Tanulmány az ONL1204 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére macula-off, rhegmatogén retinaleválásos betegeknél
1. fázisú, nyílt, dózisnövelő vizsgálat az intravitrealis ONL1204 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére makula-off, rhegmatogén retinaleválásos betegeknél
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ONL1204 biztonságosságát és tolerálhatóságát a Macula-off, Rhegmatogenous Retinal Detachment (RRD) betegeknél. Az RRD egy akut és súlyos látást veszélyeztető állapot, amelyben a retina szakadása, amely jellemzően az üvegtest leválásából ered, lehetővé teszi a folyadék felhalmozódását a retina alatt, leválasztva a retina fotoreceptor (PR) rétegét a retina pigment epitéliumáról (RPE). . Mivel az RPE a PR réteg táplálkozási támogatásának fő forrása, a fotoreceptorok gyulladásos és sejthalálos sorozatot indítanak el. A fotoreceptor sejthalál a látásvesztés elsődleges mechanizmusa a retina leválása után.
Az ONL1204 a Fragment Apoptosis Stimulator receptor (Fas) által közvetített sejthalál első osztályú inhibitora. Az ONL1204 számos retina sejttípus védelmét bizonyította az akut szemkárosodás számos preklinikai modelljében. Ez egy első emberben végzett (FIH) vizsgálat, amely az ONL1204 egyszeri adagjának biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli a makula-off RRD-ben szenvedő résztvevőknél. A makula-off RRD sebészi javításának standardja a makula leválásától számított 7 napon belüli újracsatlakozási műtét. A vizsgálatban részt vevők egyetlen intravitrealis injekciót kapnak a diagnózis felállítása és a vizsgálatba való felvétel után, majd a szokásos ápolási műtétet követik. A műtét magában foglalja a vitrectomiát, egy olyan eljárást, amely eltávolítja az üvegtestben maradt gyógyszer nagy részét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2000
- Save Sight Institute, Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3002
- Royal Adelaide
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 4101
- Queensland Eye Institute
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, VIC 3002
- Center for Eye Rearch Australia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők, ≥ 18 és 80 év közöttiek
- Képes tájékozott beleegyezést adni, és betartani minden tanulmányi látogatást és eljárást
Betegek, akik:
- 1 hét (7 nap) és 4 hét (28 nap) közötti makula-off RRD jelenléte (a betegek által bejelentett központi látásvesztés kórtörténete alapján)
- Akik számára a normál retina-visszatapadási műtét pars plana vitrectomiával (scleralis csattal vagy anélkül) és gáztamponáddal javasolt, és
- A vizsgáló véleménye szerint biztonságosan elvégezhető minden vizsgálati eljáráson.
- A legjobb korrigált korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) látásélessége 20/100 a kéz mozgásához képest a vizsgált szemben
- A legjobb korrigált ETDRS látásélesség a társszemben 20/60 vagy jobb
Kizárási kritériumok:
- Óriási retinaszakadás jelenléte, amelyet 3 óránál hosszabb ideig definiálnak, vagy más típusú komplex retinaleválás a vizsgált szemen
- Üvegtesti vérzés jelenléte a vizsgált szemen
- Szem- vagy szemkörnyéki fertőzés vagy intraokuláris gyulladás jelenléte bármelyik szemben
- Az intraokuláris nyomás > 22 Hgmm a vizsgált szemben
- Bármilyen más jelentős szembetegség a vizsgált szemen, beleértve a média átlátszatlanságát, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a legalább 20/25-ös látásélességet sikeres vitrectomiát követően, vagy korlátozná a retina megfelelő láthatóságát
- Bármilyen egyéb szempatológia a vizsgált szemen, amely helyi szemcseppekkel vagy intravitrealis injekcióval történő kezelést igényel
- Korábbi szemműtét a vizsgált szemen, kivéve a szövődménymentes szürkehályog-műtétet hátsó kamrás intraokuláris lencsével és ép hátsó kapszulával (amelynek legalább 6 hónappal a kiindulási vizit előtt kellett történnie)
- Részvétel más klinikai vizsgálatokban vagy bármely más vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata a vizsgálatban való részvételt megelőző 3 hónapon belül
- Terhes vagy szoptató nők és fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló óvintézkedéseket (például méhen belüli fogamzásgátlót, orális fogamzásgátlót, barrier módszert vagy más, a vizsgáló által megfelelőnek ítélt fogamzásgátlást)
- Ismert retinopátia, ismert májbetegség (vagy jelentős krónikus májbetegség anamnézisében) vagy ismert vesebetegség. Cukorbetegségben szenvedő és ismert retinopátiában nem szenvedő betegek bevonhatók
- A nem kontrollált magas vérnyomás anamnézisében
- A kórtörténetben szereplő stroke, átmeneti ischaemiás roham vagy jelentős szívműtét a vizsgálatot megelőző 3 hónapon belül, vagy a szisztémás fertőzés jelenlegi kezelése
- Bármilyen szemészeti vagy szisztémás állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát, vagy megzavarhatja a biztonságossági és tolerálhatósági értékeléseket vagy a vizsgálati eljárásokat.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 1. kohorsz A dózis
50 μl ONL1204 folyékony készítmény intravitreális injekciója az 1. adag beadásához
|
Az ONL1204 beadása - a Fas(CD95) jelátvitel inhibitora intravitreális injekcióval
A vizsgálati gyógyszer injekciója a szembe
üvegtest és vizes folyadék gyűjtése csap segítségével és vitrectomia során
|
|
Aktív összehasonlító: 2. kohorsz B adag
100 μl ONL1204 folyékony készítmény intravitreális injekciója a 2. adag beadásához
|
Az ONL1204 beadása - a Fas(CD95) jelátvitel inhibitora intravitreális injekcióval
A vizsgálati gyógyszer injekciója a szembe
üvegtest és vizes folyadék gyűjtése csap segítségével és vitrectomia során
|
|
Aktív összehasonlító: 3. kohorsz C adag
50 μl ONL1204 folyékony készítmény intravitreális injekciója a 3. adag beadásához
|
Az ONL1204 beadása - a Fas(CD95) jelátvitel inhibitora intravitreális injekcióval
A vizsgálati gyógyszer injekciója a szembe
üvegtest és vizes folyadék gyűjtése csap segítségével és vitrectomia során
|
|
Aktív összehasonlító: 4. kohorsz D adag
100 μl ONL1204 folyékony készítmény intravitreális injekciója a 4. adag beadásához
|
Az ONL1204 beadása - a Fas(CD95) jelátvitel inhibitora intravitreális injekcióval
A vizsgálati gyógyszer injekciója a szembe
üvegtest és vizes folyadék gyűjtése csap segítségével és vitrectomia során
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE) jelentése
Időkeret: 24 hét
|
A nemkívánatos események csak a kezelés során felmerülő AE-ekre (TEAE) korlátozódnak. A szemészeti és nem szemészeti mellékhatásokat külön jelentették. Tekintse meg az AE jelentési táblázatot a szemészeti és nem okuláris AE leletekért. |
24 hét
|
|
BCVA (LogMAR) az utolsó tanulmányi látogatáson
Időkeret: 24 hét
|
A BCVA-t a vizsgált szemen ETDRS módszerrel végeztük, és a beolvasott betűket logMAR értékké konvertáltuk a következő egyenlet segítségével: logMAR = -0,02
× ETDRS + 1,7.
|
24 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Feltárási eredmény – ONL1204 koncentráció
Időkeret: 24 hét
|
Az ONL1204 mérése a plazmában (ng/ml) a gyógyszer beadása után. Minden alany esetében a koncentráció <LLOQ volt. |
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Matthew Simunovic, M.D., Save Sight Institute, Sydney Eye Hospital, Australia
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ONL1204-RRD-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .