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Uno studio su Sotatercept per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) (PULSAR)

28 marzo 2023 aggiornato da: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Sotatercept (ACE-011) rispetto al placebo quando aggiunto allo standard di cura per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

Lo studio A011-09 è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di sotatercept (ACE-011) rispetto al placebo negli adulti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). I partecipanti idonei riceveranno il trattamento in studio per 6 mesi nel periodo di trattamento controllato con placebo, quindi potranno iscriversi a un periodo di estensione di 18 mesi durante il quale tutti i partecipanti riceveranno sotatercept. Tutti i pazienti trattati saranno inoltre sottoposti a un periodo di follow-up dopo l'ultimo trattamento con il farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli di sotatercept più SOC rispetto a placebo più SOC in partecipanti con PAH del gruppo 1 dell'OMS, classe funzionale II-III.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale in un rapporto 3:3:4 a ricevere placebo ogni 21 giorni, sotatercept 0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) ogni 21 giorni o sotatercept 0,7 mg/kg SC ogni 21 giorni, per un periodo di 24 settimane nel periodo di trattamento controllato con placebo dello studio durante la terapia standard. Le valutazioni includeranno cambiamenti nella resistenza vascolare polmonare (PVR), distanza percorsa in sei minuti (6MWD), questionari sulla qualità della vita, parametri ecocardiografici e sicurezza. I partecipanti che non hanno interrotto anticipatamente il periodo di trattamento controllato con placebo e hanno avuto la valutazione PVR post-periodo di trattamento potranno continuare nel periodo di estensione di 18 mesi in cui i partecipanti trattati con sotatercept riceveranno il loro ultimo livello di dose di sotatercept SC ogni 21 giorni e i partecipanti trattati con placebo saranno nuovamente randomizzati 1:1 per ricevere sotatercept 0,3 mg/kg SC ogni 21 giorni o sotatercept 0,7 mg/kg SC ogni 21 giorni durante la terapia standard di cura.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

106

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • St. Vincent's Hospital Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • New South Whales
      • New Lambton, New South Whales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
  • Brasile
      • Cerqueira César, Brasile, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
      • Jardim Botânico, Brasile, 05403-900
        • Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • Sao Paulo, Brasile, 04037
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30430
        • Hospital Madre Teresa
    • Riogrande Do Sul
      • Porto Alegre, Riogrande Do Sul, Brasile, 90035
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasile, 89010
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • CHU Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Saint-Étienne, Francia, 42055
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francia, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Germania, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 78278
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israele, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Kefar Sava, Israele, 4428100
        • Meir Medical Center
      • Petach-Tikva, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Regno Unito
      • Clydebank, Regno Unito, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital - PPDS
      • London, Regno Unito, NW32QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85381
        • Banner-University Medical Center Phoenix
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45129
        • Lindner Clinical Trial Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni

  2. Cateterismo diagnostico documentato del cuore destro (RHC) in qualsiasi momento prima dello screening che conferma la diagnosi di ipertensione polmonare diagnostica dell'OMS Gruppo I: PAH in uno dei seguenti sottotipi:

    io. Idiopatico ii. PAH ereditabile iii. PAH indotta da farmaci o tossine iv. PAH associata a malattia del tessuto connettivo v. PAH associata a shunt sistemico-polmonari semplici congeniti almeno 1 anno dopo la riparazione dello shunt

  3. Ipertensione polmonare sintomatica classificata come classe funzionale II o III dell'OMS
  4. Screening RHC che documenta un PVR minimo di ≥ 400 din·sec/cm5 (5 unità di legno)

  5. Test di funzionalità polmonare (PFT) entro 6 mesi prima dello screening come segue:

    1. Capacità polmonare totale (TLC) > 70% del previsto; o se tra il 60 e il 70% previsto, o impossibile da determinare, tomografia computerizzata (TC) ad alta risoluzione di conferma che indica non più di una malattia polmonare interstiziale lieve (ILD), secondo l'interpretazione dello sperimentatore, o
    2. Volume espiratorio forzato (primo secondo) (FEV1)/capacità vitale forzata (FVC) > 70% del previsto
  6. Scansione ventilazione-perfusione (VQ) (o, se non disponibile, un risultato negativo dell'angiogramma polmonare TC [CTPA], o un risultato dell'angiografia polmonare), in qualsiasi momento prima della visita di screening o condotto durante il periodo di screening, con risultato normale o con bassa probabilità),
  7. Nessuna controindicazione per ricercatore per RHC durante lo studio
  8. 6MWD ≥ 150 e ≤ 550 metri ripetuti due volte allo screening ed entrambi i valori entro il 15% l'uno dall'altro, calcolati dal valore più alto
  9. Terapia PAH a livelli di dose stabili (per sperimentatore) delle terapie SOC

Criteri di esclusione:

  1. Interruzione del trattamento con qualsiasi terapia di supporto generale cronica per l'ipertensione polmonare (ad es. diuretici, ossigeno, anticoagulanti, digossina) entro 60 giorni prima della visita dello studio C1D1
  2. Ricevuti inotropi per via endovenosa (ad esempio, dobutamina, dopamina, norepinefrina, vasopressina) entro 30 giorni prima della visita dello studio C1D1
  3. Anamnesi di settostomia atriale nei 180 giorni precedenti lo screening
  4. Anamnesi di apnea notturna ostruttiva più che lieve non trattata
  5. Anamnesi nota di ipertensione portale o malattia epatica cronica, inclusa l'epatite B e/o l'epatite C (con evidenza di infezione recente e/o replicazione virale attiva), definita come compromissione epatica da lieve a grave (classe Child-Pugh A-C)
  6. Storia di PAH associata a infezione da virus dell'immunodeficienza umana
  7. Precedente esposizione a sotatercept (ACE-011) o luspatercept (ACE-536)
  8. Inizio di un programma di esercizi per la riabilitazione cardiopolmonare entro 90 giorni prima di C1D1 o inizio pianificato durante lo studio (sono ammissibili i partecipanti che sono stabili nella fase di mantenimento di un programma e che continueranno per la durata dello studio).
  9. Ipertensione sistemica incontrollata come evidenziato dalla pressione arteriosa sistolica (PA) in posizione seduta > 160 mm Hg o pressione arteriosa diastolica in posizione seduta > 100 mm Hg durante la visita di screening dopo un periodo di riposo
  10. PA sistolica < 90 mmHg durante lo screening o al basale
  11. Storia di costrizione pericardica nota
  12. Elettrocardiogramma (ECG) con intervallo QT corretto di Fridericia (QTcF) > 480 msec durante il periodo di screening o C1D1
  13. Storia personale o familiare di sindrome del QTc lungo o morte cardiaca improvvisa
  14. Accidente cerebrovascolare entro 3 mesi da C1D1
  15. Storia di cardiomiopatia restrittiva o congestizia
  16. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 45% sull'ecocardiogramma storico (ECHO) entro 6 mesi prima del periodo di screening (o eseguito come parte del periodo di screening) o pressione capillare polmonare (PCWP) > 15 mmHg come determinato nello screening Periodo RHC.
  17. Qualsiasi storia attuale o precedente di malattia coronarica sintomatica (precedente infarto del miocardio, intervento coronarico percutaneo, intervento chirurgico di innesto di bypass coronarico o dolore toracico anginoso cardiaco)
  18. Insufficienza cardiaca acuta scompensata entro 30 giorni prima della visita di studio C1D1, come da valutazione dello sperimentatore
  19. Malattia valvolare significativa (≥ 2+ rigurgito) rigurgito mitralico (MR) o rigurgito aortico (AR)

  20. Uno qualsiasi dei seguenti valori clinici di laboratorio durante il periodo di screening prima di C1D1:

    1. Hgb basale > 16,0 g/dL
    2. Livelli sierici di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale > 1,5 volte l'ULN entro 28 giorni da C1D1
    3. Velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min/1,73 m2 (equazione Modifica della dieta a 4 variabili nella malattia renale) entro 28 giorni da C1D1 o terapia sostitutiva renale richiesta entro 90 giorni
    4. Conta leucocitaria < 4000/mm3
    5. Piastrine < 100.000/μL
    6. Conta assoluta dei neutrofili < 1500/mm3
  21. Anamnesi di infezione opportunistica (ad es. candidosi invasiva o polmonite da pneumocystis) nei 6 mesi precedenti lo screening; grave infezione locale (ad es. cellulite, ascesso) o infezione sistemica (ad es. setticemia) entro 3 mesi prima dello screening
  22. Storia di grave reazione allergica o anafilattica o ipersensibilità alle proteine ​​ricombinanti o agli eccipienti nel prodotto sperimentale
  23. Chirurgia maggiore entro 8 settimane prima di C1D1. I partecipanti devono essersi completamente ripresi da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima di C1D1.
  24. Precedenti trapianti cardiaci o cuore-polmoni o aspettativa di vita < 12 mesi
  25. Donne incinte o che allattano
  26. Se in trattamento con corticosteroidi e in qualsiasi momento negli ultimi 30 giorni prima del periodo di screening: ha ricevuto dosi > 20 mg/giorno di prednisone (o equivalente) o una dose nuova o modificata di ≤ 20 mg/giorno; solo i partecipanti che hanno ricevuto dosi stabili di ≤ 20 mg di prednisone (o equivalente) negli ultimi 30 giorni prima del periodo di screening consentito nello studio
  27. Anamnesi di tumore maligno attivo, ad eccezione del carcinoma basocellulare completamente asportato o trattato, carcinoma cervicale in situ o ≤ 2 carcinomi a cellule squamose della pelle
  28. Storia di malattia cardiaca, endocrina, ematologica, epatica, (auto)immune, metabolica, urologica, polmonare, neurologica, neuromuscolare, dermatologica, psichiatrica, renale e/o di altra malattia clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) non correlata alla PAH che può limitare la partecipazione allo studio. Le malattie autoimmuni sono escluse ad eccezione di quelle correlate alle eziologie della PAH incluse in questo studio.
  29. Partecipazione a un altro studio clinico che prevede l'intervento con un altro farmaco sperimentale, terapia approvata per uso sperimentale o dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima di C1D1, o se l'emivita del prodotto precedente è nota, entro 5 volte l'emivita prima di C1D1, qualunque sia il più lungo
  30. Peso > 140 kg allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo più SOC mediante iniezione SC durante il periodo di trattamento di 24 settimane. Il dosaggio avverrà una volta ogni 3 settimane.
Droga: Placebo
Placebo
Altro: SOC
La terapia SOC si riferisce a farmaci approvati specifici per la PAH e può consistere in monoterapia o terapia combinata con antagonisti del recettore dell'endotelina, inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5), stimolatori della guanilato ciclasi solubile e/o analoghi della prostaciclina o agonisti del recettore.
Sperimentale: Sotatercept 0,3 mg/kg
I partecipanti riceveranno sotatercept 0,3 mg/kg più SOC mediante iniezione SC durante il periodo di trattamento di 24 settimane. Per protocollo, i partecipanti possono avere le loro dosi titolate. Il dosaggio avverrà una volta ogni 3 settimane.
Altro: SOC
La terapia SOC si riferisce a farmaci approvati specifici per la PAH e può consistere in monoterapia o terapia combinata con antagonisti del recettore dell'endotelina, inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5), stimolatori della guanilato ciclasi solubile e/o analoghi della prostaciclina o agonisti del recettore.
Droga: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) è una proteina di fusione ricombinante costituita dal dominio extracellulare del recettore umano dell'attivina di tipo IIA legato al frammento Fc dell'IgG1 umana.
Altri nomi:
  • ACE-011
Sperimentale: Sotatercept 0,7 mg/kg
I partecipanti riceveranno sotatercept 0,7 mg/kg più SOC mediante iniezione SC durante il periodo di trattamento di 24 settimane. Per protocollo, i partecipanti possono avere le loro dosi titolate. Il dosaggio avverrà una volta ogni 3 settimane.
Altro: SOC
La terapia SOC si riferisce a farmaci approvati specifici per la PAH e può consistere in monoterapia o terapia combinata con antagonisti del recettore dell'endotelina, inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5), stimolatori della guanilato ciclasi solubile e/o analoghi della prostaciclina o agonisti del recettore.
Droga: Sotatercept
Sotatercept (ACE-011) è una proteina di fusione ricombinante costituita dal dominio extracellulare del recettore umano dell'attivina di tipo IIA legato al frammento Fc dell'IgG1 umana.
Altri nomi:
  • ACE-011

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio di base: variazione rispetto al basale della resistenza vascolare polmonare (PVR) a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Il PVR di ciascun partecipante, a riposo supino, è stato misurato mediante cateterizzazione del cuore destro al basale ea 24 settimane.
Basale e 24 settimane
Periodo di estensione: variazione rispetto al basale nel PVR (analisi con avvio ritardato)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
Il PVR di ciascun partecipante, a riposo supino, è stato misurato mediante cateterizzazione del cuore destro al basale e il momento in cui è stata eseguita la terza cateterizzazione del cuore destro, avvenuta tra il mese 18 e il mese 24.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
Periodo di estensione: variazione rispetto al basale in PVR (analisi incrociata con placebo)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24.
Il PVR di ciascun partecipante, a riposo supino, è stato misurato mediante cateterizzazione del cuore destro al basale e il momento in cui è stata eseguita la terza cateterizzazione del cuore destro, avvenuta tra il mese 18 e il mese 24.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24.
Periodo di estensione: numero di partecipanti che hanno sperimentato uno o più eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a circa 32 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un medicinale, correlato o meno al medicinale.
Fino a circa 32 mesi
Periodo di estensione: numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento dello studio a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un medicinale, correlato o meno al medicinale.
Fino a 30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio di base: variazione rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
6MWD è misurato da un test da sforzo noto come 6-Minute Walk Test (6MWT) che valuta la capacità aerobica e la resistenza. Misura la distanza percorsa in un tempo di 6 minuti e viene utilizzato come misura dei risultati con cui confrontare i cambiamenti nella capacità di prestazione. Il 6MWD di ciascun partecipante è stato misurato al basale ea 24 settimane. Un aumento della distanza percorsa durante il 6MWT indica un miglioramento della mobilità di base.
Basale e 24 settimane
Studio di base: variazione rispetto al basale della concentrazione di propeptide natriuretico cerebrale ammino-terminale (NT-proBNP) a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
I biomarcatori di laboratorio di ogni partecipante proormone peptide natriuretico di tipo cerebrale N-terminale (NT-proBNP) o peptide natriuretico di tipo cerebrale (BNP) sono stati misurati al basale e a 24 settimane.
Basale e 24 settimane
Studio di base: variazione rispetto al basale dell'escursione sistolica sul piano anulare tricuspide (TAPSE) a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Il TAPSE di ogni partecipante, che è comunemente usato per valutare il movimento dell'anulus della valvola tricuspide come indicatore della funzione del cuore destro, è stato misurato mediante ecocardiografia al basale e 24 settimane.
Basale e 24 settimane
Studio di base: variazione rispetto al basale nel punteggio Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) al ciclo 9
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Il CAMPHOR è un questionario riportato dai partecipanti che contiene 65 voci in totale, 25 relative ai sintomi, 25 relative alla qualità della vita (QoL) e 15 relative alle attività. Gli elementi relativi ai sintomi vengono valutati da 0 a 25, con un punteggio più alto che indica sintomi peggiori. Anche gli elementi QoL hanno un punteggio compreso tra 0 e 25, con un punteggio più alto che indica una QoL peggiore e una maggiore limitazione funzionale. Gli elementi dell'attività hanno un punteggio da 0 a 30, con un punteggio più alto che indica un funzionamento peggiore. Il punteggio combinato si ottiene sommando il punteggio dei sintomi, il punteggio QoL e il punteggio dell'attività. Il punteggio combinato più basso possibile è 0, mentre il punteggio combinato più alto possibile è 80. Il punteggio CAMPHOR di ciascun partecipante è stato registrato al basale e il giorno 1 del ciclo 9.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: variazione rispetto al basale nel punteggio del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 elementi (SF-36).
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Il questionario SF-36 è un sondaggio riportato dai partecipanti sulla salute di un partecipante. L'indagine valuta 8 aspetti della salute funzionale e del benessere che riguardano la salute fisica o mentale. Il riepilogo della componente fisica si basa principalmente sul funzionamento fisico, sul dolore corporeo e sulla salute generale. Il riepilogo della componente mentale comprende la vitalità, il funzionamento sociale e la salute emotiva e mentale. I punteggi totali per la componente fisica vanno da 0 a 100, dove 100 rappresenta il più alto livello di funzionamento fisico. Anche i punteggi totali per la componente mentale vanno da 0 a 100, dove 100 rappresenta il livello più alto di funzionamento mentale. L'SF-36 di ciascun partecipante è stato registrato al basale e il giorno 1 del ciclo 9. Ogni ciclo era di 21 giorni.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: numero di partecipanti che hanno manifestato eventi indicativi di peggioramento clinico dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Gli eventi che indicano un peggioramento clinico della PAH comprendono la morte, la necessità e/o il peggioramento dell'elenco correlato al trapianto di polmone e/o cuore, la necessità di avviare una terapia di salvataggio SOC PAH approvata, il ricovero specifico per PAH o il deterioramento funzionale (peggioramento della classe funzionale dell'OMS E una diminuzione del 15% nei 6 MWD).
Fino a 24 settimane
Studio di base: numero di partecipanti che hanno sperimentato un miglioramento rispetto al basale nella classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
La classe funzionale dell'OMS descrive la gravità dei sintomi di ipertensione polmonare di una persona. Ci sono quattro diverse classi: I è la forma più lieve e IV la più grave di ipertensione polmonare.
Basale e 24 settimane
Studio di base: numero di partecipanti che hanno sperimentato uno o più eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un medicinale, correlato o meno al medicinale.
Fino a 24 settimane
Studio di base: numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento dello studio a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un medicinale, correlato o meno al medicinale.
Fino a 24 settimane
Studio di base: variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) al ciclo 9
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Il BMI di ciascun partecipante è stato misurato al basale ea 24 settimane.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica al ciclo 9
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
La pressione arteriosa sistolica e diastolica di ciascun partecipante è stata misurata al basale e il giorno 1 del ciclo 9. Ogni ciclo era di 21 giorni.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria al ciclo 9
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
La frequenza respiratoria di ciascun partecipante (numero di respiri al minuto) è stata misurata al basale e il giorno 1 del ciclo 9. Ogni ciclo era di 21 giorni.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: variazione rispetto al basale nell'intervallo QTcF al ciclo 9
Lasso di tempo: Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
L'intervallo QTcF di ciascun partecipante è stato misurato al basale e il giorno 1 del ciclo 9.
Basale e giorno 1 del ciclo 9, fino a 24 settimane (ogni ciclo era di 21 giorni).
Studio di base: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Sotatercept
Lasso di tempo: Giorno 8 del ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni).
Cmax è una misura della quantità massima di farmaco nel plasma dopo la somministrazione della dose. Sulla base del modello di farmacocinetica di popolazione (PopPK) di precedenti studi con sotatercept, la Cmax si verifica al giorno 8 del ciclo 1 dopo la somministrazione di una dose di sotatercept. La concentrazione di sotatercept al Giorno 8 del Ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni) è qui presentata come Cmax.
Giorno 8 del ciclo 1 (ogni ciclo era di 21 giorni).
Periodo di estensione: variazione rispetto al basale in 6 MWD (analisi con avvio ritardato)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
6MWD è misurato da un test da sforzo noto come 6MWT che valuta la capacità aerobica e la resistenza. Misura la distanza percorsa in un tempo di 6 minuti e viene utilizzato come misura dei risultati con cui confrontare i cambiamenti nella capacità di prestazione. Il 6MWD di ciascun partecipante è stato misurato al basale e al momento in cui è stato eseguito il terzo RCH. Ciò si è verificato tra il mese 18 e il mese 24, momento in cui è stato misurato anche il 6MWD di ciascun partecipante. Un aumento della distanza percorsa durante il 6MWT indica un miglioramento della mobilità di base.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
Periodo di estensione: variazione rispetto al basale in 6 MWD (analisi incrociata con placebo)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
6MWD è misurato da un test da sforzo noto come 6MWT che valuta la capacità aerobica e la resistenza. Misura la distanza percorsa in un tempo di 6 minuti e viene utilizzato come misura dei risultati con cui confrontare i cambiamenti nella capacità di prestazione. Il 6MWD di ciascun partecipante è stato misurato al basale e al momento in cui è stata eseguita la terza cateterizzazione del cuore destro. Ciò si è verificato tra il mese 18 e il mese 24, momento in cui è stato misurato anche il 6MWD di ciascun partecipante. Un aumento della distanza percorsa durante il 6MWT indica un miglioramento della mobilità di base.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
Periodo di estensione: numero di partecipanti che hanno sperimentato un miglioramento rispetto al basale nella classe funzionale dell'OMS (analisi con inizio ritardato)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
La classe funzionale dell'OMS descrive la gravità dei sintomi di ipertensione polmonare di una persona. Ci sono quattro diverse classi: I è la forma più lieve e IV la più grave di ipertensione polmonare. La classe funzionale dell'OMS di ciascun partecipante è stata valutata al basale e al momento in cui è stata eseguita la terza cateterizzazione del cuore destro. Ciò si è verificato tra il mese 18 e il mese 24, momento in cui è stata valutata anche la classe funzionale dell'OMS di ciascun partecipante.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
Periodo di estensione: variazione rispetto al basale nella classe funzionale dell'OMS (analisi incrociata con placebo)
Lasso di tempo: Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24
La classe funzionale dell'OMS descrive la gravità dei sintomi di ipertensione polmonare di una persona. Ci sono quattro diverse classi: I è la forma più lieve e IV la più grave di ipertensione polmonare. La classe funzionale dell'OMS di ciascun partecipante è stata valutata al basale e al momento in cui è stata eseguita la terza cateterizzazione del cuore destro. Ciò si è verificato tra il mese 18 e il mese 24, momento in cui è stata valutata anche la classe funzionale dell'OMS di ciascun partecipante.
Basale e punto temporale in cui è stato eseguito il terzo cateterismo del cuore destro, che si è verificato tra il mese 18 e il mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

9 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A011-09
  • 2017-004738-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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