Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Sotatercept til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) (PULSAR)

28. marts 2023 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fase 2, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​Sotatercept (ACE-011) versus placebo, når det tilføjes til standardbehandling til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH)

Studie A011-09 er designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​sotatercept (ACE-011) i forhold til placebo hos voksne med pulmonal arteriel hypertension (PAH). Kvalificerede deltagere vil modtage undersøgelsesbehandling i 6 måneder i den placebokontrollerede behandlingsperiode og vil derefter være berettiget til at tilmelde sig en 18-måneders forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil modtage sotatercept. Alle behandlede patienter vil også gennemgå en opfølgningsperiode efter den sidste lægemiddelbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af sotatercept plus SOC versus placebo plus SOC hos deltagere med PAH fra WHO gruppe 1, funktionsklasse II-III.

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt i forholdet 3:3:4 til at modtage placebo hver 21. dag, sotatercept 0,3 mg/kg subkutant (SC) hver 21. dag eller sotatercept 0,7 mg/kg SC hver 21. dag i en periode på 24 uger i studiets placebokontrollerede behandlingsperiode, mens de var i standardbehandlingsterapi. Evalueringer vil omfatte ændringer i pulmonal vaskulær modstand (PVR), seks minutters gangafstand (6MWD), livskvalitetsspørgeskemaer, ekkokardiografiske parametre og sikkerhed. Deltagere, der ikke har afbrudt tidligt fra den placebokontrollerede behandlingsperiode og har fået deres PVR-vurdering efter behandlingsperioden, vil kunne fortsætte ind i den 18-måneders forlængelsesperiode, hvor sotatercept-behandlede deltagere vil modtage deres seneste dosisniveau af sotatercept SC hver 21. dag og placebo-behandlede deltagere vil blive re-randomiseret 1:1 til at modtage sotatercept 0,3 mg/kg SC hver 21. dag eller sotatercept 0,7 mg/kg SC hver 21. dag, mens de er i standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brasilien, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brasilien, 04037
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brasilien, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Det Forenede Kongerige
      • Clydebank, Det Forenede Kongerige, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Det Forenede Kongerige, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Frankrig
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Frankrig, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrig, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Israel, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Tyskland, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år

  2. Dokumenteret diagnostisk højre hjertekateterisering (RHC) på ethvert tidspunkt før screening, der bekræfter diagnosen WHO diagnostisk pulmonal hypertension Gruppe I: PAH i en af ​​følgende undertyper:

    jeg. Idiopatisk ii. Arvelige PAH iii. Lægemiddel- eller toksin-induceret PAH iv. PAH forbundet med bindevævssygdom v. PAH forbundet med simple, medfødte systemisk-til-pulmonale shunts mindst 1 år efter shuntreparation

  3. Symptomatisk pulmonal hypertension klassificeret som WHO funktionsklasse II eller III
  4. Screening RHC, der dokumenterer en minimum PVR på ≥ 400 dyn·sek/cm5 (5 træenheder)

  5. Lungefunktionsprøver (PFT'er) inden for 6 måneder før screening som følger:

    1. Total lungekapacitet (TLC) > 70 % forudsagt; eller hvis mellem 60 og 70 % forudsagt, eller ikke muligt at bestemme, bekræftende højopløsningscomputertomografi (CT), der ikke indikerer mere end mild interstitiel lungesygdom (ILD), pr. investigator-fortolkning, eller
    2. Forceret ekspiratorisk volumen (første sekund) (FEV1)/ forceret vitalkapacitet (FVC) > 70 % forudsagt
  6. Ventilations-perfusion (VQ) scanning (eller, hvis det ikke er tilgængeligt et negativt CT pulmonal angiogram [CTPA] resultat eller pulmonal angiografi resultat), når som helst før screeningsbesøg eller udført i screeningsperioden, med normalt eller lavt sandsynligt resultat),
  7. Ingen kontraindikation pr. investigator for RHC under undersøgelsen
  8. 6MWD ≥ 150 og ≤ 550 meter gentaget to gange ved screening og begge værdier inden for 15 % af hinanden, beregnet ud fra den højeste værdi
  9. PAH-behandling ved stabile (pr. investigator) dosisniveauer af SOC-terapier

Ekskluderingskriterier:

  1. Stoppet med at modtage pulmonal hypertension, kronisk generel understøttende behandling (f.eks. diuretika, oxygen, antikoagulantia, digoxin) inden for 60 dage før studiebesøg C1D1
  2. Modtog intravenøse inotroper (f.eks. dobutamin, dopamin, noradrenalin, vasopressin) inden for 30 dage før studiebesøg C1D1
  3. Anamnese med atriel septostomi inden for 180 dage før screening
  4. Anamnese med mere end mild obstruktiv søvnapnø, der er ubehandlet
  5. Kendt historie med portal hypertension eller kronisk leversygdom, inklusive hepatitis B og/eller hepatitis C (med tegn på nylig infektion og/eller aktiv virusreplikation), defineret som mild til svær leverinsufficiens (Child-Pugh klasse A-C)
  6. Anamnese med humant immundefektvirusinfektionsassocieret PAH
  7. Tidligere eksponering for sotatercept (ACE-011) eller luspatercept (ACE-536)
  8. Påbegyndelse af et træningsprogram for kardiopulmonal rehabilitering inden for 90 dage før C1D1 eller planlagt påbegyndelse under undersøgelsen (deltagere, som er stabile i vedligeholdelsesfasen af ​​et program, og som vil fortsætte i undersøgelsens varighed, er kvalificerede).
  9. Ukontrolleret systemisk hypertension som påvist ved siddende systolisk blodtryk (BP) > 160 mm Hg eller siddende diastolisk blodtryk > 100 mm Hg under screeningsbesøg efter en hvileperiode
  10. Systolisk BP < 90 mmHg under screening eller ved baseline
  11. Historie om kendt perikardiekonstriktion
  12. Elektrokardiogram (EKG) med Fridericias korrigerede QT-interval (QTcF) > 480 msek under screeningsperiode eller C1D1
  13. Personlig eller familiehistorie med langt QTc-syndrom eller pludselig hjertedød
  14. Cerebrovaskulær ulykke inden for 3 måneder efter C1D1
  15. Anamnese med restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
  16. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 45 % på historisk ekkokardiogram (ECHO) inden for 6 måneder før screeningsperioden (eller udført som en del af screeningsperioden) eller pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) > 15 mmHg som bestemt i screeningen Periode RHC.
  17. Enhver nuværende eller tidligere historie med symptomatisk koronarsygdom (tidligere myokardieinfarkt, perkutan koronar intervention, koronar bypassoperation eller hjerteanginal brystsmerter)
  18. Akut dekompenseret hjertesvigt inden for 30 dage før studiebesøg C1D1, som pr. investigator vurdering
  19. Signifikant (≥ 2+ regurgitation) mitral regurgitation (MR) eller aorta regurgitation (AR) klapsygdom

  20. Enhver af følgende kliniske laboratorieværdier i screeningsperioden før C1D1:

    1. Baseline Hgb > 16,0 g/dL
    2. Serumalaninaminotransferase- eller aspartataminotransferaseniveauer > 3X øvre grænse for normal (ULN) eller total bilirubin > 1,5X ULN inden for 28 dage efter C1D1
    3. Estimeret glomerulær filtrationshastighed < 30 ml/min/1,73m2 (4-variable ændring af diæt i nyresygdomsligningen) inden for 28 dage efter C1D1 eller påkrævet nyreudskiftningsterapi inden for 90 dage
    4. WBC-antal < 4000/mm3
    5. Blodplader < 100.000/μL
    6. Absolut neutrofiltal < 1500/mm3
  21. Anamnese med opportunistisk infektion (f.eks. invasiv candidiasis eller pneumocystis pneumoni) inden for 6 måneder før screening; alvorlig lokal infektion (f.eks. cellulitis, byld) eller systemisk infektion (f.eks. septikæmi) inden for 3 måneder før screening
  22. Anamnese med svær allergisk eller anafylaktisk reaktion eller overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i forsøgsproduktet
  23. Større operation inden for 8 uger før C1D1. Deltagerne skal være fuldstændig restitueret fra enhver tidligere operation forud for C1D1.
  24. Tidligere hjerte- eller hjerte-lungetransplantationer eller forventet levetid på < 12 måneder
  25. Gravide eller ammende kvinder
  26. Hvis du er på kortikosteroider og på et hvilket som helst tidspunkt inden for de sidste 30 dage før screeningsperioden: har fået doser på > 20 mg/dag af prednison (eller tilsvarende) eller på en ny eller ændret dosis på ≤ 20 mg/dag; kun deltagere, der har modtaget stabile doser på ≤ 20 mg prednison (eller tilsvarende) i de sidste 30 dage forud for den screeningsperiode, der er tilladt i undersøgelsen
  27. Anamnese med aktiv malignitet, med undtagelse af fuldt udskåret eller behandlet basalcellekarcinom, cervikal carcinom in situ eller ≤ 2 pladecellecarcinomer i huden
  28. Anamnese med klinisk signifikant (som bestemt af investigator) ikke-PAH-relateret hjerte-, endokrin-, hæmatologisk, hepatisk, (auto)immun, metabolisk, urologisk, pulmonal, neurologisk, neuromuskulær, dermatologisk, psykiatrisk, nyre- og/eller anden sygdom, som kan begrænse deltagelse i undersøgelsen. Autoimmune sygdomme er udelukket med undtagelse af dem, der er relateret til PAH-ætiologier inkluderet i denne undersøgelse.
  29. Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der involverer intervention med et andet forsøgslægemiddel, godkendt terapi til forsøgsbrug eller forsøgsudstyr inden for 4 uger før C1D1, eller hvis halveringstiden for det tidligere produkt er kendt, inden for 5 gange halveringstiden før C1D1, alt efter hvad der er længst
  30. Vægt > 140 kg ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo plus SOC ved SC-injektion i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode. Dosering vil ske en gang hver 3. uge.
Medicin: Placebo
Placebo
Andet: SOC
SOC-terapi refererer til godkendte PAH-specifikke lægemidler og kan bestå af monoterapi eller kombinationsterapi med endothelin-receptorantagonister, phosphodiesterase 5 (PDE5)-hæmmere, opløselige guanylatcyclase-stimulatorer og/eller prostacyclinanaloger eller receptoragonister.
Eksperimentel: Sotatercept 0,3 mg/kg
Deltagerne vil modtage sotatercept 0,3 mg/kg plus SOC ved SC-injektion i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode. Per protokol kan deltagerne få deres doser titreret. Dosering vil ske en gang hver 3. uge.
Andet: SOC
SOC-terapi refererer til godkendte PAH-specifikke lægemidler og kan bestå af monoterapi eller kombinationsterapi med endothelin-receptorantagonister, phosphodiesterase 5 (PDE5)-hæmmere, opløselige guanylatcyclase-stimulatorer og/eller prostacyclinanaloger eller receptoragonister.
Medicin: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) er et rekombinant fusionsprotein, der består af det ekstracellulære domæne af den humane activinreceptor type IIA forbundet med Fc-stykket af humant IgG1.
Andre navne:
  • ACE-011
Eksperimentel: Sotatercept 0,7 mg/kg
Deltagerne vil modtage sotatercept 0,7 mg/kg plus SOC ved SC-injektion i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode. Per protokol kan deltagerne få deres doser titreret. Dosering vil ske en gang hver 3. uge.
Andet: SOC
SOC-terapi refererer til godkendte PAH-specifikke lægemidler og kan bestå af monoterapi eller kombinationsterapi med endothelin-receptorantagonister, phosphodiesterase 5 (PDE5)-hæmmere, opløselige guanylatcyclase-stimulatorer og/eller prostacyclinanaloger eller receptoragonister.
Medicin: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) er et rekombinant fusionsprotein, der består af det ekstracellulære domæne af den humane activinreceptor type IIA forbundet med Fc-stykket af humant IgG1.
Andre navne:
  • ACE-011

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i pulmonal vaskulær modstand (PVR) efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Hver deltagers PVR, ved hvilende liggende, blev målt ved højre hjertekateterisering ved baseline og efter 24 uger.
Baseline og 24 uger
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i PVR (analyse med forsinket start)
Tidsramme: Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
Hver deltagers PVR ved hvilende liggende blev målt ved højre hjertekateterisering ved baseline og det tidspunkt, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24.
Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i PVR (Placebo-Crossed Analysis)
Tidsramme: Baseline og det tidspunkt, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem 18. og 24. måned.
Hver deltagers PVR ved hvilende liggende blev målt ved højre hjertekateterisering ved baseline og det tidspunkt, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24.
Baseline og det tidspunkt, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem 18. og 24. måned.
Forlængelseperiode: Antal deltagere, der har oplevet en eller flere uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til cirka 32 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej.
Op til cirka 32 måneder
Forlængelseperiode: Antal deltagere, der afbrød undersøgelsesbehandling på grund af en AE
Tidsramme: Op til 30 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej.
Op til 30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i 6-minutters gåafstand (6MWD) efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger
6MWD måles ved en træningstest kendt som 6-Minute Walk Test (6MWT), der vurderer aerob kapacitet og udholdenhed. Den måler den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter og bruges som et resultatmål til at sammenligne ændringer i ydeevne. Hver deltagers 6MWD blev målt ved baseline og efter 24 uger. En stigning i den gåede distance i løbet af 6MWT indikerer forbedring i grundlæggende mobilitet.
Baseline og 24 uger
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i koncentrationen af ​​aminoterminalt hjerne-natriuretisk propeptid (NT-proBNP) efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Hver deltagers laboratoriebiomarkører N-terminal prohormon hjernetype natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller hjernetype natriuretisk peptid (BNP) blev målt ved baseline og efter 24 uger.
Baseline og 24 uger
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE) efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Hver deltagers TAPSE, som almindeligvis bruges til at evaluere trikuspidalklappens bevægelse som en indikator for højre hjertefunktion, blev målt ved ekkokardiografi ved baseline og 24 uger.
Baseline og 24 uger
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i Cambridge Pulmonal Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) score ved cyklus 9
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
CAMPHOR er deltagerrapporteret spørgeskema, der indeholder 65 emner i alt, 25 vedrørende symptomer, 25 vedrørende livskvalitet (QoL) og 15 vedrørende aktiviteter. Symptomelementer scores fra 0-25, hvor en højere score indikerer værre symptomer. QoL-elementer scores også fra 0-25, hvor en højere score indikerer en dårligere QoL og større funktionel begrænsning. Aktivitetspunkter scores fra 0-30, hvor en højere score indikerer dårligere funktion. Den kombinerede score opnås ved at opsummere symptomscore, QoL-score og aktivitetsscore. Den lavest mulige samlede score er 0, mens den højest mulige samlede score er 80. Hver deltagers CAMPHOR-score blev registreret ved baseline og på dag 1 i cyklus 9.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i 36-elementers kortforms sundhedsundersøgelse (SF-36) score
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
SF-36-spørgeskemaet er en deltagerrapporteret undersøgelse af en deltagers helbred. Undersøgelsen evaluerer 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære, der vedrører enten fysisk sundhed eller mental sundhed. Sammenfatningen af ​​den fysiske komponent er primært baseret på fysisk funktion, kropslige smerter og generelt helbred. Opsummeringen af ​​den mentale komponent omfatter vitalitet, social funktion og følelsesmæssig og mental sundhed. Samlet score for den fysiske komponent spænder fra 0-100, hvor 100 repræsenterer det højeste niveau af fysisk funktionsevne. De samlede scorer for den mentale komponent varierer også fra 0-100, hvor 100 repræsenterer det højeste niveau af mental funktion. Hver deltagers SF-36 blev registreret ved baseline og på dag 1 i cyklus 9. Hver cyklus var på 21 dage.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Antal deltagere, der har oplevet hændelser, der tyder på klinisk forværring af pulmonal arteriel hypertension (PAH)
Tidsramme: Op til 24 uger
Hændelser, der indikerer klinisk forværring af PAH, omfatter død, behov for og/eller forværringsrelateret liste over lunge- og/eller hjertetransplantationer, behov for at påbegynde en godkendt PAH SOC-redningsbehandling, PAH-specifik hospitalsindlæggelse eller funktionel forringelse (forværret WHO funktionsklasse OG 15 % fald i 6MWD).
Op til 24 uger
Basisundersøgelse: Antal deltagere, der oplevede en forbedring fra baseline i Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionelle klasse efter 24 uger
Tidsramme: Baseline og 24 uger
WHO's funktionelle klasse beskriver sværhedsgraden af ​​en persons symptomer på pulmonal hypertension. Der er fire forskellige klasser: I er den mildeste og IV den mest alvorlige form for pulmonal hypertension.
Baseline og 24 uger
Basisundersøgelse: Antal deltagere, der har oplevet en eller flere AE'er
Tidsramme: Op til 24 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej.
Op til 24 uger
Basisundersøgelse: Antal deltagere, der afbrød undersøgelsesbehandling på grund af en AE
Tidsramme: Op til 24 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej.
Op til 24 uger
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) ved cyklus 9
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Hver deltagers BMI blev målt ved baseline og efter 24 uger.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk ved cyklus 9
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Hver deltagers systoliske og diastoliske blodtryk blev taget ved baseline og på dag 1 af cyklus 9. Hver cyklus var på 21 dage.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i respirationsfrekvens ved cyklus 9
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Hver deltagers respirationsfrekvens (antal vejrtrækninger pr. minut) blev målt ved baseline og på dag 1 i cyklus 9. Hver cyklus var på 21 dage.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Ændring fra baseline i QTcF-interval ved cyklus 9
Tidsramme: Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Hver deltagers QTcF-interval blev målt ved baseline og på dag 1 i cyklus 9.
Baseline og dag 1 i cyklus 9, op til 24 uger (hver cyklus var 21 dage).
Basisundersøgelse: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Sotatercept
Tidsramme: Dag 8 i cyklus 1 (Hver cyklus var på 21 dage.)
Cmax er et mål for den maksimale mængde lægemiddel i plasma efter dosis er givet. Baseret på populationsfarmakokinetisk (PopPK)-modellering af tidligere sotatercept-undersøgelser, forekommer Cmax på dag 8 i cyklus 1, efter at en sotaterceptdosis er givet. sotaterceptkoncentrationen på dag 8 i cyklus 1 (hver cyklus var 21 dage) er præsenteret her som Cmax.
Dag 8 i cyklus 1 (Hver cyklus var på 21 dage.)
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i 6MWD (analyse med forsinket start)
Tidsramme: Baseline og det tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
6MWD måles ved en træningstest kendt som 6MWT, der vurderer aerob kapacitet og udholdenhed. Den måler den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter og bruges som et resultatmål til at sammenligne ændringer i ydeevne. Hver deltagers 6MWD blev målt ved baseline og det tidspunkt, hvor den tredje RCH blev udført. Dette skete mellem måned 18 og måned 24, på hvilket tidspunkt hver deltagers 6MWD også blev målt. En stigning i den gåede distance i løbet af 6MWT indikerer forbedring i grundlæggende mobilitet.
Baseline og det tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i 6MWD (Placebo-Crossed Analysis)
Tidsramme: Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
6MWD måles ved en træningstest kendt som 6MWT, der vurderer aerob kapacitet og udholdenhed. Den måler den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter og bruges som et resultatmål til at sammenligne ændringer i ydeevne. Hver deltagers 6MWD blev målt ved baseline og det tidspunkt, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført. Dette skete mellem måned 18 og måned 24, på hvilket tidspunkt hver deltagers 6MWD også blev målt. En stigning i den gåede distance i løbet af 6MWT indikerer forbedring i grundlæggende mobilitet.
Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
Forlængelseperiode: Antal deltagere, der oplevede en forbedring fra baseline i WHOs funktionsklasse (analyse med forsinket start)
Tidsramme: Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
WHO's funktionelle klasse beskriver sværhedsgraden af ​​en persons symptomer på pulmonal hypertension. Der er fire forskellige klasser: I er den mildeste og IV den mest alvorlige form for pulmonal hypertension. Hver deltagers WHO funktionelle klasse blev vurderet ved baseline og tidspunktet, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført. Dette skete mellem måned 18 og måned 24, på hvilket tidspunkt hver deltagers WHO funktionelle klasse også blev vurderet.
Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i WHO funktionsklasse (placebokrydset analyse)
Tidsramme: Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24
WHO's funktionelle klasse beskriver sværhedsgraden af ​​en persons symptomer på pulmonal hypertension. Der er fire forskellige klasser: I er den mildeste og IV den mest alvorlige form for pulmonal hypertension. Hver deltagers WHO funktionelle klasse blev vurderet ved baseline og tidspunktet, hvor den tredje højre hjertekateterisering blev udført. Dette skete mellem måned 18 og måned 24, på hvilket tidspunkt hver deltagers WHO funktionelle klasse også blev vurderet.
Baseline og tidspunkt, hvor tredje højre hjertekateterisering blev udført, som fandt sted mellem måned 18 og måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

9. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2018

Først opslået (Faktiske)

12. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner