Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Sotatercept voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) (PULSAR)

28 maart 2023 bijgewerkt door: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Sotatercept (ACE-011) te vergelijken met placebo, indien toegevoegd aan de zorgstandaard voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH)

Studie A011-09 is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van sotatercept (ACE-011) ten opzichte van placebo te beoordelen bij volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). In aanmerking komende deelnemers krijgen gedurende 6 maanden een studiebehandeling in de placebogecontroleerde behandelperiode, en komen daarna in aanmerking om zich in te schrijven voor een verlengingsperiode van 18 maanden waarin alle deelnemers sotatercept zullen krijgen. Alle behandelde patiënten ondergaan ook een follow-upperiode na de laatste behandeling met het studiegeneesmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen van sotatercept plus SOC versus placebo plus SOC bij deelnemers met PAH van WHO Groep 1, functionele klasse II-III.

Deelnemers worden willekeurig toegewezen in een verhouding van 3:3:4 om elke 21 dagen placebo te krijgen, sotatercept 0,3 mg/kg subcutaan (SC) elke 21 dagen, of sotatercept 0,7 mg/kg SC elke 21 dagen, gedurende een periode van 24 weken tijdens de placebogecontroleerde behandelperiode van het onderzoek terwijl u standaardbehandeling kreeg. Evaluaties omvatten veranderingen in pulmonale vasculaire weerstand (PVR), zes minuten lopen (6MWD), vragenlijsten over kwaliteit van leven, echocardiografische parameters en veiligheid. Deelnemers die niet vroegtijdig zijn gestopt met de placebogecontroleerde behandelingsperiode en hun PVR-beoordeling na de behandelingsperiode hebben gehad, kunnen doorgaan tot de verlengingsperiode van 18 maanden waarin met sotatercept behandelde deelnemers hun laatste dosis sotatercept SC zullen ontvangen elke 21 dagen en met placebo behandelde deelnemers zullen opnieuw 1:1 worden gerandomiseerd om sotatercept 0,3 mg/kg SC elke 21 dagen of sotatercept 0,7 mg/kg SC elke 21 dagen te krijgen, terwijl ze standaardbehandeling krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

106

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australië, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australië, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brazilië
      • Cerqueira César, Brazilië, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brazilië, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brazilië, 04037
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brazilië, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazilië, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Duitsland, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
  • Frankrijk
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Frankrijk, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrijk, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israël, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Israël, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Israël, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanje, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Verenigd Koninkrijk
      • Clydebank, Verenigd Koninkrijk, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar

  2. Gedocumenteerde diagnostische rechterhartkatheterisatie (RHC) op enig moment voorafgaand aan de screening ter bevestiging van de diagnose WHO-diagnostische pulmonale hypertensie Groep I: PAH in een van de volgende subtypen:

    i. Idiopathisch ii. Erfelijke PAH iii. Geneesmiddel- of toxine-geïnduceerde PAK iv. PAH geassocieerd met bindweefselziekte v. PAH geassocieerd met eenvoudige, congenitale systemische-naar-pulmonale shunts ten minste 1 jaar na herstel van de shunt

  3. Symptomatische pulmonale hypertensie geclassificeerd als WHO functionele klasse II of III
  4. Screening RHC documenteert een minimale PVR van ≥ 400 dyn·sec/cm5 (5 Wood-eenheden)

  5. Longfunctietesten (PFT's) binnen 6 maanden voorafgaand aan Screening als volgt:

    1. Totale longcapaciteit (TLC) > 70% voorspeld; of indien tussen 60 en 70% van de voorspelde, of niet vast te stellen, bevestigende hoge resolutie computertomografie (CT) wijst op niet meer dan milde interstitiële longziekte (ILD), volgens de interpretatie van de onderzoeker, of
    2. Geforceerd expiratoir volume (eerste seconde) (FEV1)/ geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 70% voorspeld
  6. Ventilatie-perfusie (VQ) scan (of, indien niet beschikbaar, een negatief resultaat van een CT-pulmonaal angiogram [CTPA] of een resultaat van pulmonale angiografie), op elk moment voorafgaand aan het screeningsbezoek of uitgevoerd tijdens de screeningperiode, met een normaal of laag waarschijnlijk resultaat),
  7. Geen contra-indicatie per onderzoeker voor RHC tijdens de studie
  8. 6MWD ≥ 150 en ≤ 550 meter tweemaal herhaald bij Screening en beide waarden binnen 15% van elkaar, gerekend vanaf de hoogste waarde
  9. PAH-therapie bij stabiele (per onderzoeker) dosisniveaus van SOC-therapieën

Uitsluitingscriteria:

  1. Gestopt met het ontvangen van chronische algemene ondersteunende therapie voor pulmonale hypertensie (bijv. diuretica, zuurstof, anticoagulantia, digoxine) binnen 60 dagen voorafgaand aan het studiebezoek C1D1
  2. Ontvangen intraveneuze inotropen (bijv. dobutamine, dopamine, noradrenaline, vasopressine) binnen 30 dagen voorafgaand aan studiebezoek C1D1
  3. Geschiedenis van atriale septostomie binnen 180 dagen voorafgaand aan de screening
  4. Geschiedenis van meer dan milde obstructieve slaapapneu die onbehandeld is
  5. Bekende voorgeschiedenis van portale hypertensie of chronische leverziekte, waaronder hepatitis B en/of hepatitis C (met bewijs van recente infectie en/of actieve virusreplicatie), gedefinieerd als milde tot ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse A-C)
  6. Geschiedenis van met humaan immunodeficiëntievirus geassocieerde PAH
  7. Eerdere blootstelling aan sotatercept (ACE-011) of luspatercept (ACE-536)
  8. Start van een oefenprogramma voor cardiopulmonale revalidatie binnen 90 dagen voorafgaand aan C1D1 of geplande start tijdens het onderzoek (deelnemers die stabiel zijn in de onderhoudsfase van een programma en die doorgaan voor de duur van het onderzoek komen in aanmerking).
  9. Ongecontroleerde systemische hypertensie zoals blijkt uit zittende systolische bloeddruk (BP) > 160 mm Hg of zittende diastolische bloeddruk > 100 mm Hg tijdens screeningbezoek na een periode van rust
  10. Systolische bloeddruk < 90 mmHg tijdens screening of bij baseline
  11. Geschiedenis van bekende pericardiale vernauwing
  12. Elektrocardiogram (ECG) met Fridericia's gecorrigeerde QT-interval (QTcF) > 480 msec tijdens screeningperiode of C1D1
  13. Persoonlijke of familiegeschiedenis van lang QTc-syndroom of plotselinge hartdood
  14. Cerebrovasculair accident binnen 3 maanden na C1D1
  15. Geschiedenis van restrictieve of congestieve cardiomyopathie
  16. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 45% op historisch echocardiogram (ECHO) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screeningsperiode (of uitgevoerd als onderdeel van de screeningperiode) of pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) > 15 mmHg zoals bepaald in de screening Periode RHC.
  17. Elke huidige of eerdere voorgeschiedenis van symptomatische coronaire ziekte (eerdere myocardinfarct, percutane coronaire interventie, coronaire bypassoperatie of cardiale angineuze pijn op de borst)
  18. Acuut gedecompenseerd hartfalen binnen 30 dagen voorafgaand aan studiebezoek C1D1, volgens de beoordeling van de onderzoeker
  19. Significante (≥ 2+ regurgitatie) mitralisinsufficiëntie (MR) of aorta-insufficiëntie (AR) klepaandoening

  20. Een van de volgende klinische laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode voorafgaand aan C1D1:

    1. Basislijn Hgb > 16,0 g/dL
    2. Serum alanineaminotransferase- of aspartaataminotransferasespiegels > 3X bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine > 1,5X ULN binnen 28 dagen na C1D1
    3. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 30 ml/min/1,73 m2 (4-variabele aanpassing van het dieet in de vergelijking nierziekte) binnen 28 dagen na C1D1 of vereiste nierfunctievervangende therapie binnen 90 dagen
    4. Leukocytenaantal < 4000/mm3
    5. Bloedplaatjes < 100.000/μL
    6. Absoluut aantal neutrofielen < 1500/mm3
  21. Geschiedenis van opportunistische infectie (bijv. invasieve candidiasis of pneumocystis-pneumonie) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening; ernstige lokale infectie (bijv. cellulitis, abces) of systemische infectie (bijv. bloedvergiftiging) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
  22. Voorgeschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reactie of overgevoeligheid voor recombinante eiwitten of hulpstoffen in het onderzoeksproduct
  23. Grote operatie binnen 8 weken voorafgaand aan C1D1. Deelnemers moeten volledig hersteld zijn van een eerdere operatie voorafgaand aan C1D1.
  24. Eerdere hart- of hart-longtransplantaties of levensverwachting < 12 maanden
  25. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  26. Als u corticosteroïden gebruikt, en op enig moment in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de screeningperiode: doses van > 20 mg/dag prednison (of equivalent) heeft gekregen of een nieuwe of veranderende dosis van ≤ 20 mg/dag heeft gekregen; alleen deelnemers die stabiele doses van ≤ 20 mg prednison (of equivalent) kregen in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de screeningperiode die in het onderzoek is toegestaan
  27. Geschiedenis van actieve maligniteit, met uitzondering van volledig weggesneden of behandeld basaalcelcarcinoom, cervicaal carcinoom in situ of ≤ 2 plaveiselcelcarcinomen van de huid
  28. Voorgeschiedenis van klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) niet-PAH-gerelateerde cardiale, endocriene, hematologische, hepatische, (auto)immuun-, metabole, urologische, pulmonale, neurologische, neuromusculaire, dermatologische, psychiatrische, renale en/of andere ziekte die kan de deelname aan het onderzoek beperken. Auto-immuunziekten zijn uitgesloten, met uitzondering van die gerelateerd aan PAH-etiologieën die in deze studie zijn opgenomen.
  29. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met interventie met een ander onderzoeksgeneesmiddel, goedgekeurde therapie voor onderzoeksgebruik of onderzoeksapparaat binnen 4 weken voorafgaand aan C1D1, of als de halfwaardetijd van het vorige product bekend is, binnen 5 keer de halfwaardetijd voorafgaand aan C1D1, afhankelijk van welke langer is
  30. Gewicht > 140 kg bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers zullen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een placebo plus SOC krijgen door SC-injectie. Dosering vindt eens in de 3 weken plaats.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Ander: SOC
SOC-therapie verwijst naar goedgekeurde PAK-specifieke medicatie en kan bestaan ​​uit monotherapie of combinatietherapie met endotheline-receptorantagonisten, fosfodiësterase 5 (PDE5)-remmers, oplosbare guanylaatcyclasestimulatoren en/of prostacycline-analogen of receptoragonisten.
Experimenteel: Sotatercept 0,3 mg/kg
De deelnemers zullen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken sotatercept 0,3 mg/kg plus SOC via SC-injectie krijgen. Per protocol kunnen deelnemers hun doses laten titreren. Dosering vindt eens in de 3 weken plaats.
Ander: SOC
SOC-therapie verwijst naar goedgekeurde PAK-specifieke medicatie en kan bestaan ​​uit monotherapie of combinatietherapie met endotheline-receptorantagonisten, fosfodiësterase 5 (PDE5)-remmers, oplosbare guanylaatcyclasestimulatoren en/of prostacycline-analogen of receptoragonisten.
Geneesmiddel: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) is een recombinant fusie-eiwit dat bestaat uit het extracellulaire domein van de menselijke activinereceptor type IIA gekoppeld aan het Fc-stuk van menselijk IgG1.
Andere namen:
  • ACE-011
Experimenteel: Sotatercept 0,7 mg/kg
Deelnemers zullen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken sotatercept 0,7 mg/kg plus SOC via subcutane injectie krijgen. Per protocol kunnen deelnemers hun doses laten titreren. Dosering vindt eens in de 3 weken plaats.
Ander: SOC
SOC-therapie verwijst naar goedgekeurde PAK-specifieke medicatie en kan bestaan ​​uit monotherapie of combinatietherapie met endotheline-receptorantagonisten, fosfodiësterase 5 (PDE5)-remmers, oplosbare guanylaatcyclasestimulatoren en/of prostacycline-analogen of receptoragonisten.
Geneesmiddel: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) is een recombinant fusie-eiwit dat bestaat uit het extracellulaire domein van de menselijke activinereceptor type IIA gekoppeld aan het Fc-stuk van menselijk IgG1.
Andere namen:
  • ACE-011

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Basisstudie: verandering ten opzichte van baseline in pulmonale vasculaire weerstand (PVR) na 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
De PVR van elke deelnemer, in rugligging, werd gemeten door rechterhartkatheterisatie bij baseline en na 24 weken.
Basislijn en 24 weken
Verlengingsperiode: wijziging van baseline in PVR (Delayed-Start Analysis)
Tijdsspanne: Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
De PVR van elke deelnemer, in rust op de rug, werd gemeten door rechterhartkatheterisatie bij aanvang en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24.
Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
Verlengingsperiode: wijziging van baseline in PVR (Placebo-Crossed Analysis)
Tijdsspanne: Basislijn en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24.
De PVR van elke deelnemer, in rust op de rug, werd gemeten door rechterhartkatheterisatie bij aanvang en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24.
Basislijn en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24.
Verlengingsperiode: aantal deelnemers dat een of meer bijwerkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Tot ongeveer 32 maanden
Een AE is een ongewenst medisch voorval bij een studiedeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet verband houdend met het geneesmiddel.
Tot ongeveer 32 maanden
Verlengingsperiode: aantal deelnemers dat de studiebehandeling heeft stopgezet vanwege een AE
Tijdsspanne: Tot 30 maanden
Een AE is een ongewenst medisch voorval bij een studiedeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet verband houdend met het geneesmiddel.
Tot 30 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Basisstudie: verandering van baseline in 6 minuten loopafstand (6MWD) na 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
6MWD wordt gemeten door een inspanningstest die bekend staat als 6-Minute Walk Test (6MWT) die de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen beoordeelt. Het meet de afgelegde afstand over een tijd van 6 minuten en wordt gebruikt als uitkomstmaat om veranderingen in prestatievermogen te vergelijken. De 6MWD van elke deelnemer werd gemeten bij aanvang en na 24 weken. Een toename van de afgelegde afstand tijdens de 6MWT duidt op een verbetering van de basismobiliteit.
Basislijn en 24 weken
Basisstudie: verandering ten opzichte van baseline in concentratie van Amino-Terminal Brain Natriuretic Propeptide (NT-proBNP) na 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
De laboratoriumbiomarkers van elke deelnemer N-terminaal prohormoon hersentype natriuretisch peptide (NT-proBNP) of hersentype natriuretisch peptide (BNP) werden gemeten bij baseline en na 24 weken.
Basislijn en 24 weken
Basisstudie: verandering van baseline in tricuspidalis ringvormige systolische excursie (TAPSE) na 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
De TAPSE van elke deelnemer, die vaak wordt gebruikt om de beweging van de tricuspidalisklep annulus te evalueren als een indicator van de rechter hartfunctie, werd gemeten door middel van echocardiografie bij baseline en na 24 weken.
Basislijn en 24 weken
Basisstudie: verandering ten opzichte van baseline in Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) Score in cyclus 9
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
De CAMPHOR is een door deelnemers gerapporteerde vragenlijst die in totaal 65 items bevat, 25 met betrekking tot symptomen, 25 met betrekking tot kwaliteit van leven (QoL) en 15 met betrekking tot activiteiten. Symptoomitems worden gescoord van 0-25, waarbij een hogere score duidt op ergere symptomen. KvL-items worden ook gescoord van 0-25, waarbij een hogere score duidt op een slechtere KvL en een grotere functionele beperking. Activiteitsitems worden gescoord van 0-30, waarbij een hogere score duidt op slechter functioneren. De gecombineerde score wordt verkregen door de symptomenscore, de QoL-score en de activiteitenscore op te tellen. De laagst mogelijke gecombineerde score is 0, terwijl de hoogst mogelijke gecombineerde score 80 is. De CAMPHOR-score van elke deelnemer werd geregistreerd bij aanvang en op dag 1 van cyclus 9.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisonderzoek: verandering ten opzichte van baseline in 36-item Short Form Health Survey (SF-36) Score
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
De SF-36-vragenlijst is een door deelnemers gerapporteerd onderzoek naar de gezondheid van een deelnemer. Het onderzoek evalueert 8 aspecten van functionele gezondheid en welzijn die betrekking hebben op fysieke gezondheid of mentale gezondheid. De samenvatting van de fysieke componenten is voornamelijk gebaseerd op fysiek functioneren, lichamelijke pijn en algemene gezondheid. De samenvatting van de mentale component omvat vitaliteit, sociaal functioneren en emotionele en mentale gezondheid. De totaalscores voor de fysieke component variëren van 0-100, waarbij 100 het hoogste niveau van fysiek functioneren vertegenwoordigt. De totaalscores voor de mentale component variëren ook van 0-100, waarbij 100 het hoogste niveau van mentaal functioneren vertegenwoordigt. De SF-36 van elke deelnemer werd geregistreerd bij baseline en op dag 1 van cyclus 9. Elke cyclus was 21 dagen.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisstudie: aantal deelnemers dat gebeurtenissen heeft meegemaakt die wijzen op klinische verergering van pulmonale arteriële hypertensie (PAH)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Gebeurtenissen die duiden op klinische verslechtering van PAH zijn onder meer overlijden, behoefte aan en/of aan verergering gerelateerde opname voor long- en/of harttransplantatie, de noodzaak om een ​​goedgekeurde PAH SOC-rescuetherapie te starten, PAH-specifieke ziekenhuisopname of functionele achteruitgang (verslechterde WHO Functional Class EN 15% afname in 6MWD).
Tot 24 weken
Basisstudie: aantal deelnemers dat een verbetering ervoer ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) na 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
De WHO Functional Class beschrijft de ernst van iemands symptomen van pulmonale hypertensie. Er zijn vier verschillende klassen: I is de mildste en IV de meest ernstige vorm van pulmonale hypertensie.
Basislijn en 24 weken
Basisonderzoek: aantal deelnemers dat een of meer AE's heeft meegemaakt
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Een AE is een ongewenst medisch voorval bij een studiedeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet verband houdend met het geneesmiddel.
Tot 24 weken
Basisonderzoek: aantal deelnemers dat de studiebehandeling heeft stopgezet vanwege een AE
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Een AE is een ongewenst medisch voorval bij een studiedeelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet verband houdend met het geneesmiddel.
Tot 24 weken
Basisstudie: verandering van baseline in Body Mass Index (BMI) in cyclus 9
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
De BMI van elke deelnemer werd gemeten bij aanvang en na 24 weken.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisstudie: verandering van baseline in systolische en diastolische bloeddruk in cyclus 9
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
De systolische en diastolische bloeddruk van elke deelnemer werd genomen bij aanvang en op dag 1 van cyclus 9. Elke cyclus was 21 dagen.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisstudie: verandering van baseline in ademhalingsfrequentie in cyclus 9
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
De ademhalingsfrequentie van elke deelnemer (aantal ademhalingen per minuut) werd gemeten bij aanvang en op dag 1 van cyclus 9. Elke cyclus was 21 dagen.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisonderzoek: verandering van baseline in QTcF-interval in cyclus 9
Tijdsspanne: Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Het QTcF-interval van elke deelnemer werd gemeten bij baseline en op dag 1 van cyclus 9.
Baseline en dag 1 van cyclus 9, tot 24 weken (elke cyclus was 21 dagen.)
Basisstudie: maximale plasmaconcentratie (Cmax) van Sotatercept
Tijdsspanne: Dag 8 van cyclus 1 (elke cyclus was 21 dagen.)
Cmax is een maat voor de maximale hoeveelheid geneesmiddel in het plasma nadat de dosis is toegediend. Gebaseerd op populatie-farmacokinetische (PopPK) modellering van eerdere sotatercept-onderzoeken, treedt Cmax op op dag 8 van cyclus 1 nadat een sotatercept-dosis is gegeven. De sotaterceptconcentratie op dag 8 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen) wordt hier weergegeven als Cmax.
Dag 8 van cyclus 1 (elke cyclus was 21 dagen.)
Verlengingsperiode: wijziging van baseline in 6MWD (Delayed-Start Analysis)
Tijdsspanne: Basislijn en het tijdstip waarop derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
6MWD wordt gemeten door een inspanningstest die bekend staat als 6MWT en die de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen beoordeelt. Het meet de afgelegde afstand over een tijd van 6 minuten en wordt gebruikt als uitkomstmaat om veranderingen in prestatievermogen te vergelijken. De 6MWD van elke deelnemer werd gemeten bij aanvang en het tijdstip waarop de derde RCH werd uitgevoerd. Dit gebeurde tussen maand 18 en maand 24, toen ook de 6MWD van elke deelnemer werd gemeten. Een toename van de afgelegde afstand tijdens de 6MWT duidt op een verbetering van de basismobiliteit.
Basislijn en het tijdstip waarop derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
Verlengingsperiode: wijziging van baseline in 6MWD (placebo-gekruiste analyse)
Tijdsspanne: Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
6MWD wordt gemeten door een inspanningstest die bekend staat als 6MWT en die de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen beoordeelt. Het meet de afgelegde afstand over een tijd van 6 minuten en wordt gebruikt als uitkomstmaat om veranderingen in prestatievermogen te vergelijken. De 6MWD van elke deelnemer werd gemeten bij aanvang en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd. Dit gebeurde tussen maand 18 en maand 24, toen ook de 6MWD van elke deelnemer werd gemeten. Een toename van de afgelegde afstand tijdens de 6MWT duidt op een verbetering van de basismobiliteit.
Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
Verlengingsperiode: aantal deelnemers dat een verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde heeft ervaren in de functionele klasse van de WHO (analyse met uitgestelde start)
Tijdsspanne: Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
De WHO Functional Class beschrijft de ernst van iemands symptomen van pulmonale hypertensie. Er zijn vier verschillende klassen: I is de mildste en IV de meest ernstige vorm van pulmonale hypertensie. De WHO-functionele klasse van elke deelnemer werd beoordeeld bij aanvang en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd. Dit gebeurde tussen maand 18 en maand 24, toen ook de WHO Functional Class van elke deelnemer werd beoordeeld.
Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
Verlengingsperiode: verandering ten opzichte van baseline in functionele WHO-klasse (placebo-gekruiste analyse)
Tijdsspanne: Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24
De WHO Functional Class beschrijft de ernst van iemands symptomen van pulmonale hypertensie. Er zijn vier verschillende klassen: I is de mildste en IV de meest ernstige vorm van pulmonale hypertensie. De WHO-functionele klasse van elke deelnemer werd beoordeeld bij aanvang en het tijdstip waarop de derde rechterhartkatheterisatie werd uitgevoerd. Dit gebeurde tussen maand 18 en maand 24, toen ook de WHO Functional Class van elke deelnemer werd beoordeeld.
Basislijn en tijdstip waarop derde hartkatheterisatie rechts werd uitgevoerd, die plaatsvond tussen maand 18 en maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pulmonale arteriële hypertensie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren