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Eine Studie zu Sotatercept zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) (PULSAR)

28. März 2023 aktualisiert von: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, randomisierte Phase-2-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept (ACE-011) im Vergleich zu Placebo, wenn es zur Standardbehandlung für die Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) hinzugefügt wird

Die Studie A011-09 dient der Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept (ACE-011) im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH). Berechtigte Teilnehmer erhalten 6 Monate lang eine Studienbehandlung in der Placebo-kontrollierten Behandlungsphase und sind dann berechtigt, sich für eine 18-monatige Verlängerungsphase anzumelden, während der alle Teilnehmer Sotatercept erhalten. Alle behandelten Patienten werden auch nach der letzten Behandlung mit dem Studienmedikament einer Nachbeobachtungsphase unterzogen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 mit Sotatercept plus SOC versus Placebo plus SOC bei Teilnehmern mit PAH der WHO-Gruppe 1, Funktionsklasse II-III.

Die Teilnehmer werden in einem Verhältnis von 3:3:4 nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, um alle 21 Tage Placebo, alle 21 Tage 0,3 mg/kg Sotatercept subkutan (s.c.) oder alle 21 Tage 0,7 mg/kg Sotatercept s.c. über einen Zeitraum von 24 Wochen zu erhalten in der Placebo-kontrollierten Behandlungsphase der Studie während der Standardbehandlungstherapie. Die Bewertungen umfassen Änderungen des pulmonalen Gefäßwiderstands (PVR), der Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD), Fragebögen zur Lebensqualität, echokardiografische Parameter und Sicherheit. Teilnehmer, die den Placebo-kontrollierten Behandlungszeitraum nicht vorzeitig abgebrochen haben und ihre PVR-Bewertung nach dem Behandlungszeitraum erhalten haben, können in den 18-monatigen Verlängerungszeitraum eintreten, in dem die mit Sotatercept behandelten Teilnehmer ihre neueste Dosis von Sotatercept SC erhalten alle 21 Tage und mit Placebo behandelte Teilnehmer werden erneut 1:1 randomisiert, um während der Standardtherapie alle 21 Tage 0,3 mg/kg Sotatercept subkutan oder alle 21 Tage Sotatercept 0,7 mg/kg subkutan zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

106

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brasilien, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brasilien, 04037
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brasilien, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Deutschland, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
  • Frankreich
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Frankreich, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankreich, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Israel, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Clydebank, Vereinigtes Königreich, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Vereinigtes Königreich, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre

  2. Dokumentierter diagnostischer Rechtsherzkatheter (RHC) zu einem beliebigen Zeitpunkt vor dem Screening, der die Diagnose einer diagnostischen pulmonalen Hypertonie der WHO-Gruppe I bestätigt: PAH in einem der folgenden Subtypen:

    ich. Idiopathisch ii. Erbliche PAH iii. Arzneimittel- oder Toxin-induzierte PAH iv. PAH im Zusammenhang mit Bindegewebserkrankungen vs. PAH im Zusammenhang mit einfachen, angeborenen systemisch-pulmonalen Shunts mindestens 1 Jahr nach Shunt-Reparatur

  3. Symptomatische pulmonale Hypertonie, klassifiziert als WHO-Funktionsklasse II oder III
  4. Screening RHC, das einen minimalen PVR von ≥ 400 dyn·sec/cm5 (5 Holzeinheiten) dokumentiert

  5. Lungenfunktionstests (PFTs) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening wie folgt:

    1. Gesamtlungenkapazität (TLC) > 70 % vorhergesagt; oder wenn zwischen 60 und 70 % vorhergesagt oder nicht bestimmt werden können, bestätigende hochauflösende Computertomographie (CT), die nicht mehr als eine leichte interstitielle Lungenerkrankung (ILD) anzeigt, gemäß der Interpretation des Prüfarztes, oder
    2. Forciertes Exspirationsvolumen (erste Sekunde) (FEV1)/ forcierte Vitalkapazität (FVC) > 70 % vorhergesagt
  6. Ventilations-Perfusions-(VQ)-Scan (oder, falls nicht verfügbar, ein negatives CT-Lungenangiogramm [CTPA]-Ergebnis oder Lungenangiographie-Ergebnis), jederzeit vor dem Screening-Besuch oder durchgeführt während des Screening-Zeitraums, mit normalem oder niedrigem Wahrscheinlichkeitsergebnis),
  7. Keine Kontraindikation pro Prüfarzt für RHC während der Studie
  8. 6MWD ≥ 150 und ≤ 550 Meter, zweimal wiederholt beim Screening und beide Werte innerhalb von 15 % voneinander, berechnet vom höchsten Wert
  9. PAH-Therapie bei stabilen (pro Prüfarzt) Dosisniveaus von SOC-Therapien

Ausschlusskriterien:

  1. Keine chronische allgemeine unterstützende Therapie mit pulmonaler Hypertonie (z. B. Diuretika, Sauerstoff, Antikoagulanzien, Digoxin) innerhalb von 60 Tagen vor dem Studienbesuch C1D1
  2. Erhaltene intravenöse Inotropika (z. B. Dobutamin, Dopamin, Noradrenalin, Vasopressin) innerhalb von 30 Tagen vor dem Studienbesuch C1D1
  3. Vorgeschichte einer atrialen Septostomie innerhalb von 180 Tagen vor dem Screening
  4. Geschichte von mehr als leichter obstruktiver Schlafapnoe, die unbehandelt ist
  5. Bekannte Vorgeschichte von portaler Hypertonie oder chronischer Lebererkrankung, einschließlich Hepatitis B und/oder Hepatitis C (mit Hinweis auf eine kürzlich erfolgte Infektion und/oder aktive Virusreplikation), definiert als leichte bis schwere Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse A-C)
  6. Vorgeschichte der mit dem humanen Immundefizienzvirus in Verbindung stehenden PAH
  7. Vorherige Exposition gegenüber Sotatercept (ACE-011) oder Luspatercept (ACE-536)
  8. Beginn eines Trainingsprogramms zur kardiopulmonalen Rehabilitation innerhalb von 90 Tagen vor C1D1 oder geplanter Beginn während der Studie (Teilnehmer, die in der Erhaltungsphase eines Programms stabil sind und für die Dauer der Studie fortfahren, sind teilnahmeberechtigt).
  9. Unkontrollierte systemische Hypertonie, nachgewiesen durch einen systolischen Blutdruck (BP) im Sitzen > 160 mm Hg oder einen diastolischen Blutdruck im Sitzen > 100 mm Hg während des Screening-Besuchs nach einer Ruhephase
  10. Systolischer Blutdruck < 90 mmHg während des Screenings oder zu Studienbeginn
  11. Anamnese einer bekannten Perikardverengung
  12. Elektrokardiogramm (EKG) mit Fridericias korrigiertem QT-Intervall (QTcF) > 480 ms während des Screening-Zeitraums oder C1D1
  13. Persönliche oder familiäre Vorgeschichte von Long-QTc-Syndrom oder plötzlichem Herztod
  14. Zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 3 Monaten nach C1D1
  15. Vorgeschichte einer restriktiven oder kongestiven Kardiomyopathie
  16. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 45 % im historischen Echokardiogramm (ECHO) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Zeitraum (oder als Teil des Screening-Zeitraums durchgeführt) oder pulmonaler Kapillarkeildruck (PCWP) > 15 mmHg, wie im Screening bestimmt Zeitraum RHC.
  17. Jegliche aktuelle oder frühere symptomatische Koronarerkrankung (vorheriger Myokardinfarkt, perkutane Koronarintervention, Koronararterien-Bypassoperation oder kardialer anginaler Brustschmerz)
  18. Akut dekompensierte Herzinsuffizienz innerhalb von 30 Tagen vor dem Studienbesuch C1D1 gemäß Beurteilung des Prüfarztes
  19. Signifikante (≥ 2+ Regurgitation) Mitralinsuffizienz (MR) oder Aorteninsuffizienz (AR) Herzklappenerkrankung

  20. Einer der folgenden klinischen Laborwerte während des Screening-Zeitraums vor C1D1:

    1. Baseline-Hgb > 16,0 g/dl
    2. Alanin-Aminotransferase- oder Aspartat-Aminotransferase-Spiegel im Serum > 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN innerhalb von 28 Tagen nach C1D1
    3. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m2 (4-variable Modification of Diet in Renal Disease Gleichung) innerhalb von 28 Tagen nach C1D1 oder erforderlicher Nierenersatztherapie innerhalb von 90 Tagen
    4. Leukozytenzahl < 4000/mm3
    5. Blutplättchen < 100.000/μl
    6. Absolute Neutrophilenzahl < 1500/mm3
  21. Vorgeschichte einer opportunistischen Infektion (z. B. invasive Candidiasis oder Pneumocystis-Pneumonie) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening; Schwere lokale Infektion (z. B. Cellulitis, Abszess) oder systemische Infektion (z. B. Septikämie) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
  22. Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen oder Überempfindlichkeit gegen rekombinante Proteine ​​oder Hilfsstoffe im Prüfprodukt
  23. Größere Operation innerhalb von 8 Wochen vor C1D1. Die Teilnehmer müssen sich vollständig von einer früheren Operation vor C1D1 erholt haben.
  24. Frühere Herz- oder Herz-Lungen-Transplantationen oder Lebenserwartung von < 12 Monaten
  25. Schwangere oder stillende Frauen
  26. Wenn Sie Kortikosteroide einnehmen und zu irgendeinem Zeitpunkt in den letzten 30 Tagen vor dem Untersuchungszeitraum: Dosen von > 20 mg/Tag Prednison (oder Äquivalent) oder eine neue oder wechselnde Dosis von ≤ 20 mg/Tag erhalten haben; Nur Teilnehmer, die in den letzten 30 Tagen vor dem Screening-Zeitraum stabile Dosen von ≤ 20 mg Prednison (oder Äquivalent) erhalten haben, sind in der Studie zulässig
  27. Vorgeschichte einer aktiven Malignität, mit Ausnahme von vollständig exzidiertem oder behandeltem Basalzellkarzinom, Zervixkarzinom in situ oder ≤ 2 Plattenepithelkarzinomen der Haut
  28. Vorgeschichte klinisch signifikanter (wie vom Prüfarzt festgestellt) nicht mit PAH in Zusammenhang stehender kardialer, endokriner, hämatologischer, hepatischer, (auto)immuner, metabolischer, urologischer, pulmonaler, neurologischer, neuromuskulärer, dermatologischer, psychiatrischer, renaler und/oder anderer Krankheiten, die kann die Teilnahme an der Studie einschränken. Autoimmunerkrankungen sind ausgeschlossen, mit Ausnahme derjenigen, die mit PAH-Ätiologien in Verbindung stehen, die in dieser Studie enthalten sind.
  29. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die eine Intervention mit einem anderen Prüfpräparat, einer zugelassenen Therapie für Prüfzwecke oder einem Prüfgerät innerhalb von 4 Wochen vor C1D1 oder, wenn die Halbwertszeit des vorherigen Produkts bekannt ist, innerhalb der 5-fachen Halbwertszeit vor C1D1 umfasst C1D1, je nachdem, was länger ist
  30. Gewicht > 140 kg beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo plus SOC durch SC-Injektion während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums. Die Dosierung erfolgt einmal alle 3 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Sonstiges: SOC
Die SOC-Therapie bezieht sich auf zugelassene PAH-spezifische Medikamente und kann aus einer Monotherapie oder einer Kombinationstherapie mit Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, Phosphodiesterase-5-(PDE5)-Inhibitoren, Stimulatoren der löslichen Guanylatcyclase und/oder Prostacyclin-Analoga oder -Rezeptor-Agonisten bestehen.
Experimental: Sotatercept 0,3 mg/kg
Die Teilnehmer erhalten während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums Sotatercept 0,3 mg/kg plus SOC durch SC-Injektion. Pro Protokoll können die Teilnehmer ihre Dosen titrieren lassen. Die Dosierung erfolgt einmal alle 3 Wochen.
Sonstiges: SOC
Die SOC-Therapie bezieht sich auf zugelassene PAH-spezifische Medikamente und kann aus einer Monotherapie oder einer Kombinationstherapie mit Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, Phosphodiesterase-5-(PDE5)-Inhibitoren, Stimulatoren der löslichen Guanylatcyclase und/oder Prostacyclin-Analoga oder -Rezeptor-Agonisten bestehen.
Arzneimittel: Sotaterzept
Sotatercept (ACE-011) ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das aus der extrazellulären Domäne des humanen Aktivinrezeptors Typ IIA besteht, die mit dem Fc-Stück des humanen IgG1 verknüpft ist.
Andere Namen:
  • ACE-011
Experimental: Sotatercept 0,7 mg/kg
Die Teilnehmer erhalten während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums Sotatercept 0,7 mg/kg plus SOC durch SC-Injektion. Pro Protokoll können die Teilnehmer ihre Dosen titrieren lassen. Die Dosierung erfolgt einmal alle 3 Wochen.
Sonstiges: SOC
Die SOC-Therapie bezieht sich auf zugelassene PAH-spezifische Medikamente und kann aus einer Monotherapie oder einer Kombinationstherapie mit Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, Phosphodiesterase-5-(PDE5)-Inhibitoren, Stimulatoren der löslichen Guanylatcyclase und/oder Prostacyclin-Analoga oder -Rezeptor-Agonisten bestehen.
Arzneimittel: Sotaterzept
Sotatercept (ACE-011) ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das aus der extrazellulären Domäne des humanen Aktivinrezeptors Typ IIA besteht, die mit dem Fc-Stück des humanen IgG1 verknüpft ist.
Andere Namen:
  • ACE-011

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Basisstudie: Veränderung des pulmonalen Gefäßwiderstands (PVR) gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Der PVR jedes Teilnehmers wurde in Rückenlage durch Rechtsherzkatheterisierung zu Studienbeginn und nach 24 Wochen gemessen.
Baseline und 24 Wochen
Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PVR (Analyse mit verzögertem Start)
Zeitfenster: Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Der PVR jedes Teilnehmers in Rückenlage wurde durch Rechtsherzkatheterisierung zu Studienbeginn und zu dem Zeitpunkt gemessen, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 stattfand.
Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Verlängerungszeitraum: Änderung des PVR gegenüber dem Ausgangswert (Placebo-gekreuzte Analyse)
Zeitfenster: Baseline und der Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 stattfand.
Der PVR jedes Teilnehmers in Rückenlage wurde durch Rechtsherzkatheterisierung zu Studienbeginn und zu dem Zeitpunkt gemessen, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 stattfand.
Baseline und der Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 stattfand.
Verlängerungszeitraum: Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein oder mehrere unerwünschte Ereignisse (AEs) aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis ca. 32 Monate
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht.
Bis ca. 32 Monate
Verlängerungszeitraum: Anzahl der Teilnehmer, die die Studienbehandlung aufgrund eines UE abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis zu 30 Monate
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht.
Bis zu 30 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Basisstudie: Änderung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
6MWD wird durch einen Belastungstest gemessen, der als 6-Minuten-Gehtest (6MWT) bekannt ist und die aerobe Kapazität und Ausdauer bewertet. Er misst die zurückgelegte Strecke über einen Zeitraum von 6 Minuten und dient als Ergebnismaß, um Veränderungen der Leistungsfähigkeit zu vergleichen. Die 6MGT jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und nach 24 Wochen gemessen. Eine Zunahme der zurückgelegten Strecke während des 6MGT weist auf eine Verbesserung der Grundmobilität hin.
Baseline und 24 Wochen
Basisstudie: Veränderung der Konzentration des aminoterminalen natriuretischen Propeptids im Gehirn (NT-proBNP) nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Die Labor-Biomarker N-terminales Prohormon Natriuretisches Peptid vom Gehirntyp (NT-proBNP) oder Natriuretisches Peptid vom Gehirntyp (BNP) jedes Teilnehmers wurden zu Studienbeginn und nach 24 Wochen gemessen.
Baseline und 24 Wochen
Basisstudie: Veränderung der systolischen Exkursion der Trikuspidalringebene (TAPSE) gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Der TAPSE jedes Teilnehmers, der üblicherweise verwendet wird, um die Bewegung des Trikuspidalklappenrings als Indikator für die Rechtsherzfunktion zu bewerten, wurde durch Echokardiographie zu Studienbeginn und nach 24 Wochen gemessen.
Baseline und 24 Wochen
Basisstudie: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) Score in Zyklus 9
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Der CAMPHOR ist ein von Teilnehmern gemeldeter Fragebogen, der insgesamt 65 Items enthält, 25 in Bezug auf Symptome, 25 in Bezug auf Lebensqualität (QoL) und 15 in Bezug auf Aktivitäten. Symptom-Items werden von 0-25 bewertet, wobei eine höhere Bewertung schlimmere Symptome anzeigt. QoL-Items werden ebenfalls von 0-25 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl eine schlechtere QoL und eine stärkere funktionelle Einschränkung anzeigt. Aktivitätselemente werden von 0-30 bewertet, wobei eine höhere Bewertung eine schlechtere Funktionsfähigkeit anzeigt. Der kombinierte Score wird durch Summieren des Symptomscores, des QoL-Scores und des Aktivitätsscores erhalten. Die niedrigste mögliche kombinierte Punktzahl ist 0, während die höchstmögliche kombinierte Punktzahl 80 ist. Der CAMPHOR-Score jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und an Tag 1 von Zyklus 9 aufgezeichnet.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36).
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Der SF-36-Fragebogen ist eine von Teilnehmern gemeldete Umfrage zur Gesundheit eines Teilnehmers. Die Umfrage bewertet 8 Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens, die sich entweder auf die körperliche Gesundheit oder die psychische Gesundheit beziehen. Die Zusammenfassung der körperlichen Komponenten basiert hauptsächlich auf der körperlichen Funktionsfähigkeit, den körperlichen Schmerzen und dem allgemeinen Gesundheitszustand. Die Zusammenfassung der mentalen Komponente umfasst Vitalität, soziales Funktionieren sowie emotionale und mentale Gesundheit. Die Gesamtpunktzahl für die körperliche Komponente reicht von 0-100, wobei 100 das höchste Niveau der körperlichen Funktionsfähigkeit darstellt. Die Gesamtpunktzahl für die mentale Komponente reicht ebenfalls von 0-100, wobei 100 die höchste Stufe der mentalen Leistungsfähigkeit darstellt. Der SF-36 jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und an Tag 1 von Zyklus 9 aufgezeichnet. Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Anzahl der Teilnehmer, bei denen Ereignisse auftraten, die auf eine klinische Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) hinweisen
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Zu den Ereignissen, die auf eine klinische Verschlechterung der PAH hindeuten, gehören Tod, Notwendigkeit und/oder Verschlechterung im Zusammenhang mit einer Lungen- und/oder Herztransplantation, Notwendigkeit der Einleitung einer zugelassenen PAH-SOC-Rescue-Therapie, PAH-spezifischer Krankenhausaufenthalt oder funktionelle Verschlechterung (Verschlechterung der WHO-Funktionsklasse UND 15 % Rückgang bei 6MGT).
Bis zu 24 Wochen
Basisstudie: Anzahl der Teilnehmer, die nach 24 Wochen eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktionsklasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO) festgestellt haben
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Die WHO-Funktionsklasse beschreibt die Schwere der Symptome einer pulmonalen Hypertonie einer Person. Es gibt vier verschiedene Klassen: I ist die leichteste und IV die schwerste Form der pulmonalen Hypertonie.
Baseline und 24 Wochen
Basisstudie: Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein oder mehrere UEs aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht.
Bis zu 24 Wochen
Basisstudie: Anzahl der Teilnehmer, die die Studienbehandlung aufgrund eines UE abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Studienteilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht.
Bis zu 24 Wochen
Basisstudie: Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Zyklus 9
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Der BMI jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und nach 24 Wochen gemessen.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Veränderung des systolischen und diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert in Zyklus 9
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Der systolische und diastolische Blutdruck jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und an Tag 1 von Zyklus 9 gemessen. Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Zyklus 9
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Die Atemfrequenz (Anzahl der Atemzüge pro Minute) jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und an Tag 1 von Zyklus 9 gemessen. Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Änderung des QTcF-Intervalls gegenüber dem Ausgangswert in Zyklus 9
Zeitfenster: Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Das QTcF-Intervall jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und an Tag 1 von Zyklus 9 gemessen.
Baseline und Tag 1 von Zyklus 9, bis zu 24 Wochen (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Basisstudie: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Sotatercept
Zeitfenster: Tag 8 von Zyklus 1 (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Cmax ist ein Maß für die maximale Arzneimittelmenge im Plasma nach Gabe der Dosis. Basierend auf populationspharmakokinetischen Modellen (PopPK) früherer Sotatercept-Studien tritt Cmax an Tag 8 von Zyklus 1 nach Gabe einer Sotatercept-Dosis auf. Die Sotatercept-Konzentration an Tag 8 von Zyklus 1 (jeder Zyklus dauerte 21 Tage) ist hier als Cmax dargestellt.
Tag 8 von Zyklus 1 (Jeder Zyklus dauerte 21 Tage.)
Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 6MWD (Analyse mit verzögertem Start)
Zeitfenster: Baseline und der Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 auftraten
6MWD wird durch einen Belastungstest gemessen, der als 6MWT bekannt ist und die aerobe Kapazität und Ausdauer bewertet. Er misst die zurückgelegte Strecke über einen Zeitraum von 6 Minuten und dient als Ergebnismaß, um Veränderungen der Leistungsfähigkeit zu vergleichen. Die 6MWD jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und zu dem Zeitpunkt gemessen, zu dem die dritte RCH durchgeführt wurde. Dies geschah zwischen Monat 18 und Monat 24, zu diesem Zeitpunkt wurde auch die 6MGT jedes Teilnehmers gemessen. Eine Zunahme der zurückgelegten Strecke während des 6MGT weist auf eine Verbesserung der Grundmobilität hin.
Baseline und der Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, die zwischen Monat 18 und Monat 24 auftraten
Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 6MWD (Placebo-gekreuzte Analyse)
Zeitfenster: Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
6MWD wird durch einen Belastungstest gemessen, der als 6MWT bekannt ist und die aerobe Kapazität und Ausdauer bewertet. Er misst die zurückgelegte Strecke über einen Zeitraum von 6 Minuten und dient als Ergebnismaß, um Veränderungen der Leistungsfähigkeit zu vergleichen. Die 6MGT jedes Teilnehmers wurde zu Beginn und zu dem Zeitpunkt gemessen, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde. Dies geschah zwischen Monat 18 und Monat 24, zu diesem Zeitpunkt wurde auch die 6MGT jedes Teilnehmers gemessen. Eine Zunahme der zurückgelegten Strecke während des 6MGT weist auf eine Verbesserung der Grundmobilität hin.
Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Verlängerungszeitraum: Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert in der WHO-Funktionsklasse festgestellt wurde (Analyse mit verzögertem Start)
Zeitfenster: Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Die WHO-Funktionsklasse beschreibt die Schwere der Symptome einer pulmonalen Hypertonie einer Person. Es gibt vier verschiedene Klassen: I ist die leichteste und IV die schwerste Form der pulmonalen Hypertonie. Die WHO-Funktionsklasse jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und zu dem Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, bewertet. Dies geschah zwischen Monat 18 und Monat 24, zu diesem Zeitpunkt wurde auch die WHO-Funktionsklasse jedes Teilnehmers bewertet.
Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Verlängerungszeitraum: Änderung der WHO-Funktionsklasse gegenüber dem Ausgangswert (Placebo-gekreuzte Analyse)
Zeitfenster: Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat
Die WHO-Funktionsklasse beschreibt die Schwere der Symptome einer pulmonalen Hypertonie einer Person. Es gibt vier verschiedene Klassen: I ist die leichteste und IV die schwerste Form der pulmonalen Hypertonie. Die WHO-Funktionsklasse jedes Teilnehmers wurde zu Studienbeginn und zu dem Zeitpunkt, zu dem die dritte Rechtsherzkatheterisierung durchgeführt wurde, bewertet. Dies geschah zwischen Monat 18 und Monat 24, zu diesem Zeitpunkt wurde auch die WHO-Funktionsklasse jedes Teilnehmers bewertet.
Baseline und Zeitpunkt, zu dem der dritte Rechtsherzkatheter durchgeführt wurde, der zwischen Monat 18 und Monat 24 auftrat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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