rVA576 enyhe és közepes fokú bullosus pemphigoid felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

1. Felnőtt férfi vagy nő, ≥18 éves betegek
2. Újonnan jelentkező enyhe vagy közepesen súlyos bőr bullosus pemphigoidban (BP) szenvedő alany
3. BPDAI globális pontszám a szűréskor 10-56 (≥ 10, de <56)
4. Azok az alanyok, akiknél enyhe vagy közepesen súlyos bullosus pemphigoid relapszusa van, akkor jogosultak arra, hogy betegségük legalább 2 hónapig nyugalomban volt a jelenlegi relapszus előtt.

5. Bőr bullosus pemphigoid (BP) standard diagnosztikai kritériumok szerint:

   1. Klinikai megjelenés (bőrhólyagosodás és/vagy viszkető dermatosis), ÉS
   2. Közvetlen immunfluoreszcens (DIF) vizsgálatok.
6. Karnofsky teljesítmény állapota ≥ 60%
7. Megfelelő szív-, vese-, máj-, neurológiai és pszichiátriai funkció, amelyet a vizsgáló állapított meg, és amelyet szűrési laboratóriumi kiértékelések, életjel-mérés, EKG-felvétel és fizikális vizsgálat eredményei igazolnak.
8. A fogamzóképes korú nőknek (WOCBP) el kell fogadniuk, hogy a vizsgálat során következetesen hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak, és negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és negatív vizelet terhességi teszttel a vizitek ütemezése szerint.
9. A fogamzóképes partnerrel rendelkező férfiaknak bele kell állniuk a hatékony fogamzásgátlás következetes használatába, VAGY vazektómián estek át
10. Hajlandó és képes betartani a tanulmányi látogatások ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
11. Hajlandó és képes önkéntes írásos, tájékozott beleegyezést adni
12. Hajlandó a Neisseria meningitidis elleni immunizálásra és az antibiotikum profilaxisra a vonatkozó iránymutatások és a PI helyi gondozási standardjai szerint a vizsgálat helyszínén

Kizárási kritériumok:

1. Súlyos vérnyomásban szenvedő betegek. A globális BPDAI-ként definiált súlyos betegség ≥ 56.
2. Refrakter BP-ben szenvedő betegek.
3. Kábítószer okozta vérnyomás gyanúja
4. Egyidejű bőrbetegségek, amelyek megakadályozzák a vérnyomás fizikai értékelését.
5. Részvétel egy vizsgálati készítmény klinikai vizsgálatában a szűrést követő 6 héten belül.
6. Ismert túlérzékenység kullancsokkal vagy rVA576-tal és bármely segédanyagával szemben.
7. BP-ben szenvedő betegek szisztémás kortikoszteroid vagy szisztémás immunmodulátor, vagy az aktuális BP-epizód egyéb kezelésében (beleértve az azatioprint, dapsont, doxiciklint stb.), feltéve, hogy a kezelést nem lehet abbahagyni az 1. nap előtt.
8. Kezelés biológiai szerekkel (pl. etanercept, adalimumab, usztekinumab, infliximab, intravénás immunglobulin (IVIG) és rituximab vagy más anti-CD20 terápia) a szűrést megelőző 5 felezési időn belül.
9. A mometazon-furoáttal vagy más kortikoszteroidokkal vagy a mometazon-furoát bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység
10. A vizsgálatba való belépés előtt rVA576-ot kapott a vérnyomás jelenlegi epizódjának kezelésére.
11. A szűréskor vagy az 1. napon súlyos egészségügyi vagy sebészeti betegségekben szenvedő betegek, többek között, de nem kizárólagosan szív-, légzőszervi, vese-, máj-, hematológiai, gasztrointesztinális, endokrin, tüdő-, kardiológiai, neurológiai, agyi, pszichiátriai vagy bármely más súlyos akut vagy krónikus egészségügyi olyan állapot, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel/kezeléssel kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatba való belépésre.
12. Aktív kezelés alatt álló vagy az elmúlt 5 évben malignus daganat jelenléte, kivéve azokat a betegeket, akiknél szövődménymentes bazálissejtes karcinómát vagy bőrlaphámrákot eltávolítottak, és akik részt vehetnek a vizsgálatban.
13. Veleszületett vagy szerzett immunhiány (pl. gyakori változó immunhiány, szervátültetés).
14. Klinikailag szignifikáns vitális mérések vagy EKG-leletek a vizsgáló által meghatározottak szerint.
15. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények.
16. Aktív vagy közelmúltbeli klinikailag jelentős fertőzés a szűrést követő 1 hónapon belül.
17. Terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt.
18. Hepatitis B (HBsAg pozitív vagy HBcAg pozitív) vagy hepatitis C (HCV ab pozitív), CMV (IgM pozitív) vagy humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés (HIV1/2 Ab pozitív) aktív betegségének bizonyítéka
19. Aktív alkohol- vagy kábítószer-visszaélés.