Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie sotaterceptu w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) (PULSAR)

28 marca 2023 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo porównujące skuteczność i bezpieczeństwo stosowania sotaterceptu (ACE-011) w porównaniu z placebo jako dodatku do standardowego leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP)

Badanie A011-09 ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania sotaterceptu (ACE-011) w porównaniu z placebo u osób dorosłych z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP). Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają badany lek przez 6 miesięcy w Okresie leczenia kontrolowanym placebo, a następnie będą mogli zapisać się do 18-miesięcznego Okresu przedłużenia, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają sotatercept. Wszyscy leczeni pacjenci będą również poddani okresowi obserwacji po ostatnim leczeniu badanym lekiem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 2, podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo, w grupach równoległych, w którym oceniano sotatercept plus SOC w porównaniu z placebo plus SOC u uczestników z PAH z grupy 1 WHO, klasa czynnościowa II-III.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:3:4 do otrzymywania placebo co 21 dni, sotaterceptu 0,3 mg/kg podskórnie (SC) co 21 dni lub sotaterceptu 0,7 mg/kg SC co 21 dni, przez okres 24 tygodni w kontrolowanym placebo okresie leczenia podczas badania, podczas standardowej terapii. Oceny obejmą zmiany w naczyniowym oporze płucnym (PVR), sześciominutowym marszu (6MWD), kwestionariusze jakości życia, parametry echokardiograficzne i bezpieczeństwo. Uczestnicy, którzy nie przerwali wcześniej okresu leczenia kontrolowanego placebo i przeszli ocenę PVR po okresie leczenia, będą mogli kontynuować 18-miesięczny okres przedłużenia, w którym uczestnicy leczeni sotaterceptem otrzymają ostatnią dawkę sotaterceptu sc. co 21 dni, a uczestnicy otrzymujący placebo zostaną ponownie przydzieleni losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej sotatercept 0,3 mg/kg podskórnie co 21 dni lub sotatercept 0,7 mg/kg podskórnie co 21 dni podczas standardowej terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

106

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brazylia
      • Cerqueira César, Brazylia, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brazylia, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brazylia, 04037
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brazylia, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazylia, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Francja
      • La Tronche, Francja, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Francja, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francja, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Izrael, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Izrael, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Niemcy, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Clydebank, Zjednoczone Królestwo, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 18 lat

  2. Udokumentowane diagnostyczne cewnikowanie prawego serca (RHC) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym potwierdzającym rozpoznanie nadciśnienia płucnego diagnostycznego WHO Grupa I: TNP w dowolnym z następujących podtypów:

    ja. idiopatyczny II. Dziedziczne WWA iii. TNP wywołane lekami lub toksynami iv. PAH związane z chorobą tkanki łącznej v. PAH związane z prostym, wrodzonym przeciekiem systemowo-płucnym co najmniej 1 rok po naprawie przecieku

  3. Objawowe nadciśnienie płucne sklasyfikowane w II lub III klasie czynnościowej wg WHO
  4. Badanie przesiewowe RHC dokumentujące minimalny PVR ≥ 400 dyn·s/cm5 (5 jednostek drewna)

  5. Badania czynnościowe płuc (PFT) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym w następujący sposób:

    1. Całkowita pojemność płuc (TLC) > 70% wartości należnej; lub jeśli od 60 do 70% przewidywanych lub niemożliwych do określenia, potwierdzająca tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości (CT) wskazująca nie więcej niż łagodną śródmiąższową chorobę płuc (ILD), zgodnie z interpretacją badacza, lub
    2. Natężona objętość wydechowa (pierwsza sekunda) (FEV1)/ natężona pojemność życiowa (FVC) > 70% wartości należnej
  6. scyntygrafia wentylacyjno-perfuzyjna (VQ) (lub, jeśli jest niedostępna, ujemny wynik angiogramu CT płuc [CTPA] lub wynik angiografii płucnej), w dowolnym momencie przed wizytą przesiewową lub przeprowadzona w okresie przesiewowym, z wynikiem prawidłowym lub z niskim prawdopodobieństwem),
  7. Brak przeciwwskazań dla badacza do RHC podczas badania
  8. 6MWD ≥ 150 i ≤ 550 metrów powtórzone dwukrotnie podczas badania przesiewowego i obie wartości w granicach 15% względem siebie, liczone od najwyższej wartości
  9. Terapia PAH przy stabilnych (według badacza) poziomach dawek terapii SOC

Kryteria wyłączenia:

  1. Przestali otrzymywać przewlekłe ogólne leczenie podtrzymujące nadciśnienia płucnego (np. leki moczopędne, tlen, leki przeciwzakrzepowe, digoksyna) w ciągu 60 dni przed wizytą w ramach badania C1D1
  2. Otrzymał dożylne leki inotropowe (np. dobutaminę, dopaminę, norepinefrynę, wazopresynę) w ciągu 30 dni przed wizytą w ramach badania C1D1
  3. Historia septostomii przedsionkowej w ciągu 180 dni przed badaniem przesiewowym
  4. Historia więcej niż łagodnego obturacyjnego bezdechu sennego, który nie jest leczony
  5. Znana historia nadciśnienia wrotnego lub przewlekłej choroby wątroby, w tym wirusowego zapalenia wątroby typu B i (lub) C (z objawami niedawnego zakażenia i (lub) aktywnej replikacji wirusa), definiowana jako łagodne lub ciężkie zaburzenie czynności wątroby (klasa A-C wg Childa-Pugha)
  6. Historia PAH związanego z zakażeniem ludzkim wirusem upośledzenia odporności
  7. Wcześniejsza ekspozycja na sotatercept (ACE-011) lub luspatercept (ACE-536)
  8. Rozpoczęcie programu ćwiczeń w celu rehabilitacji krążeniowo-oddechowej w ciągu 90 dni przed C1D1 lub planowane rozpoczęcie w trakcie badania (uczestnicy, którzy są stabilni w fazie podtrzymującej programu i którzy będą kontynuować przez czas trwania badania, kwalifikują się).
  9. Niekontrolowane nadciśnienie układowe, o czym świadczy skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (BP) > 160 mm Hg lub rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej > 100 mm Hg podczas wizyty przesiewowej po okresie odpoczynku
  10. Skurczowe BP < 90 mmHg podczas badania przesiewowego lub na początku badania
  11. Historia znanego zwężenia osierdzia
  12. Elektrokardiogram (EKG) ze skorygowanym odstępem QT Fridericia (QTcF) > 480 ms podczas okresu przesiewowego lub C1D1
  13. Osobista lub rodzinna historia zespołu długiego QTc lub nagłej śmierci sercowej
  14. Udar naczyniowo-mózgowy w ciągu 3 miesięcy od C1D1
  15. Historia kardiomiopatii restrykcyjnej lub zastoinowej
  16. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 45% w historycznym badaniu echokardiograficznym (ECHO) w ciągu 6 miesięcy przed Okresem przesiewowym (lub wykonanym w ramach Okresu Przesiewowego) lub ciśnienie zaklinowania w kapilarach płucnych (PCWP) > 15 mmHg określone w badaniu przesiewowym Okres RHC.
  17. Jakakolwiek obecna lub wcześniejsza objawowa choroba wieńcowa (przebyty zawał mięśnia sercowego, przezskórna interwencja wieńcowa, operacja pomostowania aortalno-wieńcowego lub dusznica bolesna w klatce piersiowej)
  18. Ostra zdekompensowana niewydolność serca w ciągu 30 dni przed wizytą w ramach badania C1D1, zgodnie z oceną badacza
  19. Znacząca (≥ 2+ niedomykalność) niedomykalność zastawki mitralnej (MR) lub niedomykalność zastawki aortalnej (AR)

  20. Dowolna z następujących wartości badań laboratoryjnych podczas okresu przesiewowego poprzedzającego C1D1:

    1. Wyjściowe stężenie Hgb > 16,0 g/dl
    2. Poziomy aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej w surowicy > 3-krotnie przekraczające górną granicę normy (GGN) lub bilirubina całkowita > 1,5-krotnie przekraczające GGN w ciągu 28 dni od C1D1
    3. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego < 30 ml/min/1,73 m2 (równanie 4-zmiennej modyfikacji diety w chorobie nerek) w ciągu 28 dni od C1D1 lub wymagana terapia nerkozastępcza w ciągu 90 dni
    4. Liczba leukocytów < 4000/mm3
    5. Płytki krwi < 100 000/μl
    6. Bezwzględna liczba neutrofili < 1500/mm3
  21. Historia infekcji oportunistycznych (np. inwazyjna kandydoza lub zapalenie płuc wywołane przez pneumocystozę) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; poważne zakażenie miejscowe (np. zapalenie tkanki łącznej, ropień) lub zakażenie ogólnoustrojowe (np. posocznica) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  22. Historia ciężkiej reakcji alergicznej lub anafilaktycznej lub nadwrażliwości na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze w badanym produkcie
  23. Poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed C1D1. Uczestnicy muszą całkowicie wyzdrowieć po wszelkich wcześniejszych operacjach przed C1D1.
  24. Wcześniejsze przeszczepy serca lub serca i płuc lub oczekiwana długość życia < 12 miesięcy
  25. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  26. Jeśli przyjmujesz kortykosteroidy i kiedykolwiek w ciągu ostatnich 30 dni przed okresem przesiewowym: otrzymywałeś prednizon w dawce > 20 mg/dobę (lub odpowiednik) lub nową lub zmieniającą się dawkę ≤ 20 mg/dobę; tylko uczestnicy otrzymujący stabilne dawki ≤ 20 mg prednizonu (lub równoważne) w ciągu ostatnich 30 dni przed okresem przesiewowym dozwolonym w badaniu
  27. Czynna choroba nowotworowa w wywiadzie, z wyjątkiem całkowicie wyciętego lub leczonego raka podstawnokomórkowego, raka szyjki in situ lub ≤ 2 raków płaskonabłonkowych skóry
  28. Historia klinicznie istotnych (określonych przez badacza) niezwiązanych z PAH chorób serca, układu hormonalnego, hematologicznego, wątrobowego, (auto)immunologicznego, metabolicznego, urologicznego, płucnego, neurologicznego, nerwowo-mięśniowego, dermatologicznego, psychiatrycznego, nerek i/lub innych chorób, które może ograniczyć udział w badaniu. Wykluczono choroby autoimmunologiczne, z wyjątkiem tych związanych z etiologią PAH uwzględnionych w tym badaniu.
  29. Udział w innym badaniu klinicznym obejmującym interwencję z innym badanym lekiem, zatwierdzoną terapią do celów badawczych lub badanym urządzeniem w ciągu 4 tygodni przed C1D1 lub, jeśli znany jest okres półtrwania poprzedniego produktu, w ciągu 5-krotności okresu półtrwania przed C1D1, w zależności od tego, który jest dłuższy
  30. Waga > 140 kg podczas badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo plus SOC przez wstrzyknięcie SC podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Dawkowanie będzie odbywać się raz na 3 tygodnie.
Lek: Placebo
Placebo
Inny: SOC
Terapia SOC odnosi się do zatwierdzonych leków specyficznych dla PAH i może składać się z monoterapii lub terapii skojarzonej z antagonistami receptora endoteliny, inhibitorami fosfodiesterazy 5 (PDE5), stymulatorami rozpuszczalnej cyklazy guanylowej i/lub analogami prostacykliny lub agonistami receptora.
Eksperymentalny: Sotatercept 0,3 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać sotatercept 0,3 mg/kg plus SOC przez wstrzyknięcie podskórne podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Zgodnie z protokołem uczestnicy mogą mieć miareczkowane dawki. Dawkowanie będzie odbywać się raz na 3 tygodnie.
Inny: SOC
Terapia SOC odnosi się do zatwierdzonych leków specyficznych dla PAH i może składać się z monoterapii lub terapii skojarzonej z antagonistami receptora endoteliny, inhibitorami fosfodiesterazy 5 (PDE5), stymulatorami rozpuszczalnej cyklazy guanylowej i/lub analogami prostacykliny lub agonistami receptora.
Lek: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym składającym się z zewnątrzkomórkowej domeny ludzkiego receptora aktywiny typu IIA połączonej z fragmentem Fc ludzkiej IgG1.
Inne nazwy:
  • ACE-011
Eksperymentalny: Sotatercept 0,7 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać sotatercept 0,7 mg/kg plus SOC przez wstrzyknięcie podskórne podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Zgodnie z protokołem uczestnicy mogą mieć miareczkowane dawki. Dawkowanie będzie odbywać się raz na 3 tygodnie.
Inny: SOC
Terapia SOC odnosi się do zatwierdzonych leków specyficznych dla PAH i może składać się z monoterapii lub terapii skojarzonej z antagonistami receptora endoteliny, inhibitorami fosfodiesterazy 5 (PDE5), stymulatorami rozpuszczalnej cyklazy guanylowej i/lub analogami prostacykliny lub agonistami receptora.
Lek: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym składającym się z zewnątrzkomórkowej domeny ludzkiego receptora aktywiny typu IIA połączonej z fragmentem Fc ludzkiej IgG1.
Inne nazwy:
  • ACE-011

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie podstawowe: Zmiana od wartości początkowej oporu naczyń płucnych (PVR) po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
PVR każdego uczestnika w spoczynku na wznak mierzono przez cewnikowanie prawego serca na początku badania i po 24 tygodniach.
Linia bazowa i 24 tygodnie
Okres przedłużenia: zmiana od linii bazowej w PVR (analiza opóźnionego startu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
PVR każdego uczestnika w spoczynku na plecach mierzono przez cewnikowanie prawego serca na początku badania i w punkcie czasowym, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18 a 24 miesiącem.
Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Okres przedłużenia: zmiana od wartości wyjściowej w PVR (analiza skrzyżowania z placebo)
Ramy czasowe: Linia bazowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18 a 24 miesiącem.
PVR każdego uczestnika w spoczynku na plecach mierzono przez cewnikowanie prawego serca na początku badania i w punkcie czasowym, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18 a 24 miesiącem.
Linia bazowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18 a 24 miesiącem.
Okres przedłużenia: liczba uczestników, u których wystąpiło jedno lub więcej zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do około 32 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym, czy nie.
Do około 32 miesięcy
Okres przedłużenia: liczba uczestników, którzy przerwali leczenie w ramach badania z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do 30 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym, czy nie.
Do 30 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie podstawowe: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 6-minutowym marszu (6MWD) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
6MWD mierzy się za pomocą testu wysiłkowego znanego jako 6-minutowy test marszu (6MWT), który ocenia wydolność tlenową i wytrzymałość. Mierzy przebyty dystans w czasie 6 minut i jest używany jako miara wyników, za pomocą której porównuje się zmiany wydajności. 6MWD każdego uczestnika mierzono na początku badania i po 24 tygodniach. Zwiększenie pokonanego dystansu podczas 6MWT wskazuje na poprawę podstawowej sprawności ruchowej.
Linia bazowa i 24 tygodnie
Badanie podstawowe: zmiana od wartości początkowej stężenia amino-końcowego propeptydu natriuretycznego mózgu (NT-proBNP) po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 24 tygodnie
Biomarkery laboratoryjne każdego uczestnika N-końcowy prohormonowy mózgowy peptyd natriuretyczny (NT-proBNP) lub mózgowy peptyd natriuretyczny (BNP) mierzono na początku badania i po 24 tygodniach.
Wartość bazowa i 24 tygodnie
Badanie podstawowe: zmiana w stosunku do wartości początkowej skurczowego ruchu pierścienia zastawki trójdzielnej (TAPSE) po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
TAPSE każdego uczestnika, który jest powszechnie stosowany do oceny ruchu pierścienia zastawki trójdzielnej jako wskaźnika funkcji prawego serca, mierzono za pomocą echokardiografii na początku badania i po 24 tygodniach.
Linia bazowa i 24 tygodnie
Badanie podstawowe: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku przeglądu wyników leczenia nadciśnienia płucnego Cambridge (CAMPHOR) w 9. cyklu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
CAMPHOR to kwestionariusz zgłaszany przez uczestników, który zawiera łącznie 65 pozycji, 25 odnoszących się do objawów, 25 odnoszących się do jakości życia (QoL) i 15 odnoszących się do czynności. Pozycje dotyczące objawów są punktowane w skali od 0 do 25, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy. Pozycje QoL są również oceniane w skali od 0 do 25, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą QoL i większe ograniczenia funkcjonalne. Elementy aktywności są oceniane w skali od 0 do 30, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze funkcjonowanie. Łączny wynik uzyskuje się przez zsumowanie wyniku objawów, wyniku QoL i wyniku aktywności. Najniższy możliwy łączny wynik to 0, a najwyższy możliwy łączny wynik to 80. Wynik CAMPHOR każdego uczestnika został zarejestrowany na początku badania i w dniu 1 cyklu 9.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: zmiana wyniku w 36-itemowej krótkiej ankiecie zdrowotnej (SF-36) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Kwestionariusz SF-36 to ankieta dotycząca stanu zdrowia uczestnika. Ankieta ocenia 8 aspektów zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia, które odnoszą się do zdrowia fizycznego lub psychicznego. Podsumowanie składników fizycznych opiera się przede wszystkim na funkcjonowaniu fizycznym, bólu ciała i ogólnym stanie zdrowia. Podsumowanie komponentu psychicznego obejmuje witalność, funkcjonowanie społeczne oraz zdrowie emocjonalne i psychiczne. Suma wyników dla składnika fizycznego mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym 100 oznacza najwyższy poziom funkcjonowania fizycznego. Całkowite wyniki dla komponentu umysłowego również wahają się od 0 do 100, przy czym 100 oznacza najwyższy poziom funkcjonowania umysłowego. SF-36 każdego uczestnika rejestrowano na początku badania i w dniu 1 cyklu 9. Każdy cykl trwał 21 dni.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia wskazujące na kliniczne pogorszenie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Zdarzenia wskazujące na kliniczne pogorszenie PAH obejmują śmierć, konieczność i/lub związaną z pogorszeniem listę przeszczepu płuc i/lub serca, konieczność rozpoczęcia zatwierdzonej terapii ratunkowej PAH SOC, hospitalizację specyficzną dla PAH lub pogorszenie czynnościowe (pogorszenie klasy czynnościowej WHO ORAZ 15% spadek 6MWD).
Do 24 tygodni
Badanie podstawowe: liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa w klasie czynnościowej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w stosunku do stanu wyjściowego po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 24 tygodnie
Klasa funkcjonalna WHO opisuje nasilenie objawów nadciśnienia płucnego u danej osoby. Istnieją cztery różne klasy: I jest najłagodniejszą, a IV najcięższą postacią nadciśnienia płucnego.
Wartość bazowa i 24 tygodnie
Badanie podstawowe: liczba uczestników, którzy doświadczyli jednego lub więcej zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym, czy nie.
Do 24 tygodni
Badanie podstawowe: liczba uczestników, którzy przerwali leczenie w ramach badania z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenie niepożądane może zatem oznaczać każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym, czy nie.
Do 24 tygodni
Badanie podstawowe: zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości początkowej w cyklu 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
BMI każdego uczestnika mierzono na początku badania i po 24 tygodniach.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: zmiana skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w cyklu 9 w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi każdego uczestnika zmierzono na początku badania i w dniu 1 cyklu 9. Każdy cykl trwał 21 dni.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: zmiana częstości oddechów w cyklu 9 w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Częstość oddechów każdego uczestnika (liczba oddechów na minutę) mierzono na początku badania i w dniu 1 cyklu 9. Każdy cykl trwał 21 dni.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: Zmiana odstępu QTcF w stosunku do wartości początkowej w cyklu 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Odstęp QTcF każdego uczestnika mierzono na początku badania oraz w 1. dniu cyklu 9.
Wartość wyjściowa i dzień 1 cyklu 9, do 24 tygodni (każdy cykl trwał 21 dni).
Badanie podstawowe: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) sotaterceptu
Ramy czasowe: Dzień 8 cyklu 1 (każdy cykl trwał 21 dni).
Cmax jest miarą maksymalnej ilości leku w osoczu po podaniu dawki. Na podstawie modelowania farmakokinetyki populacyjnej (PopPK) z poprzednich badań sotaterceptu, Cmax występuje w 8. dniu cyklu 1. po podaniu dawki sotaterceptu. Stężenie sotaterceptu w dniu 8 cyklu 1 (każdy cykl trwał 21 dni) przedstawiono tutaj jako Cmax.
Dzień 8 cyklu 1 (każdy cykl trwał 21 dni).
Okres przedłużenia: zmiana od wartości początkowej w 6MWD (analiza opóźnionego startu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
6MWD mierzy się za pomocą testu wysiłkowego znanego jako 6MWT, który ocenia wydolność tlenową i wytrzymałość. Mierzy przebyty dystans w czasie 6 minut i jest używany jako miara wyników, za pomocą której porównuje się zmiany wydajności. 6MWD każdego uczestnika mierzono na linii podstawowej iw punkcie czasowym, w którym wykonano trzeci RCH. Miało to miejsce między 18 a 24 miesiącem, kiedy to mierzono również 6MWD każdego uczestnika. Zwiększenie pokonanego dystansu podczas 6MWT wskazuje na poprawę podstawowej sprawności ruchowej.
Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Okres przedłużenia: zmiana w stosunku do wartości początkowej w 6MWD (analiza skrzyżowania z placebo)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
6MWD mierzy się za pomocą testu wysiłkowego znanego jako 6MWT, który ocenia wydolność tlenową i wytrzymałość. Mierzy przebyty dystans w czasie 6 minut i jest używany jako miara wyników, za pomocą której porównuje się zmiany wydajności. 6MWD każdego uczestnika mierzono na początku badania iw punkcie czasowym, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca. Miało to miejsce między 18 a 24 miesiącem, kiedy to mierzono również 6MWD każdego uczestnika. Zwiększenie pokonanego dystansu podczas 6MWT wskazuje na poprawę podstawowej sprawności ruchowej.
Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Okres przedłużenia: liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa w stosunku do wartości początkowej w klasie czynnościowej WHO (analiza opóźnionego startu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Klasa funkcjonalna WHO opisuje nasilenie objawów nadciśnienia płucnego u danej osoby. Istnieją cztery różne klasy: I jest najłagodniejszą, a IV najcięższą postacią nadciśnienia płucnego. Klasę czynnościową WHO każdego uczestnika oceniono na początku badania iw punkcie czasowym, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca. Miało to miejsce między 18. a 24. miesiącem, kiedy to oceniano również klasę funkcjonalną WHO każdego uczestnika.
Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Okres przedłużenia: zmiana w stosunku do wartości początkowej w klasie czynnościowej WHO (analiza skrzyżowania z placebo)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem
Klasa funkcjonalna WHO opisuje nasilenie objawów nadciśnienia płucnego u danej osoby. Istnieją cztery różne klasy: I jest najłagodniejszą, a IV najcięższą postacią nadciśnienia płucnego. Klasę czynnościową WHO każdego uczestnika oceniono na początku badania iw punkcie czasowym, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca. Miało to miejsce między 18. a 24. miesiącem, kiedy to oceniano również klasę funkcjonalną WHO każdego uczestnika.
Wartość wyjściowa i punkt czasowy, w którym wykonano trzecie cewnikowanie prawego serca, które miało miejsce między 18. a 24. miesiącem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie tętnicze płuc

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj