Studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ONL1204 u pacientů s makulou, rhegmatogenním oddělením sítnice
7. října 2022 aktualizováno: ONL Therapeutics
Otevřená studie fáze 1 s eskalací dávek k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti intravitreálního ONL1204 u pacientů s odstraněnou makulou, rhegmatogenním oddělením sítnice
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ONL1204 u účastníků s rhegmatogenním oddělením sítnice (RRD) bez makuly. RRD je akutní a vážný stav ohrožující zrak, při kterém trhlina v sítnici, typicky způsobená odchlípením sklivce, umožňuje hromadění tekutiny pod sítnicí a odděluje vrstvu fotoreceptorů (PR) sítnice od retinálního pigmentového epitelu (RPE). . Protože RPE je hlavním zdrojem nutriční podpory pro vrstvu PR, fotoreceptory zahajují kaskádu zánětu a buněčné smrti. Smrt fotoreceptorových buněk je primárním mechanismem ztráty zraku po odchlípení sítnice.
ONL1204 je prvotřídní inhibitor buněčné smrti zprostředkované receptorem stimulátoru apoptózy fragmentů (Fas). ONL1204 prokázal ochranu mnoha typů buněk sítnice v mnoha preklinických modelech akutního poškození oka. Toto bude první studie na člověku (FIH) k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednorázové dávky ONL1204 u účastníků s RRD bez makuly. Standardem péče pro chirurgickou opravu RRD bez makuly je operace opětovného připojení do 7 dnů od oddělení makuly. Účastníci této studie dostanou po diagnóze a zařazení do studie jednu intravitreální injekci, po níž následuje standardní chirurgický zákrok. Chirurgický zákrok zahrnuje vitrektomii, postup, při kterém se odstraní převážná část léčiva zbývajícího ve sklivci.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
- Save Sight Institute, Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
- Royal Adelaide
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 4101
- Queensland Eye Institute
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, VIC 3002
- Center for Eye Rearch Australia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 78 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 až 80 let
- Schopný dát informovaný souhlas a dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy
Pacienti, kteří:
- Přítomno 1 týden (7 dní) až 4 týdny (28 dní) RRD bez makuly (na základě pacientem hlášené anamnézy ztráty centrálního vidění)
- U kterých je indikována standardní operace opětovného připojení sítnice pomocí pars plana vitrektomie (se sklerální sponou nebo bez ní) a plynovou tamponádou a
- Podle názoru zkoušejícího může bezpečně podstoupit všechny studijní postupy.
- Nejlépe korigovaná časná léčebná studie diabetické retinopatie (ETDRS) zraková ostrost 20/100 k pohybu ruky ve studovaném oku
- Nejlépe korigovaná ETDRS zraková ostrost na druhém oku 20/60 nebo lepší
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost obří trhliny sítnice definovaná jako delší než 3 hodiny nebo jiný typ komplexního odchlípení sítnice ve studovaném oku
- Přítomnost sklivcového krvácení ve studovaném oku
- Přítomnost oční nebo periokulární infekce nebo nitroočního zánětu v obou ocích
- Nitrooční tlak > 22 mmHg ve studovaném oku
- Jakékoli jiné významné oční onemocnění ve studovaném oku včetně zákalu média, které by podle názoru zkoušejícího bránilo zrakové ostrosti alespoň 20/25 po úspěšné vitrektomii nebo omezovalo přiměřenou viditelnost sítnice
- Jakákoli jiná oční patologie ve studovaném oku vyžadující léčbu topickými očními kapkami nebo intravitreální injekcí
- Anamnéza předchozí oční operace ve studovaném oku jiná než nekomplikovaná operace šedého zákalu s nitrooční čočkou zadní komory a neporušeným zadním pouzdrem (ke které muselo dojít alespoň 6 měsíců před základní návštěvou)
- Účast v jiných klinických studiích nebo používání jakýchkoli jiných hodnocených léků nebo zařízení během 3 měsíců před účastí ve studii
- Těhotné nebo kojící ženy a ženy ve fertilním věku, které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření (např. nitroděložní tělísko, perorální antikoncepce, bariérovou metodu nebo jinou antikoncepci, kterou zkoušející považuje za vhodnou)
- Známá retinopatie, známé onemocnění jater (nebo závažné chronické onemocnění jater v anamnéze) nebo známé onemocnění ledvin. Mohou být zařazeni pacienti s diabetem a bez známé retinopatie
- Anamnéza nekontrolované hypertenze
- Anamnéza cévní mozkové příhody, tranzitorní ischemické ataky nebo velké srdeční operace během 3 měsíců před studií nebo současná léčba systémové infekce
- Jakýkoli oční nebo systémový stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost pacienta nebo může narušit hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti nebo studijní postupy studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 1 dávka A
Intravitreální injekce 50 μl tekuté formulace ONL1204 k dodání dávky 1
|
Podávání ONL1204 - inhibitoru signalizace Fas(CD95) intravitreální injekcí
Injekce studovaného léku do oka
odběr sklivce a vodné tekutiny kohoutkem a během vitrektomie
|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 2 dávka B
Intravitreální injekce 100 μl tekuté formulace ONL1204 k dodání dávky 2
|
Podávání ONL1204 - inhibitoru signalizace Fas(CD95) intravitreální injekcí
Injekce studovaného léku do oka
odběr sklivce a vodné tekutiny kohoutkem a během vitrektomie
|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 3 dávka C
Intravitreální injekce 50 μl tekuté formulace ONL1204 k dodání dávky 3
|
Podávání ONL1204 - inhibitoru signalizace Fas(CD95) intravitreální injekcí
Injekce studovaného léku do oka
odběr sklivce a vodné tekutiny kohoutkem a během vitrektomie
|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 4 dávka D
Intravitreální injekce 100 μl tekuté formulace ONL1204 k dodání dávky 4
|
Podávání ONL1204 - inhibitoru signalizace Fas(CD95) intravitreální injekcí
Injekce studovaného léku do oka
odběr sklivce a vodné tekutiny kohoutkem a během vitrektomie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vitální funkce - systolický a diastolický krevní tlak
Časové okno: 24 týdnů
|
Systolický a diastolický krevní tlak v mmHg
|
24 týdnů
|
|
Vitální funkce - srdeční frekvence
Časové okno: 24 týdnů
|
Tepová frekvence v tepech za minutu
|
24 týdnů
|
|
Nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 24 týdnů
|
Tabulka ETDRS (počet přečtených písmen)
|
24 týdnů
|
|
Nitrooční tlak
Časové okno: 24 týdnů
|
Nitrooční tlak v mmHg
|
24 týdnů
|
|
Biomikroskopie se štěrbinovou lampou
Časové okno: 24 týdnů
|
Biomikroskopie se štěrbinovou lampou (s použitím klinické stupnice US FDA 0-4; 0=normální, 4=velmi závažné změny)
|
24 týdnů
|
|
Kompletní krevní obraz
Časové okno: 24 týdnů
|
Bílé krvinky s diferenciálem, hemoglobin, hematokrit a počet krevních destiček
|
24 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledek průzkumu-ONL1204 koncentrace
Časové okno: 24 týdnů
|
Měření ONL1204 v plazmě (ng/ml) po podání léku
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Matthew Simunovic, M.D., Save Sight Institute, Sydney Eye Hospital, Australia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
24. srpna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
24. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
19. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ONL1204-RRD-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ONL1204
-
ONL TherapeuticsAktivní, ne náborGlaukom s otevřeným úhlemAustrálie, Nový Zéland
-
ONL TherapeuticsDokončenoRhegmatogenní oddělení sítnice – makula vypnutáSpojené státy
-
ONL TherapeuticsDokončenoGeografická atrofieNový Zéland, Austrálie