötningar (MR) eller aorta uppstötningar (AR) klaffsjukdom

  20. Något av följande kliniska laboratorievärden under screeningsperioden före C1D1:

    1. Baslinje Hgb > 16,0 g/dL
    2. Serumalaninaminotransferas- eller aspartataminotransferasnivåer > 3X övre normalgräns (ULN) eller total bilirubin > 1,5X ULN inom 28 dagar efter C1D1
    3. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet < 30 ml/min/1,73m2 (4-variabel ändring av kosten i ekvationen för njursjukdom) inom 28 dagar efter C1D1 eller krävd njurersättningsterapi inom 90 dagar
    4. WBC-antal < 4000/mm3
    5. Blodplättar < 100 000/μL
    6. Absolut neutrofilantal < 1500/mm3
  21. Anamnes med opportunistisk infektion (t.ex. invasiv candidiasis eller pneumocystis pneumoni) inom 6 månader före screening; allvarlig lokal infektion (t.ex. cellulit, abscess) eller systemisk infektion (t.ex. septikemi) inom 3 månader före screening
  22. Anamnes med allvarlig allergisk eller anafylaktisk reaktion eller överkänslighet mot rekombinanta proteiner eller hjälpämnen i prövningsprodukten
  23. Stor operation inom 8 veckor före C1D1. Deltagarna måste ha återhämtat sig helt från någon tidigare operation före C1D1.
  24. Tidigare hjärt- eller hjärt-lungtransplantationer eller förväntad livslängd < 12 månader
  25. Gravida eller ammande kvinnor
  26. Om på kortikosteroider, och någon gång under de senaste 30 dagarna före screeningperioden: har fått doser på > 20 mg/dag av prednison (eller motsvarande) eller på en ny eller ändrad dos på ≤ 20 mg/dag; endast deltagare som fått stabila doser på ≤ 20 mg prednison (eller motsvarande) under de senaste 30 dagarna före den screeningperiod som tillåts i studien
  27. Historik av aktiv malignitet, med undantag för helt utskuret eller behandlat basalcellscancer, cervixcarcinom in situ eller ≤ 2 skivepitelcancer i huden
  28. Historik med kliniskt signifikant (enligt utredaren fastställt) icke-PAH-relaterad hjärt-, endokrin-, hematologisk-, lever-, (auto)immun-, metabolisk, urologisk, pulmonell, neurologisk, neuromuskulär, dermatologisk, psykiatrisk, renal och/eller annan sjukdom som kan begränsa deltagandet i studien. Autoimmuna sjukdomar är exkluderade med undantag för de som är relaterade till PAH-etiologier som ingår i denna studie.
  29. Deltagande i en annan klinisk prövning som involverar intervention med ett annat prövningsläkemedel, godkänd terapi för prövningsanvändning eller prövningsapparat inom 4 veckor före C1D1, eller om halveringstiden för den tidigare produkten är känd, inom 5 gånger halveringstiden före C1D1, beroende på vilket som är längst
  30. Vikt > 140 kg vid screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo plus SOC genom SC-injektion under den 24 veckor långa behandlingsperioden. Dosering sker en gång var tredje vecka.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Övrig: SOC
SOC-terapi avser godkända PAH-specifika läkemedel och kan bestå av monoterapi eller kombinationsterapi med endotelinreceptorantagonister, fosfodiesteras 5 (PDE5)-hämmare, lösliga guanylatcyklasstimulatorer och/eller prostacyklinanaloger eller receptoragonister.
Experimentell: Sotatercept 0,3 mg/kg
Deltagarna kommer att få sotatercept 0,3 mg/kg plus SOC genom SC-injektion under den 24 veckor långa behandlingsperioden. Per protokoll kan deltagarna få sina doser titrerade. Dosering sker en gång var tredje vecka.
Övrig: SOC
SOC-terapi avser godkända PAH-specifika läkemedel och kan bestå av monoterapi eller kombinationsterapi med endotelinreceptorantagonister, fosfodiesteras 5 (PDE5)-hämmare, lösliga guanylatcyklasstimulatorer och/eller prostacyklinanaloger eller receptoragonister.
Läkemedel: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) är ett rekombinant fusionsprotein som består av den extracellulära domänen av den humana aktivinreceptorn typ IIA kopplad till Fc-delen av humant IgG1.
Andra namn:
  • ACE-011
Experimentell: Sotatercept 0,7 mg/kg
Deltagarna kommer att få sotatercept 0,7 mg/kg plus SOC genom SC-injektion under den 24 veckor långa behandlingsperioden. Per protokoll kan deltagarna få sina doser titrerade. Dosering sker en gång var tredje vecka.
Övrig: SOC
SOC-terapi avser godkända PAH-specifika läkemedel och kan bestå av monoterapi eller kombinationsterapi med endotelinreceptorantagonister, fosfodiesteras 5 (PDE5)-hämmare, lösliga guanylatcyklasstimulatorer och/eller prostacyklinanaloger eller receptoragonister.
Läkemedel: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) är ett rekombinant fusionsprotein som består av den extracellulära domänen av den humana aktivinreceptorn typ IIA kopplad till Fc-delen av humant IgG1.
Andra namn:
  • ACE-011

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Basstudie: förändring från baslinjen i pulmonell vaskulär resistens (PVR) vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
Varje deltagares PVR, vid liggande vila, mättes genom kateterisering av höger hjärta vid baslinjen och vid 24 veckor.
Baslinje och 24 veckor
Förlängningsperiod: Ändring från Baseline i PVR (Delayed-Start Analysis)
Tidsram: Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
Varje deltagares PVR, vid liggande vila, mättes genom kateterisering av höger hjärta vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje kateteriseringen av höger hjärta utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24.
Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
Förlängningsperiod: Ändring från baslinje i PVR (Placebo-Crossed Analysis)
Tidsram: Baslinje och tidpunkten då den tredje kateteriseringen av hjärtat till höger utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24.
Varje deltagares PVR, vid liggande vila, mättes genom kateterisering av höger hjärta vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje kateteriseringen av höger hjärta utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24.
Baslinje och tidpunkten då den tredje kateteriseringen av hjärtat till höger utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24.
Förlängningsperiod: Antal deltagare som upplevde en eller flera biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till cirka 32 månader
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en studiedeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det är relaterat till läkemedlet eller inte.
Upp till cirka 32 månader
Förlängningsperiod: Antal deltagare som avbröt studiebehandlingen på grund av en AE
Tidsram: Upp till 30 månader
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en studiedeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det är relaterat till läkemedlet eller inte.
Upp till 30 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Basstudie: Ändring från baslinjen på 6-minuters gångavstånd (6MWD) vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
6MWD mäts med ett träningstest känt som 6-minuters gångtest (6MWT) som bedömer aerob kapacitet och uthållighet. Den mäter avståndet tillryggalagt under en tid på 6 minuter och används som ett resultatmått för att jämföra förändringar i prestationskapacitet. Varje deltagares 6MWD mättes vid baslinjen och vid 24 veckor. En ökning av avståndet som gått under 6MWT indikerar förbättring av grundläggande rörlighet.
Baslinje och 24 veckor
Basstudie: förändring från baslinjen i koncentrationen av aminoterminal hjärn-natriuretisk propeptid (NT-proBNP) vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
Varje deltagares laboratoriebiomarkörer N-terminal prohormon natriuretisk peptid av hjärntyp (NT-proBNP) eller natriuretisk peptid av hjärntyp (BNP) mättes vid baslinjen och efter 24 veckor.
Baslinje och 24 veckor
Basstudie: förändring från baslinje i trikuspidal ringformad systolisk exkursion (TAPSE) vid 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
Varje deltagares TAPSE, som vanligtvis används för att utvärdera trikuspidalklaffens rörelse som en indikator på höger hjärtfunktion, mättes med ekokardiografi vid baslinjen och 24 veckor.
Baslinje och 24 veckor
Basstudie: Förändring från baslinjen i Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) poäng vid cykel 9
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
CAMPHOR är deltagarrapporterat frågeformulär som innehåller totalt 65 artiklar, 25 relaterade till symtom, 25 relaterade till livskvalitet (QoL) och 15 relaterade till aktiviteter. Symtompunkter poängsätts från 0-25, med en högre poäng som indikerar värre symtom. QoL-objekt får också poäng från 0-25, med en högre poäng som indikerar en sämre QoL och större funktionell begränsning. Aktivitetsposter poängsätts från 0-30, med en högre poäng som indikerar sämre funktion. Den kombinerade poängen erhålls genom att summera symtompoäng, QoL-poäng och aktivitetspoäng. Lägsta möjliga kombinerade poäng är 0, medan högsta möjliga kombinerade poäng är 80. Varje deltagares CAMPHOR-poäng registrerades vid baslinjen och på dag 1 av cykel 9.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Förändring från baslinjen i 36-punkters kortformshälsoundersökning (SF-36) poäng
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
SF-36-enkäten är en deltagarrapporterad undersökning av en deltagares hälsa. Undersökningen utvärderar 8 aspekter av funktionell hälsa och välbefinnande som relaterar till antingen fysisk hälsa eller psykisk hälsa. Sammanfattningen av den fysiska komponenten baseras främst på fysisk funktion, kroppslig smärta och allmän hälsa. Sammanfattningen av den mentala komponenten omfattar vitalitet, social funktion och känslomässig och mental hälsa. Totalpoäng för den fysiska komponenten varierar från 0-100, där 100 representerar den högsta nivån av fysisk funktion. De totala poängen för den mentala komponenten varierar också från 0-100, där 100 representerar den högsta nivån av mental funktion. Varje deltagares SF-36 registrerades vid baslinjen och på dag 1 av cykel 9. Varje cykel var 21 dagar.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Antal deltagare som upplevde händelser som tyder på klinisk försämring av pulmonell arteriell hypertension (PAH)
Tidsram: Upp till 24 veckor
Händelser som indikerar klinisk försämring av PAH inkluderar dödsfall, behov av och/eller försämring-relaterad notering för lung- och/eller hjärttransplantation, behov av att initiera en godkänd PAH SOC-räddningsterapi, PAH-specifik sjukhusvistelse eller funktionsförsämring (försämrad WHO funktionsklass OCH 15 % minskning i 6MWD).
Upp till 24 veckor
Basstudie: Antal deltagare som upplevde en förbättring från baslinjen i funktionsklassen från Världshälsoorganisationen (WHO) efter 24 veckor
Tidsram: Baslinje och 24 veckor
WHO:s funktionsklass beskriver svårighetsgraden av en persons symtom på pulmonell hypertoni. Det finns fyra olika klasser: I är den mildaste och IV den allvarligaste formen av pulmonell hypertoni.
Baslinje och 24 veckor
Basstudie: Antal deltagare som upplevde en eller flera AE
Tidsram: Upp till 24 veckor
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en studiedeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det är relaterat till läkemedlet eller inte.
Upp till 24 veckor
Basstudie: Antal deltagare som avbröt studiebehandlingen på grund av en AE
Tidsram: Upp till 24 veckor
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en studiedeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det är relaterat till läkemedlet eller inte.
Upp till 24 veckor
Basstudie: förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) vid cykel 9
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Varje deltagares BMI mättes vid baslinjen och vid 24 veckor.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Förändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt blodtryck vid cykel 9
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Varje deltagares systoliska och diastoliska blodtryck togs vid baslinjen och på dag 1 av cykel 9. Varje cykel var 21 dagar.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Ändring från baslinje i andningsfrekvens vid cykel 9
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Varje deltagares andningsfrekvens (antal andetag per minut) mättes vid baslinjen och på dag 1 av cykel 9. Varje cykel var 21 dagar.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Ändring från baslinje i QTcF-intervall vid cykel 9
Tidsram: Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Varje deltagares QTcF-intervall mättes vid baslinjen och på dag 1 av cykel 9.
Baslinje och dag 1 av cykel 9, upp till 24 veckor (varje cykel var 21 dagar.)
Basstudie: Maximal plasmakoncentration (Cmax) av Sotatercept
Tidsram: Dag 8 av cykel 1 (Varje cykel var 21 dagar.)
Cmax är ett mått på den maximala mängden läkemedel i plasma efter att dosen har getts. Baserat på populationsfarmakokinetisk (PopPK) modellering av tidigare sotaterceptstudier, inträffar Cmax på dag 8 av cykel 1 efter att en dos av sotatercept har getts. sotaterceptkoncentrationen vid dag 8 i cykel 1 (varje cykel var 21 dagar) presenteras här som Cmax.
Dag 8 av cykel 1 (Varje cykel var 21 dagar.)
Förlängningsperiod: Ändring från baslinjen i 6MWD (analys med fördröjd start)
Tidsram: Baslinje och tidpunkten då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
6MWD mäts med ett träningstest känt som 6MWT som bedömer aerob kapacitet och uthållighet. Den mäter avståndet tillryggalagt under en tid på 6 minuter och används som ett resultatmått för att jämföra förändringar i prestationskapacitet. Varje deltagares 6MWD mättes vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje RCH utfördes. Detta inträffade mellan månad 18 och månad 24, då varje deltagares 6MWD också mättes. En ökning av avståndet som gått under 6MWT indikerar förbättring av grundläggande rörlighet.
Baslinje och tidpunkten då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
Förlängningsperiod: Ändring från baslinjen i 6MWD (placebo-kryssad analys)
Tidsram: Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
6MWD mäts med ett träningstest känt som 6MWT som bedömer aerob kapacitet och uthållighet. Den mäter avståndet tillryggalagt under en tid på 6 minuter och används som ett resultatmått för att jämföra förändringar i prestationskapacitet. Varje deltagares 6MWD mättes vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje högra hjärtkateteriseringen utfördes. Detta inträffade mellan månad 18 och månad 24, då varje deltagares 6MWD också mättes. En ökning av avståndet som gått under 6MWT indikerar förbättring av grundläggande rörlighet.
Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
Förlängningsperiod: Antal deltagare som upplevde en förbättring från baslinjen i WHO:s funktionsklass (analys med fördröjd start)
Tidsram: Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
WHO:s funktionsklass beskriver svårighetsgraden av en persons symtom på pulmonell hypertoni. Det finns fyra olika klasser: I är den mildaste och IV den allvarligaste formen av pulmonell hypertoni. Varje deltagares WHO funktionsklass utvärderades vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje högra hjärtkateteriseringen utfördes. Detta inträffade mellan månad 18 och månad 24, då varje deltagares WHO funktionsklass också bedömdes.
Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
Förlängningsperiod: Ändring från baslinjen i WHO:s funktionsklass (Placebo-Crossed Analysis)
Tidsram: Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24
WHO:s funktionsklass beskriver svårighetsgraden av en persons symtom på pulmonell hypertoni. Det finns fyra olika klasser: I är den mildaste och IV den allvarligaste formen av pulmonell hypertoni. Varje deltagares WHO funktionsklass utvärderades vid baslinjen och den tidpunkt då den tredje högra hjärtkateteriseringen utfördes. Detta inträffade mellan månad 18 och månad 24, då varje deltagares WHO funktionsklass också bedömdes.
Baslinje och tidpunkt då tredje höger hjärtkateterisering utfördes, som inträffade mellan månad 18 och månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

9 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

9 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2018

Första postat (Faktisk)

12 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pulmonell arteriell hypertoni

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera